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수포성표피박리증 환자에서 SD-101의 효과 및 안전성에 관한 연구

2020년 1월 7일 업데이트: Scioderm, Inc.

수포성 표피박리증 피험자에서 SD-101 크림의 효과 및 안전성에 대한 2b상, 다기관, 무작위, 이중 맹검, 차량 제어 연구

이 연구의 목적은 SD-101 크림(3% 또는 6%)의 국소 사용이 Simplex, Recessive Dystrophic 또는 Junctional non-Herlitz Epidermolysis Bullosa(EB) 참가자의 상처 치료에 효과적인지 여부를 평가하는 것이었습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 심플렉스, 열성 이영양증, 또는 Junctional non-Herlitz EB.

SD-101 크림[3% 또는 6% 또는 비히클(0%) 함유]을 90일 동안 전신에 하루에 한 번 국소 도포했습니다. 적격 참가자는 기준선에서 대상 상처를 평가했습니다. 선택된 표적 상처는 적어도 특정 연령이어야 하고 연구 시작 시 미리 지정된 크기 범위 내에 있어야 합니다. 표적 상처 위치의 사진 확인은 베이스라인에서 수집되었고, 첫 번째 방문에서 저장된 사진은 후속 방문에서 표적 상처의 위치를 ​​확인하는 데 사용되었습니다. 참가자는 2주차, 1개월차, 4개월차 및 5개월차(각각 14일, 30일, 60일 및 90일)에 연구 사이트로 돌아와 기준선에서 이전에 확인된 표적 상처를 다음 수준에 대해 재평가했습니다. 치유. 또한 각 방문 시 가려움증, 통증, 수포 및 병변의 체표면적 범위, 치유 대상 상처의 흉터의 변화도 평가했습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

48

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27516
    • Texas
      • San Antonio, Texas, 미국, 78218
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

10개월 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 참가자 또는 참가자의 법적 대리인이 서명한 사전 동의서 참가자가 미성년자이지만 동의할 수 있는 경우 참가자의 서명된 동의서.
  • 참가자(또는 간병인)는 모든 프로토콜 요구 사항을 기꺼이 준수했습니다.
  • Simplex, Recessive Dystrophic 또는 Junctional non-Herlitz EB의 진단.
  • 참가자는 생후 6개월 이상입니다.
  • 참가자는 연구 시작 시 미리 지정된 크기 범위 내에서 1개의 표적 상처를 가졌습니다.
  • 표적 상처는 최소 21일 이상이었습니다.

제외 기준:

  • 포함 기준에 설명된 모든 참가 기준을 충족하지 못한 참가자.
  • 선택된 표적 상처에는 국소 감염의 임상적 증거가 있었습니다.
  • 등록 전 30일 이내에 연구용 약물 사용.
  • 등록 전 60일 이내에 면역요법 또는 세포독성 화학요법 사용.
  • 등록 전 30일 이내에 전신 또는 국소 스테로이드 요법의 사용(흡입 스테로이드 및 스테로이드 함유 점안액은 허용됨).
  • 등록 전 7일 이내에 전신 항생제 사용.
  • 현재 또는 이전의 악성 종양.
  • 궤양성 상처를 초래하는 동맥 또는 정맥 장애.
  • 진성 당뇨병.
  • 연구 중 임신 또는 모유 수유(가임 여성 참가자 선별 시 소변 임신 검사를 수행함).
  • 금욕하지 않고 의학적으로 허용되는 피임 방법을 시행하지 않는 가임 여성.
  • 심장, 간 또는 신장 질환의 알려진 병력.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: SD-101 더말 크림 (6%)
SD-101 더멀 크림(6%)을 90일 동안 하루에 한 번 전신에 바르십시오.
의약품: SD-101 더말 크림 (6%)
SD-101은 무취의 부드러운 흰색 크림 베이스에 배합된 흰색 결정성 분말입니다. SD-101-6.0 크림에는 6% 농도의 디우라이드 글리옥실산인 알란토인과 기타 부형제가 포함되어 있습니다.
다른 이름들:
  • SD-101
  • 조르블리사
  • SD-101-6.0
실험적: SD-101 더말 크림 (3%)
SD-101 더멀 크림(3%)을 90일 동안 하루에 한 번 전신에 바르십시오.
의약품: SD-101 더말 크림(3%)
SD-101은 무취의 부드러운 흰색 크림 베이스에 배합된 흰색 결정성 분말입니다. SD-101-3.0 크림에는 3% 농도의 디우라이드 글리옥실산인 알란토인과 기타 부형제가 포함되어 있습니다.
다른 이름들:
  • SD-101
  • SD-101-3.0
  • 조르블리사
위약 비교기: 차량(0%)
비히클 더멀 크림(SD-101 0%)을 90일 동안 1일 1회 전신에 도포합니다.
의약품: 차량용 (SD-101 0%)
무취의 부드러운 흰색 크림 베이스에 배합된 흰색의 결정성 분말입니다. 그것은 알란토인을 포함하지 않고 부형제만 포함합니다.
다른 이름들:
  • 위약 비교기
  • SD-101-0.0

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 시작 후 1개월 이내에 표적 상처의 완전한 봉합이 기록된 참가자
기간: 기준선에서 1개월
정확한 상처 평가를 제공하는 상처 이미징, 측정 및 문서화 시스템인 ARANZ SilhouetteStar™는 모든 방문에서 대상 상처를 측정하는 데 사용되었습니다. 캡처된 정보에는 사진 이미지, 정량적 측정 및 임상의가 장치에 입력한 기타 대상 상처 평가 데이터가 포함되며 모두 참가자의 피부에 접촉하지 않고 획득되었습니다. 대상 상처의 측정 이력에 대한 정보는 이 시스템에서 사용할 수 있으므로 대상 상처 상태의 일련의 진행도 계산되고 표시될 수 있습니다.
기준선에서 1개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 개시 후 2개월 및 3개월 이내에 표적 상처의 완전한 봉합이 기록된 참가자
기간: 2개월 및 3개월 기준 기준
정확한 상처 평가를 제공하는 상처 이미징, 측정 및 문서화 시스템인 ARANZ SilhouetteStar™는 모든 방문에서 대상 상처를 측정하는 데 사용되었습니다. 캡처된 정보에는 사진 이미지, 정량적 측정 및 임상의가 장치에 입력한 기타 대상 상처 평가 데이터가 포함되며 모두 참가자의 피부에 접촉하지 않고 획득되었습니다. 대상 상처의 측정 이력에 대한 정보는 이 시스템에서 사용할 수 있으므로 대상 상처 상태의 일련의 진행도 계산되고 표시될 수 있습니다.
2개월 및 3개월 기준 기준
3개월에 체표면적 지수(BSAI) 측정에 기초한 병변 피부의 기준선으로부터 백분율 변화
기간: 기준, 3개월
BSAI는 가중치를 적용한 질병 "확산"의 글로벌 척도입니다. 병변 피부는 수포, 수포, 미란, 궤양, 딱지 및 가피뿐만 아니라 울고, 벗겨지고, 진물이 나고, 딱지가 생기고, 벗겨진 영역 중 하나를 포함할 수 있는 영역(들)으로 구성되었습니다. 정의된 각 신체 부위(머리/목, 상지, 몸통[사타구니 포함] 및 하지)에 대해 영향을 받는 체표면적의 0%에서 100% 범위의 백분율을 기록하고 가중치를 곱한 다음 BSAI를 계산하기 위해 모든 신체 부위에 대해 합산됩니다. 물집과 상처로 영향을 받은 BSAI는 총 영향을 받은 면적을 평가하기 위해 기준선과 3개월에 계산되었습니다. 기준선으로부터의 백분율 변화는 다음과 같이 계산되었습니다: 기준선으로부터의 백분율 변화 = 100*(사후 기준선 값 - 기준선 값)을 기준선 값으로 나눈 값. BSAI에서 기준선으로부터의 평균 백분율 변화가 보고됩니다. 지정된 시점에서 분석에 사용할 수 있는 데이터가 있는 참가자만 표시됩니다.
기준, 3개월
7일 차 가려움증의 기준선에서 변화를 경험한 참가자
기간: 기준선, 7일차
가려움증의 강도를 측정하기 위해 Itch Man Pruritus Assessment Tool을 사용했습니다. 기준선 및 7일째에 가려움증을 평가하고 보고하였다. 6개월~5세 참가자의 경우 간병인의 반응을 사용하여 가려움증을 평가한 반면, 6세 이상의 참가자는 가려움증을 자가 보고했습니다.
기준선, 7일차
7일째 고통의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 7일차
기준선과 7일차에 통증을 평가했습니다. 통증의 존재와 강도는 6개월에서 3세까지의 참가자를 대상으로 FLACC(Face, Legs, Activity, Cry, Consolability) 통증 척도를 사용하여 평가했습니다. 4세 이상의 참가자의 경우 Wong Faces Pain Scale을 사용했습니다. 점수는 FLACC 척도의 5개 범주 각각에 대해 0에서 2까지 부여되었으며 총 점수는 0에서 10 사이였습니다. Wong Faces Pain 척도는 1개 항목을 사용하여 통증을 0에서 10 척도로 평가했습니다. 더 높은 점수 값은 더 많은 통증을 나타냅니다.
기준선, 7일차
2주, 1개월, 2개월 및 3개월에 흉터가 있는 참가자
기간: 2주차, 1개월차, 2개월차, 3개월차
완전한 봉합이 확인된 치유된 상처의 경우, 모든 기준선 이후 방문(2주 및 1, 2 및 3개월)에서 흉터의 정도를 "있음" 또는 "없음"으로 평가했습니다.
2주차, 1개월차, 2개월차, 3개월차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Scioderm, Inc.

협력자

Amicus Therapeutics

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2014년 1월 6일

기본 완료 (실제)

2014년 6월 24일

연구 완료 (실제)

2014년 6월 24일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 12월 12일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 12월 12일

처음 게시됨 (추정)

2013년 12월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 1월 13일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 1월 7일

마지막으로 확인됨

2020년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SD-003

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