Jämförelse av NovaFerrum® vs järnsulfatbehandling hos små barn med näringsmässig järnbristanemi (BESTIRON)

Screening/baslinjebedömning (vecka 0):

• Historia och fysisk undersökning:
• Detaljerad historia om medicinska störningar som predisponerar för järnbrist och kost (amning, järnberikad formel, komjölk), inklusive total daglig mängd.
• Granskning av befintliga journaler (inklusive blodvärden och järnstudier) som lämnas in av primärvårdsgivaren eller registreras i barns elektroniska journal.
• Historik om pica och/eller andra följdsjukdomar från järnbrist.
• Detaljer om tidigare eller aktuell oral järnbehandling (dos, förberedelse, tidpunkt, svar) eller nyligen genomförda blodtransfusioner.
• Omfattande fysisk undersökning (PE) (baseline-besök) bestående av vitala tecken, allmänt, HEENT, hjärt-andningsorgan, buk, extremiteter och hud; Fokuserad PE (vecka 4 och 12) bestående av vitala tecken, allmänt, cardio-respiratoriskt, buken och huden.

• Laboratorium (endast #3 nedan endast för forskning, inte standardvård):

  1. Fullständigt blodvärde (CBC), retikulocytantal och retikulocythemoglobininnehåll.
  2. Serumferritin, järn och total kroppsjärnkapacitet (TIBC).

Behandlingsinterventioner:

• Patienter som uppfyller behörighetskriterierna och vars föräldrar ger skriftligt informerat samtycke kommer att randomiseras i förhållandet 1:1 för att få antingen järnsulfatdroppar (15 mg/ml) eller NovaFerrum® droppar (15 mg/ml).
• Försökspersonerna kommer att tilldelas en enstaka daglig dos på 3 mg/kg elementärt järn. Tidpunkten för studieläkemedlet kommer att vara vid sänggåendet.
• Som en del av standardvården kommer patienter att rekommenderas att minska intaget av komjölk till maximalt 16 oz. dagligen och att inte ge någon mjölk efter medicinadministrering. Det kommer inte att finnas någon annan kostförändring som föreskrivs av studien.
• Andra läkemedel som innehåller järn (inklusive vitaminer) kommer att avbrytas.
• Familjer kommer att uppmanas att göra en daglig dagboksanteckning som dokumenterar administrering och biverkningar och lämna tillbaka dagboken vid uppföljande klinikbesök.

Uppföljande telefonkontakt (vecka 2, 6, 10 - inte standardvård)

- Telefonkontakt med föräldrar kommer att göras varannan vecka mellan schemalagda besök (t.ex. Vecka 2, 6 och 10) för att bedöma negativa effekter, främja strikt efterlevnad och påminna dem om nästa planerade besök.

Bedömning under uppföljningsbesök vecka 4, 8 och 12 efter påbörjad terapi (uppföljningsbesök under vecka 4 och 12 är standardvård; uppföljningsbesök vecka 8 är endast för forskning):

• Genomgång av intervallhistorik och kost genom direkt förhör av föräldrarna och genomgång av dagbok angående följsamhet, biverkningar av järnbehandling (t.ex. vägran att ta, spottande/kräkningar, buksmärtor, förstoppning, svart avföring, fläckiga tänder). Dagboken kommer också att innehålla distraherande föremål för att bedöma bakgrundsljud.
• Registrering av andra mediciner eller interkurrenta sjukdomar.
• Laboratoriestudier vid varje uppföljningsbesök: CBC med röda blodkroppar (RBC) index, (MCV, RDW) retikulocytantal, retikulocythemoglobinhalt, serumferritin, serumjärn och total järnbindningskapacitet.
• Blodledningsmätning vid vecka 4 (endast forskning). Kommer endast att upprepas om det är onormalt.
• Fokuserad fysisk undersökning vid 4 och 12 veckors besök