Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo preparatu Oxabact (OC5) u pacjentów z pierwotną hiperoksalurią poddawanych dializie

Kryteria przyjęcia:

1. Podpisana świadoma zgoda (stosownie do wieku pacjenta). Załącznik do świadomej zgody podpisują pacjenci kontynuujący leczenie po 14 tygodniu.
2. Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku ≥ 2 lat. Pacjenci muszą być w stanie połykać kapsułki o rozmiarze 4 dwa razy dziennie przez 6 tygodni lub używać sondy żołądkowej umożliwiającej podawanie kapsułek o rozmiarze 4.
3. Rozpoznanie PH (określone standardowymi metodami diagnostycznymi).
4. Pacjent powinien być na stabilnym schemacie dializy przez co najmniej dwa tygodnie przed punktem wyjściowym.
5. Szczawian w osoczu przed dializą ≥40 mikromoli/l.

6. Pacjenci otrzymujący witaminę B6 muszą otrzymywać stabilną dawkę przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym i muszą pozostać na tej dawce podczas badania. Pacjenci, którzy nie otrzymują witaminy B6 na początku badania, muszą wyrazić chęć powstrzymania się od rozpoczynania przyjmowania witaminy B6 podczas udziału w badaniu.

   Kryteria wyłączenia:

7. Niezdolność do połykania kapsułek o rozmiarze 4 dwa razy dziennie przez 6 tygodni lub używanie sondy żołądkowej nieodpowiedniej do podawania kapsułek o rozmiarze 4 przez zgłębnik.
8. Trwające leczenie lekami immunosupresyjnymi.
9. Występowanie wtórnej hiperoksalurii, m.in. hiperoksaluria spowodowana chirurgią bariatryczną lub przewlekłymi chorobami przewodu pokarmowego, takimi jak mukowiscydoza, przewlekłe zapalenie jelit i zespół krótkiego jelita.
10. Stosowanie antybiotyków, na które wrażliwa jest O. formigenes, w tym aktualne stosowanie antybiotyków lub stosowanie antybiotyków w ciągu 14 dni od rozpoczęcia leczenia badanym lekiem.
11. Bieżąca kuracja z osobnym preparatem kwasu askorbinowego. Dozwolony jest standardowy dodatek witaminowy dla pacjentów dializowanych.
12. Ciąża.
13. Kobiety w wieku rozrodczym, które nie stosują odpowiednich środków antykoncepcyjnych. Aktywne seksualnie kobiety, o ile nie są sterylne chirurgicznie lub co najmniej 2 lata po menopauzie, muszą stosować wysoce skuteczną antykoncepcję (w tym doustne, przezskórne, wstrzykiwane lub wszczepiane środki antykoncepcyjne, wkładkę domaciczną, abstynencję, stosowanie prezerwatywy przez partnera seksualnego lub sterylne środki antykoncepcyjne partnera) przez 30 dni przed podaniem pierwszej dawki OC5 i musi wyrazić zgodę na dalsze stosowanie takich środków ostrożności podczas badania klinicznego.
14. Występowanie schorzenia, które zdaniem badacza może spowodować, że uczestnik będzie podatny na niepożądane skutki badanego leczenia lub niezdolny do przestrzegania procedur badania.
15. Udział w jakimkolwiek badaniu badanego produktu, leku biologicznego, urządzenia lub innego czynnika w ciągu 30 dni przed podaniem pierwszej dawki OC5 lub brak chęci rezygnacji z innych form eksperymentalnego leczenia w trakcie tego badania.