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PID患者Octanorm皮下IG的研究

2021年7月26日 更新者：Octapharma

评估原发性免疫缺陷病患者皮下注射人免疫球蛋白（Octanorm 16.5%）的药代动力学、疗效、耐受性和安全性的临床 III 期研究

这是一项开放标签的 III 期研究，具有 12 周的洗入/洗出期，然后是 12 个月的疗效期。 该研究的主要目标是与历史对照数据相比，评估 octanorm 在预防严重细菌感染 (SBI) 方面的功效，并评估 octanorm 的药代动力学 (PK) 特征。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

75

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 俄罗斯联邦
      • Moscow、俄罗斯联邦、117198
        • Octapharma Research Site
      • Saint Petersburg、俄罗斯联邦、197101
        • Octapharma Research Site
      • Yekaterinburg、俄罗斯联邦、620149
        • Octapharma Research Site
  • 加拿大
      • Edmonton、加拿大、T6G 2V2
        • Octapharma Research Site
      • Montreal、加拿大、H3H 1P3
        • Octapharma Research Site
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、1097
        • Octapharma Research Site
  • 捷克语
      • Brno、捷克语、656 91
        • Octapharma Research Site
      • Olomouc、捷克语、775 20
        • Octapharma Research Site
      • Pilsen、捷克语、304 60
        • Octapharma Research Site
      • Prague、捷克语、150 06
        • Octapharma Research Site
  • 斯洛伐克
      • Bratislava、斯洛伐克
        • Octapharma Research Site
      • Košice、斯洛伐克
        • Octapharma Research Site
      • Martin、斯洛伐克
        • Octapharma Research Site
  • 波兰
      • Bialystok、波兰、15-274
        • Octapharma Research Site
      • Krakow、波兰、30-663
        • Octapharma Research Site
      • Krakow、波兰、31-024
        • Octapharma Research Site
      • Lublin、波兰、20-093
        • Octapharma Research Site
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233
        • Octapharma Research Site
    • California
      • Irvine、California、美国、92697
        • Octapharma Research Site
      • San Diego、California、美国、92123
        • Octapharma Research Site
    • Colorado
      • Centennial、Colorado、美国、80112
        • Octapharma Research Site
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、美国、68046
        • Octapharma Research Site
    • Ohio
      • Toledo、Ohio、美国、43617
        • Octapharma Research Site
    • Texas
      • Frisco、Texas、美国、75034
        • Octapharma Research Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 至 75年 (成人、OLDER_ADULT、孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. 年龄至少 2 岁至 75 岁。
  2. 根据 ESID 和 PAGID 定义的 PI 的确诊，并且由于低丙种球蛋白血症或无丙种球蛋白血症需要免疫球蛋白替代治疗。 应记录 PI 的确切类型。
  3. 使用任何 IVIG 进行常规治疗至少输注 6 次的患者，在进入研究之前至少有最后 2 个月使用同一产品。 IVIG 恒定剂量在 200 至 800 mg/kg 体重之间（最后 6 次输注平均剂量的 ±20%）。
  4. 入组前 2 次先前 IVIG 输注的 IgG 谷值水平的可用性，以及这 2 次先前输注的谷值水平维持大于或等于 5.0 g/L。
  5. 对有生育能力的女性进行的妊娠试验（基于尿液中 HCG 的测定）呈阴性结果，并且在研究期间使用了可靠的避孕方法。
  6. 对于成年患者：自由给予书面知情同意。 对于未成年患者：根据适用的监管要求，自愿获得父母/法定监护人的书面知情同意和儿童/青少年的书面知情同意。
  7. 在研究期间愿意遵守方案的所有方面，包括采血。

