Studie van Octanorm subcutane IG bij patiënten met PID
26 juli 2021 bijgewerkt door: Octapharma
Klinische fase III-studie ter evaluatie van de farmacokinetiek, werkzaamheid, verdraagbaarheid en veiligheid van subcutaan humaan immunoglobuline (Octanorm 16,5%) bij patiënten met primaire immunodeficiëntieziekten
Dit is een open-label fase III-onderzoek met een wash-in/wash-out-periode van 12 weken, gevolgd door een werkzaamheidsperiode van 12 maanden.
De belangrijkste doelen van de studie zijn het beoordelen van de werkzaamheid van octanorm bij het voorkomen van ernstige bacteriële infecties (SBI) in vergelijking met historische controlegegevens en het evalueren van de farmacokinetische (PK) kenmerken van octanorm.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
75
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Edmonton, Canada, T6G 2V2
- Octapharma Research Site
-
Montreal, Canada, H3H 1P3
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Budapest, Hongarije, 1097
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Bialystok, Polen, 15-274
- Octapharma Research Site
-
Krakow, Polen, 30-663
- Octapharma Research Site
-
Krakow, Polen, 31-024
- Octapharma Research Site
-
Lublin, Polen, 20-093
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Moscow, Russische Federatie, 117198
- Octapharma Research Site
-
Saint Petersburg, Russische Federatie, 197101
- Octapharma Research Site
-
Yekaterinburg, Russische Federatie, 620149
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Bratislava, Slowakije
- Octapharma Research Site
-
Košice, Slowakije
- Octapharma Research Site
-
Martin, Slowakije
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Brno, Tsjechië, 656 91
- Octapharma Research Site
-
Olomouc, Tsjechië, 775 20
- Octapharma Research Site
-
Pilsen, Tsjechië, 304 60
- Octapharma Research Site
-
Prague, Tsjechië, 150 06
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
- Octapharma Research Site
-
-
California
-
Irvine, California, Verenigde Staten, 92697
- Octapharma Research Site
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
- Octapharma Research Site
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Verenigde Staten, 80112
- Octapharma Research Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68046
- Octapharma Research Site
-
-
Ohio
-
Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43617
- Octapharma Research Site
-
-
Texas
-
Frisco, Texas, Verenigde Staten, 75034
- Octapharma Research Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 jaar tot 75 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd van minimaal 2 jaar tot en met 75 jaar.
- Bevestigde diagnose van PI zoals gedefinieerd door de ESID en PAGID en die immunoglobulinevervangende therapie vereist vanwege hypogammaglobulinemie of agammaglobulinemie. Het exacte type PI moet worden geregistreerd.
- Patiënten met ten minste 6 infusies die regelmatig worden behandeld met een IVIG, waarvan minimaal de laatste 2 maanden op hetzelfde product voorafgaand aan deelname aan het onderzoek. Constante IVIG-dosis tussen 200 en 800 mg/kg lichaamsgewicht (±20% van de gemiddelde dosis voor de laatste 6 infusies).
- Beschikbaarheid van de IgG-dalspiegels van 2 eerdere IVIG-infusies vóór inschrijving, en handhaving van meer dan of gelijk aan 5,0 g/L in de dalspiegels van deze 2 eerdere infusies.
- Negatief resultaat van een zwangerschapstest (HCG-gebaseerde assay in urine) voor vrouwen in de vruchtbare leeftijd en gebruik van een betrouwbare anticonceptiemethode voor de duur van het onderzoek.
- Voor volwassen patiënten: vrij gegeven schriftelijke geïnformeerde toestemming. Voor minderjarige patiënten: vrij gegeven schriftelijke geïnformeerde toestemming van ouders/wettelijke voogden en schriftelijke geïnformeerde toestemming van het kind/de adolescent in overeenstemming met de toepasselijke wettelijke vereisten.
- Bereidheid om te voldoen aan alle aspecten van het protocol, inclusief bloedafname, voor de duur van het onderzoek.
Uitsluitingscriteria:
- Acute infectie die intraveneuze antibioticabehandeling vereist binnen 2 weken voorafgaand aan en tijdens de screeningsperiode.
- Bekende voorgeschiedenis van bijwerkingen van IgA in andere producten.
- Patiënten met body mass index ≥40 kg/m2.
- Blootstelling aan bloed of bloedproducten of plasmaderivaten, anders dan IVIG-behandeling voor PID, in de afgelopen 3 maanden voorafgaand aan de eerste infusie van octanorm.
- Aanhoudende voorgeschiedenis van overgevoeligheid of aanhoudende reacties op van bloed of plasma afgeleide producten, of een bestanddeel van het onderzoeksproduct (zoals polysorbaat 80).
- Vereiste van routinematige premedicatie voor IgG-toediening.
- Geschiedenis van maligniteiten van lymfoïde cellen en immunodeficiëntie met lymfoom.
- Ernstige leverfunctiestoornis (ALAT 3 keer boven de bovengrens van normaal).
- Bekende eiwitverliezende enteropathieën of proteïnurie.
- Aanwezigheid van nierfunctiestoornis (creatinine hoger dan 120 uM/L), of creatinine hoger dan 1,35 mg/dL), of aanleg voor acuut nierfalen (bijv. elke mate van reeds bestaande nierinsufficiëntie of routinematige behandeling met bekende nefritische geneesmiddelen) .
- Behandeling met orale of parenterale steroïden gedurende meer dan of gelijk aan 30 dagen of bij intermitterende toediening of als bolus bij dagelijkse doses van meer dan of gelijk aan 0,15 mg/kg.
- Behandeling met immunosuppressieve of immunomodulerende geneesmiddelen.
- Levende virale vaccinatie (zoals mazelen, rubella, bof en waterpokken) binnen de laatste 2 maanden voorafgaand aan de eerste infusie van octanorm.
- Behandeling met een geneesmiddel voor onderzoek binnen 3 maanden voorafgaand aan de eerste infusie van octanorm.
- Aanwezigheid van een aandoening die waarschijnlijk de beoordeling van de studiemedicatie of een bevredigend verloop van de studie verstoort.
- Bekend of verdacht van misbruik van alcohol, drugs, psychotrope middelen of andere chemicaliën in de afgelopen 12 maanden voorafgaand aan de eerste infusie van octanorm.
- Bekende of vermoede HIV-, HCV- of HBV-infectie.
- Zwangere of zogende vrouwen.
- Geplande zwangerschap in de loop van het onderzoek.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: NA
- Interventioneel model: SINGLE_GROUP
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: Octanorm 16,5%
octanorm 16,5%, humaan normaal immunoglobuline voor subcutane (SC) toediening.
|
octanorm 16,5%, humaan normaal immunoglobuline voor subcutane (SC) toediening.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
SBI-percentage per persoonsjaar
Tijdsspanne: Elke 4 weken tot de eindevaluatie in week 65.
|
Het primaire resultaat voor werkzaamheid is het percentage SBI (ernstige bacteriële infecties - gedefinieerd als bacteriëmie/sepsis, bacteriële meningitis, osteomyelitis/septische artritis, bacteriële pneumonie en visceraal abces) per persoonsjaar bij behandeling.
|
Elke 4 weken tot de eindevaluatie in week 65.
|
|
AUC(t) bij stabiele omstandigheden
Tijdsspanne: Gemeten in week 28 vóór de start van de SC-infusie, 10 minuten voor het einde van de infusie en 2 uur, 1, 2, 3, 4 en 7 dagen na het einde van de infusie. Berekend en gemiddeld.
|
Het primaire eindpunt met betrekking tot de farmacokinetische onderzoeken is de oppervlakte onder de curve AUC(t) (d.w.z. AUC vanaf tijdstip 0 (begin van de infusie) tot het einde van de nominale doseringsperiode, gestandaardiseerd op 1 week) bij PKSC2 bij steady -staat voorwaarden.
|
Gemeten in week 28 vóór de start van de SC-infusie, 10 minuten voor het einde van de infusie en 2 uur, 1, 2, 3, 4 en 7 dagen na het einde van de infusie. Berekend en gemiddeld.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Het jaarlijkse aantal infecties van welke aard of ernst dan ook.
Tijdsspanne: Tot 65 weken
|
Het jaarlijkse aantal infecties van welke aard of ernst dan ook.
|
Tot 65 weken
|
|
Niet-ernstige infecties
Tijdsspanne: Tot 65 weken
|
Niet-ernstige infecties (totaal en per categorie).
|
Tot 65 weken
|
|
Cmax van totaal IgG en IgG-subklassen
Tijdsspanne: Gemeten in week 28
|
Cmax (maximale plasmaconcentratie) van totaal IgG en IgG-subklassen, waarbij de gemiddelde waarde werd berekend en gerapporteerd
|
Gemeten in week 28
|
|
Tmax van totaal IgG en IgG-subklassen
Tijdsspanne: Gemeten in week 28 voor alle patiënten, werd de mediane waarde berekend
|
Tmax (tijd tot maximale plasmaconcentratie) van totaal IgG en IgG-subklassen
|
Gemeten in week 28 voor alle patiënten, werd de mediane waarde berekend
|
|
AUC van totaal IgG en IgG-subklassen
Tijdsspanne: Gemeten in week 28
|
AUC (Area Under the Concentration-Time Curve) van totaal IgG en IgG-subklassen berekend voor alle patiënten en de gemiddelde waarde werd berekend en gerapporteerd
|
Gemeten in week 28
|
|
Trog niveaus van serum IgG
Tijdsspanne: Eenmaal gemeten in week 28, zeven dagen na de 28e infusie van octanorm
|
Dalspiegels van serum IgG, IgG1, IgG2, IgG3, IgG4 bij PK 7 dagen na 28e infusie van octanorm gemeten voor alle patiënten en mediane waarde werd berekend en gerapporteerd
|
Eenmaal gemeten in week 28, zeven dagen na de 28e infusie van octanorm
|
|
IVIG naar Octanorm DCF (gebaseerd op de oppervlakte onder de concentratie-tijdcurve [AUCτ])
Tijdsspanne: AUC Gemeten in week 28
|
IVIG naar Octanorm dosisconversiefactor (gebaseerd op het gebied onder de concentratie-tijdcurve [AUCτ]) -- bepaald door kleinste-kwadratenregressiemodel zonder beperking van het snijpunt.
|
AUC Gemeten in week 28
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 maart 2014
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
9 juni 2020
Studie voltooiing (WERKELIJK)
9 juni 2020
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
21 juni 2013
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
25 juni 2013
Eerst geplaatst (SCHATTING)
27 juni 2013
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
17 augustus 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
26 juli 2021
Laatst geverifieerd
1 juli 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- SCGAM-01
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .