Sammenligning af NovaFerrum® vs jernsulfatbehandling hos små børn med ernæringsmæssig jernmangelanæmi (BESTIRON)

Screening/grundlinjevurdering (uge 0):

• Historie og fysisk undersøgelse:
• Detaljeret historie vedrørende medicinske lidelser, der er disponeret for jernmangel og kost (amning, jernberiget modermælkserstatning, komælk), inklusive den samlede daglige mængde.
• Gennemgang af eksisterende lægejournaler (inklusive blodtal og jernundersøgelser) indsendt af primær plejeudbyder eller registreret i børns elektroniske journal.
• Anamnese med pica og/eller andre følgesygdomme fra jernmangel.
• Detaljer vedrørende tidligere eller aktuel oral jernbehandling (dosis, forberedelse, timing, respons) eller nylige blodtransfusioner.
• Omfattende fysisk undersøgelse (PE) (baseline visit) bestående af vitale tegn, generelle, HEENT, cardio-respiratoriske, abdominale, ekstremiteter og hud; Fokuseret PE (uge 4 og 12) bestående af vitale tegn, generel, cardio-respiratorisk, abdominal og hud.

• Laboratorium (kun #3 nedenfor kun til forskning, ikke standardbehandling):

  1. Komplet blodtælling (CBC), retikulocyttal og retikulocythæmoglobinindhold.
  2. Serumferritin, jern og total kropsjernkapacitet (TIBC).

Behandlingsinterventioner:

• Patienter, der opfylder berettigelseskriterierne, og hvis forældre giver skriftligt informeret samtykke, vil blive randomiseret i forholdet 1:1 til at modtage enten jernsulfatdråber (15 mg/ml) eller NovaFerrum®-dråber (15 mg/ml).
• Forsøgspersoner vil blive tildelt en enkelt daglig dosis på 3 mg/kg elementært jern. Tidspunktet for studiemedicin vil være ved sengetid.
• Som en del af standardbehandlingen vil patienterne blive rådet til at reducere komælkindtaget til maksimalt 16 oz. dagligt og ikke at give mælk efter medicinindgivelse. Der vil ikke være andre kostændringer foreskrevet af undersøgelsen.
• Anden jernholdig medicin (herunder vitaminer) vil blive afbrudt.
• Familier vil blive bedt om at lave en daglig dagbog, der dokumenterer administration og bivirkninger og returnere dagbogen ved opfølgende klinikbesøg.

Opfølgende telefonkontakt (uge 2, 6, 10 - ikke standardbehandling)

- Telefonisk kontakt med forældre vil blive taget hver anden uge mellem planlagte besøg (f.eks. Uge 2, 6 og 10) for at vurdere negative virkninger, fremme streng overholdelse og minde dem om det næste planlagte besøg.

Vurdering under opfølgningsbesøg i uge 4, 8 og 12 efter påbegyndelse af terapi (opfølgningsbesøg i uge 4 og 12 er standardbehandling; opfølgningsbesøg i uge 8 er kun til forskning):

• Gennemgang af intervalhistorie og kost ved direkte afhøring af forældrene og gennemgang af dagbog vedrørende overholdelse, bivirkninger af jernbehandling (f.eks. afvisning af at tage, spyt/opkastning, mavesmerter, forstoppelse, sort afføring, plettede tænder). Dagbogen vil også indeholde distraherende emner til at vurdere baggrundsstøj.
• Registrering af anden medicin eller sammenfaldende sygdomme.
• Laboratorieundersøgelser ved hvert opfølgningsbesøg: CBC med røde blodlegemer (RBC) indekser, (MCV, RDW) retikulocyttal, retikulocythæmoglobinindhold, serumferritin, serumjern og total jernbindingskapacitet.
• Blodledningsmåling i uge 4 (kun forskning). Gentages kun hvis unormalt.
• Fokuseret fysisk undersøgelse ved 4 og 12 ugers besøg