Sammenligning av NovaFerrum® vs jernsulfatbehandling hos små barn med ernæringsmessig jernmangelanemi (BESTIRON)
15. november 2017 oppdatert av: Patrick Leavey, University of Texas Southwestern Medical Center
En enkeltsenter, dobbeltblindet, randomisert, 12 ukers overlegenhetsstudie hos spedbarn og små barn for å sammenligne effekten av NovaFerrum® versus jernsulfat ved behandling av ernæringsmessig jernmangelanemi.
Denne studien er en randomisert, kontrollert, dobbeltblindet enkeltsenterstudie for å sammenligne effekten av NovaFerrum® med jernsulfat for behandling av ernæringsmessig jernmangelanemi (IDA) hos spedbarn og små barn.
Hypotese: NovaFerrum® har større effekt enn jernsulfat ved å øke hemoglobinkonsentrasjonen i løpet av et tolv ukers behandlingsforløp til personer med jernmangelanemi.
Primært mål:
For å sammenligne effekten av NovaFerrum® med jernsulfat for behandling av ernæringsmessig IDA hos spedbarn og små barn, bestemt av økning i hemoglobinkonsentrasjon.
Sekundære mål:
- For å sammenligne de negative effektene av behandling for IDA mellom jernholdig sulfat og NovaFerrum®
- For å sammenligne normalisering av jernlagre som demonstrert ved laboratoriemålinger av IDA (ferritin, TIBC, retikulocytthemoglobininnhold) mellom forsøkspersoner behandlet med jern(II)sulfat eller NovaFerrum®
- For å sammenligne etterlevelsen av studiemedisin mellom forsøkspersoner på jernsulfat og NovaFerrum®
- For å demonstrere effektiviteten av et doseringsregime én gang daglig i behandlingen av ernæringsmessig IDA
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Screening/grunnlinjevurdering (uke 0):
- Historie og fysisk undersøkelse:
- Detaljert historie angående medisinske lidelser som disponerer for jernmangel og kosthold (amming, jernforsterket formel, kumelk), inkludert total daglig mengde.
- Gjennomgang av eksisterende journaler (inkludert blodtall og jernstudier) sendt inn av primærhelsepersonell eller registrert i barnas elektroniske journal.
- Historie med pica og/eller andre følgetilstander fra jernmangel.
- Detaljer om tidligere eller nåværende oral jernbehandling (dose, forberedelse, tidspunkt, respons) eller nylige blodoverføringer.
- Omfattende fysisk undersøkelse (PE) (baseline visit) bestående av vitale tegn, generell, HEENT, kardio-respiratorisk, abdominal, ekstremiteter og hud; Fokusert PE (uke 4 og 12) bestående av vitale tegn, generelt, kardio-respiratorisk, abdominal og hud.
Laboratorium (kun #3 nedenfor kun for forskning, ikke standardbehandling):
- Fullstendig blodtelling (CBC), retikulocytttelling og retikulocytthemoglobininnhold.
- Serumferritin, jern og total kroppsjernkapasitet (TIBC).
Behandlingsintervensjoner:
- Pasienter som oppfyller kvalifikasjonskriteriene og hvis foreldre gir skriftlig informert samtykke, vil bli randomisert i forholdet 1:1 til å motta enten jernsulfatdråper (15 mg/ml) eller NovaFerrum®-dråper (15 mg/ml).
- Forsøkspersoner vil bli tildelt en enkelt daglig dose på 3 mg/kg elementært jern. Tidspunkt for studiemedisin vil være ved sengetid.
- Som en del av standardbehandlingen vil pasienter bli bedt om å redusere kumelkinntaket til maksimalt 16 oz. daglig og ikke gi melk etter medisinering. Det vil ikke være noen andre kosttilpasninger foreskrevet av studien.
- Andre jernholdige medisiner (inkludert vitaminer) vil bli avbrutt.
- Familier vil bli bedt om å føre en daglig dagboknotering som dokumenterer administrering og bivirkninger og returnere dagboken ved oppfølging av klinikkbesøk.
Oppfølging telefonkontakt (uke 2, 6, 10 - ikke standardbehandling)
- Telefonkontakt med foreldre vil bli tatt annenhver uke mellom planlagte besøk (f.eks. Uke 2, 6 og 10) for å vurdere uønskede effekter, fremme streng overholdelse og minne dem om neste planlagte besøk.
Vurdering under oppfølgingsbesøk i uke 4, 8 og 12 etter oppstart av terapi (Oppfølgingsbesøk i uke 4 og 12 er standardbehandling; Oppfølgingsbesøk i uke 8 er kun for forskning):
- Gjennomgang av intervallhistorie og kosthold ved direkte avhør av foreldrene og gjennomgang av dagbok angående etterlevelse, uønskede effekter av jernbehandling (f.eks. nektet å ta, spytting/oppkast, magesmerter, forstoppelse, svart avføring, flekkete tenner). Dagboken vil også inneholde distraherende elementer for å vurdere bakgrunnsstøy.
- Registrering av andre medisiner eller sammenfallende sykdommer.
- Laboratoriestudier ved hvert oppfølgingsbesøk: CBC med røde blodlegemer (RBC)-indekser, (MCV, RDW) retikulocytttelling, retikulocytthemoglobininnhold, serumferritin, serumjern og total jernbindingskapasitet.
- Blodledningsmåling ved uke 4 (kun forskning). Gjentas kun hvis unormalt.
- Fokusert fysisk undersøkelse ved 4 og 12 ukers besøk
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
80
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75235
- Children's Medical Center Dallas
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
9 måneder til 4 år (BARN)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder ≥ 9 til < 48 måneder
- IDA dokumentert av hematologiske indekser (hemoglobin, MCV, RDW, retikulocyttantall, retikulocytthemoglobininnhold), serumferritin, serumjern og total jernbindingskapasitet
Ekskluderingskriterier:
- Jernmangel sannsynligvis eller definitivt på grunn av blodtap fra tarmen eller andre steder.
- Bevis for respons på nylig/pågående oral jernbehandling, bestemt ved økning i hemoglobin med > 1,0 gm/dL og MCV med 5 fL over målinger før jernbehandling
- Historie eller tegn på intestinal malabsorpsjon
- Anamnese med tidligere intravenøs jernbehandling
- Større komorbiditet som en alvorlig kronisk medisinsk tilstand som ikke er relatert til jernmangel som er synlig i anamnese, fysisk undersøkelse eller laboratorietester
- Andre årsaker til anemi (sigdcellesykdom, talassemi, annen hemolytisk anemi, benmargssvikt, etc.) som fremgår av anamnese, fysisk undersøkelse og/eller laboratorietester.
- Høy sannsynlighet for suboptimal overholdelse av foreldre med studiekrav (tidligere tapte klinikkbesøk)
- Manglende evne til å tolerere orale medisiner
- Fødselshistorie ved < 30 ukers svangerskap
- Andre medisinske eller sosiale faktorer etter skjønn av behandlende lege
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFELDIG
- Intervensjonsmodell: PARALLELL
- Masking: FIDOBBELT
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: NovaFerrum®
Forsøkspersoner som er randomisert til denne armen vil motta en enkelt daglig dose (3mg/kg) av et 15 mg/ml elementært jernpreparat, NovaFerrum®, i 12 uker.
|
enkelt daglig dose (3mg/kg) av et 15 mg/ml elementært jernpreparat, NovaFerrum®, i 12 uker
Andre navn:
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Jernholdig sulfat
Forsøkspersoner randomisert til denne armen vil motta en enkelt daglig dose (3mg/kg) av et 15 mg/ml elementært jernpreparat, jernsulfat, i 12 uker.
|
enkelt daglig dose (3mg/kg) av et 15 mg/ml elementært jernpreparat, jernsulfat, i 12 uker
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hemoglobinkonsentrasjon over tid
Tidsramme: 12 uker
|
Det primære resultatet vil være endringen i hemoglobinkonsentrasjonen i perifert blod i gram/desiliter ved seriemålinger 0, 4, 8 og 12 uker etter behandlingsstart.
Den primære analysen består av en lineær blandet regresjonsmodell, som inkorporerer alle påfølgende tidspunkter i modellen og inkluderer behandling og tid som kovariater og pasienttilfeldige effekter for å ta hensyn til korrelasjon mellom longitudinelle målinger fra de samme pasientene.
|
12 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Patrick Leavey, MD, U Texas SouthWestern
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. juli 2013
Primær fullføring (FAKTISKE)
1. november 2015
Studiet fullført (FAKTISKE)
1. november 2015
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
17. juli 2013
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
17. juli 2013
Først lagt ut (ANSLAG)
22. juli 2013
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
14. desember 2017
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
15. november 2017
Sist bekreftet
1. november 2017
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- FE15929
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .