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Studio di Octanorm IG sottocutaneo in pazienti con PID

26 luglio 2021 aggiornato da: Octapharma

Studio clinico di fase III per valutare la farmacocinetica, l'efficacia, la tollerabilità e la sicurezza dell'immunoglobulina umana sottocutanea (Octanorm 16,5%) in pazienti con malattie da immunodeficienza primaria

Questo è uno studio di fase III in aperto con un periodo di wash-in/wash-out di 12 settimane seguito da un periodo di efficacia di 12 mesi. Gli obiettivi principali dello studio sono valutare l'efficacia di Octanorm nella prevenzione delle infezioni batteriche gravi (SBI) rispetto ai dati di controllo storici e valutare le caratteristiche farmacocinetiche (PK) di Octanorm.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

75

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
      • Edmonton, Canada, T6G 2V2
        • Octapharma Research Site
      • Montreal, Canada, H3H 1P3
        • Octapharma Research Site
  • Cechia
      • Brno, Cechia, 656 91
        • Octapharma Research Site
      • Olomouc, Cechia, 775 20
        • Octapharma Research Site
      • Pilsen, Cechia, 304 60
        • Octapharma Research Site
      • Prague, Cechia, 150 06
        • Octapharma Research Site
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa, 117198
        • Octapharma Research Site
      • Saint Petersburg, Federazione Russa, 197101
        • Octapharma Research Site
      • Yekaterinburg, Federazione Russa, 620149
        • Octapharma Research Site
  • Polonia
      • Bialystok, Polonia, 15-274
        • Octapharma Research Site
      • Krakow, Polonia, 30-663
        • Octapharma Research Site
      • Krakow, Polonia, 31-024
        • Octapharma Research Site
      • Lublin, Polonia, 20-093
        • Octapharma Research Site
  • Slovacchia
      • Bratislava, Slovacchia
        • Octapharma Research Site
      • Košice, Slovacchia
        • Octapharma Research Site
      • Martin, Slovacchia
        • Octapharma Research Site
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Octapharma Research Site
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92697
        • Octapharma Research Site
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Octapharma Research Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Stati Uniti, 80112
        • Octapharma Research Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68046
        • Octapharma Research Site
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43617
        • Octapharma Research Site
    • Texas
      • Frisco, Texas, Stati Uniti, 75034
        • Octapharma Research Site
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1097
        • Octapharma Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 75 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età di almeno 2 anni fino a 75 anni inclusi.
  2. Diagnosi confermata di IP come definito da ESID e PAGID e che richiede terapia sostitutiva con immunoglobuline a causa di ipogammaglobulinemia o agammaglobulinemia. Il tipo esatto di PI dovrebbe essere registrato.
  3. Pazienti con almeno 6 infusioni in trattamento regolare con qualsiasi IVIG, almeno negli ultimi 2 mesi sullo stesso prodotto prima di entrare nello studio. Dose costante di IVIG tra 200 e 800 mg/kg di peso corporeo (±20% della dose media delle ultime 6 infusioni).
  4. Disponibilità dei livelli minimi di IgG di 2 precedenti infusioni di IVIG prima dell'arruolamento e mantenimento di valori maggiori o uguali a 5,0 g/L nei livelli minimi di queste 2 precedenti infusioni.
  5. Risultato negativo su un test di gravidanza (test basato sull'HCG nelle urine) per donne in età fertile e uso di un metodo contraccettivo affidabile per la durata dello studio.
  6. Per i pazienti adulti: consenso informato scritto liberamente rilasciato. Per i pazienti minorenni: consenso informato scritto liberamente rilasciato dai genitori/tutori legali e assenso informato scritto del bambino/adolescente in conformità con i requisiti normativi applicabili.
  7. Disponibilità a rispettare tutti gli aspetti del protocollo, incluso il prelievo di sangue, per la durata dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. Infezione acuta che richiede un trattamento antibiotico per via endovenosa entro 2 settimane prima e durante il periodo di screening.
  2. Storia nota di reazioni avverse alle IgA in altri prodotti.
  3. Pazienti con indice di massa corporea ≥40 kg/m2.
  4. Esposizione a sangue o qualsiasi emoderivato o derivati ​​del plasma, diverso dal trattamento con IVIG per PID, negli ultimi 3 mesi prima della prima infusione di Octanorm.
  5. Storia in corso di ipersensibilità o reazioni persistenti a prodotti derivati ​​dal sangue o dal plasma o a qualsiasi componente del prodotto sperimentale (come il polisorbato 80).
  6. Requisito di qualsiasi premedicazione di routine per la somministrazione di IgG.
  7. Storia di tumori maligni delle cellule linfoidi e immunodeficienza con linfoma.
  8. Grave compromissione della funzionalità epatica (ALAT 3 volte superiore al limite superiore della norma).
  9. Enteropatie proteino-disperdenti note o proteinuria.
  10. Presenza di compromissione della funzionalità renale (creatinina superiore a 120 uM/L) o creatinina superiore a 1,35 mg/dL) o predisposizione all'insufficienza renale acuta (ad es. qualsiasi grado di insufficienza renale preesistente o trattamento di routine con farmaci nefritici noti) .
  11. Trattamento con steroidi orali o parenterali per una durata maggiore o uguale a 30 giorni o quando somministrati in modo intermittente o in bolo a dosi giornaliere maggiori o uguali a 0,15 mg/kg.
  12. Trattamento con farmaci immunosoppressori o immunomodulatori.
  13. Vaccinazione virale viva (come morbillo, rosolia, parotite e varicella) negli ultimi 2 mesi prima della prima infusione di Octanorm.
  14. Trattamento con qualsiasi medicinale sperimentale nei 3 mesi precedenti la prima infusione di Octanorm.
  15. Presenza di qualsiasi condizione che possa interferire con la valutazione del farmaco in studio o con una condotta soddisfacente della sperimentazione.
  16. Abuso noto o sospetto di alcol, droghe, agenti psicotropi o altre sostanze chimiche negli ultimi 12 mesi prima della prima infusione di Octanorm.
  17. Infezione nota o sospetta da HIV, HCV o HBV.
  18. Donne incinte o che allattano.
  19. Gravidanza pianificata durante il corso dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Ottanorma 16,5%
octanorm 16,5%, immunoglobulina umana normale per somministrazione sottocutanea (SC).
Biologico: ottanorma 16,5%
octanorm 16,5%, immunoglobulina umana normale per somministrazione sottocutanea (SC).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di SBI per persona all'anno
Lasso di tempo: Ogni 4 settimane fino alla valutazione finale alla settimana 65.
L'esito primario di efficacia è il tasso di SBI (infezioni batteriche gravi - definite come batteriemia/sepsi, meningite batterica, osteomielite/artrite settica, polmonite batterica e ascesso viscerale) per persona/anno in trattamento.
Ogni 4 settimane fino alla valutazione finale alla settimana 65.
AUC(t) in condizioni stazionarie
Lasso di tempo: Misurato alla settimana 28 prima dell'inizio dell'infusione SC, 10 minuti prima della fine dell'infusione e a 2 ore, 1, 2, 3, 4 e 7 giorni dopo la fine dell'infusione. Calcolato e mediato.
L'endpoint primario rispetto alle indagini PK è l'area sotto la curva AUC(t) (cioè, AUC dal momento 0 (inizio dell'infusione) alla fine del periodo di somministrazione nominale, standardizzato a 1 settimana) alla PKSC2 a -condizioni statali.
Misurato alla settimana 28 prima dell'inizio dell'infusione SC, 10 minuti prima della fine dell'infusione e a 2 ore, 1, 2, 3, 4 e 7 giorni dopo la fine dell'infusione. Calcolato e mediato.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il tasso annuo di tutte le infezioni di qualsiasi tipo o gravità.
Lasso di tempo: Fino a 65 settimane
Il tasso annuo di tutte le infezioni di qualsiasi tipo o gravità.
Fino a 65 settimane
Infezioni non gravi
Lasso di tempo: Fino a 65 settimane
Infezioni non gravi (totale e per categoria).
Fino a 65 settimane
Cmax di IgG Totale e Sottoclassi di IgG
Lasso di tempo: Misurato alla settimana 28
Cmax (concentrazione plasmatica massima) delle sottoclassi totali di IgG e IgG, dove è stato calcolato e riportato il valore medio
Misurato alla settimana 28
Tmax di IgG Totale e Sottoclassi di IgG
Lasso di tempo: Misurato alla settimana 28 per tutti i pazienti, è stato calcolato il valore mediano
Tmax (tempo alla massima concentrazione plasmatica) delle sottoclassi totali di IgG e IgG
Misurato alla settimana 28 per tutti i pazienti, è stato calcolato il valore mediano
AUC delle IgG totali e delle sottoclassi di IgG
Lasso di tempo: Misurato alla settimana 28
AUC (Area Under the Concentration-Time Curve) delle sottoclassi IgG e IgG totali calcolate per tutti i pazienti e il valore medio è stato calcolato e riportato
Misurato alla settimana 28
Livelli minimi di IgG sieriche
Lasso di tempo: Misurato una volta alla settimana 28, sette giorni dopo la ventottesima infusione di Octanorm
Livelli minimi di IgG, IgG1, IgG2, IgG3, IgG4 sierici alla farmacocinetica 7 giorni dopo la 28a infusione di octanorm misurati per tutti i pazienti e il valore mediano è stato calcolato e riportato
Misurato una volta alla settimana 28, sette giorni dopo la ventottesima infusione di Octanorm
Da IVIG a Octanorm DCF (in base all'area sotto la curva concentrazione-tempo [AUCτ])
Lasso di tempo: AUC misurata alla settimana 28
Fattore di conversione della dose da IVIG a Octanorm (basato sull'area sotto la curva concentrazione-tempo [AUCτ]) -- determinato dal modello di regressione dei minimi quadrati che era senza restrizione dell'intercetta.
AUC misurata alla settimana 28

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Octapharma

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2014

Completamento primario (EFFETTIVO)

9 giugno 2020

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

9 giugno 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 giugno 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 giugno 2013

Primo Inserito (STIMA)

27 giugno 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

17 agosto 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 luglio 2021

Ultimo verificato

1 luglio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SCGAM-01

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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