排除标准：

  1. 筛选前 2 周内和筛选期间需要静脉内抗生素治疗的急性感染。
  2. 已知对其他产品中 IgA 的不良反应史。
  3. 体重指数≥40 kg/m2 的患者。
  4. 在首次输注 octanorm 之前的过去 3 个月内接触过血液或任何血液制品或血浆衍生物，但 IVIG 治疗 PID 除外。
  5. 对血液或血浆衍生产品或研究产品的任何成分（如聚山梨醇酯 80）的超敏反应或持续反应的持续史。
  6. IgG 给药的任何常规术前给药的要求。
  7. 淋巴样细胞恶性肿瘤史和伴有淋巴瘤的免疫缺陷病史。
  8. 严重肝功能损害（ALAT 高于正常上限 3 倍）。
  9. 已知的蛋白丢失性肠病或蛋白尿。
  10. 存在肾功能损害（肌酐大于 120 uM/L），或肌酐大于 1.35 mg/dL），或易患急性肾功能衰竭（例如，任何程度的预先存在的肾功能不全或使用已知的肾炎药物进行常规治疗） .
  11. 口服或肠胃外类固醇治疗大于或等于 30 天，或间歇给药或以大于或等于 0.15 mg/kg 的日剂量推注。
  12. 用免疫抑制或免疫调节药物治疗。
  13. 在首次输注 octanorm 之前的最后 2 个月内接种过活病毒疫苗（例如麻疹、风疹、腮腺炎和水痘）。
  14. 在首次输注 octanorm 之前的 3 个月内使用任何研究药物进行治疗。
  15. 存在任何可能干扰研究药物评估或令人满意地进行试验的情况。
  16. 已知或怀疑在首次输注 octanorm 之前的过去 12 个月内滥用酒精、药物、精神药物或其他化学品。
  17. 已知或疑似 HIV、HCV 或 HBV 感染。
  18. 孕妇或哺乳期妇女。
  19. 在研究过程中计划怀孕。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：北美
  • 介入模型：单组
  • 屏蔽：没有任何

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：辛烷值 16.5%
octanorm 16.5%，用于皮下 (SC) 给药的人正常免疫球蛋白。
生物：八范数 16.5%
octanorm 16.5%，用于皮下 (SC) 给药的人正常免疫球蛋白。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
每人每年的 SBI 率
大体时间：每 4 周一次，直到第 65 周进行最终评估。
主要疗效结果是每人每年接受治疗的 SBI（严重细菌感染——定义为菌血症/败血症、细菌性脑膜炎、骨髓炎/化脓性关节炎、细菌性肺炎和内脏脓肿）发生率。
每 4 周一次，直到第 65 周进行最终评估。
稳态条件下的 AUC(t)
大体时间：在 SC 输注开始前第 28 周、输注结束前 10 分钟以及输注结束后 2 小时、1、2、3、4 和 7 天测量。计算和平均。
PK 研究的主要终点是 PKSC2 稳定时的曲线下面积 AUC(t)（即从时间 0（输注开始）到标称给药期结束的 AUC，标准化为 1 周） -状态条件。
在 SC 输注开始前第 28 周、输注结束前 10 分钟以及输注结束后 2 小时、1、2、3、4 和 7 天测量。计算和平均。

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
任何种类或严重程度的所有感染的年发生率。
大体时间：长达 65 周
任何类型或严重程度的所有感染的年增长率。
长达 65 周
非严重感染
大体时间：长达 65 周
非严重感染（总数和类别）。
长达 65 周
总 IgG 和 IgG 亚类的 Cmax
大体时间：第 28 周测量
总 IgG 和 IgG 亚类的 Cmax（最大血浆浓度），计算并报告平均值
第 28 周测量
总 IgG 和 IgG 亚类的 Tmax
大体时间：在第 28 周对所有患者进行测量，计算中值
总 IgG 和 IgG 亚类的 Tmax（达到最大血浆浓度的时间）
在第 28 周对所有患者进行测量，计算中值
总 IgG 和 IgG 亚类的 AUC
大体时间：第 28 周测量
计算并报告所有患者的总 IgG 和 IgG 亚类的 AUC（浓度-时间曲线下面积）和平均值
第 28 周测量
血清 IgG 谷值
大体时间：在第 28 周第 28 次输注 octanorm 后 7 天测量一次
在第 28 次输注 octanorm 后第 7 天测量所有患者的血清 IgG、IgG1、IgG2、IgG3、IgG4 谷水平，计算并报告中值
在第 28 周第 28 次输注 octanorm 后 7 天测量一次
IVIG 到 Octanorm DCF（基于浓度-时间曲线下的面积 [AUCτ]）
大体时间：第 28 周时测量的 AUC
IVIG 到 Octanorm 剂量转换因子（基于浓度-时间曲线下的面积 [AUCτ]）——通过不受截距限制的最小二乘回归模型确定。
第 28 周时测量的 AUC

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Octapharma

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2014年3月1日

初级完成 (实际的)

2020年6月9日

研究完成 (实际的)

2020年6月9日

研究注册日期

首次提交

2013年6月21日

首先提交符合 QC 标准的

2013年6月25日

首次发布 (估计)

2013年6月27日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年8月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年7月26日

最后验证

2021年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • SCGAM-01

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