Studie av Octanorm subkutan IG hos pasienter med PID

Inklusjonskriterier:

1. Alder på minst 2 år til og med 75 år.
2. Bekreftet diagnose av PI som definert av ESID og PAGID og krever immunglobulinerstatningsterapi på grunn av hypogammaglobulinemi eller agammaglobulinemi. Den nøyaktige typen PI bør registreres.
3. Pasienter med minst 6 infusjoner på vanlig behandling med en hvilken som helst IVIG, har minst de siste 2 månedene på samme produkt før de går inn i studien. Konstant IVIG-dose mellom 200 og 800 mg/kg kroppsvekt (±20 % av gjennomsnittsdosen for de siste 6 infusjonene).
4. Tilgjengelighet av IgG-bunnnivåene for 2 tidligere IVIG-infusjoner før registrering, og opprettholdelse av mer enn eller lik 5,0 g/L i bunnnivåene for disse 2 tidligere infusjonene.
5. Negativt resultat på en graviditetstest (HCG-basert analyse i urin) for kvinner i fertil alder og bruk av en pålitelig prevensjonsmetode i løpet av studien.
6. For voksne pasienter: fritt gitt skriftlig informert samtykke. For mindreårige pasienter: fritt gitt skriftlig informert samtykke fra foreldre/foresatte og skriftlig informert samtykke fra barnet/ungdommen i henhold til gjeldende forskriftskrav.
7. Vilje til å overholde alle aspekter av protokollen, inkludert blodprøvetaking, i løpet av studien.

Ekskluderingskriterier:

1. Akutt infeksjon som krever intravenøs antibiotikabehandling innen 2 uker før og under screeningsperioden.
2. Kjent historie med bivirkninger av IgA i andre produkter.
3. Pasienter med kroppsmasseindeks ≥40 kg/m2.
4. Eksponering for blod eller andre blodprodukter eller plasmaderivater, annet enn IVIG-behandling for PID, i løpet av de siste 3 månedene før første infusjon av oktanorm.
5. Pågående historie med overfølsomhet eller vedvarende reaksjoner på blod- eller plasmaavledede produkter, eller en hvilken som helst komponent i undersøkelsesproduktet (som Polysorbate 80).
6. Krav om rutinepremedisinering for IgG-administrasjon.
7. Anamnese med maligniteter i lymfoide celler og immunsvikt med lymfom.
8. Alvorlig nedsatt leverfunksjon (ALAT 3 ganger over øvre normalgrense).
9. Kjente proteintapende enteropatier eller proteinuri.
10. Tilstedeværelse av nedsatt nyrefunksjon (kreatinin større enn 120 uM/L), eller kreatinin større enn 1,35 mg/dL), eller disposisjon for akutt nyresvikt (f.eks. enhver grad av eksisterende nyresvikt eller rutinemessig behandling med kjente nefritiske legemidler) .
11. Behandling med orale eller parenterale steroider i mer enn eller lik 30 dager eller når det gis intermitterende eller som bolus ved daglige doser større enn eller lik 0,15 mg/kg.
12. Behandling med immundempende eller immunmodulerende legemidler.
13. Levende viral vaksinasjon (som meslinger, røde hunder, kusma og varicella) i løpet av de siste 2 månedene før første infusjon av oktanorm.
14. Behandling med ethvert forsøkslegemiddel innen 3 måneder før første infusjon av oktanorm.
15. Tilstedeværelse av enhver tilstand som sannsynligvis vil forstyrre evalueringen av studiemedisinen eller tilfredsstillende gjennomføring av forsøket.
16. Kjent eller mistenkt for å misbruke alkohol, narkotika, psykotrope midler eller andre kjemikalier i løpet av de siste 12 månedene før første infusjon av oktanorm.
17. Kjent eller mistenkt HIV-, HCV- eller HBV-infeksjon.
18. Gravide eller ammende kvinner.
19. Planlagt graviditet i løpet av studiet.