Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Nowe zastosowanie hydroksymocznika w regionie Afryki z malarią (NOHARM)

7 listopada 2018 zaktualizowane przez: Chandy John, Indiana University

Liczne badania wykazały, że hydroksymocznik ma skuteczność kliniczną w zapobieganiu ostrym bolesnym epizodom i zmniejszaniu potrzeby transfuzji krwi u dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCA), ale nie przeprowadzono żadnego badania w endemicznych regionach malarii w Afryce Subsaharyjskiej, obszarach z najwięcej dzieci z NZK.

Głównym celem tego badania jest zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności hydroksymocznika u dzieci z SCA w regionie endemicznym malarii w Afryce Subsaharyjskiej.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Ryzyko malarii i toksyczności hematologicznej hydroksymocznika u dzieci z NZK żyjących w regionach endemicznych malarii jest nieznane.

Oczekuje się, że niektóre zmiany związane z leczeniem hydroksymocznikiem (zwiększony poziom tlenku azotu i HbF) będą chronić przed malarią, ale dane dotyczące zmian śródbłonka związanych z hydroksymocznikiem uważa się za ważne w patogenezie malarii (np. wewnątrzkomórkowa cząsteczka adhezyjna (ICAM)-1, czynnik von Willebranda (VWF), czynnik martwicy nowotworu (TNF)-α) jest niejasny, przy czym niektóre badania sugerują, że te czynniki mogą być zwiększone w przypadku hydroksymocznika, a inne sugerują brak różnicy lub spadek.

Szczegółowe cele tego badania są następujące:

  1. Określenie częstości występowania malarii u dzieci z anemią sierpowatą leczonych hydroksymocznikiem w porównaniu z placebo
  2. Ustalenie częstości toksyczności hematologicznej i zdarzeń niepożądanych u dzieci z anemią sierpowatą leczonych hydroksymocznikiem w porównaniu z placebo
  3. Zdefiniuj związek między leczeniem hydroksymocznikiem a stężeniem hemoglobiny płodowej (HbF), rozpuszczalnego ICAM-1 (sICAM-1) i tlenku azotu (NO) oraz między poziomami tych czynników a ryzykiem późniejszej malarii.

Dwieście dzieci z Mulago Hospital Sickle Cell Clinic (MHSCC) w Kampali w Ugandzie zostanie losowo przydzielonych do grupy otrzymującej hydroksymocznik (100) lub placebo (100) w ustalonej dawce 20 ± 2,5 mg/kg mc./dobę. Główne punkty końcowe badania zostaną ocenione po dwunastu miesiącach leczenia w ramach badania. Po dwunastu miesiącach leczenia w ramach badania dzieci wezmą udział w fazie obserwacji, podczas której będą mogły otrzymać dodatkowe dwanaście miesięcy otwartej terapii hydroksymocznikiem, jeśli wyrażą taką wolę one/ich rodzice po konsultacji z miejscowymi lekarzami w MHSCC.

Hipotezy robocze tego badania są następujące:

  1. Częstość występowania malarii nie jest większa u dzieci z NZK leczonych hydroksymocznikiem niż u dzieci otrzymujących placebo
  2. Dzieci z NZK leczone hydroksymocznikiem będą miały więcej toksyczności hematologicznej związanej z lekiem, takiej jak neutropenia, ale nie wystąpią zwiększenie działań niepożądanych związanych z NZK (np. napady bólu, hospitalizacje, konieczność transfuzji krwi) w porównaniu z dziećmi otrzymującymi placebo
  3. Hydroksymocznik zwiększy poziomy HbF i NO w osoczu oraz zmniejszy poziomy sICAM-1 w osoczu; Poziomy HbF i NO w osoczu będą odwrotnie skorelowane, a poziomy sICAM-1 w osoczu będą dodatnio skorelowane, z późniejszym występowaniem malarii

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

208

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Uganda
      • Kampala, Uganda
        • Mulago Hospital Sickle Cell Clinic

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 3 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci pediatryczni z udokumentowaną niedokrwistością sierpowatokrwinkową (HbSS poparta elektroforezą hemoglobiny lub rozmazem krwi obwodowej pokazującym sierpowate krwinki czerwone)
  • Przedział wiekowy 1,00-3,99 lat włącznie, w momencie rejestracji
  • Waga co najmniej 5,0 kg w momencie rejestracji
  • Gotowość do przestrzegania wszystkich związanych z badaniem zabiegów, ocen i działań następczych

Kryteria wyłączenia:

  • Znany przewlekły stan chorobowy (np. HIV, nowotwór złośliwy, czynna gruźlica kliniczna)
  • Ciężkie niedożywienie określone przez upośledzone parametry wzrostu zgodnie z definicją WHO (masa do długości/wzrostu lub masa do długości/wzrostu > 3 punkty z poniżej mediany standardów wzrostu WHO)

  • Istniejąca wcześniej ciężka toksyczność hematologiczna:

    1. Hb <4,0 g/dl
    2. Hb <6,0 g/dl ORAZ ARC <100 x 10E9/l
    3. Hb <7,0 g/dl ORAZ ARC <80 x 10E9/l
    4. Płytki krwi <80 x 10E9/l
    5. ANC <1,0 x 10E9/l
  • Transaminaza alaninowa (ALT) lub kreatynina >2 razy powyżej górnej granicy normy dla wieku
  • Transfuzja krwi w ciągu 30 dni przed zapisem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Hydroksymocznik
Stała dawka 20 ± 2,5 mg/kg/dobę, podawana raz dziennie w postaci tabletek (100 mg lub 1000 mg z podziałką) przez dwanaście miesięcy
Lek: Hydroksymocznik
Inne nazwy:
  • Hydroksymocznik
  • Siklos
Komparator placebo: Placebo
Stała dawka 20 ± 2,5 mg/kg/dobę, podawana raz dziennie w postaci tabletek (100 mg lub 1000 mg z podziałką) przez dwanaście miesięcy
Lek: Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba epizodów malarii
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Malarię definiuje się jako obecność P. falciparum lub P. malariae w rozmazie obwodowym każdego dziecka przywiezionego w celu medycznej oceny gorączki. P. vivax, P. ovale i P. knowlesi nie występują w tym regionie, ale jeśli u dziecka podejrzewa się zakażenie którymkolwiek z tych pasożytów malarii, zostanie to również odnotowane jako przypadek malarii. Zapadalność będzie podana w liczbie przypadków na 100 pacjentolat.
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Indiana University

Współpracownicy

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Makerere University
Doris Duke Charitable Foundation
Mulago Hospital, Uganda

Śledczy

  • Główny śledczy: Chandy C. John, M.D., Indiana University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 października 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 października 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 października 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

5 listopada 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 grudnia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 listopada 2018

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2012139

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Malaria

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bahamas

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj