Effekterna av Ambrisentan på träningskapaciteten hos Fontan-patienter
Hypotes:
Patienter med en palliation av Fontan-typ begränsas av förbelastning, eller den hastighet med vilken blodet återvänder till hjärtat efter att ha passerat lungkapillärbädden passivt. Genom att minska pulmonellt kärlmotstånd med en endotelinreceptorantagonist kommer både ventrikulära fyllnadstryck och -volymer att öka med en samtidig minskning av systemisk impedans mot flöde och minskning av centrala ventryck, vilket leder till en förbättrad förmåga att öka hjärtminutvolymen, och därmed en förbättring av patientens funktionsstatus.
Patienter som är kandidater till studien kommer att randomiseras till en dubbelblind enkel överkorsningsstudie. Behandling med antingen ambrisentan eller placebo kommer att fortsätta i 12 veckor, med en 2 veckors tvättperiod mellan behandlingsperioderna. Försökspersonerna kommer att utsättas för ett VO2 max-test för att utvärdera träningskapaciteten vid inskrivningen och den sista dagen av varje behandlingsperiod. Som en del av VO2 max-testningen kommer patientens VE-, VCO2-, VE/VCO2-lutning, ventilationsanaeroba tröskel (VAT), topparbete, effektivitet och andra fysiologiska parametrar som vanligtvis erhålls från kardiopulmonella tester att bedömas. Dessutom kommer varje patient att bli ombedd att fylla i ett SF-36 livskvalitetsformulär vid inskrivningen och den sista dagen av varje studieperiod.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter över 18 års ålder följs vid Center for Adults with Congenital Heart Disease vid Washington University School of Medicine eller vid Saint Louis Childrens Hospital som har haft en Fontan-typ av palliation med singelkammarfysiologi.
- Patienter får inte under det senaste året ha behandlats med en endotelinreceptorantagonist, fosfodiesteras 5-antagonist eller prostacyklinanalog.
- Kvinnliga patienter får inte vara gravida och måste under studieperioden använda effektiv preventivmetod (inklusive barriärmetod med spermiedödande medel, intrauterin enhet, implanon, orala preventivmedel) om de är fertila.
- Enligt läkarnas åsikt måste patienter kunna genomföra ett VO2 max-test för att uppnå en RER på >1,0
- Enligt läkarnas åsikt måste patienterna socialt och intellektuellt kunna följa behandlingsregimen och uppföljningen
- Patienter måste intellektuellt kunna fylla i ett SF-36 frågeformulär om livskvalitet på ett tillförlitligt sätt.
- Patienter måste vara kliniskt stabila i minst 3 månader före inskrivning.
- Patienter får inte ha opererats inom 6 månader före inskrivningen och inte ha någon planerad operation under studieperioden.
Patienter måste ge informerat samtycke.
-
Exklusions kriterier:
- Patienter under 18 år.
- Patienter som är gravida, ammar eller som enligt läkarens uppfattning sannolikt kommer att bli gravida.
- Patienter som är kliniskt instabila.
- Patienter som tidigare har behandlats med antingen en endotelinreceptorantagonist och slutat på grund av negativa biverkningar.
- Patienter med en ASAT eller ALAT på >3 x det normala.
- Patienter som har någon känd kontraindikation för initiering av ambrisentan.
- Patienter med ett beräknat kreatininclearance på <60 ml/min
- Patienter med en serumhemoglobinkoncentration på <10mg/dl
- Patienter med dåligt kontrollerad hjärtarytmi
Patienter som inte kan ge oberoende informerat samtycke.
-
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Övrig: Ambrisentan först, Placebo andra
Dessa patienter kommer att randomiseras till att ha ambrisentan under den första studieperioden och placebo under den andra studieperioden.
|
Andra namn:
|
|
Övrig: Placebo först, Ambrisentan andra
Dessa patienter kommer att randomiseras till placebo under den första studieperioden och ambrisentan under den andra studieperioden.
|
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Ändring av VO2 Max
Tidsram: Baslinje jämfört med 12 veckors behandling med antingen ambrisentan eller placebo
|
Baslinje jämfört med 12 veckors behandling med antingen ambrisentan eller placebo
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Livskvalité
Tidsram: 12 veckor
|
Förändring i Rand 36-post Short Form (SF-36) fysisk funktionspoäng (0-100).
På Rand SF-36-enkäten tyder en poäng närmare 100 (högre) på mindre funktionshinder, medan en poäng närmare 0 (lägre) tyder på mer funktionshinder.
|
12 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- IN-US-300-D076
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .