Estudo da Octanorm Subcutânea IG em Pacientes com IDP
26 de julho de 2021 atualizado por: Octapharma
Estudo Clínico de Fase III para Avaliar a Farmacocinética, Eficácia, Tolerabilidade e Segurança da Imunoglobulina Humana Subcutânea (Octanorm 16,5%) em Pacientes com Doenças de Imunodeficiência Primária
Este é um estudo aberto de fase III com um período de wash-in/wash-out de 12 semanas, seguido por um período de eficácia de 12 meses.
Os principais objetivos do estudo são avaliar a eficácia do octanorm na prevenção de infecções bacterianas graves (SBI) em comparação com dados de controle históricos e avaliar as características farmacocinéticas (PK) do octanorm.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
75
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Edmonton, Canadá, T6G 2V2
- Octapharma Research Site
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Montreal, Canadá, H3H 1P3
- Octapharma Research Site
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Bratislava, Eslováquia
- Octapharma Research Site
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Košice, Eslováquia
- Octapharma Research Site
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Martin, Eslováquia
- Octapharma Research Site
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Octapharma Research Site
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California
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Irvine, California, Estados Unidos, 92697
- Octapharma Research Site
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Octapharma Research Site
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Colorado
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Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
- Octapharma Research Site
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68046
- Octapharma Research Site
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Ohio
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Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43617
- Octapharma Research Site
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Texas
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Frisco, Texas, Estados Unidos, 75034
- Octapharma Research Site
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Moscow, Federação Russa, 117198
- Octapharma Research Site
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Saint Petersburg, Federação Russa, 197101
- Octapharma Research Site
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Yekaterinburg, Federação Russa, 620149
- Octapharma Research Site
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Budapest, Hungria, 1097
- Octapharma Research Site
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Bialystok, Polônia, 15-274
- Octapharma Research Site
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Krakow, Polônia, 30-663
- Octapharma Research Site
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Krakow, Polônia, 31-024
- Octapharma Research Site
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Lublin, Polônia, 20-093
- Octapharma Research Site
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Brno, Tcheca, 656 91
- Octapharma Research Site
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Olomouc, Tcheca, 775 20
- Octapharma Research Site
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Pilsen, Tcheca, 304 60
- Octapharma Research Site
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Prague, Tcheca, 150 06
- Octapharma Research Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 75 anos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade mínima de 2 anos até 75 anos inclusive.
- Diagnóstico confirmado de IP conforme definido pelo ESID e PAGID e requerendo terapia de reposição de imunoglobulina devido a hipogamaglobulinemia ou agamaglobulinemia. O tipo exato de IP deve ser registrado.
- Pacientes com pelo menos 6 infusões em tratamento regular com qualquer IVIG, pelo menos nos últimos 2 meses no mesmo produto antes de entrar no estudo. Dose constante de IVIG entre 200 e 800 mg/kg de peso corporal (±20% da dose média nas últimas 6 infusões).
- Disponibilidade dos níveis mínimos de IgG de 2 infusões anteriores de IVIG antes da inscrição e manutenção maior ou igual a 5,0 g/L nos níveis mínimos dessas 2 infusões anteriores.
- Resultado negativo em um teste de gravidez (ensaio baseado em HCG na urina) para mulheres com potencial para engravidar e uso de um método confiável de contracepção durante o estudo.
- Para pacientes adultos: consentimento livre e esclarecido por escrito. Para pacientes menores: consentimento livre e esclarecido por escrito dos pais/responsáveis legais e consentimento informado por escrito da criança/adolescente de acordo com os requisitos regulamentares aplicáveis.
- Vontade de cumprir todos os aspectos do protocolo, incluindo coleta de sangue, durante o estudo.
Critério de exclusão:
- Infecção aguda requerendo tratamento antibiótico intravenoso dentro de 2 semanas antes e durante o período de triagem.
- História conhecida de reações adversas à IgA em outros produtos.
- Pacientes com índice de massa corporal ≥40 kg/m2.
- Exposição a sangue ou qualquer produto sanguíneo ou derivados de plasma, exceto tratamento com IVIG para DIP, nos últimos 3 meses antes da primeira infusão de Octanorm.
- História contínua de hipersensibilidade ou reações persistentes a produtos derivados de sangue ou plasma, ou qualquer componente do produto sob investigação (como Polissorbato 80).
- Exigência de qualquer pré-medicação de rotina para administração de IgG.
- História de malignidades de células linfóides e imunodeficiência com linfoma.
- Comprometimento grave da função hepática (ALAT 3 vezes acima do limite superior do normal).
- Enteropatias perdedoras de proteína conhecidas ou proteinúria.
- Presença de comprometimento da função renal (creatinina maior que 120 uM/L), ou creatinina maior que 1,35 mg/dL) ou predisposição para insuficiência renal aguda (por exemplo, qualquer grau de insuficiência renal pré-existente ou tratamento de rotina com drogas nefríticas conhecidas) .
- Tratamento com esteroides orais ou parenterais por período maior ou igual a 30 dias ou quando administrado de forma intermitente ou em bolus em doses diárias maiores ou iguais a 0,15 mg/kg.
- Tratamento com drogas imunossupressoras ou imunomoduladoras.
- Vacinação viral viva (como sarampo, rubéola, caxumba e varicela) nos últimos 2 meses antes da primeira infusão de Octanorm.
- Tratamento com qualquer medicamento experimental dentro de 3 meses antes da primeira infusão de Octanorm.
- Presença de qualquer condição que provavelmente interfira na avaliação da medicação do estudo ou na condução satisfatória do estudo.
- Conhecido ou suspeito de abuso de álcool, drogas, agentes psicotrópicos ou outros produtos químicos nos últimos 12 meses antes da primeira infusão de Octanorm.
- Infecção conhecida ou suspeita por HIV, HCV ou HBV.
- Mulheres grávidas ou amamentando.
- Gravidez planejada durante o curso do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: Octanorm 16,5%
octanorm 16,5%, imunoglobulina humana normal para administração subcutânea (SC).
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octanorm 16,5%, imunoglobulina humana normal para administração subcutânea (SC).
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa de SBI por pessoa-ano
Prazo: A cada 4 semanas até a avaliação final na semana 65.
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O resultado primário de eficácia é a taxa de SBI (infecções bacterianas graves - definidas como bacteremia/sepse, meningite bacteriana, osteomielite/artrite séptica, pneumonia bacteriana e abscesso visceral) por pessoa-ano em tratamento.
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A cada 4 semanas até a avaliação final na semana 65.
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AUC(t) em condições de estado estacionário
Prazo: Medido na semana 28 antes do início da infusão SC, 10 minutos antes do final da infusão e 2 h, 1, 2, 3, 4 e 7 dias após o término da infusão. Calculado e mediano.
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O endpoint primário com relação às investigações PK é a área sob a curva AUC(t) (ou seja, AUC desde o tempo 0 (início da infusão) até o final do período de dosagem nominal, padronizado para 1 semana) em PKSC2 em constante -condições do estado.
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Medido na semana 28 antes do início da infusão SC, 10 minutos antes do final da infusão e 2 h, 1, 2, 3, 4 e 7 dias após o término da infusão. Calculado e mediano.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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A taxa anual de todas as infecções de qualquer tipo ou gravidade.
Prazo: Até 65 semanas
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A taxa anual de todas as infecções de qualquer tipo ou gravidade.
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Até 65 semanas
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Infecções não graves
Prazo: Até 65 semanas
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Infecções não graves (total e por categoria).
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Até 65 semanas
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Cmax do total de IgG e subclasses de IgG
Prazo: Medido na semana 28
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Cmax (concentração plasmática máxima) das subclasses de IgG e IgG totais, onde o valor médio foi calculado e relatado
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Medido na semana 28
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Tmax do Total de IgG e Subclasses de IgG
Prazo: Medido na semana 28 para todos os pacientes, o valor mediano foi calculado
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Tmax (tempo para a concentração plasmática máxima) do total de IgG e subclasses de IgG
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Medido na semana 28 para todos os pacientes, o valor mediano foi calculado
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AUC do total de IgG e subclasses de IgG
Prazo: Medido na semana 28
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AUC (área sob a curva de concentração-tempo) do total de IgG e subclasses de IgG calculada para todos os pacientes e o valor médio foi calculado e relatado
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Medido na semana 28
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Níveis mínimos de IgG sérico
Prazo: Medido uma vez na Semana 28, sete dias após a 28ª infusão de Octanorm
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Níveis mínimos de soro IgG, IgG1, IgG2, IgG3, IgG4 em PK 7 dias após a 28ª infusão de octanorm medidos para todos os pacientes e o valor mediano foi calculado e relatado
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Medido uma vez na Semana 28, sete dias após a 28ª infusão de Octanorm
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IVIG para Octanorm DCF (com base na área sob a curva de concentração-tempo [AUCτ])
Prazo: AUC medida na semana 28
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Fator de Conversão de Dose de IVIG para Octanorm (com base na área sob a curva de concentração-tempo [AUCτ]) -- determinado pelo modelo de regressão de mínimos quadrados que foi sem restrição da interceptação.
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AUC medida na semana 28
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Colaboradores e Investigadores
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Publicações e links úteis
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de março de 2014
Conclusão Primária (REAL)
9 de junho de 2020
Conclusão do estudo (REAL)
9 de junho de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de junho de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
25 de junho de 2013
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
27 de junho de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
17 de agosto de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de julho de 2021
Última verificação
1 de julho de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- SCGAM-01
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