Melflufeenin ja deksametasonin turvallisuus ja tehokkuus uusiutuneilla ja/tai uusiutuneilla ja refraktaarisilla multippele myeloomapotilailla

Sisällyttämiskriteerit:

1. Mies tai nainen, 18 vuotta täyttänyt
2. Potilaalla on diagnosoitu multippeli myelooma ja dokumentoitu relapsoitunut ja/tai uusiutunut refraktaarinen sairaus

3. Potilaalla on mitattavissa oleva sairaus, joka määritellään jollakin seuraavista:

   1. Seerumin monoklonaalinen proteiini ≥ 0,5 g/dl proteiinielektroforeesilla
   2. ≥200 mg monoklonaalista proteiinia virtsassa 24 tunnin elektroforeesissa
   3. Seerumin immunoglobuliiniton kevyt ketju ≥10 mg/dl JA epänormaali seerumin immunoglobuliinin kappa-lamda-vapaan kevytketjun suhde
   4. Jos monoklonaalista proteiinia ei havaita, ≥ 30 % monoklonaalisia luuytimen plasmasoluja
4. Potilaalla on ollut vähintään kaksi aiempaa hoitolinjaa, mukaan lukien lenalidomidi ja bortetsomibi, ja hänen taudin on havaittu etenevän viimeisen hoidon aikana tai 60 päivän sisällä sen jälkeen
5. Odotettavissa oleva elinikä ≥6 kuukautta
6. Potilaan ECOG-suorituskykytila ​​on ≤ 2 (potilaat, joiden suorituskyky on huonompi, joka perustuu yksinomaan multippelin myelooman aiheuttamaan luukipuun, ovat kelvollisia)
7. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen seerumi- tai virtsaraskaustesti ennen potilaan rekisteröintiä
8. Hedelmällisessä iässä olevat naispotilaat ja miespotilaat, joilla ei ole vasektomiaa, sopivat soveltavansa asianmukaisia ​​ehkäisymenetelmiä
9. Kyky ymmärtää tutkimuksen tarkoitus ja riskit ja antaa allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus ja lupa käyttää suojattuja terveystietoja
10. Potilaalla on, tai hän hyväksyy, että hänellä on hyväksyttävä infuusiolaite melflufeenin infuusiota varten
11. 12-kytkentäinen EKG QtcF-välillä ≤ 470 ms

12. Seuraavat laboratoriotulokset on saavutettava 21 päivän kuluessa potilaan rekisteröinnistä:

    • Absoluuttinen neutrofiilien määrä ≥ 1 000 solua/dl (1,0 x 109/l)
    • Verihiutalemäärä ≥ 75 000 solua/dl (75 x 109/l)
    • Hemoglobiini ≥ 8,0 g/dl
    • Kokonaisbilirubiini ≤ 1,5 x normaalin yläraja
    • Munuaisten toiminta: Arvioitu kreatiniinipuhdistuma ≥ 45 ml/min tai seerumin kreatiniini ≤ 2,5 mg/dl
    • AST (SGOT) ja ALT (SGPT) ≤ 3,0 x ULN

Poissulkemiskriteerit:

1. Potilaalla on merkkejä limakalvon tai sisäisestä verenvuodosta ja/tai potilaalla on verihiutaleiden siirtoresistentti
2. Kaikki sairaudet, jotka tutkijan mielestä aiheuttaisivat liiallisen riskin potilaalle tai vaikuttaisivat haitallisesti hänen osallistumiseensa tähän tutkimukseen
3. Tunnettu aktiivinen infektio, joka vaatii parenteraalista tai suun kautta annettavaa infektiolääkitystä
4. Muut pahanlaatuiset kasvaimet viimeisen 3 vuoden aikana, lukuun ottamatta asianmukaisesti hoidettua tyvisolusyöpää, okasolusyöpää, kohdunkaulan in situ -karsinoomaa
5. Muu meneillään oleva myeloomahoito. Potilaat saattavat saada samanaikaista hoitoa bisfosfonaateilla ja pieniannoksisilla kortikosteroideilla oireiden ja muiden sairauksien hoitoon. Kortikosteroidiannosten tulee olla vakaita vähintään 7 päivää ennen potilaan rekisteröintiä.
6. Raskaana olevat tai imettävät naiset
7. Vakava psykiatrinen sairaus, aktiivinen alkoholismi tai huumeriippuvuus, joka voi haitata tai hämmentää seuranta-arviointia
8. Tunnettu HIV- tai hepatiitti B- tai C-virusinfektio
9. Potilaalla on samanaikainen oireinen amyloidoosi tai plasmasoluleukemia
10. POEMS-oireyhtymä
11. Aiemmat sytotoksiset hoidot, mukaan lukien sytotoksiset tutkimusaineet, multippelin myelooman hoitoon 3 viikon sisällä (6 viikkoa nitrosoureoilla) ennen tutkimushoidon aloittamista. Biologinen, uusi hoito (mukaan lukien tämän luokan tutkimusaineet) tai kortikosteroidit 2 viikon sisällä ennen potilaan rekisteröintiä. Potilaalla on edellisen hoidon sivuvaikutuksia > 1. asteen tai aikaisemman lähtötilanteen sivuvaikutuksia.
12. Aikaisempi perifeerinen kantasolusiirto 12 viikon sisällä potilaan rekisteröinnistä
13. Sädehoito 21 päivän sisällä ennen sykliä 1 Päivä 1. Jos säteilyportaali kuitenkin kattoi ≤ 5 % luuydinreservistä, potilas voidaan ottaa mukaan sädehoidon päättymispäivästä riippumatta.
14. Tunnettu intoleranssi steroidihoidolle