Tutkimus SD-101:n tehokkuudesta ja turvallisuudesta potilailla, joilla on epidemiolyysibullosa
tiistai 7. tammikuuta 2020 päivittänyt: Scioderm, Inc.
Vaihe 2b, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, ajoneuvoohjattu tutkimus SD-101-voiteen tehokkuudesta ja turvallisuudesta potilailla, joilla on Epidermolysis Bullosa
Tämän tutkimuksen tarkoituksena oli arvioida, oliko SD-101-emulsiovoiteen (3 % tai 6 %) paikallinen käyttö tehokas haavojen hoidossa potilailla, joilla oli yksinkertainen, resessiivinen dystrofinen tai nivelperäinen ei-Herlitz-epidermolysis Bullosa (EB).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä oli vaiheen 2b, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, vehikkeleillä kontrolloitu tutkimus, jossa arvioitiin SD-101-ihovoiteen (3 % tai 6 %) tehoa ja turvallisuutta ihovaurioissa potilailla, joilla oli yksinkertainen, resessiivinen dystrofia, tai Junctional ei-Herlitz EB.
SD-101-voidetta [sisältää 3 % tai 6 % tai vehikkeliä (0 %)] levitettiin paikallisesti, kerran päivässä koko keholle 90 päivän ajan. Kelpoisten osallistujien kohdehaava arvioitiin lähtötilanteessa. Valitun kohdehaavan täytyi olla vähintään tietyn ikäinen ja ennalta määritellyllä kokoalueella tutkimukseen tullessa. Valokuvavahvistus kohdehaavan sijainnista kerättiin lähtötilanteessa, ja ensimmäiseltä käynniltä tallennettua kuvaa käytettiin vahvistamaan kohdehaavan sijainti seuraavilla käynneillä. Osallistuja palasi tutkimuspaikalle viikolla 2, kuukaudessa 1, kuukaudessa 4 ja kuukaudessa 5 (14, 30, 60 ja 90 päivänä vastaavasti) arvioidakseen aiemmin lähtötilanteessa tunnistetun kohdehaavan uudelleen haavan tasoa varten. paranemista. Lisäksi jokaisella käynnillä arvioitiin muutoksia kutinassa, kivussa, rakkuloiden ja leesioiden kehon pinta-alan peitossa sekä parantuneen kohdehaavan pelotuksissa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
48
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27516
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78218
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ilmoitettu suostumuslomake, jonka osallistuja tai osallistujan laillinen edustaja on allekirjoittanut; jos osallistuja on alle täysi-ikäinen, mutta kykenee antamaan suostumuksen, osallistujan allekirjoitettu suostumus.
- Osallistuja (tai huoltaja) oli halukas noudattamaan kaikkia protokollan vaatimuksia.
- Yksinkertaisen, resessiivisen dystrofisen tai junktionaalisen ei-Herlitzin EB:n diagnoosi.
- Osallistujat 6 kuukauden ikäiset ja sitä vanhemmat.
- Osallistujilla oli yksi kohdehaava ennalta määrätyllä kokoalueella tutkimukseen tullessa.
- Kohdehaava oli vähintään 21 päivää tai vanhempi.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujat, jotka eivät täyttäneet kaikkia osallistumisehtoja, esittivät osallistumiskriteerit.
- Valitulla kohdehaavalla oli kliinisiä todisteita paikallisesta infektiosta.
- Minkä tahansa tutkimuslääkkeen käyttö 30 päivän sisällä ennen ilmoittautumista.
- Immunoterapian tai sytotoksisen kemoterapian käyttö 60 päivän sisällä ennen ilmoittautumista.
- Systeemisen tai paikallisen steroidihoidon käyttö 30 päivän sisällä ennen ilmoittautumista (inhaloitavat steroidit ja steroideja sisältävät silmätipat olivat sallittuja).
- Systeemisten antibioottien käyttö 7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista.
- Nykyinen tai entinen pahanlaatuisuus.
- Valtimo- tai laskimohäiriö, joka johtaa haavautuneisiin haavoihin.
- Diabetes mellitus.
- Raskaus tai imetys tutkimuksen aikana (virtsan raskaustesti tehtiin seulonnassa hedelmällisessä iässä oleville naisille).
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät olleet pidättyväisiä eivätkä käyttäneet lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää.
- Tunnettu sydän-, maksa- tai munuaissairaus.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: SD-101 ihovoide (6 %)
SD-101 ihovoide (6 %) levitettynä paikallisesti kerran päivässä koko vartalolle 90 päivän ajan.
|
SD-101 on valkoinen, kiteinen jauhe, joka on formuloitu hajuttomaan, pehmeään, valkoiseen kermapohjaan.
SD-101-6.0
voide sisältää allantoiinia, diureidiglyoksyylihappoa, 6 %:n pitoisuutena ja muita apuaineita.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: SD-101 ihovoide (3 %)
SD-101 ihovoide (3 %) levitettynä paikallisesti kerran päivässä koko vartalolle 90 päivän ajan.
|
SD-101 on valkoinen, kiteinen jauhe, joka on formuloitu hajuttomaan, pehmeään, valkoiseen kermapohjaan.
SD-101-3.0
voide sisältää allantoiinia, diureidiglyoksyylihappoa, pitoisuutena 3 % ja muita apuaineita.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Ajoneuvo (0 %)
Ajoneuvon ihovoide (SD-101 0 %) levitettynä paikallisesti kerran päivässä koko vartalolle 90 päivän ajan.
|
Valkoinen, kiteinen jauhe, joka on formuloitu hajuttomaan, pehmeään, valkoiseen kermapohjaan.
Se ei sisällä allantoiinia, vain apuaineita.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujat, joiden kohdehaavan dokumentoitu täydellinen sulkeutuminen kuukauden sisällä hoidon aloittamisesta
Aikaikkuna: Perustaso 1 kuukauteen
|
ARANZ SilhouetteStar™, haavakuvaus-, mittaus- ja dokumentointijärjestelmä, joka tarjoaa tarkan haavan arvioinnin, käytettiin kohdehaavan mittaamiseen kaikilla käynneillä.
Tallennetut tiedot sisälsivät valokuvakuvia, kvantitatiivisia mittauksia ja muita kliinikon laitteeseen syöttämiä kohdehaavan arviointitietoja, jotka kaikki saatiin ilman kosketusta osallistujan ihoon.
Tässä järjestelmässä oli saatavilla tietoa kohdehaavan mittaushistoriasta, jotta myös kohdehaavan tilan sarjaeteneminen voitiin laskea ja esittää.
|
Perustaso 1 kuukauteen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujat, joiden kohdehaavan dokumentoitu täydellinen sulkeutuminen 2 ja 3 kuukauden sisällä hoidon aloittamisesta
Aikaikkuna: Lähtötilanne kuukaudelle 2 ja kuukaudelle 3
|
ARANZ SilhouetteStar™, haavakuvaus-, mittaus- ja dokumentointijärjestelmä, joka tarjoaa tarkan haavan arvioinnin, käytettiin kohdehaavan mittaamiseen kaikilla käynneillä.
Tallennetut tiedot sisälsivät valokuvakuvia, kvantitatiivisia mittauksia ja muita kliinikon laitteeseen syöttämiä kohdehaavan arviointitietoja, jotka kaikki saatiin ilman kosketusta osallistujan ihoon.
Tässä järjestelmässä oli saatavilla tietoa kohdehaavan mittaushistoriasta, jotta myös kohdehaavan tilan sarjaeteneminen voitiin laskea ja esittää.
|
Lähtötilanne kuukaudelle 2 ja kuukaudelle 3
|
|
Leesionaalisen ihon prosenttimuutos perustasosta, joka perustuu kehon pinta-alaindeksin (BSAI) mittauksiin kuukaudessa 3
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 3
|
BSAI on maailmanlaajuinen sairauden "levityksen" mitta, jossa on painotuskertoimia.
Leesionaalinen iho koostui alueista, jotka saattoivat sisältää mitä tahansa seuraavista: rakkuloita, pullistumia, eroosioita, haavaumia, rupia ja ryppyjä, sekä alueita, jotka itkevät, kuohuvat, tihkuvat, kuoriutuivat ja karvattuivat.
Prosenttiosuus, joka vaihtelee välillä 0–100 %, vaurioituneesta kehon pinta-alasta kirjattiin kullekin määritellylle kehon alueelle (pää/niska, yläraajat, vartalo [sisältää nivuset] ja alaraajat), kerrottuna painokertoimella ja sitten lasketaan yhteen kaikkien kehon alueiden osalta BSAI:n laskemiseksi.
BSAI, johon vaikuttivat rakkulat ja haavat, laskettiin lähtötasolla ja kuukaudessa 3 kokonaisvaikutuksen arvioimiseksi.
Prosenttimuutos lähtötasosta laskettiin seuraavasti: Prosenttimuutos lähtötasosta = 100* (perustilanteen jälkeinen arvo miinus lähtötilanteen arvo) jaettuna lähtötilanteen arvolla.
BSAI:n keskimääräinen prosentuaalinen muutos lähtötasosta raportoidaan.
Vain osallistujat, joiden tiedot ovat käytettävissä analysoitavaksi määritettynä ajankohtana, esitetään.
|
Perustaso, kuukausi 3
|
|
Osallistujien kutina muuttui lähtötilanteesta 7. päivänä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Kutinauksen voimakkuuden mittaamiseen käytettiin Itch Man Pruritus Assessment Tool -työkalua.
Kutina arvioitiin ja ilmoitettiin lähtötilanteessa ja päivänä 7.
6 kuukauden - 5 vuoden ikäisillä osallistujilla kutina arvioitiin hoitajan reaktion perusteella, kun taas 6-vuotiailla ja sitä vanhemmilla osallistujilla kutina raportoitiin itse.
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Muuta kivun lähtötasosta 7. päivänä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Kipu arvioitiin lähtötilanteessa ja päivänä 7. Kivun esiintyminen ja voimakkuus arvioitiin käyttämällä Face, Legs, Activity, Cry, Consolability (FLACC) -kipuasteikkoa 6 kuukauden ja 3 vuoden ikäisille osallistujille.
4-vuotiaille ja sitä vanhemmille osallistujille käytettiin Wong Faces Pain Scalea.
Pisteet annettiin jokaiselle viidelle kategorialle FLACC-asteikolla 0–2, mikä johti kokonaispistemääräksi 0–10.
Wong Faces Pain -asteikolla käytettiin 1 kohtaa kivun arvioimiseksi asteikolla 0-10.
Korkeammat arvot osoittivat enemmän kipua.
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Osallistujat, joilla on arpia viikolla 2, kuukausi 1, kuukausi 2 ja kuukausi 3
Aikaikkuna: Viikko 2, kuukausi 1, kuukausi 2 ja kuukausi 3
|
Parantuneen haavan tapauksessa, jossa täydellinen sulkeutuminen vahvistettiin, arpeutumisen laajuus arvioitiin "Lästetty" tai "Poissa" kaikilla perustilanteen jälkeisillä käynneillä (viikko 2 ja kuukaudet 1, 2 ja 3).
|
Viikko 2, kuukausi 1, kuukausi 2 ja kuukausi 3
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 6. tammikuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 24. kesäkuuta 2014
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 24. kesäkuuta 2014
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 12. joulukuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 12. joulukuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 18. joulukuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 13. tammikuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 7. tammikuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. tammikuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SD-003
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .