NovaFerrum®- ja rautasulfaattihoidon vertailu pienillä lapsilla, joilla on ravitsemuksellista raudanpuuteanemiaa (BESTIRON)
keskiviikko 15. marraskuuta 2017 päivittänyt: Patrick Leavey, University of Texas Southwestern Medical Center
Yhden keskuksen, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, 12 viikkoa kestävä vauvojen ja pienten lasten paremmuustutkimus, jossa verrataan NovaFerrum®:n tehoa rautasulfaattiin verrattuna ravitsemuksellisen raudanpuuteanemian hoidossa.
Tämä tutkimus on satunnaistettu, kontrolloitu, kaksoissokkoutettu yksikeskustutkimus, jossa verrataan NovaFerrumin® tehoa rautasulfaattiin ravitsemuksellisen raudanpuuteanemian (IDA) hoidossa imeväisille ja pikkulapsille.
Hypoteesi: NovaFerrum® on tehokkaampi kuin rauta(II)sulfaatti hemoglobiinipitoisuuden lisäämisessä 12 viikon hoitojakson aikana potilailla, joilla on raudanpuuteanemia.
Ensisijainen tavoite:
Vertaa NovaFerrum®:n tehokkuutta rautasulfaattiin imeväisten ja pikkulasten ravitsemuksellisen IDA:n hoidossa hemoglobiinipitoisuuden nousun perusteella.
Toissijaiset tavoitteet:
- Vertaa IDA-hoidon haittavaikutuksia rautasulfaatin ja NovaFerrum®:n välillä
- Vertaa rautavarastojen normalisoitumista IDA:n laboratoriomittauksilla (ferritiini, TIBC, retikulosyyttien hemoglobiinipitoisuus) rautasulfaatilla tai NovaFerrum®illa hoidettujen potilaiden välillä
- Verrata ferrosulfaattia ja NovaFerrum®-hoitoa saaneiden koehenkilöiden sitoutumista tutkimuslääkitykseen
- Osoittaa kerran päivässä annettavan annostelun tehokkuuden ravitsemus-IDA:n hoidossa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Seulonta/perusarvio (viikko 0):
- Historia ja fyysinen tarkastus:
- Yksityiskohtainen historia raudanpuutteeseen altistavista lääketieteellisistä häiriöistä ja ruokavaliosta (rintaruokinta, raudalla täydennetty korvike, lehmänmaito), mukaan lukien päivittäinen kokonaismäärä.
- Perusterveydenhuollon tarjoajan toimittamien tai lasten sähköiseen sairauskertomukseen tallennettujen olemassa olevien potilastietojen tarkastelu (mukaan lukien veriarvot ja rautatutkimukset).
- Aiempi pica ja/tai muut raudanpuutteen seuraukset.
- Tiedot aikaisemmasta tai nykyisestä suun kautta otettavasta rautahoidosta (annos, valmistus, ajoitus, vaste) tai viimeaikaisista verensiirroista.
- Kattava fyysinen tutkimus (PE) (peruskäynti), joka koostuu elintoiminnoista, yleisistä, HEENT-, sydän- ja hengityselimistöistä, vatsasta, raajoista ja ihosta; Kohdennettu PE (viikot 4 ja 12), joka koostuu elintoiminnoista, yleisistä, sydän- ja hengityselimistä, vatsasta ja ihosta.
Laboratorio (vain #3 alla vain tutkimukseen, ei standardihoitoon):
- Täydellinen verenkuva (CBC), retikulosyyttien määrä ja retikulosyyttien hemoglobiinipitoisuus.
- Seerumin ferritiini, rauta ja kehon kokonaisrautakapasiteetti (TIBC).
Hoidon interventiot:
- Potilaat, jotka täyttävät kelpoisuusehdot ja joiden vanhemmat ovat antaneet kirjallisen tietoisen suostumuksen, satunnaistetaan suhteessa 1:1 saamaan joko rautasulfaattitipat (15 mg/ml) tai NovaFerrum®-tipat (15 mg/ml).
- Koehenkilöt määrätään saamaan yksittäinen päivittäinen annos 3 mg/kg alkuainerautaa. Tutkimuslääkkeen ajankohta on nukkumaanmenoaika.
- Osana normaalia hoitoa potilaita neuvotaan vähentämään lehmänmaidon saantia enintään 16 unssiin. päivittäin eikä maitoa saa antaa lääkkeen antamisen jälkeen. Muita tutkimuksen määräämiä ruokavaliomuutoksia ei tehdä.
- Muut rautaa sisältävät lääkkeet (mukaan lukien vitamiinit) lopetetaan.
- Perheitä pyydetään tekemään päivittäin päiväkirja, jossa dokumentoidaan lääkkeen antaminen ja haittavaikutukset, ja palautettava päiväkirja seurantaklinikalla.
Yhteydenotto puhelimitse (viikot 2, 6, 10 - ei normaalia hoitoa)
- Vanhempien kanssa ollaan puhelimitse kahden viikon välein sovittujen käyntien välillä (esim. Viikot 2, 6 ja 10) arvioimaan haittavaikutuksia, edistämään tiukkaa noudattamista ja muistuttamaan heitä seuraavasta suunnitellusta vierailusta.
Arviointi seurantakäynneillä viikoilla 4, 8 ja 12 hoidon aloittamisen jälkeen (Seurantakäynnit viikkojen 4 ja 12 aikana ovat hoidon standardia; Viikon 8 seurantakäynti on vain tutkimusta varten):
- Intervallihistorian ja ruokavalion tarkastelu kysymällä suoraan vanhempia ja tarkastelemalla päiväkirjaa hoitoon sitoutumisesta, rautahoidon haittavaikutuksista (esim. ottamisesta kieltäytyminen, sylkeminen/oksentelu, vatsakipu, ummetus, musta uloste, värjäytyneet hampaat). Päiväkirja sisältää myös häiriötekijöitä tausta "melun" arvioimiseksi.
- Muiden lääkkeiden tai muiden sairauksien kirjaaminen.
- Laboratoriotutkimukset jokaisella seurantakäynnillä: CBC punasolujen (RBC) indekseillä, (MCV, RDW) retikulosyyttien määrä, retikulosyyttien hemoglobiinipitoisuus, seerumin ferritiini, seerumin rauta ja raudan kokonaissitoutumiskyky.
- Verilyijymittaus viikolla 4 (vain tutkimus). Toistetaan vain, jos se on epänormaalia.
- Kohdennettu fyysinen tarkastus 4 ja 12 viikon käynneillä
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
80
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
- Children's Medical Center Dallas
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
9 kuukautta - 4 vuotta (LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä ≥ 9 - < 48 kuukautta
- IDA dokumentoitu hematologisilla indekseillä (hemoglobiini, MCV, RDW, retikulosyyttien määrä, retikulosyyttien hemoglobiinipitoisuus), seerumin ferritiini, seerumin rauta ja raudan kokonaissitoutumiskyky
Poissulkemiskriteerit:
- Raudanpuute todennäköisesti tai varmasti johtuu verenhukasta suolistosta tai muista kohdista.
- Todisteet vasteesta viimeaikaiseen/nykyiseen suun kautta annettuun rautahoitoon määritettynä hemoglobiinin nousuna > 1,0 gm/dl ja MCV:n nousuna 5 fL ennen rautahoitoa suoritettuja mittauksia
- Anamneesi tai näyttöä suoliston imeytymishäiriöstä
- Aikaisempi suonensisäinen rautahoito
- Merkittävä samanaikainen sairaus, kuten vakava krooninen sairaus, joka ei liity raudanpuutteeseen, joka näkyy historiassa, fyysisessä tutkimuksessa tai laboratoriokokeissa
- Muut anemian syyt (sirppisolusairaus, talassemia, muu hemolyyttinen anemia, luuytimen vajaatoiminta jne.), jotka ilmenevät historian, fyysisen tutkimuksen ja/tai laboratoriotestien perusteella.
- Suuri todennäköisyys, että vanhemmat noudattavat alioptimaalista hoitoa, joilla on tutkimusvaatimuksia (aiemmat puuttuneet klinikkakäynnit)
- Kyvyttömyys sietää suun kautta otettavia lääkkeitä
- Syntymähistoria < 30 raskausviikolla
- Muut lääketieteelliset tai sosiaaliset tekijät hoitavan lääkärin harkinnan mukaan
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: NELINKERTAISTAA
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: NovaFerrum®
Tähän ryhmään satunnaistetut koehenkilöt saavat 12 viikon ajan kerta-annoksena (3 mg/kg) 15 mg/ml alkuainerautavalmistetta, NovaFerrum®:ia.
|
kerta-annos (3 mg/kg) 15 mg/ml alkuainerautavalmistetta NovaFerrum® 12 viikon ajan
Muut nimet:
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Rautasulfaatti
Koehenkilöt, jotka on satunnaistettu tähän haaraan, saavat kerta-annoksen (3 mg/kg) 15 mg/ml alkuainerautavalmistetta, rautasulfaattia, 12 viikon ajan.
|
kerta-annos (3 mg/kg) 15 mg/ml alkuainerautavalmistetta, rautasulfaattia, 12 viikon ajan
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hemoglobiinipitoisuus ajan myötä
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Ensisijainen tulos on muutos perifeerisen veren hemoglobiinipitoisuudessa grammoina/desilitra sarjamittauksissa 0, 4, 8 ja 12 viikkoa hoidon aloittamisen jälkeen.
Ensisijainen analyysi koostuu lineaarisesta sekaregressiomallista, joka sisältää kaikki myöhemmät aikapisteet malliin ja sisältää hoidon ja ajan kovariaatteina ja potilaan satunnaisvaikutuksia, jotta voidaan ottaa huomioon korrelaatio samojen potilaiden pitkittäismittausten välillä.
|
12 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Patrick Leavey, MD, U Texas SouthWestern
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Maanantai 1. heinäkuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Sunnuntai 1. marraskuuta 2015
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Sunnuntai 1. marraskuuta 2015
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 17. heinäkuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 17. heinäkuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Maanantai 22. heinäkuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Torstai 14. joulukuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 15. marraskuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. marraskuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- FE15929
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .