Исследование по оценке эффективности и безопасности оксабакта (OC5) у пациентов с первичной гипероксалурией, находящихся на диализе
9 декабря 2021 г. обновлено: OxThera
Открытое многоцентровое исследование фазы 2 по оценке эффективности и безопасности Oxabact® для снижения уровня оксалатов в плазме у субъектов с первичной гипероксалурией, находящихся на диализе
Целью данного исследования является определение эффективности Oxalobacter formigenes в снижении уровня оксалатов в плазме у пациентов с первичной гипероксалурией, находящихся на диализе.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
12
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Bonn, Германия, DE-53113
- Universitätsklinikum Bonn, Department of Paediatric Nephrology
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
1 год и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Подписанное информированное согласие (в зависимости от возраста субъекта). Приложение к информированному согласию будет подписано пациентами, продолжающими лечение после 14-й недели.
- Субъекты мужского или женского пола в возрасте ≥ 2 лет. Субъекты должны быть в состоянии глотать капсулы размера 4 два раза в день в течение 6 недель или использовать желудочный зонд, позволяющий вводить капсулы размера 4.
- Диагноз ЛГ (устанавливаемый стандартными методами диагностики).
- Пациент должен находиться на стабильном режиме диализа в течение как минимум двух недель до исходного уровня.
- Оксалат плазмы перед диализом ≥40 мкмоль/л.
Пациенты, получающие витамин B6, должны получать стабильную дозу в течение как минимум 3 месяцев до скрининга и должны оставаться на стабильной дозе во время исследования. Пациенты, не получающие витамин B6 при включении в исследование, должны быть готовы воздержаться от начала приема витамина B6 во время участия в исследовании.
Критерий исключения:
- Неспособность глотать капсулы размера 4 два раза в день в течение 6 недель или использование желудочного зонда, не подходящего для введения капсул размера 4 через зонд.
- Постоянное лечение иммунодепрессантами.
- Наличие вторичной гипероксалурии, т.е. гипероксалурия вследствие бариатрической хирургии или хронических желудочно-кишечных заболеваний, таких как муковисцидоз, хроническое воспалительное заболевание кишечника и синдром короткой кишки.
- Использование антибиотиков, к которым чувствителен O. formigenes, включая текущее использование антибиотиков или использование антибиотиков в течение 14 дней после начала приема исследуемого препарата.
- Текущее лечение отдельным препаратом аскорбиновой кислоты. Разрешен стандарт лечения витаминной добавкой для пациентов, находящихся на диализе.
- Беременность.
- Женщины детородного возраста, не использующие адекватные меры контрацепции. Сексуально активные женщины, если они не стерильны хирургическим путем или не достигли постменопаузы не менее 2 лет, должны использовать высокоэффективные средства контрацепции (включая пероральные, трансдермальные, инъекционные или имплантированные контрацептивы, ВМС, воздержание, использование презерватива половым партнером или стерильные половые контакты). партнер) в течение 30 дней до первой дозы OC5 и должен согласиться продолжать использовать такие меры предосторожности во время клинического исследования.
- Наличие медицинского состояния, которое, по мнению исследователя, может сделать субъекта восприимчивым к неблагоприятным последствиям исследуемого лечения или неспособным следовать процедурам исследования.
- Участие в любом исследовании исследуемого продукта, биологического препарата, устройства или другого агента в течение 30 дней до первой дозы OC5 или нежелание отказываться от других форм исследуемого лечения во время этого исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Капсула Оксабакт ОС5
Это открытое исследование, поэтому все пациенты будут получать активный лекарственный препарат Oxalobacter formigenes, OC5. Это будет вводиться в виде капсул с кишечнорастворимой оболочкой два раза в день в течение 6 недель лечения. В Германии протокол был изменен таким образом, что пациенты могут получать OC5 в течение еще 3 лет непрерывного лечения после начальной части исследования. |
Доза будет составлять (не менее) NLT ≥1E+09 колониеобразующих единиц (КОЕ) два раза в день.
Доза (капсула с кишечнорастворимой оболочкой) будет вводиться перорально во время завтрака и ужина.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение уровня оксалатов плазмы до диализа (общего оксалата плазмы) во время лечения OC5 по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Исходный уровень (среднее значение за 2 и 4 недели до лечения); 6, 8 и 10 недели лечения (при лечении 2, 4 и 6 недель); 12-я и 14-я недели перерыва в лечении (2 и 4 недели перерыва в лечении); затем пациенты подходили для лечения на срок до 3 лет, а уровень оксалатов измеряли каждые 6 месяцев.
|
Общий оксалат плазмы, измеренный в мкмоль/л
|
Исходный уровень (среднее значение за 2 и 4 недели до лечения); 6, 8 и 10 недели лечения (при лечении 2, 4 и 6 недель); 12-я и 14-я недели перерыва в лечении (2 и 4 недели перерыва в лечении); затем пациенты подходили для лечения на срок до 3 лет, а уровень оксалатов измеряли каждые 6 месяцев.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение уровня преддиализного оксалата плазмы (свободного оксалата плазмы) во время исследования по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Исходный уровень (среднее значение за 2 и 4 недели до лечения); 6, 8 и 10 недели лечения (при лечении 2, 4 и 6 недель); 12-я и 14-я недели перерыва в лечении (2 и 4 недели перерыва в лечении); затем пациенты подходили для лечения на срок до 3 лет, а уровень оксалатов измеряли каждые 6 месяцев.
|
Сравнение свободного оксалата плазмы по сравнению с исходным четырехнедельным периодом.
|
Исходный уровень (среднее значение за 2 и 4 недели до лечения); 6, 8 и 10 недели лечения (при лечении 2, 4 и 6 недель); 12-я и 14-я недели перерыва в лечении (2 и 4 недели перерыва в лечении); затем пациенты подходили для лечения на срок до 3 лет, а уровень оксалатов измеряли каждые 6 месяцев.
|
|
Изменение фракции выброса левого желудочка по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Исходно и примерно каждые 6 мес в течение 3-х лет продолжалось лечение.
|
Средняя фракция выброса левого желудочка, измеренная в процентах.
Контрольный диапазон 55-70%.
|
Исходно и примерно каждые 6 мес в течение 3-х лет продолжалось лечение.
|
|
Эхокардиография с отслеживанием спеклов
Временное ограничение: Исходно и примерно каждые 6 мес в течение 3-х лет продолжалось лечение.
|
Глобальная продольная деформация (GLS), которая измеряет максимальное сокращение продольной длины миокарда во время систолы по сравнению с длиной покоя в диастолу.
Нормальный диапазон для GLS считается <-18%.
|
Исходно и примерно каждые 6 мес в течение 3-х лет продолжалось лечение.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Gesa Schalk, M.D., University of Bonn
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
19 мая 2014 г.
Первичное завершение (Действительный)
29 января 2020 г.
Завершение исследования (Действительный)
29 января 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
20 ноября 2013 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
26 ноября 2013 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
4 декабря 2013 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
10 января 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
9 декабря 2021 г.
Последняя проверка
1 октября 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- OC5-OL-01
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .