A NovaFerrum® és a vas-szulfát kezelés összehasonlítása táplálkozási vashiányos vérszegénységben szenvedő kisgyermekeknél (BESTIRON)

Szűrés/Alapállapot-értékelés (0. hét):

• Történelem és fizikális vizsgálat:
• A vashiányra hajlamosító betegségek és diéta (szoptatás, vassal dúsított tápszer, tehéntej) részletes előzménye, beleértve a teljes napi mennyiséget.
• Az alapellátást nyújtó szolgáltató által benyújtott vagy a gyermekek elektronikus kórlapján rögzített meglévő egészségügyi feljegyzések (beleértve a vérképeket és a vasvizsgálatokat) áttekintése.
• Pica és/vagy vashiány egyéb következményei a kórtörténetben.
• Részletek a korábbi vagy jelenlegi vas-orális terápiáról (adag, készítmény, időzítés, válasz) vagy a közelmúltban végzett vérátömlesztésekre vonatkozóan.
• Átfogó fizikális vizsgálat (PE) (kiindulási vizit), amely vitális jelekből áll, általános, HEENT, szív-légzési, hasi, végtagok és bőr; Fókuszált PE (4. és 12. hét), amely életjelekből áll, általános, szív-légzési, hasi és bőr.

• Laboratórium (csak a 3. számú alább, csak kutatás céljából, nem standard ellátás):

  1. Teljes vérkép (CBC), retikulocitaszám és retikulocita hemoglobintartalom.
  2. Szérum ferritin, vas és teljes test vaskapacitás (TIBC).

A kezelési beavatkozások:

• Azokat a betegeket, akik megfelelnek a jogosultsági feltételeknek, és akiknek szülei írásos beleegyezését adják, 1:1 arányban véletlenszerűen besorolják, hogy vas-szulfát cseppeket (15 mg/ml) vagy NovaFerrum® cseppeket (15 mg/ml) kapjanak.
• Az alanyok napi egyszeri 3 mg/kg elemi vas adagot kapnak. A vizsgálati gyógyszer időzítése lefekvéskor lesz.
• A szokásos ellátás részeként a betegeknek azt tanácsolják, hogy csökkentsék a tehéntej bevitelét maximum 16 oz-ra. naponta, és a gyógyszer beadása után ne adjon tejet. A tanulmány nem ír elő más étrend-módosítást.
• Egyéb vastartalmú gyógyszerek (beleértve a vitaminokat is) megszűnnek.
• A családokat felkérik, hogy készítsenek napi naplót, dokumentálva a beadást és a mellékhatásokat, és a naplót a nyomon követő klinikai látogatások alkalmával küldjék vissza.

Telefonos kapcsolatfelvétel (2., 6., 10. hét – nem szabványos ellátás)

- Telefonos kapcsolattartás a szülőkkel kéthetente a tervezett látogatások között (pl. 2., 6. és 10. hét) a káros hatások felmérése, a szigorú betartás elősegítése és a következő tervezett látogatásra való emlékeztetés érdekében.

Értékelés a terápia megkezdése utáni 4., 8. és 12. héten végzett nyomon követési vizitek során (a 4. és 12. héten végzett nyomon követési vizitek az ellátás standardja; a 8. heti utóellenőrzés csak kutatási célokat szolgál):

• Intervallumtörténet és étrend áttekintése a szülők közvetlen kikérdezésével és a napló áttekintése a betartásról, a vasterápia káros hatásairól (pl. a bevétel megtagadása, köpködés/hányás, hasi fájdalom, székrekedés, fekete széklet, foltos fogak). A napló zavaró elemeket is tartalmaz a háttér "zaj" felméréséhez.
• Egyéb gyógyszerek vagy egyidejű betegségek nyilvántartása.
• Laboratóriumi vizsgálatok minden utánkövetés alkalmával: CBC vörösvérsejt (RBC) indexekkel, (MCV, RDW) retikulocitaszám, retikulocita hemoglobintartalom, szérum ferritin, szérum vas és teljes vasmegkötő képesség.
• Vérólom mérés a 4. héten (csak kutatás). Csak akkor ismétlődik meg, ha abnormális.
• Fókuszált fizikális vizsgálat 4 és 12 hetes viziteknél