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Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von SD-101 bei Teilnehmern mit Epidermolysis Bullosa

7. Januar 2020 aktualisiert von: Scioderm, Inc.

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, trägerkontrollierte Phase-2b-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von SD-101-Creme bei Patienten mit Epidermolysis bullosa

Der Zweck dieser Studie war es zu beurteilen, ob die topische Anwendung von SD-101-Creme (3 % oder 6 %) bei der Behandlung von Wunden bei Teilnehmern mit Simplex, rezessiver Dystrophie oder Junctional Non-Herlitz Epidermolysis Bullosa (EB) wirksam war.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies war eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, Vehikel-kontrollierte Studie der Phase 2b zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit der SD-101-Hautcreme (3 % oder 6 %) bei Hautläsionen bei Teilnehmern mit Simplex, rezessiver Dystrophie, oder Junctional Nicht-Herlitz EB.

SD-101-Creme [enthaltend 3 % oder 6 % oder Vehikel (0 %)] wurde topisch einmal täglich auf den gesamten Körper für einen Zeitraum von 90 Tagen aufgetragen. Bei geeigneten Teilnehmern wurde zu Studienbeginn eine Zielwunde beurteilt. Die ausgewählte Zielwunde musste bei Studieneintritt mindestens ein bestimmtes Alter und einen vorgegebenen Größenbereich aufweisen. Eine fotografische Bestätigung des Ortes der Zielwunde wurde zu Studienbeginn gesammelt, und das vom ersten Besuch gespeicherte Bild wurde verwendet, um den Ort der Zielwunde bei späteren Besuchen zu bestätigen. Der Teilnehmer kehrte in Woche 2, Monat 1, Monat 4 und Monat 5 (jeweils nach 14, 30, 60 und 90 Tagen) zum Studienzentrum zurück, um die Zielwunde, die zuvor zu Studienbeginn identifiziert worden war, erneut auf das Ausmaß von zu untersuchen Heilung. Darüber hinaus wurden bei jedem Besuch auch Veränderungen des Juckreizes, der Schmerzen, der Bedeckung der Körperoberfläche mit Blasen und Läsionen und der Vernarbung der geheilten Zielwunde beurteilt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

48

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27516
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78218
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Einwilligungserklärung, unterzeichnet vom Teilnehmer oder dem gesetzlichen Vertreter des Teilnehmers; wenn der Teilnehmer noch nicht volljährig, aber einwilligungsfähig ist, unterschriebene Einverständniserklärung des Teilnehmers.
  • Der Teilnehmer (oder Betreuer) war bereit, alle Protokollanforderungen zu erfüllen.
  • Diagnose von Simplex, rezessiver dystrophischer oder junktionaler Nicht-Herlitz-EB.
  • Teilnehmer ab 6 Monaten.
  • Die Teilnehmer hatten bei Studieneintritt 1 Zielwunde innerhalb eines vorgegebenen Größenbereichs.
  • Die Zielwunde war mindestens 21 Tage oder älter.

Ausschlusskriterien:

  • Teilnehmer, die nicht alle unter Einschlusskriterien beschriebenen Einreisekriterien erfüllt haben.
  • Die ausgewählte Zielwunde wies klinische Anzeichen einer lokalen Infektion auf.
  • Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen vor der Registrierung.
  • Anwendung einer Immuntherapie oder zytotoxischen Chemotherapie innerhalb von 60 Tagen vor der Einschreibung.
  • Anwendung einer systemischen oder topischen Steroidtherapie innerhalb von 30 Tagen vor der Einschreibung (inhalative Steroide und Augentropfen, die Steroide enthalten, waren erlaubt).
  • Verwendung von systemischen Antibiotika innerhalb von 7 Tagen vor der Einschreibung.
  • Aktuelle oder frühere Malignität.
  • Arterielle oder venöse Erkrankung, die zu ulzerierten Wunden führt.
  • Diabetes Mellitus.
  • Schwangerschaft oder Stillzeit während der Studie (ein Urin-Schwangerschaftstest wurde beim Screening für weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter durchgeführt).
  • Frauen im gebärfähigen Alter, die nicht abstinent waren und keine medizinisch akzeptable Verhütungsmethode anwenden.
  • Bekannte Vorgeschichte von Herz-, Leber- oder Nierenerkrankungen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: SD-101 Hautcreme (6%)
SD-101 Dermalcreme (6 %) wird 90 Tage lang einmal täglich topisch auf den gesamten Körper aufgetragen.
Arzneimittel: SD-101 Hautcreme (6%)
SD-101 ist ein weißes, kristallines Pulver, das in einer geruchlosen, weichen, weißen Cremebasis formuliert ist. SD-101-6.0 Creme enthält Allantoin, eine Diureid-Glyoxylsäure, in einer Konzentration von 6 % und andere Hilfsstoffe.
Andere Namen:
  • SD-101
  • Zorblisa
  • SD-101-6.0
Experimental: SD-101 Hautcreme (3%)
SD-101 Dermalcreme (3 %) wird 90 Tage lang einmal täglich topisch auf den gesamten Körper aufgetragen.
Arzneimittel: SD-101 Hautcreme (3%)
SD-101 ist ein weißes, kristallines Pulver, das in einer geruchlosen, weichen, weißen Cremebasis formuliert ist. SD-101-3.0 Creme enthält Allantoin, eine Diureid-Glyoxylsäure, in einer Konzentration von 3 % und andere Hilfsstoffe.
Andere Namen:
  • SD-101
  • SD-101-3.0
  • Zorblisa
Placebo-Komparator: Fahrzeug (0%)
Vehikel-Hautcreme (SD-101 0 %), die 90 Tage lang einmal täglich topisch auf den gesamten Körper aufgetragen wird.
Arzneimittel: Fahrzeug (SD-101 0%)
Ein weißes, kristallines Pulver, das in einer geruchlosen, weichen, weißen Cremebasis formuliert ist. Es enthält kein Allantoin, nur Hilfsstoffe.
Andere Namen:
  • Placebo-Komparator
  • SD-101-0.0

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teilnehmer mit dokumentiertem vollständigen Verschluss der Zielwunde innerhalb von 1 Monat nach Beginn der Behandlung
Zeitfenster: Basislinie bis 1 Monat
Der ARANZ SilhouetteStar™, ein Wundbildgebungs-, Mess- und Dokumentationssystem, das eine genaue Wundbeurteilung ermöglicht, wurde verwendet, um die Zielwunde bei allen Besuchen zu messen. Zu den erfassten Informationen gehörten fotografische Bilder, quantitative Messwerte und andere Daten zur Beurteilung von Zielwunden, die vom Kliniker in das Gerät eingegeben wurden und die alle ohne Kontakt mit der Haut des Teilnehmers erhalten wurden. Auf diesem System waren Informationen über die Messhistorie der Zielwunde verfügbar, so dass auch der serielle Verlauf des Zielwundestatus berechnet und dargestellt werden konnte.
Basislinie bis 1 Monat

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teilnehmer mit dokumentiertem vollständigen Verschluss der Zielwunde innerhalb von 2 und 3 Monaten nach Beginn der Behandlung
Zeitfenster: Baseline bis Monat 2 und Monat 3
Der ARANZ SilhouetteStar™, ein Wundbildgebungs-, Mess- und Dokumentationssystem, das eine genaue Wundbeurteilung ermöglicht, wurde verwendet, um die Zielwunde bei allen Besuchen zu messen. Zu den erfassten Informationen gehörten fotografische Bilder, quantitative Messwerte und andere Daten zur Beurteilung von Zielwunden, die vom Kliniker in das Gerät eingegeben wurden und die alle ohne Kontakt mit der Haut des Teilnehmers erhalten wurden. Auf diesem System waren Informationen über die Messhistorie der Zielwunde verfügbar, so dass auch der serielle Verlauf des Zielwundestatus berechnet und dargestellt werden konnte.
Baseline bis Monat 2 und Monat 3
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Läsionshaut basierend auf Body Surface Area Index (BSAI)-Messungen in Monat 3
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 3
Der BSAI ist ein globales Maß für die „Ausbreitung“ von Krankheiten mit Gewichtungsfaktoren. Die Hautläsionen bestanden aus Bereichen, die folgendes aufweisen konnten: Blasen, Bullae, Erosionen, Ulzerationen, Schorfbildung und Schorf sowie Bereiche, die nässen, sich ablösen, nässen, verkrusten und entblößt sind. Für jede definierte Körperregion (Kopf/Hals, obere Gliedmaßen, Rumpf [einschließlich Leiste] und untere Gliedmaßen) wurde der Prozentsatz der betroffenen Körperoberfläche im Bereich von 0 % bis 100 % aufgezeichnet, mit dem Gewichtungsfaktor multipliziert und dann für alle Körperregionen summiert, um den BSAI zu berechnen. Die von Blasen und Wunden betroffene BSAI wurde zu Studienbeginn und in Monat 3 berechnet, um die gesamte betroffene Fläche zu beurteilen. Die prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde wie folgt berechnet: Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert = 100*(Wert nach dem Ausgangswert minus Ausgangswert) dividiert durch den Ausgangswert. Die durchschnittliche prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in BSAI wird angegeben. Es werden nur Teilnehmer präsentiert, deren Daten zum angegebenen Zeitpunkt für die Analyse verfügbar waren.
Grundlinie, Monat 3
Teilnehmer, die an Tag 7 eine Veränderung des Juckreizes gegenüber dem Ausgangswert feststellen
Zeitfenster: Ausgangslage, Tag 7
Das Itch Man Pruritus Assessment Tool wurde verwendet, um die Intensität des Juckreizes zu messen. Juckreiz wurde zu Studienbeginn und an Tag 7 beurteilt und berichtet. Bei Teilnehmern im Alter von 6 Monaten bis 5 Jahren wurde der Juckreiz anhand der Antwort des Betreuers beurteilt, während bei Teilnehmern ab 6 Jahren der Juckreiz selbst gemeldet wurde.
Ausgangslage, Tag 7
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Schmerzen an Tag 7
Zeitfenster: Ausgangslage, Tag 7
Die Schmerzen wurden zu Studienbeginn und an Tag 7 bewertet. Das Vorhandensein und die Intensität von Schmerzen wurden anhand der Face, Legs, Activity, Cry, Consolability (FLACC)-Schmerzskala für Teilnehmer im Alter von 6 Monaten bis 3 Jahren bewertet. Für Teilnehmer ab 4 Jahren wurde die Wong Faces Pain Scale verwendet. Für jede der 5 Kategorien der FLACC-Skala wurden Punkte von 0 bis 2 vergeben, was zu einer Gesamtpunktzahl zwischen 0 und 10 führte. Die Schmerzskala von Wong Faces verwendete 1 Item, um Schmerzen auf einer Skala von 0 bis 10 zu bewerten. Höhere Score-Werte zeigten mehr Schmerzen an.
Ausgangslage, Tag 7
Teilnehmer mit Narbenbildung in Woche 2, Monat 1, Monat 2 und Monat 3
Zeitfenster: Woche 2, Monat 1, Monat 2 und Monat 3
Im Falle einer geheilten Wunde, bei der ein vollständiger Wundverschluss bestätigt wurde, wurde das Ausmaß der Narbenbildung bei allen Kontrollbesuchen nach der Baseline (Woche 2 und Monate 1, 2 und 3) als „vorhanden“ oder „nicht vorhanden“ bewertet.
Woche 2, Monat 1, Monat 2 und Monat 3

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Scioderm, Inc.

Mitarbeiter

Amicus Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. Januar 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

24. Juni 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

24. Juni 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Dezember 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Dezember 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

18. Dezember 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. Januar 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Januar 2020

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SD-003

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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