Studie av Octanorm Subkutan IG hos patienter med PID
26 juli 2021 uppdaterad av: Octapharma
Klinisk fas III-studie för att utvärdera farmakokinetiken, effektiviteten, tolerabiliteten och säkerheten för subkutant humant immunglobulin (Octanorm 16,5%) hos patienter med primära immunbristsjukdomar
Detta är en öppen fas III-studie med en 12-veckors in-/uttvättningsperiod följt av en 12-månaders effektperiod.
Huvudmålen med studien är att bedöma effekten av octanorm för att förebygga allvarliga bakteriella infektioner (SBI) jämfört med historiska kontrolldata och att utvärdera de farmakokinetiska (PK) egenskaperna hos octanorm.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
75
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
- Octapharma Research Site
-
-
California
-
Irvine, California, Förenta staterna, 92697
- Octapharma Research Site
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92123
- Octapharma Research Site
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Förenta staterna, 80112
- Octapharma Research Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68046
- Octapharma Research Site
-
-
Ohio
-
Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43617
- Octapharma Research Site
-
-
Texas
-
Frisco, Texas, Förenta staterna, 75034
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Edmonton, Kanada, T6G 2V2
- Octapharma Research Site
-
Montreal, Kanada, H3H 1P3
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Bialystok, Polen, 15-274
- Octapharma Research Site
-
Krakow, Polen, 30-663
- Octapharma Research Site
-
Krakow, Polen, 31-024
- Octapharma Research Site
-
Lublin, Polen, 20-093
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Moscow, Ryska Federationen, 117198
- Octapharma Research Site
-
Saint Petersburg, Ryska Federationen, 197101
- Octapharma Research Site
-
Yekaterinburg, Ryska Federationen, 620149
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakien
- Octapharma Research Site
-
Košice, Slovakien
- Octapharma Research Site
-
Martin, Slovakien
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Brno, Tjeckien, 656 91
- Octapharma Research Site
-
Olomouc, Tjeckien, 775 20
- Octapharma Research Site
-
Pilsen, Tjeckien, 304 60
- Octapharma Research Site
-
Prague, Tjeckien, 150 06
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Budapest, Ungern, 1097
- Octapharma Research Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
2 år till 75 år (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder minst 2 år till och med 75 år.
- Bekräftad diagnos av PI enligt definitionen av ESID och PAGID och som kräver immunglobulinersättningsterapi på grund av hypogammaglobulinemi eller agammaglobulinemi. Den exakta typen av PI bör registreras.
- Patienter med minst 6 infusioner på regelbunden behandling med någon IVIG, minst de senaste 2 månaderna på samma produkt innan de påbörjade studien. Konstant IVIG-dos mellan 200 och 800 mg/kg kroppsvikt (±20 % av medeldosen för de senaste 6 infusionerna).
- Tillgänglighet av IgG-dalvärden för 2 tidigare IVIG-infusioner före registrering, och bibehållande av mer än eller lika med 5,0 g/L i dalnivåerna för dessa 2 tidigare infusioner.
- Negativt resultat på ett graviditetstest (HCG-baserad analys i urin) för kvinnor i fertil ålder och användning av en tillförlitlig preventivmetod under studiens varaktighet.
- För vuxna patienter: fritt givet skriftligt informerat samtycke. För minderåriga patienter: fritt givet skriftligt informerat samtycke från föräldrar/vårdnadshavare och skriftligt informerat samtycke från barnet/ungdomen i enlighet med tillämpliga myndighetskrav.
- Villighet att följa alla aspekter av protokollet, inklusive blodprovstagning, under hela studien.
Exklusions kriterier:
- Akut infektion som kräver intravenös antibiotikabehandling inom 2 veckor före och under screeningsperioden.
- Känd historia av biverkningar av IgA i andra produkter.
- Patienter med body mass index ≥40 kg/m2.
- Exponering för blod eller någon annan blodprodukt eller plasmaderivat, annat än IVIG-behandling för PID, under de senaste 3 månaderna före den första infusionen av oktanorm.
- Pågående historia av överkänslighet eller ihållande reaktioner på produkter som härrör från blod eller plasma, eller någon komponent i prövningsprodukten (såsom Polysorbate 80).
- Krav på rutinpremedicinering för IgG-administrering.
- Historik av maligniteter i lymfoida celler och immunbrist med lymfom.
- Allvarlig leverfunktionsnedsättning (ALAT 3 gånger över den övre normalgränsen).
- Kända proteinförlorande enteropatier eller proteinuri.
- Förekomst av nedsatt njurfunktion (kreatinin större än 120 uM/L), eller kreatinin större än 1,35 mg/dL), eller predisposition för akut njursvikt (t.ex. någon grad av redan existerande njurinsufficiens eller rutinbehandling med kända nefritiska läkemedel) .
- Behandling med orala eller parenterala steroider i mer än eller lika med 30 dagar eller när det ges intermittent eller som bolus i dagliga doser större än eller lika med 0,15 mg/kg.
- Behandling med immunsuppressiva eller immunmodulerande läkemedel.
- Levande virusvaccination (såsom mässling, röda hund, påssjuka och varicella) under de senaste 2 månaderna före första infusionen av octanorm.
- Behandling med något prövningsläkemedel inom 3 månader före den första infusionen av octanorm.
- Förekomst av något tillstånd som sannolikt kommer att störa utvärderingen av studiemedicinering eller tillfredsställande genomförande av försöket.
- Känd eller misstänkt för att missbruka alkohol, droger, psykotropa medel eller andra kemikalier under de senaste 12 månaderna före första infusionen av oktanorm.
- Känd eller misstänkt HIV-, HCV- eller HBV-infektion.
- Gravida eller ammande kvinnor.
- Planerad graviditet under studiens gång.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: NA
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: Oktanorm 16,5 %
oktanorm 16,5 %, humant normalt immunglobulin för subkutan (SC) administrering.
|
oktanorm 16,5 %, humant normalt immunglobulin för subkutan (SC) administrering.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
SBI-frekvens per personår
Tidsram: Var 4:e vecka fram till slututvärdering vecka 65.
|
Det primära effektutfallet är graden av SBI (seriösa bakteriella infektioner - definierat som bakteriemi/sepsis, bakteriell meningit, osteomyelit/septisk artrit, bakteriell lunginflammation och visceral abscess) per personår under behandling.
|
Var 4:e vecka fram till slututvärdering vecka 65.
|
|
AUC(t) vid stabila förhållanden
Tidsram: Uppmätt vid vecka 28 före starten av SC-infusionen, 10 minuter före slutet av infusionen och 2 timmar, 1, 2, 3, 4 och 7 dagar efter slutet av infusionen. Beräknat och medelvärde.
|
Det primära effektmåttet med avseende på PK-undersökningarna är arean under kurvan AUC(t) (dvs. AUC från tidpunkt 0 (start av infusionen) till slutet av den nominella doseringsperioden, standardiserad till 1 vecka) vid PKSC2 vid konstant -statliga förhållanden.
|
Uppmätt vid vecka 28 före starten av SC-infusionen, 10 minuter före slutet av infusionen och 2 timmar, 1, 2, 3, 4 och 7 dagar efter slutet av infusionen. Beräknat och medelvärde.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Den årliga andelen av alla infektioner av något slag eller allvar.
Tidsram: Upp till 65 veckor
|
Den årliga frekvensen av alla infektioner av något slag eller allvar.
|
Upp till 65 veckor
|
|
Icke allvarliga infektioner
Tidsram: Upp till 65 veckor
|
Icke-allvarliga infektioner (totalt och per kategori).
|
Upp till 65 veckor
|
|
Cmax för totala IgG- och IgG-underklasser
Tidsram: Uppmätt vecka 28
|
Cmax (Maximum Plasma Concentration) av totala IgG- och IgG-underklasser, där medelvärdet beräknades och rapporterades
|
Uppmätt vecka 28
|
|
Tmax för totala IgG- och IgG-underklasser
Tidsram: Mätt vid vecka 28 för alla patienter beräknades medianvärdet
|
Tmax (tid till maximal plasmakoncentration) för totala IgG- och IgG-underklasser
|
Mätt vid vecka 28 för alla patienter beräknades medianvärdet
|
|
AUC för totala IgG- och IgG-underklasser
Tidsram: Uppmätt vecka 28
|
AUC (Area Under the Concentration-Time Curve) av totala IgG- och IgG-underklasser beräknade för alla patienter och medelvärde beräknades och rapporterades
|
Uppmätt vecka 28
|
|
Lägsta nivåer av serum IgG
Tidsram: Uppmätt en gång vid vecka 28, sju dagar efter den 28:e infusionen av oktanorm
|
Lägsta nivåer av serum IgG, IgG1, IgG2, IgG3, IgG4 vid PK 7 dagar efter den 28:e infusionen av oktanorm mätt för alla patienter och medianvärdet beräknades och rapporterades
|
Uppmätt en gång vid vecka 28, sju dagar efter den 28:e infusionen av oktanorm
|
|
IVIG till Octanorm DCF (Baserat på arean under koncentration-tidskurvan [AUCτ])
Tidsram: AUC uppmätt vecka 28
|
IVIG till Octanorm Dosomvandlingsfaktor (baserat på arean under koncentration-tidkurvan [AUCτ]) -- bestäms av minsta kvadraters regressionsmodell som var utan begränsning av skärningen.
|
AUC uppmätt vecka 28
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 mars 2014
Primärt slutförande (FAKTISK)
9 juni 2020
Avslutad studie (FAKTISK)
9 juni 2020
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
21 juni 2013
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
25 juni 2013
Första postat (UPPSKATTA)
27 juni 2013
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
17 augusti 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
26 juli 2021
Senast verifierad
1 juli 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- SCGAM-01
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .