Tutkimus Oxabactin (OC5) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi dialyysihoitoa saavilla primaarihyperoksaluriapotilailla
torstai 9. joulukuuta 2021 päivittänyt: OxThera
Vaiheen 2 avoin monikeskustutkimus Oxabact®:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi plasman oksalaatin vähentämisessä potilailla, joilla on primaarinen hyperoksaluria ja jotka saavat dialyysihoitoa
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää, onko Oxalobacter formigenes tehokas plasman oksalaattipitoisuuden alentamisessa dialyysihoitoa saavilla potilailla, joilla on primaarinen hyperoksaluria.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
12
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Bonn, Saksa, DE-53113
- Universitätsklinikum Bonn, Department of Paediatric Nephrology
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus (koskee tutkittavan ikää). Viikon 14 jälkeen hoitoa jatkavat potilaat allekirjoittavat tietoon perustuvan suostumuksen liitteen.
- Mies- tai naispuoliset koehenkilöt ≥ 2-vuotiaat. Koehenkilöiden on kyettävä nielemään koon 4 kapselia kahdesti päivässä 6 viikon ajan tai käyttämään mahaletkua, joka mahdollistaa koon 4 kapselin antamisen.
- PH-diagnoosi (määritettynä standardidiagnostisilla menetelmillä).
- Potilaan tulee olla vakaalla dialyysihoidolla vähintään kaksi viikkoa ennen lähtötilannetta.
- Dialyysiä edeltävä plasmaoksalaatti ≥40 mikromoolia/l.
B6-vitamiinia saavien potilaiden on saatava vakaa annos vähintään 3 kuukauden ajan ennen seulontaa, ja heidän on pysyttävä vakaalla annoksella tutkimuksen ajan. Potilaiden, jotka eivät saa B6-vitamiinia tutkimukseen osallistuessaan, on oltava valmiita pidättymään B6-vitamiinin aloittamisesta tutkimukseen osallistumisen aikana.
Poissulkemiskriteerit:
- Kyvyttömyys niellä koon 4 kapselia kahdesti päivässä 6 viikon ajan tai käyttää mahaletkua, joka ei sovellu koon 4 kapseleiden antamiseen letkun kautta.
- Jatkuva hoito immunosuppressiivisilla lääkkeillä.
- Sekundaarisen hyperoksalurian olemassaolo, esim. bariatrisesta leikkauksesta johtuva hyperoksaluria tai krooniset maha-suolikanavan sairaudet, kuten kystinen fibroosi, krooninen tulehduksellinen suolistosairaus ja lyhytsuolioireyhtymä.
- Antibioottien käyttö, joille O. formigenes on herkkä, mukaan lukien nykyinen antibioottien käyttö, tai antibioottien käyttö 14 päivän sisällä tutkimuslääkityksen aloittamisesta.
- Nykyinen käsittely erillisellä askorbiinihappovalmisteella. Dialyysipotilaiden normaalihoitovitamiinilisä on sallittu.
- Raskaus.
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät käytä riittäviä ehkäisyä. Seksuaalisesti aktiivisten naisten, paitsi jos ne eivät ole kirurgisesti steriilejä tai vähintään 2 vuotta vaihdevuosien jälkeen, on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisyä (mukaan lukien suun kautta otettavat, transdermaaliset, injektoitavat tai implantoidut ehkäisyvälineet, kierukka, pidättyvyys, seksikumppanin käyttämä kondomin tai steriili seksuaalisuhde). kumppani) 30 päivää ennen ensimmäistä OC5-annosta, ja hänen on suostuttava jatkamaan tällaisten varotoimien käyttöä kliinisen tutkimuksen aikana.
- Sellainen lääketieteellinen tila, jonka tutkija katsoo todennäköisesti tekevän tutkittavan alttiiksi tutkimushoidon haitallisille vaikutuksille tai kykenemättömäksi noudattamaan tutkimusmenetelmiä.
- Osallistuminen mihin tahansa tutkimustuotteen, biologisen aineen, laitteen tai muun aineen tutkimukseen 30 päivän sisällä ennen ensimmäistä OC5-annosta tai ei halua luopua muista tutkimushoidoista tämän tutkimuksen aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Oxabact OC5 kapseli
Tämä on avoin tutkimus, joten kaikki potilaat saavat aktiivisen lääkevalmisteen, Oxalobacter formigenes, OC5. Tämä annetaan enteropäällysteisinä kapseleina kahdesti päivässä 6 viikon hoidon ajan. Saksassa protokollaa on muutettu siten, että potilaat voivat saada OC5:tä vielä 3 vuoden jatkuvan hoidon ajan tutkimuksen alkuosan jälkeen. |
Annos on (vähintään) NLT ≥1E+09 pesäkkeitä muodostavaa yksikköä (CFU) kahdesti päivässä.
Annos (enteerisesti päällystetty kapseli) annetaan suun kautta aamiaisen ja illallisen yhteydessä.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos dialyysiä edeltävässä plasmaoksalaattitasossa (kokonaisplasmaoksalaatti) OC5-hoidon aikana verrattuna lähtötilanteeseen.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikon 2 ja 4 esikäsittelyn keskiarvo); hoitoviikot 6, 8 ja 10 (hoidolla 2, 4 ja 6 viikkoa); poissa hoitoviikoista 12 ja 14 (2 ja 4 viikkoa hoitotauolla); potilaat olivat sitten kelvollisia hoitoon 3 vuoden ikään asti, ja oksalaatti mitattiin 6 kuukauden välein
|
Plasman kokonaisoksalaatti mitattuna umol/l
|
Lähtötilanne (viikon 2 ja 4 esikäsittelyn keskiarvo); hoitoviikot 6, 8 ja 10 (hoidolla 2, 4 ja 6 viikkoa); poissa hoitoviikoista 12 ja 14 (2 ja 4 viikkoa hoitotauolla); potilaat olivat sitten kelvollisia hoitoon 3 vuoden ikään asti, ja oksalaatti mitattiin 6 kuukauden välein
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos ennen dialyysiä olevaa plasmaoksalaattia (vapaa plasmaoksalaatti) tutkimuksen aikana verrattuna lähtötilanteeseen.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikon 2 ja 4 esikäsittelyn keskiarvo); hoitoviikot 6, 8 ja 10 (hoidolla 2, 4 ja 6 viikkoa); poissa hoitoviikoista 12 ja 14 (2 ja 4 viikkoa hoitotauolla); potilaat olivat sitten kelvollisia hoitoon 3 vuoden ikään asti, ja oksalaatti mitattiin 6 kuukauden välein
|
Vapaan plasmaoksalaatin vertailu neljän viikon lähtötilanteeseen.
|
Lähtötilanne (viikon 2 ja 4 esikäsittelyn keskiarvo); hoitoviikot 6, 8 ja 10 (hoidolla 2, 4 ja 6 viikkoa); poissa hoitoviikoista 12 ja 14 (2 ja 4 viikkoa hoitotauolla); potilaat olivat sitten kelvollisia hoitoon 3 vuoden ikään asti, ja oksalaatti mitattiin 6 kuukauden välein
|
|
Vasemman kammion ejektiofraktion muutos lähtötasosta.
Aikaikkuna: Hoitoa jatkettiin lähtötilanteessa ja noin 6 kuukauden välein 3 vuoden ajan.
|
Keskimääräinen vasemman kammion ejektiofraktio mitattuna prosentteina.
Vertailualue 55-70 %.
|
Hoitoa jatkettiin lähtötilanteessa ja noin 6 kuukauden välein 3 vuoden ajan.
|
|
Täplän seuranta kaikukardiografia
Aikaikkuna: Hoitoa jatkettiin lähtötilanteessa ja noin 6 kuukauden välein 3 vuoden ajan.
|
Global longitudinal strain (GLS), joka mittaa sydänlihaksen pitkittäispituuden maksimaalista lyhenemistä systolen aikana verrattuna lepopituuteen diastolen aikana.
GLS:n normaalin alueen katsotaan olevan < -18 %.
|
Hoitoa jatkettiin lähtötilanteessa ja noin 6 kuukauden välein 3 vuoden ajan.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Gesa Schalk, M.D., University of Bonn
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 19. toukokuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 29. tammikuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 29. tammikuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 20. marraskuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 26. marraskuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 4. joulukuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 10. tammikuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 9. joulukuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. lokakuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- OC5-OL-01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .