Estudio de Octanorm Subcutánea IG en pacientes con EIP
26 de julio de 2021 actualizado por: Octapharma
Estudio clínico de fase III para evaluar la farmacocinética, la eficacia, la tolerabilidad y la seguridad de la inmunoglobulina humana subcutánea (Octanorm 16,5 %) en pacientes con enfermedades de inmunodeficiencia primaria
Este es un estudio abierto de fase III con un período de lavado de 12 semanas seguido de un período de eficacia de 12 meses.
Los objetivos principales del estudio son evaluar la eficacia de octanorm en la prevención de infecciones bacterianas graves (SBI) en comparación con los datos de control históricos y evaluar las características farmacocinéticas (PK) de octanorm.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
75
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Edmonton, Canadá, T6G 2V2
- Octapharma Research Site
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Montreal, Canadá, H3H 1P3
- Octapharma Research Site
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Brno, Chequia, 656 91
- Octapharma Research Site
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Olomouc, Chequia, 775 20
- Octapharma Research Site
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Pilsen, Chequia, 304 60
- Octapharma Research Site
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Prague, Chequia, 150 06
- Octapharma Research Site
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Bratislava, Eslovaquia
- Octapharma Research Site
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Košice, Eslovaquia
- Octapharma Research Site
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Martin, Eslovaquia
- Octapharma Research Site
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Octapharma Research Site
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California
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Irvine, California, Estados Unidos, 92697
- Octapharma Research Site
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Octapharma Research Site
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Colorado
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Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
- Octapharma Research Site
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68046
- Octapharma Research Site
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Ohio
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Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43617
- Octapharma Research Site
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Texas
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Frisco, Texas, Estados Unidos, 75034
- Octapharma Research Site
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Moscow, Federación Rusa, 117198
- Octapharma Research Site
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Saint Petersburg, Federación Rusa, 197101
- Octapharma Research Site
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Yekaterinburg, Federación Rusa, 620149
- Octapharma Research Site
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Budapest, Hungría, 1097
- Octapharma Research Site
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Bialystok, Polonia, 15-274
- Octapharma Research Site
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Krakow, Polonia, 30-663
- Octapharma Research Site
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Krakow, Polonia, 31-024
- Octapharma Research Site
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Lublin, Polonia, 20-093
- Octapharma Research Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 75 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad de al menos 2 años hasta 75 años inclusive.
- Diagnóstico confirmado de IP según lo definido por el ESID y PAGID y que requiere terapia de reemplazo de inmunoglobulina debido a hipogammaglobulinemia o agammaglobulinemia. Debe registrarse el tipo exacto de PI.
- Pacientes con al menos 6 infusiones en tratamiento regular con cualquier IVIG, con un mínimo de los últimos 2 meses con el mismo producto antes de ingresar al estudio. Dosis constante de IVIG entre 200 y 800 mg/kg de peso corporal (±20% de la dosis media de las últimas 6 infusiones).
- Disponibilidad de los niveles mínimos de IgG de 2 infusiones previas de IVIG antes de la inscripción y mantenimiento mayor o igual a 5,0 g/l en los niveles mínimos de estas 2 infusiones anteriores.
- Resultado negativo en una prueba de embarazo (ensayo basado en HCG en orina) para mujeres en edad fértil y uso de un método anticonceptivo confiable durante la duración del estudio.
- Para pacientes adultos: libre consentimiento informado por escrito. Para pacientes menores de edad: libre consentimiento informado por escrito de los padres/tutores legales y consentimiento informado por escrito del niño/adolescente de acuerdo con los requisitos reglamentarios aplicables.
- Voluntad de cumplir con todos los aspectos del protocolo, incluido el muestreo de sangre, durante la duración del estudio.
Criterio de exclusión:
- Infección aguda que requiere tratamiento antibiótico intravenoso dentro de las 2 semanas anteriores y durante el período de selección.
- Antecedentes conocidos de reacciones adversas a IgA en otros productos.
- Pacientes con índice de masa corporal ≥40 kg/m2.
- Exposición a sangre o cualquier hemoderivado o derivados del plasma, que no sea el tratamiento con IVIG para la EPI, en los últimos 3 meses antes de la primera infusión de octanorm.
- Antecedentes continuos de hipersensibilidad o reacciones persistentes a productos derivados de sangre o plasma, o cualquier componente del producto en investigación (como el polisorbato 80).
- Requerimiento de cualquier premedicación de rutina para la administración de IgG.
- Antecedentes de neoplasias malignas de células linfoides e inmunodeficiencia con linfoma.
- Deterioro grave de la función hepática (ALAT 3 veces por encima del límite superior de lo normal).
- Enteropatías perdedoras de proteínas conocidas o proteinuria.
- Presencia de deterioro de la función renal (creatinina superior a 120 uM/L, o creatinina superior a 1,35 mg/dL) o predisposición a insuficiencia renal aguda (p. ej., cualquier grado de insuficiencia renal preexistente o tratamiento de rutina con fármacos nefríticos conocidos) .
- Tratamiento con esteroides orales o parenterales por más o igual a 30 días o cuando se administren intermitentemente o en bolos a dosis diarias mayores o iguales a 0,15 mg/kg.
- Tratamiento con fármacos inmunosupresores o inmunomoduladores.
- Vacunación viral viva (como sarampión, rubéola, paperas y varicela) dentro de los últimos 2 meses antes de la primera infusión de octanorm.
- Tratamiento con cualquier medicamento en investigación en los 3 meses anteriores a la primera infusión de octanorm.
- Presencia de cualquier condición que pueda interferir con la evaluación de la medicación del estudio o la realización satisfactoria del ensayo.
- Se sabe o se sospecha que ha abusado del alcohol, las drogas, los agentes psicotrópicos u otras sustancias químicas en los últimos 12 meses antes de la primera infusión de octanorm.
- Infección conocida o sospechada por VIH, VHC o VHB.
- Mujeres embarazadas o lactantes.
- Embarazo planeado durante el curso del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Octanorma 16,5%
octanorm 16,5%, inmunoglobulina humana normal para administración subcutánea (SC).
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octanorm 16,5%, inmunoglobulina humana normal para administración subcutánea (SC).
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de OSE por persona-año
Periodo de tiempo: Cada 4 semanas hasta la evaluación final en la semana 65.
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El resultado principal de eficacia es la tasa de SBI (Infecciones bacterianas graves, definidas como bacteriemia/sepsis, meningitis bacteriana, osteomielitis/artritis séptica, neumonía bacteriana y absceso visceral) por persona-año en tratamiento.
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Cada 4 semanas hasta la evaluación final en la semana 65.
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AUC(t) en condiciones de estado estacionario
Periodo de tiempo: Medido en la semana 28 antes del inicio de la infusión SC, 10 minutos antes del final de la infusión y a las 2 h, 1, 2, 3, 4 y 7 días después del final de la infusión. Calculado y promediado.
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El criterio principal de valoración con respecto a las investigaciones de farmacocinética es el área bajo la curva AUC(t) (es decir, AUC desde el tiempo 0 (inicio de la infusión) hasta el final del período de dosificación nominal, estandarizado a 1 semana) en PKSC2 en condiciones constantes. -condiciones de estado.
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Medido en la semana 28 antes del inicio de la infusión SC, 10 minutos antes del final de la infusión y a las 2 h, 1, 2, 3, 4 y 7 días después del final de la infusión. Calculado y promediado.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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La Tasa Anual de Todas las Infecciones de Cualquier Tipo o Gravedad.
Periodo de tiempo: Hasta 65 semanas
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La tasa anual de todas las infecciones de cualquier tipo o gravedad.
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Hasta 65 semanas
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Infecciones no graves
Periodo de tiempo: Hasta 65 semanas
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Infecciones no graves (total y por categoría).
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Hasta 65 semanas
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Cmax de IgG Total y Subclases de IgG
Periodo de tiempo: Medido en la semana 28
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Cmax (Concentración plasmática máxima) del total de IgG y subclases de IgG, donde se calculó e informó el valor medio
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Medido en la semana 28
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Tmax de IgG total y subclases de IgG
Periodo de tiempo: Medido en la semana 28 para todos los pacientes, se calculó el valor de la mediana
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Tmax (tiempo hasta la concentración plasmática máxima) del total de IgG y subclases de IgG
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Medido en la semana 28 para todos los pacientes, se calculó el valor de la mediana
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AUC de IgG Total y Subclases de IgG
Periodo de tiempo: Medido en la semana 28
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Se calculó e informó el AUC (área bajo la curva de concentración-tiempo) del total de IgG y subclases de IgG para todos los pacientes y se calculó e informó el valor medio
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Medido en la semana 28
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Niveles mínimos de IgG sérica
Periodo de tiempo: Medido una vez en la semana 28, siete días después de la infusión 28 de octanorm
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Niveles mínimos de suero IgG, IgG1, IgG2, IgG3, IgG4 en FC 7 días después de la 28.ª infusión de octanorm medidos para todos los pacientes y se calculó e informó el valor medio
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Medido una vez en la semana 28, siete días después de la infusión 28 de octanorm
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IVIG a Octanorm DCF (basado en el área bajo la curva de concentración-tiempo [AUCτ])
Periodo de tiempo: AUC medido en la semana 28
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Factor de conversión de dosis de IVIG a octanorm (basado en el área bajo la curva de concentración-tiempo [AUCτ]), determinado por el modelo de regresión de mínimos cuadrados sin restricción de la intersección.
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AUC medido en la semana 28
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de marzo de 2014
Finalización primaria (ACTUAL)
9 de junio de 2020
Finalización del estudio (ACTUAL)
9 de junio de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de junio de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de junio de 2013
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
27 de junio de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
17 de agosto de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de julio de 2021
Última verificación
1 de julio de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- SCGAM-01
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