Ambrisentaanin vaikutukset Fontan-potilaiden harjoituskykyyn
Hypoteesi:
Potilaita, joilla on Fontan-tyyppinen palliaatio, rajoittaa esikuormitus tai nopeus, jolla veri palaa sydämeen passiivisen keuhkokapillaarikerroksen läpi kulkemisen jälkeen. Vähentämällä keuhkojen verisuonten vastusta käyttämällä endoteliinireseptorin antagonistia, sekä kammioiden täyttöpaineet että tilavuudet kasvavat samalla, kun systeeminen virtausimpedanssi ja keskuslaskimopaineet vähenevät, mikä johtaa parantuneeseen kykyyn lisätä sydämen minuuttitilavuutta. potilaan toimintatila.
Potilaat, jotka ovat ehdokkaita tutkimukseen, satunnaistetaan kaksoissokkoutettuun yhden crossover-tutkimukseen. Hoitoa joko ambrisentaanilla tai plasebolla jatketaan 12 viikon ajan, ja hoitojaksojen välillä on 2 viikon huuhtoutumisjakso. Koehenkilöille tehdään VO2 max -testi harjoituskyvyn arvioimiseksi ilmoittautumisen yhteydessä ja kunkin hoitojakson viimeisenä päivänä. VO2 max -testauksen osana arvioidaan potilaan VE-, VCO2-, VE/VCO2-kaltevuus, ventilaation anaerobinen kynnys (VAT), huipputyö, tehokkuus ja muut fysiologiset parametrit, jotka tyypillisesti saadaan kardiopulmonaalisista testeistä. Lisäksi jokaista potilasta pyydetään täyttämään SF-36 elämänlaatukysely ilmoittautumisen yhteydessä ja kunkin tutkimusjakson viimeisenä päivänä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Yli 18-vuotiaita potilaita seurattiin Washingtonin yliopiston lääketieteellisen korkeakoulun synnynnäistä sydänsairautta sairastavien aikuisten keskuskeskuksessa tai Saint Louisin lastensairaalassa, joilla on ollut Fontan-tyyppinen palliaatio yhden kammion fysiologialla.
- Potilaita ei saa olla viimeisen vuoden aikana hoidettu endoteliinireseptorin salpaajalla, fosfodiesteraasi 5 -antagonisteilla tai prostasykliinianalogilla.
- Naispotilaat eivät saa olla raskaana, ja heidän tulee tutkimusjakson aikana käyttää tehokasta ehkäisyä (mukaan lukien estemenetelmä spermisidillä, kohdunsisäinen laite, implanoni, oraaliset ehkäisyvalmisteet), jos he ovat hedelmällisiä.
- Lääkärin mielestä potilaiden on kyettävä suorittamaan VO2 max -testi, jotta RER-arvo on >1,0
- Lääkäreiden mielestä potilaiden tulee olla sosiaalisesti ja älyllisesti kyeviä noudattamaan hoito-ohjelmaa ja seurantaa.
- Potilaiden on älyllisesti kyettävä täyttämään luotettavasti elämänlaatua koskeva SF-36-kysely.
- Potilaiden on oltava kliinisesti stabiileja vähintään 3 kuukauden ajan ennen hoitoon ottamista.
- Potilaille ei saa olla tehty leikkausta 6 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista, eikä heillä saa olla suunniteltua leikkausta tutkimusjaksolle.
Potilaiden on annettava tietoinen suostumus.
-
Poissulkemiskriteerit:
- Alle 18-vuotiaat potilaat.
- Potilaat, jotka ovat raskaana, imettävät tai jotka lääkärin mielestä todennäköisesti tulevat raskaaksi.
- Potilaat, jotka ovat kliinisesti epävakaita.
- Potilaat, joita on aiemmin hoidettu joko endoteliinireseptorin antagonistilla ja lopetettu haitallisten sivuvaikutusten vuoksi.
- Potilaat, joiden AST tai ALAT on > 3 x normaali.
- Potilaat, joilla on jokin tunnettu vasta-aihe ambrisentaanihoidon aloittamiselle.
- Potilaat, joiden laskettu kreatiniinipuhdistuma on < 60 ml/min
- Potilaat, joiden seerumin hemoglobiinipitoisuus on < 10 mg/dl
- Potilaat, joilla on huonosti hallittu sydämen rytmihäiriö
Potilaat, jotka eivät pysty antamaan riippumatonta tietoon perustuvaa suostumusta.
-
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Ambrisentaani ensin, placebo toiseksi
Nämä potilaat satunnaistetaan saamaan ambrisentaania ensimmäisen tutkimusjakson aikana ja lumelääkettä toisen tutkimusjakson aikana.
|
Muut nimet:
|
|
Muut: Ensin lumelääke, toiseksi ambrisentaani
Nämä potilaat satunnaistetaan saamaan lumelääkettä ensimmäisen tutkimusjakson aikana ja ambrisentaania toisen tutkimusjakson aikana.
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos VO2 Max
Aikaikkuna: Lähtötilanne verrattuna 12 viikon hoitoon joko ambrisentaanilla tai lumelääkeellä
|
Lähtötilanne verrattuna 12 viikon hoitoon joko ambrisentaanilla tai lumelääkeellä
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Elämänlaatu
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Muutos Rand 36-kohdan Short Form (SF-36) fyysisten toimintojen pisteissä (0-100).
Rand SF-36 -kyselylomakkeessa lähempänä 100 (korkeampi) oleva pistemäärä viittaa pienempään vammaisuuteen, kun taas lähempänä 0:a (alempi) oleva pistemäärä viittaa enemmän vammaisuuteen.
|
12 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- IN-US-300-D076
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .