Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hydroksiurean uusi käyttö Afrikan alueella, jolla on malaria (NOHARM)

keskiviikko 7. marraskuuta 2018 päivittänyt: Chandy John, Indiana University

Useat tutkimukset ovat osoittaneet, että hydroksiurealla on kliinistä tehoa akuuttien kivuliaiden jaksojen ehkäisyssä ja verensiirtojen vähentämisessä lapsilla, joilla on sirppisoluanemia (SCA), mutta tutkimusta ei ole tehty Saharan eteläpuolisen Afrikan malarian endeemisillä alueilla. eniten lapsia, joilla on SCA.

Tämän tutkimuksen ensisijainen tavoite on tutkia hydroksiurean turvallisuutta ja tehoa SCA:ta sairastaville lapsille Saharan eteläpuolisen Afrikan malarian endeemisellä alueella.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Malarian ja hydroksiurean aiheuttaman hematologisen toksisuuden riskiä malarian endeemisillä alueilla asuvilla SCA-lapsilla ei tunneta.

Joidenkin hydroksiureahoitoon liittyvien muutosten (lisääntynyt typpioksidi- ja HbF) odotetaan suojaavan malarialta, mutta tietojen hydroksiureaan liittyvistä endoteelimuutoksista uskotaan olevan tärkeitä malarian patogeneesissä (esim. solunsisäinen adheesiomolekyyli (ICAM)-1, von Willebrand-tekijä (VWF), tuumorinekroositekijä (TNF)-α) on epäselvä, ja jotkut tutkimukset viittaavat siihen, että nämä tekijät saattavat lisääntyä hydroksiurealla ja toiset viittaavat eroon tai vähentymiseen.

Tämän tutkimuksen erityistavoitteet ovat seuraavat:

  1. Selvitä malarian esiintyvyys lapsilla, joilla on sirppisoluanemia ja joita hoidetaan hydroksiurealla vs. lumelääke
  2. Selvitä hematologisten toksisuuksien ja haittatapahtumien esiintymistiheys sirppisoluanemiaa sairastavilla lapsilla, joita hoidetaan hydroksiurealla vs. lumelääkettä
  3. Määritä suhde hydroksiureahoidon ja sikiön hemoglobiinin (HbF), liukoisen ICAM-1:n (sICAM-1) ja typpioksidin (NO) välillä sekä näiden tekijöiden tasojen ja myöhemmän malarian riskin välillä.

Kaksisataa lasta Mulago Hospitalin sirppisoluklinikasta (MHSCC) Kampalassa Ugandassa satunnaistetaan saamaan joko hydroksiureaa (100) tai lumelääkettä (100) kiinteänä annoksena 20 ± 2,5 mg/kg/vrk. Tutkimuksen ensisijaiset päätetapahtumat arvioidaan kahdentoista kuukauden tutkimushoidon jälkeen. Kahdentoista kuukauden tutkimushoidon jälkeen lapset siirtyvät seurantavaiheeseen, jonka aikana he voivat saada vielä kaksitoista kuukautta avointa hydroksiureahoitoa, jos he/heidän vanhempansa haluavat tehdä niin kuultuaan paikallisia lääkäreitä MHSCC:ssä.

Tämän tutkimuksen työhypoteesit ovat:

  1. Malarian ilmaantuvuus ei ole suurempi SCA:ta sairastavilla lapsilla, joita hoidetaan hydroksiurealla kuin lumelääkettä saaneilla lapsilla.
  2. Hydroksiurealla hoidetuilla SCA:ta sairastavilla lapsilla on enemmän lääkitykseen liittyviä hematologisia toksisuuksia, kuten neutropeniaa, mutta ne eivät lisää SCA:han liittyviä haittavaikutuksia (esim. kipukriisit, sairaalahoidot, verensiirtotarve) verrattuna lumelääkettä saaviin lapsiin
  3. Hydroksiurea lisää HbF- ja plasman NO-tasoja ja alentaa plasman sICAM-1-tasoja; HbF- ja plasman NO-tasot korreloivat käänteisesti ja plasman sICAM-1-tasot korreloivat positiivisesti myöhemmän malarian esiintyvyyden kanssa

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

208

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Uganda
      • Kampala, Uganda
        • Mulago Hospital Sickle Cell Clinic

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 3 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Lapsipotilaat, joilla on dokumentoitu sirppisoluanemia (HbSS, jota tukee hemoglobiinielektroforeesi tai perifeerinen verikoke, jossa näkyy sirppisoluja)
  • Ikähaarukka 1,00-3,99 vuotta mukaan lukien, ilmoittautumishetkellä
  • Paino vähintään 5,0 kg ilmoittautumishetkellä
  • Halukkuus noudattaa kaikkia tutkimukseen liittyviä hoitoja, arviointeja ja seurantaa

Poissulkemiskriteerit:

  • Tunnettu krooninen sairaus (esim. HIV, pahanlaatuinen kasvain, aktiivinen kliininen tuberkuloosi)
  • Vakava aliravitsemus, joka määräytyy WHO:n määrittämien heikentävien kasvuparametrien perusteella (paino pituus/pituus tai paino/pituus/pituus > 3 z-pistettä alle WHO:n kasvustandardien mediaanien)

  • Aiempi vakava hematologinen toksisuus:

    1. Hb <4,0 g/dl
    2. Hb <6,0 g/dl JA KAARI <100 x 10E9/l
    3. Hb <7,0 g/dl JA KAARI <80 x 10E9/L
    4. Verihiutaleet <80 x 10E9/l
    5. ANC <1,0 x 10E9/L
  • Alaniinitransaminaasi (ALT) tai kreatiniini > 2 kertaa normaalin iän yläraja
  • Verensiirto 30 päivän sisällä ennen ilmoittautumista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hydroksiurea
Kiinteä annos 20 ± 2,5 mg/kg/vrk, annettuna kerran päivässä tabletteina (100mg tai uurrettu 1000mg) kahdentoista kuukauden ajan
Lääke: Hydroksiurea
Muut nimet:
  • Hydroksikarbamidi
  • Siklos
Placebo Comparator: Plasebo
Kiinteä annos 20 ± 2,5 mg/kg/vrk, annettuna kerran päivässä tabletteina (100mg tai uurrettu 1000mg) kahdentoista kuukauden ajan
Lääke: Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Malariajaksojen määrä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Malaria määritellään P. falciparumin tai P. malariaen esiintymiseksi minkä tahansa kuumeen lääketieteelliseen arviointiin tuodun lapsen perifeerisessä sivelynäytteessä. P. vivaxin, P. ovalen ja P. knowlesin ei tiedetä esiintyvän tällä alueella, mutta jos lapsella epäillään olevan jokin näistä malarialoisista infektio, myös tämä kirjataan malariatapaukseksi. Ilmaantuvuus ilmoitetaan tapausten lukumääränä 100 potilasvuotta kohden.
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Indiana University

Yhteistyökumppanit

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Makerere University
Doris Duke Charitable Foundation
Mulago Hospital, Uganda

Tutkijat

  • Päätutkija: Chandy C. John, M.D., Indiana University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. syyskuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. lokakuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. marraskuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 22. lokakuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 29. lokakuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 5. marraskuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 4. joulukuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 7. marraskuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. marraskuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2012139

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa