Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Octanorm Subkutánní IG u pacientů s PID

26. července 2021 aktualizováno: Octapharma

Klinická studie fáze III k vyhodnocení farmakokinetiky, účinnosti, snášenlivosti a bezpečnosti subkutánního lidského imunoglobulinu (oktanorm 16,5 %) u pacientů s primárním onemocněním imunodeficience

Toto je otevřená studie fáze III s 12týdenním obdobím vymývání a vymývání následovaným 12měsíčním obdobím účinnosti. Hlavními cíli studie je posoudit účinnost oktanormu v prevenci závažných bakteriálních infekcí (SBI) ve srovnání s historickými kontrolními údaji a vyhodnotit farmakokinetické (PK) charakteristiky oktanormu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

75

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
      • Edmonton, Kanada, T6G 2V2
        • Octapharma Research Site
      • Montreal, Kanada, H3H 1P3
        • Octapharma Research Site
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1097
        • Octapharma Research Site
  • Polsko
      • Bialystok, Polsko, 15-274
        • Octapharma Research Site
      • Krakow, Polsko, 30-663
        • Octapharma Research Site
      • Krakow, Polsko, 31-024
        • Octapharma Research Site
      • Lublin, Polsko, 20-093
        • Octapharma Research Site
  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace, 117198
        • Octapharma Research Site
      • Saint Petersburg, Ruská Federace, 197101
        • Octapharma Research Site
      • Yekaterinburg, Ruská Federace, 620149
        • Octapharma Research Site
  • Slovensko
      • Bratislava, Slovensko
        • Octapharma Research Site
      • Košice, Slovensko
        • Octapharma Research Site
      • Martin, Slovensko
        • Octapharma Research Site
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Octapharma Research Site
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92697
        • Octapharma Research Site
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Octapharma Research Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Spojené státy, 80112
        • Octapharma Research Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68046
        • Octapharma Research Site
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43617
        • Octapharma Research Site
    • Texas
      • Frisco, Texas, Spojené státy, 75034
        • Octapharma Research Site
  • Česko
      • Brno, Česko, 656 91
        • Octapharma Research Site
      • Olomouc, Česko, 775 20
        • Octapharma Research Site
      • Pilsen, Česko, 304 60
        • Octapharma Research Site
      • Prague, Česko, 150 06
        • Octapharma Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 75 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk od 2 let do 75 let včetně.
  2. Potvrzená diagnóza PI podle definice ESID a PAGID a vyžadující substituční imunoglobulinovou terapii v důsledku hypogamaglobulinémie nebo agamaglobulinémie. Měl by být zaznamenán přesný typ PI.
  3. Pacienti s alespoň 6 infuzemi při pravidelné léčbě jakýmkoli IVIG, minimálně poslední 2 měsíce na stejném produktu před vstupem do studie. Konstantní dávka IVIG mezi 200 a 800 mg/kg tělesné hmotnosti (±20 % průměrné dávky za posledních 6 infuzí).
  4. Dostupnost minimálních hladin IgG ze 2 předchozích infuzí IVIG před zařazením a udržení minimálních hladin těchto 2 předchozích infuzí větších nebo rovných 5,0 g/l.
  5. Negativní výsledek těhotenského testu (stanovení HCG v moči) u žen ve fertilním věku a používání spolehlivé metody antikoncepce po dobu trvání studie.
  6. Pro dospělé pacienty: svobodně udělený písemný informovaný souhlas. Pro nezletilé pacienty: svobodně daný písemný informovaný souhlas rodičů/zákonných zástupců a písemný informovaný souhlas dítěte/mladistvých v souladu s platnými regulačními požadavky.
  7. Ochota dodržovat všechny aspekty protokolu, včetně odběru krve, po dobu trvání studie.

Kritéria vyloučení:

  1. Akutní infekce vyžadující intravenózní léčbu antibiotiky během 2 týdnů před a během období screeningu.
  2. Známá historie nežádoucích reakcí na IgA v jiných přípravcích.
  3. Pacienti s indexem tělesné hmotnosti ≥40 kg/m2.
  4. Expozice krvi nebo jakémukoli krevnímu produktu nebo derivátům plazmy, kromě léčby PID IVIG, během posledních 3 měsíců před první infuzí oktanormu.
  5. Probíhající anamnéza přecitlivělosti nebo přetrvávajících reakcí na produkty získané z krve nebo plazmy nebo na kteroukoli složku hodnoceného přípravku (jako je Polysorbát 80).
  6. Požadavek jakékoli rutinní premedikace pro podání IgG.
  7. Anamnéza malignit lymfoidních buněk a imunodeficience s lymfomem.
  8. Těžká porucha funkce jater (ALAT 3krát nad horní hranicí normy).
  9. Známé enteropatie se ztrátou proteinu nebo proteinurie.
  10. Přítomnost poruchy funkce ledvin (kreatinin vyšší než 120 uM/l) nebo kreatinin vyšší než 1,35 mg/dl) nebo predispozice k akutnímu selhání ledvin (např. jakýkoli stupeň již existující renální insuficience nebo rutinní léčba známými nefritickými léky) .
  11. Léčba perorálními nebo parenterálními steroidy po dobu delší nebo rovnající se 30 dnům nebo při podávání přerušovaně nebo jako bolus v denních dávkách vyšších nebo rovných 0,15 mg/kg.
  12. Léčba imunosupresivními nebo imunomodulačními léky.
  13. Živé virové očkování (jako jsou spalničky, zarděnky, příušnice a plané neštovice) během posledních 2 měsíců před první infuzí oktanormu.
  14. Léčba jakýmkoli hodnoceným léčivým přípravkem během 3 měsíců před první infuzí oktanormu.
  15. Přítomnost jakéhokoli stavu, který pravděpodobně naruší hodnocení studované medikace nebo uspokojivé provedení studie.
  16. Známý nebo podezřelý ze zneužívání alkoholu, drog, psychotropních látek nebo jiných chemických látek během posledních 12 měsíců před první infuzí oktanormu.
  17. Známá nebo suspektní infekce HIV, HCV nebo HBV.
  18. Těhotné nebo kojící ženy.
  19. Plánované těhotenství v průběhu studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Oktanorm 16,5 %
oktanorm 16,5 %, normální lidský imunoglobulin pro subkutánní (SC) podání.
Biologický: oktanorm 16,5 %
oktanorm 16,5 %, normální lidský imunoglobulin pro subkutánní (SC) podání.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra SBI na osobu a rok
Časové okno: Každé 4 týdny až do konečného hodnocení v 65. týdnu.
Primárním výsledkem účinnosti je míra SBI (závažné bakteriální infekce – definované jako bakterémie/sepse, bakteriální meningitida, osteomyelitida/septická artritida, bakteriální pneumonie a viscerální absces) na osobu/rok při léčbě.
Každé 4 týdny až do konečného hodnocení v 65. týdnu.
AUC(t) za podmínek ustáleného stavu
Časové okno: Měřeno ve 28. týdnu před zahájením sc infuze, 10 minut před koncem infuze a 2 hodiny, 1, 2, 3, 4 a 7 dní po ukončení infuze. Vypočteno a zprůměrováno.
Primárním koncovým bodem s ohledem na PK výzkumy je plocha pod křivkou AUC(t) (tj. AUC od času 0 (začátek infuze) do konce nominálního dávkovacího období, standardizováno na 1 týden) při PKSC2 při ustáleném -státní podmínky.
Měřeno ve 28. týdnu před zahájením sc infuze, 10 minut před koncem infuze a 2 hodiny, 1, 2, 3, 4 a 7 dní po ukončení infuze. Vypočteno a zprůměrováno.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Roční míra všech infekcí jakéhokoli druhu nebo závažnosti.
Časové okno: Až 65 týdnů
Roční míra všech infekcí jakéhokoli druhu nebo závažnosti.
Až 65 týdnů
Nezávažné infekce
Časové okno: Až 65 týdnů
Nezávažné infekce (celkem a podle kategorií).
Až 65 týdnů
Cmax podtříd celkových IgG a IgG
Časové okno: Měřeno v týdnu 28
Cmax (maximální plazmatická koncentrace) celkových podtříd IgG a IgG, kde byla vypočtena a uvedena střední hodnota
Měřeno v týdnu 28
Tmax podtříd celkových IgG a IgG
Časové okno: Měřeno ve 28. týdnu u všech pacientů, byla vypočtena střední hodnota
Tmax (čas do maximální plazmatické koncentrace) celkových podtříd IgG a IgG
Měřeno ve 28. týdnu u všech pacientů, byla vypočtena střední hodnota
AUC podtříd celkových IgG a IgG
Časové okno: Měřeno v týdnu 28
AUC (plocha pod křivkou koncentrace-čas) celkových podtříd IgG a IgG vypočtených pro všechny pacienty a byla vypočtena a uvedena střední hodnota
Měřeno v týdnu 28
Minimální hladiny sérového IgG
Časové okno: Měřeno jednou v týdnu 28, sedm dní po 28. infuzi oktanormu
Minimální hladiny sérového IgG, IgG1, IgG2, IgG3, IgG4 při PK 7 dní po 28. infuzi oktanormu naměřené u všech pacientů a byla vypočtena a hlášena střední hodnota
Měřeno jednou v týdnu 28, sedm dní po 28. infuzi oktanormu
IVIG na Octanorm DCF (na základě plochy pod křivkou koncentrace-čas [AUCτ])
Časové okno: AUC měřeno v týdnu 28
IVIG na Octanorm Dávkový konverzní faktor (na základě plochy pod křivkou koncentrace-čas [AUCτ]) - stanoveno pomocí regresního modelu nejmenších čtverců, který byl bez omezení zachycení.
AUC měřeno v týdnu 28

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Octapharma

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2014

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

9. června 2020

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

9. června 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. června 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. června 2013

První zveřejněno (ODHAD)

27. června 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

17. srpna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. července 2021

Naposledy ověřeno

1. července 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SCGAM-01

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na oktanorm 16,5 %

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in New Zealand

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit