Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti SD-101 u účastníků s bulózní epidermolysis

7. ledna 2020 aktualizováno: Scioderm, Inc.

Fáze 2b, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, vozidlem řízená studie účinnosti a bezpečnosti krému SD-101 u subjektů s bulózou epidermolysis

Účelem této studie bylo posoudit, zda místní použití krému SD-101 (3 % nebo 6 %) bylo účinné při léčbě ran u účastníků s simplexní, recesivně dystrofickou nebo junkční non-Herlitzovou epidermolysis Bullosa (EB).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jednalo se o multicentrickou, randomizovanou, dvojitě zaslepenou, vehikulem kontrolovanou studii fáze 2b k posouzení účinnosti a bezpečnosti dermálního krému SD-101 (3 % nebo 6 %) na kožní léze u účastníků s simplexní, recesivně dystrofickou, nebo Junction non-Herlitz EB.

Krém SD-101 [obsahující 3 % nebo 6 % nebo vehikulum (0 %)] byl aplikován lokálně jednou denně na celé tělo po dobu 90 dnů. Způsobilým účastníkům byla na začátku hodnocena cílová rána. Vybraná cílová rána musela být alespoň určitého věku a v předem specifikovaném rozsahu velikosti při vstupu do studie. Fotografické potvrzení umístění cílové rány bylo shromážděno na základní linii a snímek uložený z první návštěvy byl použit k potvrzení umístění cílové rány při následujících návštěvách. Účastník se vrátil na místo studie ve 2. týdnu, 1. měsíci, 4. měsíci a 5. měsíci (ve 14, 30, 60 a 90 dnech, v daném pořadí), aby byla cílová rána dříve identifikovaná na začátku přehodnocena na úroveň léčení. Kromě toho byly při každé návštěvě také hodnoceny změny ve svědění, bolesti, pokrytí plochy povrchu těla puchýři a lézemi a strašení zhojené cílové rány.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

48

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27516
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78218
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Formulář informovaného souhlasu podepsaný účastníkem nebo jeho zákonným zástupcem; pokud je účastník nezletilý, ale je schopen udělit souhlas, podepsaný souhlas účastníka.
  • Účastník (nebo správce) byl ochoten splnit všechny požadavky protokolu.
  • Diagnóza simplexní, recesivní dystrofické nebo junkční non-Herlitz EB.
  • Účastníci ve věku 6 měsíců a starší.
  • Účastníci měli při vstupu do studie 1 cílovou ránu v předem specifikovaném rozsahu velikosti.
  • Cílová rána byla nejméně 21 dní nebo starší.

Kritéria vyloučení:

  • Účastníci, kteří nesplnili všechna vstupní kritéria uvedená v kritériích pro zařazení.
  • Vybraná cílová rána měla klinický důkaz lokální infekce.
  • Užívání jakéhokoli hodnoceného léku do 30 dnů před zařazením.
  • Použití imunoterapie nebo cytotoxické chemoterapie do 60 dnů před zařazením.
  • Použití systémové nebo topické steroidní terapie během 30 dnů před zařazením do studie (inhalační steroidy a oční kapky obsahující steroidy byly povoleny).
  • Užívání systémových antibiotik do 7 dnů před zařazením.
  • Současná nebo bývalá malignita.
  • Arteriální nebo venózní porucha vedoucí k ulcerovaným ranám.
  • Diabetes mellitus.
  • Těhotenství nebo kojení během studie (při screeningu žen ve fertilním věku byl proveden těhotenský test z moči).
  • Ženy ve fertilním věku, které neabstinovaly a nepraktikovaly lékařsky přijatelnou metodu antikoncepce.
  • Známá anamnéza onemocnění srdce, jater nebo ledvin.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Dermální krém SD-101 (6 %)
Dermální krém SD-101 (6 %) aplikovaný lokálně jednou denně na celé tělo po dobu 90 dnů.
Lék: Dermální krém SD-101 (6 %)
SD-101 je bílý krystalický prášek, který je formulován v měkkém, bílém krémovém základu bez zápachu. SD-101-6.0 krém obsahuje alantoin, diureid glyoxylovou kyselinu, v koncentraci 6% a další pomocné látky.
Ostatní jména:
  • SD-101
  • Zorblisa
  • SD-101-6.0
Experimentální: Dermální krém SD-101 (3 %)
Dermální krém SD-101 (3 %) aplikovaný lokálně jednou denně na celé tělo po dobu 90 dnů.
Lék: SD-101 dermální krém (3%)
SD-101 je bílý krystalický prášek, který je formulován v měkkém, bílém krémovém základu bez zápachu. SD-101-3.0 krém obsahuje alantoin, diureid glyoxylovou kyselinu, v koncentraci 3% a další pomocné látky.
Ostatní jména:
  • SD-101
  • SD-101-3.0
  • Zorblisa
Komparátor placeba: Vozidlo (0 %)
Vehikulový dermální krém (SD-101 0%) aplikovaný lokálně jednou denně na celé tělo po dobu 90 dnů.
Lék: Vozidlo (SD-101 0%)
Bílý krystalický prášek, který je formulován v měkkém bílém krémovém základu bez zápachu. Neobsahuje alantoin, pouze pomocné látky.
Ostatní jména:
  • Komparátor placeba
  • SD-101-0,0

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účastníci s dokumentovaným úplným uzavřením cílové rány do 1 měsíce po zahájení léčby
Časové okno: Výchozí stav do 1 měsíce
K měření cílové rány při všech návštěvách byl použit ARANZ SilhouetteStar™, systém zobrazování, měření a dokumentace rány poskytující přesné hodnocení rány. Zachycené informace zahrnovaly fotografické snímky, kvantitativní měření a další údaje o hodnocení cílové rány vložené do zařízení klinikem, vše získané bez kontaktu s kůží účastníka. V tomto systému byly k dispozici informace o historii měření cílové rány, takže bylo možné vypočítat a prezentovat i sériovou progresi stavu cílové rány.
Výchozí stav do 1 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účastníci s dokumentovaným úplným uzavřením cílové rány do 2 a 3 měsíců po zahájení léčby
Časové okno: Výchozí stav do 2. a 3. měsíce
K měření cílové rány při všech návštěvách byl použit ARANZ SilhouetteStar™, systém zobrazování, měření a dokumentace rány poskytující přesné hodnocení rány. Zachycené informace zahrnovaly fotografické snímky, kvantitativní měření a další údaje o hodnocení cílové rány vložené do zařízení klinikem, vše získané bez kontaktu s kůží účastníka. V tomto systému byly k dispozici informace o historii měření cílové rány, takže bylo možné vypočítat a prezentovat i sériovou progresi stavu cílové rány.
Výchozí stav do 2. a 3. měsíce
Procentuální změna od výchozí hodnoty v kůži lézí na základě měření indexu tělesného povrchu (BSAI) ve 3. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 3
BSAI je globální míra „rozšíření“ nemoci s váhovými faktory. Kůže lézí se skládala z oblasti (oblastí), která mohla obsahovat kteroukoli z následujících položek: puchýře, buly, eroze, ulcerace, strupy a odřeniny, stejně jako oblasti, které mokvají, olupují se, mokvají, jsou krustované a obnažené. Pro každou definovanou oblast těla (hlava/krk, horní končetiny, trup [včetně třísel] a dolní končetiny) bylo zaznamenáno procento postižené plochy povrchu těla v rozsahu od 0 % do 100 %, vynásobené váhovým faktorem a poté sečteny pro všechny oblasti těla pro výpočet BSAI. BSAI postižená puchýři a ranami byla vypočtena na začátku a ve 3. měsíci, aby se vyhodnotila celková postižená plocha. Procentuální změna od výchozího stavu byla vypočtena následovně: Procentuální změna od výchozího stavu = 100* (hodnota po výchozím stavu mínus hodnota výchozího stavu) děleno hodnotou výchozího stavu. Uvádí se průměrná procentuální změna od výchozí hodnoty v BSAI. Prezentováni jsou pouze účastníci s daty dostupnými pro analýzu v určeném časovém bodě.
Výchozí stav, měsíc 3
Účastníci pociťující změnu svědění od výchozího stavu 7. den
Časové okno: Základní stav, den 7
K měření intenzity svědění byl použit nástroj Itch Man Pruritus Assessment Tool. Svědění bylo hodnoceno a hlášeno na začátku a 7. den. U účastníků ve věku 6 měsíců až 5 let bylo svědění hodnoceno pomocí odpovědi ošetřovatele, zatímco u účastníků ve věku 6 let a starších bylo svědění hlášeno sami.
Základní stav, den 7
Změna bolesti od výchozí hodnoty v den 7
Časové okno: Základní stav, den 7
Bolest byla hodnocena na začátku a 7. den. Přítomnost a intenzita bolesti byla hodnocena pomocí škály bolesti Face, Legs, Activity, Cry, Consolability (FLACC) pro účastníky ve věku 6 měsíců až 3 roky. Pro účastníky ve věku 4 let a starší byla použita škála bolesti Wong Faces. Skóre bylo přiřazeno každé z 5 kategorií na stupnici FLACC od 0 do 2, což vedlo k celkovému skóre mezi 0 a 10. Škála Wong Faces Pain používala 1 položku k hodnocení bolesti na stupnici od 0 do 10. Vyšší hodnoty skóre indikovaly větší bolest.
Základní stav, den 7
Účastníci s jizvami ve 2. týdnu, 1. měsíci, 2. měsíci a 3. měsíci
Časové okno: 2. týden, 1. měsíc, 2. měsíc a 3. měsíc
V případě zhojené rány, kde bylo potvrzeno úplné uzavření, byl rozsah zjizvení hodnocen jako „přítomný“ nebo „nepřítomný“ při všech návštěvách po základním vyšetření (2. týden a 1., 2. a 3. měsíc).
2. týden, 1. měsíc, 2. měsíc a 3. měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Scioderm, Inc.

Spolupracovníci

Amicus Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. ledna 2014

Primární dokončení (Aktuální)

24. června 2014

Dokončení studie (Aktuální)

24. června 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. prosince 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. prosince 2013

První zveřejněno (Odhad)

18. prosince 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. ledna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. ledna 2020

Naposledy ověřeno

1. ledna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SD-003

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Epidermolysis Bullosa

Klinické studie na Dermální krém SD-101 (6 %)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Spain

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit