Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van de effectiviteit en veiligheid van SD-101 bij deelnemers met epidermolysis bullosa

7 januari 2020 bijgewerkt door: Scioderm, Inc.

Een multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, voertuiggecontroleerd fase 2b-onderzoek naar de effectiviteit en veiligheid van SD-101-crème bij proefpersonen met epidermolysis bullosa

Het doel van deze studie was om te beoordelen of het topische gebruik van SD-101-crème (3% of 6%) effectief was bij de behandeling van wonden bij deelnemers met Simplex, Recessive Dystrofic of Junctional non-Herlitz Epidermolysis Bullosa (EB).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit was een fase 2b, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, voertuiggecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van SD-101 huidcrème (3% of 6%) te beoordelen op huidlaesies bij deelnemers met Simplex, Recessive Dystrofic, of Junctional niet-Herlitz EB.

SD-101 crème [bevattende 3% of 6% of vehiculum (0%)] werd topisch aangebracht, eenmaal per dag op het hele lichaam gedurende een periode van 90 dagen. In aanmerking komende deelnemers hadden een doelwond die bij aanvang was beoordeeld. De geselecteerde doelwond moest ten minste een bepaalde leeftijd hebben en binnen een vooraf gespecificeerd groottebereik liggen bij aanvang van het onderzoek. Fotografische bevestiging van de locatie van de doelwond werd bij baseline verzameld en de foto die bij het eerste bezoek was opgeslagen, werd gebruikt om de locatie van de doelwond bij volgende bezoeken te bevestigen. De deelnemer keerde terug naar de onderzoekslocatie in week 2, maand 1, maand 4 en maand 5 (respectievelijk na 14, 30, 60 en 90 dagen) om de doelwond die eerder was geïdentificeerd bij baseline opnieuw te laten beoordelen op het niveau van genezing. Bovendien werden bij elk bezoek ook veranderingen in jeuk, pijn, bedekking van het lichaamsoppervlak van blaren en laesies, en littekenvorming van de genezen doelwond beoordeeld.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

48

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27516
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78218
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

10 maanden en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Informed Consent-formulier ondertekend door de deelnemer of de wettelijke vertegenwoordiger van de deelnemer; als de deelnemer minderjarig is maar in staat is om toestemming te geven, ondertekende toestemming van de deelnemer.
  • Deelnemer (of verzorger) was bereid om aan alle protocoleisen te voldoen.
  • Diagnose van Simplex, Recessive Dystrofic of Junctional non-Herlitz EB.
  • Deelnemers van 6 maanden en ouder.
  • Deelnemers hadden 1 doelwond binnen een vooraf gespecificeerd groottebereik bij aanvang van het onderzoek.
  • Doelwond was minstens 21 dagen of ouder.

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemers die niet voldeden aan alle toelatingscriteria zoals beschreven in de toelatingscriteria.
  • Geselecteerde doelwond had klinisch bewijs van lokale infectie.
  • Gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen vóór inschrijving.
  • Gebruik van immunotherapie of cytotoxische chemotherapie binnen 60 dagen vóór inschrijving.
  • Gebruik van systemische of topische steroïden binnen 30 dagen vóór inschrijving (steroïden voor inhalatie en oogdruppels met steroïden waren toegestaan).
  • Gebruik van systemische antibiotica binnen 7 dagen voor inschrijving.
  • Huidige of voormalige maligniteit.
  • Arteriële of veneuze stoornis resulterend in ulcererende wonden.
  • Suikerziekte.
  • Zwangerschap of borstvoeding tijdens het onderzoek (er werd een urine-zwangerschapstest uitgevoerd bij de screening voor vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd).
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd die niet abstinent waren en geen medisch aanvaardbare anticonceptiemethode toepasten.
  • Bekende voorgeschiedenis van hart-, lever- of nierziekte.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: SD-101 huidcrème (6%)
SD-101 huidcrème (6%) eenmaal daags topisch aangebracht op het hele lichaam gedurende 90 dagen.
Geneesmiddel: SD-101 huidcrème (6%)
SD-101 is een wit, kristallijn poeder dat is geformuleerd in een geurloze, zachte, witte crèmekleurige basis. SD-101-6.0 crème bevat allantoïne, een diureide glyoxylzuur, in een concentratie van 6% en andere hulpstoffen.
Andere namen:
  • SD-101
  • Zorblisa
  • SD-101-6.0
Experimenteel: SD-101 huidcrème (3%)
SD-101 huidcrème (3%) eenmaal daags topisch aangebracht op het hele lichaam gedurende 90 dagen.
Geneesmiddel: SD-101 huidcrème (3%)
SD-101 is een wit, kristallijn poeder dat is geformuleerd in een geurloze, zachte, witte crèmekleurige basis. SD-101-3.0 crème bevat allantoïne, een diureide glyoxylzuur, in een concentratie van 3% en andere hulpstoffen.
Andere namen:
  • SD-101
  • SD-101-3.0
  • Zorblisa
Placebo-vergelijker: Voertuig (0%)
Vehicle dermal cream (SD-101 0%) eenmaal daags plaatselijk aangebracht op het hele lichaam gedurende 90 dagen.
Geneesmiddel: Voertuig (SD-101 0%)
Een wit, kristallijn poeder dat is geformuleerd in een geurloze, zachte, witte crèmekleurige basis. Het bevat geen allantoïne, alleen hulpstoffen.
Andere namen:
  • Placebo-vergelijker
  • SD-101-0.0

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deelnemers met gedocumenteerde volledige sluiting van de doelwond binnen 1 maand na aanvang van de behandeling
Tijdsspanne: Basislijn tot 1 maand
De ARANZ SilhouetteStar™, een beeldvormings-, meet- en documentatiesysteem voor wonden dat nauwkeurige wondbeoordeling biedt, werd gebruikt om de doelwond bij alle bezoeken te meten. De vastgelegde informatie omvatte fotografische beelden, kwantitatieve metingen en andere door de clinicus ingevoerde doelwondbeoordelingsgegevens in het apparaat, allemaal verkregen zonder contact met de huid van de deelnemer. Op dit systeem was informatie over de meetgeschiedenis van de doelwond beschikbaar, zodat ook de seriële voortgang van de status van de doelwond kon worden berekend en gepresenteerd.
Basislijn tot 1 maand

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deelnemers met gedocumenteerde volledige sluiting van de doelwond binnen 2 en 3 maanden na aanvang van de behandeling
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 2 en maand 3
De ARANZ SilhouetteStar™, een beeldvormings-, meet- en documentatiesysteem voor wonden dat nauwkeurige wondbeoordeling biedt, werd gebruikt om de doelwond bij alle bezoeken te meten. De vastgelegde informatie omvatte fotografische beelden, kwantitatieve metingen en andere door de clinicus ingevoerde doelwondbeoordelingsgegevens in het apparaat, allemaal verkregen zonder contact met de huid van de deelnemer. Op dit systeem was informatie over de meetgeschiedenis van de doelwond beschikbaar, zodat ook de seriële voortgang van de status van de doelwond kon worden berekend en gepresenteerd.
Basislijn tot maand 2 en maand 3
Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in laesiehuid op basis van metingen van de Body Surface Area Index (BSAI) in maand 3
Tijdsspanne: Basislijn, maand 3
De BSAI is een wereldwijde maatstaf voor de "verspreiding" van ziekten met weegfactoren. Laesiehuid bestond uit gebied(en) dat het volgende zou kunnen bevatten: blaren, blaren, erosies, zweren, korstvorming en korsten, evenals gebieden die huilen, vervellen, sijpelen, korsten en ontbloot zijn. Het percentage, variërend van 0% tot 100%, van het aangetaste lichaamsoppervlak werd geregistreerd voor elk gedefinieerd lichaamsgebied (hoofd/nek, bovenste ledematen, romp [inclusief lies] en onderste ledematen), vermenigvuldigd met de wegingsfactor, en vervolgens opgeteld voor alle lichaamsregio's om de BSAI te berekenen. De BSAI getroffen met blaren en wonden werd berekend bij baseline en maand 3 om het totale aangetaste gebied te beoordelen. De procentuele verandering ten opzichte van de basislijn werd als volgt berekend: Percentage verandering ten opzichte van de basislijn = 100*(post-basislijnwaarde min de basislijnwaarde) gedeeld door de basislijnwaarde. Gemiddelde procentuele verandering ten opzichte van baseline in BSAI wordt gerapporteerd. Alleen deelnemers met gegevens die beschikbaar zijn voor analyse op het opgegeven tijdstip worden gepresenteerd.
Basislijn, maand 3
Deelnemers ervaren een verandering ten opzichte van de basislijn in jeuk op dag 7
Tijdsspanne: Basislijn, dag 7
De Itch Man Pruritus Assessment Tool werd gebruikt om de intensiteit van jeuk te meten. Jeuk werd beoordeeld en gerapporteerd bij baseline en dag 7. Voor deelnemers van 6 maanden tot 5 jaar oud werd jeuk beoordeeld met behulp van de reactie van de verzorger, terwijl bij deelnemers van 6 jaar en ouder de jeuk zelf werd gerapporteerd.
Basislijn, dag 7
Verandering van baseline in pijn op dag 7
Tijdsspanne: Basislijn, dag 7
Pijn werd beoordeeld op basislijn en dag 7. De aanwezigheid en intensiteit van pijn werd beoordeeld met behulp van de Face, Legs, Activity, Cry, Consolability (FLACC) pijnschaal voor deelnemers van 6 maanden tot 3 jaar. Voor deelnemers van 4 jaar en ouder werd de Wong Faces Pain Scale gebruikt. Voor elk van de 5 categorieën in de FLACC-schaal werden scores toegekend van 0 tot 2, wat resulteerde in een totaalscore tussen 0 en 10. De pijnschaal van Wong Faces gebruikte 1 item om pijn op een schaal van 0 tot 10 te beoordelen. Hogere scorewaarden duidden op meer pijn.
Basislijn, dag 7
Deelnemers met littekens in week 2, maand 1, maand 2 en maand 3
Tijdsspanne: Week 2, maand 1, maand 2 en maand 3
In het geval van een genezen wond, waarbij volledige sluiting werd bevestigd, werd de mate van littekenvorming beoordeeld als "aanwezig" of "afwezig" bij alle bezoeken na de basislijn (week 2 en maanden 1, 2 en 3).
Week 2, maand 1, maand 2 en maand 3

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Scioderm, Inc.

Medewerkers

Amicus Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 januari 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

24 juni 2014

Studie voltooiing (Werkelijk)

24 juni 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 december 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 december 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

18 december 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 januari 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 januari 2020

Laatst geverifieerd

1 januari 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SD-003

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Epidermolyse Bullosa

Klinische onderzoeken op SD-101 huidcrème (6%)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Belgium

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren