Studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti Oxabactu (OC5) u pacientů s primární hyperoxalurií, kteří jsou na dialýze

Kritéria pro zařazení:

1. Podepsaný informovaný souhlas (v závislosti na věku subjektu). Pacienti pokračující v léčbě po 14. týdnu podepíší dodatek k informovanému souhlasu.
2. Muži nebo ženy ve věku ≥ 2 roky. Subjekty musí být schopny polykat kapsle velikosti 4 dvakrát denně po dobu 6 týdnů nebo používat žaludeční sondu, která umožňuje podávání kapslí velikosti 4.
3. Diagnóza PH (stanovená standardními diagnostickými metodami).
4. Pacient by měl být na stabilním dialyzačním režimu alespoň dva týdny před výchozím stavem.
5. Plazmatický oxalát před dialýzou ≥40 mikromolů/l.

6. Pacienti, kteří dostávají vitamín B6, musí dostávat stabilní dávku alespoň 3 měsíce před screeningem a během studie musí zůstat na stabilní dávce. Pacienti, kteří nedostávají vitamin B6 při vstupu do studie, musí být ochotni zdržet se zahájení léčby vitaminem B6 během účasti ve studii.

   Kritéria vyloučení:

7. Neschopnost polykat kapsle velikosti 4 dvakrát denně po dobu 6 týdnů nebo použití žaludeční sondy, která není vhodná pro podávání kapslí velikosti 4 sondou.
8. Pokračující léčba imunosupresivními léky.
9. Existence sekundární hyperoxalurie, např. hyperoxalurie v důsledku bariatrické chirurgie nebo chronických gastrointestinálních onemocnění, jako je cystická fibróza, chronické zánětlivé onemocnění střev a syndrom krátkého střeva.
10. Použití antibiotik, na která je O. formigenes citlivý, včetně současného užívání antibiotik, nebo užívání antibiotik do 14 dnů od zahájení studijní medikace.
11. Současná léčba samostatným přípravkem kyseliny askorbové. Je povolen standardní vitamínový doplněk pro pacienty na dialýze.
12. Těhotenství.
13. Ženy ve fertilním věku, které nepoužívají adekvátní antikoncepční opatření. Sexuálně aktivní ženy, pokud nejsou chirurgicky sterilní nebo alespoň 2 roky po menopauze, musí používat vysoce účinnou antikoncepci (včetně orální, transdermální, injekční nebo implantované antikoncepce, IUD, abstinence, používání kondomu sexuálním partnerem nebo sterilní sexuální partnerem) po dobu 30 dnů před první dávkou OC5 a musí souhlasit s pokračováním v používání těchto opatření během klinické studie.
14. Přítomnost zdravotního stavu, o kterém se zkoušející domnívá, že je pravděpodobné, že subjekt bude náchylný k nepříznivým účinkům studijní léčby nebo nebude schopen dodržovat postupy studie.
15. Účast na jakékoli studii zkoumaného produktu, biologického přípravku, zařízení nebo jiného činidla během 30 dnů před první dávkou OC5 nebo neochota vzdát se jiných forem zkoumané léčby během této studie.