A melflufen és a dexametazon biztonságossága és hatékonysága kiújult és/vagy relapszusos, refrakter myeloma multiplexes betegekben

Bevételi kritériumok:

1. Férfi vagy nő, 18 éves vagy idősebb
2. A betegnél myeloma multiplex diagnosztizált, dokumentált kiújult és/vagy kiújult-refrakter betegség

3. A beteg mérhető betegsége az alábbiak bármelyikeként definiálható:

   1. Szérum monoklonális fehérje ≥ 0,5 g/dl fehérje elektroforézissel
   2. ≥200 mg monoklonális fehérje a vizeletben 24 órás elektroforézis során
   3. A szérum immunglobulin mentes könnyű lánc ≥10 mg/dl ÉS abnormális szérum immunglobulin kappa/lambda szabad könnyű lánc arány
   4. Ha nem detektálható monoklonális fehérje, akkor ≥ 30% monoklonális csontvelő plazmasejtek
4. A beteg legalább 2 vagy több korábbi terápiában részesült, beleértve a lenalidomidot és a bortezomibot, és a betegség progresszióját mutatta ki az utolsó terápia befejezése után vagy az azt követő 60 napon belül
5. Várható élettartam ≥6 hónap
6. A páciens ECOG-teljesítmény-státusza ≤ 2 (A kizárólag myeloma multiplex miatti csontfájdalom alapján alacsonyabb teljesítőképességű betegek jogosultak erre)
7. A fogamzóképes nőknek negatív szérum vagy vizelet terhességi tesztet kell végezniük a beteg regisztrációja előtt
8. A fogamzóképes korú nőbetegek és a nem vazectomizált férfi betegek megegyeznek abban, hogy megfelelő fogamzásgátlási módszereket alkalmaznak
9. Képes megérteni a vizsgálat célját és kockázatait, valamint aláírt és keltezett beleegyező nyilatkozatot és felhatalmazást adni védett egészségügyi információk felhasználására
10. A páciensnek van, vagy elfogadja, hogy rendelkeznie kell egy elfogadható infúziós eszközzel a melflufen infúzióhoz
11. 12 elvezetéses EKG, QtcF intervallum ≤ 470 msec

12. A következő laboratóriumi eredményeket kell teljesíteni a beteg regisztrációjától számított 21 napon belül:

    • Abszolút neutrofilszám ≥ 1000 sejt/dl (1,0 x 109/l)
    • Thrombocytaszám ≥ 75 000 sejt/dl (75 x 109/L)
    • Hemoglobin ≥ 8,0 g/dl
    • Összes Bilirubin ≤ 1,5-szerese a normál felső határának
    • Vesefunkció: becsült kreatinin-clearance ≥ 45 ml/perc vagy szérum kreatinin ≤ 2,5 mg/dl
    • AST (SGOT) és ALT (SGPT) ≤ 3,0 x ULN

Kizárási kritériumok:

1. A betegnél nyálkahártya- vagy belső vérzés mutatkozik, és/vagy a vérlemezke-transzfúzióra nem reagál
2. Bármilyen egészségügyi állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint túlzott kockázatot jelentene a beteg számára, vagy hátrányosan befolyásolná a vizsgálatban való részvételét
3. Ismert aktív fertőzés, amely parenterális vagy orális fertőzésellenes kezelést igényel
4. Egyéb rosszindulatú daganatok az elmúlt 3 évben, kivéve a megfelelően kezelt bazálissejtes karcinómát, laphámsejtes bőrrákot, in situ méhnyakrákot
5. Egyéb folyamatban lévő myeloma elleni terápia. A betegek egyidejűleg biszfoszfonátokat és alacsony dózisú kortikoszteroidokat kaphatnak a tünetek és a társbetegségek kezelésére. A kortikoszteroid dózisának stabilnak kell lennie legalább 7 napig a beteg regisztrációja előtt.
6. Terhes vagy szoptató nők
7. Súlyos pszichiátriai betegség, aktív alkoholizmus vagy kábítószer-függőség, amely akadályozhatja vagy megzavarhatja a nyomon követés értékelését
8. Ismert HIV vagy hepatitis B vagy C vírusfertőzés
9. A beteg egyidejűleg tüneti amiloidózisban vagy plazmasejtes leukémiában szenved
10. POEMS szindróma
11. Korábbi citotoxikus terápiák, beleértve a citotoxikus vizsgálati szereket mielóma multiplexben a vizsgálati kezelés megkezdése előtt 3 héten belül (6 héten belül nitrozoureák esetében). Biológiai, új terápia (beleértve az ebbe az osztályba tartozó vizsgálati szereket is) vagy kortikoszteroidokat a betegregisztrációt megelőző 2 héten belül. A betegnél az előző terápia mellékhatásai > 1. fokozat vagy korábbi kiindulási állapot.
12. Előzetes perifériás őssejt-transzplantáció a beteg regisztrációját követő 12 héten belül
13. Sugárterápia az 1. ciklust megelőző 21 napon belül 1. nap. Ha azonban a sugárkapu a csontvelő-tartalék ≤ 5%-át fedte le, a beteget a sugárterápia befejezésének időpontjától függetlenül be lehet vonni.
14. A szteroidterápia ismert intoleranciája