- ICH GCP
- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT01976416
말라리아가 있는 아프리카 지역에서 Hydroxyurea의 새로운 사용 (NOHARM)
여러 연구에서 수산화요소가 겸상 적혈구 빈혈(SCA)이 있는 어린이의 급성 통증 에피소드를 예방하고 수혈의 필요성을 줄이는 데 임상적 효능이 있음을 보여주었지만 SCA를 가진 가장 많은 아이들.
이 연구의 주요 목표는 사하라 이남 아프리카 내 말라리아 풍토병 지역에서 SCA가 있는 어린이를 위한 수산화요소의 안전성과 효능을 조사하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
말라리아 풍토병 지역에 거주하는 SCA 소아에서 수산화요소로 인한 말라리아 및 혈액학적 독성의 위험은 알려져 있지 않습니다.
수산화요소 치료와 관련된 일부 변화(산화질소 및 HbF 증가)는 말라리아를 예방할 것으로 예상되지만, 수산화요소 관련 내피 변화에 대한 데이터는 말라리아 병인에서 중요하다고 생각됩니다(예: 세포내 부착 분자(ICAM)-1, 폰 빌레브란트 인자(VWF), 종양 괴사 인자(TNF)-α)는 불분명하며, 일부 연구에서는 이러한 인자가 수산화요소와 함께 증가할 수 있다고 제안하고 다른 연구에서는 차이가 없거나 감소한다고 제안합니다.
본 연구의 구체적인 목적은 다음과 같다.
- 수산화요소 대 위약으로 치료받은 겸상적혈구빈혈 소아의 말라리아 발생률 확인
- 수산화요소 대 위약으로 치료받은 겸상적혈구빈혈 소아의 혈액학적 독성 및 부작용의 빈도를 설정합니다.
- 수산화요소 치료와 태아 헤모글로빈(HbF), 용해성 ICAM-1(sICAM-1) 및 산화질소(NO) 수준 간의 관계, 그리고 이러한 요인 수준과 후속 말라리아 위험 간의 관계를 정의합니다.
우간다 캄팔라에 있는 MHSCC(Mulago Hospital Sickle Cell Clinic)의 200명의 어린이가 무작위로 하이드록시우레아(100) 또는 위약(100)을 20 ± 2.5 mg/kg/day의 고정 용량으로 투여받게 됩니다. 1차 연구 종점은 연구 치료 12개월 후에 평가될 것입니다. 12개월간의 연구 치료 후, 아동은 MHSCC에서 현지 의사와 상의한 후 부모가 원할 경우 추가로 12개월간 공개 라벨 하이드록시우레아 치료를 받을 수 있는 후속 조치 단계에 들어갑니다.
이 연구 연구의 작업 가설은 다음과 같습니다.
- 말라리아 발병률은 수산화요소로 치료한 SCA 소아에서 위약으로 치료한 소아보다 크지 않습니다.
- 수산화요소로 치료받은 SCA가 있는 어린이는 호중구 감소증과 같은 약물 관련 혈액학적 독성이 더 많이 나타나지만 SCA 관련 부작용(예: 위약으로 치료받은 어린이에 비해 통증 위기, 입원, 수혈 요구)
- Hydroxyurea는 HbF 및 혈장 NO 수치를 증가시키고 혈장 sICAM-1 수치를 감소시킵니다. HbF와 혈장 NO 수치는 반비례하며, 혈장 sICAM-1 수치는 양의 상관관계가 있으며 이후 말라리아 발생률이 높아집니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
-
Kampala, 우간다
- Mulago Hospital Sickle Cell Clinic
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 겸상적혈구빈혈이 기록된 소아과 환자
- 1.00-3.99의 연령대 등록 당시 포함 년
- 등록 당시 체중 5.0kg 이상
- 모든 연구 관련 치료, 평가 및 후속 조치를 준수하려는 의지
제외 기준:
- 알려진 만성 질환(예: HIV, 악성 종양, 활동성 임상 결핵)
- WHO에서 정의한 손상된 성장 매개변수에 의해 결정된 심각한 영양실조(길이/신장에 대한 체중 또는 길이/신장에 대한 체중 > WHO 성장 기준 중앙값보다 3 z-점수 낮음)
기존의 심각한 혈액학적 독성:
- Hb <4.0g/dL
- Hb <6.0g/dL 및 ARC <100 x 10E9/L
- Hb <7.0g/dL 및 ARC <80 x 10E9/L
- 혈소판 <80 x 10E9/L
- ANC <1.0 x 10E9/L
- ALT(Alanine transaminase) 또는 크레아티닌 > 정상 연령의 상한치의 2배
- 등록 전 30일 이내 수혈
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
---|---|
실험적: 수산화요소
고정 용량 20 ± 2.5 mg/kg/day, 12개월 동안 정제 형태(100mg 또는 득점 1000mg)로 하루에 한 번 투여
|
다른 이름들:
|
위약 비교기: 위약
고정 용량 20 ± 2.5 mg/kg/day, 12개월 동안 정제 형태(100mg 또는 득점 1000mg)로 하루에 한 번 투여
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
---|---|---|
말라리아 에피소드 수
기간: 12 개월
|
말라리아는 열에 대한 의학적 평가를 위해 데려온 모든 어린이의 말초 도말에 P. falciparum 또는 P. malariae가 존재하는 것으로 정의됩니다.
P. vivax, P. ovale 및 P. knowlesi는 이 지역에 존재하는 것으로 알려져 있지 않지만 어린이가 이러한 말라리아 기생충에 감염된 것으로 의심되는 경우 이 역시 말라리아 사례로 기록됩니다.
발병률은 환자 100년당 사례 수로 보고됩니다.
|
12 개월
|
공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 수석 연구원: Chandy C. John, M.D., Indiana University
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Opoka RO, Ndugwa CM, Latham TS, Lane A, Hume HA, Kasirye P, Hodges JS, Ware RE, John CC. Novel use Of Hydroxyurea in an African Region with Malaria (NOHARM): a trial for children with sickle cell anemia. Blood. 2017 Dec 14;130(24):2585-2593. doi: 10.1182/blood-2017-06-788935. Epub 2017 Oct 19.
- Carman AS, Sautter C, Anyanwu JN, Ssemata AS, Opoka RO, Ware RE, Rujumba J, John CC. Perceived benefits and risks of participation in a clinical trial for Ugandan children with sickle cell anemia. Pediatr Blood Cancer. 2020 Feb;67(2):e27830. doi: 10.1002/pbc.27830. Epub 2019 May 28.
- Anyanwu JN, Williams O, Sautter CL, Kasirye P, Hume H, Opoka RO, Latham T, Ndugwa C, Ware RE, John CC. Novel Use of Hydroxyurea in an African Region With Malaria: Protocol for a Randomized Controlled Clinical Trial. JMIR Res Protoc. 2016 Jun 23;5(2):e110. doi: 10.2196/resprot.5599.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
위약에 대한 임상 시험
-
AJU Pharm Co., Ltd.OM Pharma SA모병
-
University Hospital, Strasbourg, France모집하지 않고 적극적으로