Confronto tra NovaFerrum® e trattamento con solfato ferroso nei bambini piccoli con anemia da carenza nutrizionale di ferro (BESTIRON)

Screening/valutazione di riferimento (settimana 0):

• Anamnesi ed esame fisico:
• Anamnesi dettagliata dei disturbi medici che predispongono alla carenza di ferro e alla dieta (allattamento al seno, formula fortificata con ferro, latte vaccino), inclusa la quantità totale giornaliera.
• Revisione delle cartelle cliniche esistenti (inclusi emocromo e studi sul ferro) presentate dal fornitore di cure primarie o registrate nella cartella clinica elettronica dei bambini.
• Storia di pica e/o altre sequele da carenza di ferro.
• Dettagli sulla terapia orale di ferro precedente o in corso (dose, preparazione, tempistica, risposta) o recenti trasfusioni di sangue.
• Esame fisico completo (PE) (visita di riferimento) costituito da segni vitali, generale, HEENT, cardio-respiratorio, addominale, estremità e pelle; PE focalizzato (settimane 4 e 12) costituito da segni vitali, generale, cardio-respiratorio, addominale e cutaneo.

• Laboratorio (solo n. 3 di seguito solo per la ricerca, non standard di cura):

  1. Emocromo completo (CBC), conteggio dei reticolociti e contenuto di emoglobina dei reticolociti.
  2. Ferritina sierica, ferro e capacità totale del ferro corporeo (TIBC).

Interventi terapeutici:

• I pazienti che soddisfano i criteri di ammissibilità e i cui genitori forniscono il consenso informato scritto saranno randomizzati in un rapporto 1:1 per ricevere gocce di solfato ferroso (15 mg/ml) o gocce di NovaFerrum® (15 mg/ml).
• I soggetti verranno assegnati a ricevere una singola dose giornaliera di 3 mg/kg di ferro elementare. I tempi del farmaco oggetto dello studio saranno al momento di coricarsi.
• Come parte della cura standard, ai pazienti verrà consigliato di ridurre l'assunzione di latte vaccino a un massimo di 16 once. giornalmente e di non somministrare latte dopo la somministrazione del farmaco. Non ci saranno altre modifiche dietetiche prescritte dallo studio.
• Altri farmaci contenenti ferro (comprese le vitamine) verranno sospesi.
• Alle famiglie verrà chiesto di inserire un diario giornaliero che documenti la somministrazione e gli effetti avversi e di restituire il diario durante le visite cliniche di follow-up.

Contatto telefonico di follow-up (settimane 2, 6, 10 - non standard di cura)

- Il contatto telefonico con i genitori verrà effettuato bisettimanalmente tra le visite programmate (ad es. Settimane 2, 6 e 10) per valutare gli effetti avversi, promuovere una stretta aderenza e ricordare loro la prossima visita programmata.

Valutazione durante le visite di follow-up alle settimane 4, 8 e 12 dopo l'inizio della terapia (le visite di follow-up durante le settimane 4 e 12 sono standard di cura; la visita di follow-up alla settimana 8 è solo per la ricerca):

• Revisione della storia dell'intervallo e della dieta mediante interrogazione diretta dei genitori e revisione del diario riguardante l'aderenza, gli effetti avversi della terapia con ferro (ad esempio, rifiuto di assumere, sputo/vomito, dolore addominale, costipazione, feci nere, denti macchiati). Il diario conterrà anche elementi distrattori per valutare il "rumore" di fondo.
• Registrazione di altri farmaci o malattie intercorrenti.
• Studi di laboratorio ad ogni visita di follow-up: emocromo con indici dei globuli rossi (RBC), conta dei reticolociti (MCV, RDW), contenuto di emoglobina dei reticolociti, ferritina sierica, sideremia e capacità totale di legare il ferro.
• Misurazione del piombo nel sangue alla settimana 4 (solo ricerca). Sarà ripetuto solo se anormale.
• Esame fisico mirato alle visite di 4 e 12 settimane