Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ny brug af hydroxyurea i en afrikansk region med malaria (NOHARM)

7. november 2018 opdateret af: Chandy John, Indiana University

Flere undersøgelser har vist, at hydroxyurinstof har klinisk effekt til at forebygge akutte smertefulde episoder og reducere behovet for blodtransfusioner hos børn med seglcelleanæmi (SCA), men ingen undersøgelse er blevet udført i malaria-endemiske regioner i Afrika syd for Sahara, områder med flest børn med SCA.

Det primære mål med denne undersøgelse er at undersøge sikkerheden og effektiviteten af ​​hydroxyurinstof til børn med SCA i en malaria-endemisk region i Afrika syd for Sahara.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Risikoen for malaria og hæmatologisk toksicitet fra hydroxyurinstof hos børn med SCA, der lever i malaria-endemiske regioner, er ukendt.

Nogle ændringer forbundet med hydroxyurinstofbehandling (øget nitrogenoxid og HbF) forventes at beskytte mod malaria, men dataene om hydroxyurinstof-relaterede endotelændringer menes at være vigtige i malariapatogenese (f.eks. intracellulært adhæsionsmolekyle (ICAM)-1, von Willebrand-faktor (VWF), tumornekrosefaktor (TNF)-α) er uklart, med nogle undersøgelser, der tyder på, at disse faktorer kan øges med hydroxyurinstof, og andre tyder på ingen forskel eller et fald.

De specifikke mål med denne undersøgelse er som følger:

  1. Bestem forekomsten af ​​malaria hos børn med seglcelleanæmi behandlet med hydroxyurinstof vs. placebo
  2. Fastlæg hyppigheden af ​​hæmatologisk toksicitet og uønskede hændelser hos børn med seglcelleanæmi behandlet med hydroxyurinstof vs. placebo
  3. Definer forholdet mellem hydroxyurinstofbehandling og føtalt hæmoglobin (HbF), opløselig ICAM-1 (sICAM-1) og nitrogenoxid (NO) niveauer og mellem niveauer af disse faktorer og risiko for efterfølgende malaria.

To hundrede børn fra Mulago Hospital Sickle Cell Clinic (MHSCC) i Kampala, Uganda vil blive randomiseret til at modtage enten hydroxyurinstof (100) eller placebo (100) i en fast dosis på 20 ± 2,5 mg/kg/dag. De primære undersøgelses endepunkter vil blive evalueret efter 12 måneders undersøgelsesbehandling. Efter 12 måneders undersøgelsesbehandling vil børn gå ind i en opfølgningsfase, hvor de kan modtage yderligere 12 måneders åben hydroxyurinstofbehandling, hvis de/deres forældre ønsker det efter samråd med lokale læger på MHSCC.

Arbejdshypoteserne for denne undersøgelse er:

  1. Forekomsten af ​​malaria er ikke større hos børn med SCA behandlet med hydroxyurinstof end dem, der behandles med placebo
  2. Børn med SCA behandlet med hydroxyurinstof vil have flere medicinrelaterede hæmatologiske toksiciteter, såsom neutropeni, men ingen stigning i SCA-relaterede bivirkninger (f.eks. smertekriser, indlæggelser, krav om blodtransfusion) sammenlignet med børn behandlet med placebo
  3. Hydroxyurea vil øge HbF og plasma NO niveauer og reducere plasma sICAM-1 niveauer; HbF og plasma NO niveauer vil omvendt korrelere, og plasma sICAM-1 niveauer vil positivt korrelere med efterfølgende malariaforekomst

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

208

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Uganda
      • Kampala, Uganda
        • Mulago Hospital Sickle Cell Clinic

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 3 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Pædiatriske forsøgspersoner med dokumenteret seglcelleanæmi (HbSS understøttet af hæmoglobinelektroforese eller af udstrygning af perifert blod, der viser segl-røde blodlegemer)
  • Aldersgruppe 1,00-3,99 år inklusive ved indskrivningen
  • Vægt mindst 5,0 kg på tilmeldingstidspunktet
  • Vilje til at overholde alle undersøgelsesrelaterede behandlinger, evalueringer og opfølgning

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt kronisk medicinsk tilstand (f.eks. HIV, malignitet, aktiv klinisk tuberkulose)
  • Alvorlig underernæring bestemt af svækkede vækstparametre som defineret af WHO (vægt for længde/højde eller vægt-for-længde/højde > 3 z-scores under WHO's mediane vækststandarder)

  • Eksisterende alvorlig hæmatologisk toksicitet:

    1. Hb <4,0 g/dL
    2. Hb <6,0 g/dL OG ARC <100 x 10E9/L
    3. Hb <7,0 g/dL OG ARC <80 x 10E9/L
    4. Blodplader <80 x 10E9/L
    5. ANC <1,0 x 10E9/L
  • Alanintransaminase (ALT) eller kreatinin >2 gange den øvre grænse for normal for alder
  • Blodtransfusion inden for 30 dage før tilmelding

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Hydroxyurinstof
Fast dosis 20 ± 2,5 mg/kg/dag, administreret én gang dagligt i tabletform (100 mg eller 1000 mg) i 12 måneder
Medicin: Hydroxyurinstof
Andre navne:
  • Hydroxycarbamid
  • Siklos
Placebo komparator: Placebo
Fast dosis 20 ± 2,5 mg/kg/dag, administreret én gang dagligt i tabletform (100 mg eller 1000 mg) i 12 måneder
Medicin: Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal malariaepisoder
Tidsramme: 12 måneder
Malaria er defineret som tilstedeværelsen af ​​P. falciparum eller P. malariae på den perifere udstrygning af ethvert barn, der bringes ind til medicinsk vurdering af feber. P. vivax, P. ovale og P. knowlesi vides ikke at være til stede i denne region, men hvis et barn ses med mistanke om infektion med nogen af ​​disse malariaparasitter, vil dette også blive registreret som et tilfælde af malaria. Incidensen vil blive rapporteret i antal tilfælde pr. 100 patientår.
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Indiana University

Samarbejdspartnere

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Makerere University
Doris Duke Charitable Foundation
Mulago Hospital, Uganda

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Chandy C. John, M.D., Indiana University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. oktober 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. oktober 2013

Først opslået (Skøn)

5. november 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. december 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. november 2018

Sidst verificeret

1. november 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2012139

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Malaria

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ethiopia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner