Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af effektivitet og sikkerhed af SD-101 hos deltagere med Epidermolysis Bullosa

7. januar 2020 opdateret af: Scioderm, Inc.

En fase 2b, multicenter, randomiseret, dobbeltblindet, køretøjsstyret undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​SD-101 creme hos forsøgspersoner med Epidermolysis Bullosa

Formålet med denne undersøgelse var at vurdere, om den topiske brug af SD-101 creme (3 % eller 6 %) var effektiv til behandling af sår hos deltagere med Simplex, Recessive Dystrophic eller Junctional non-Herlitz Epidermolysis Bullosa (EB).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette var en fase 2b, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, vehikelkontrolleret undersøgelse for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​SD-101 dermal creme (3 % eller 6 %) på hudlæsioner hos deltagere med Simplex, Recessive Dystrophic, eller Junctional ikke-Herlitz EB.

SD-101 creme [indeholdende 3% eller 6% eller vehikel (0%)] blev påført topisk en gang dagligt på hele kroppen i en periode på 90 dage. Kvalificerede deltagere fik vurderet et målsår ved baseline. Det udvalgte målsår skulle være mindst en vis alder og inden for et forudbestemt størrelsesområde ved studiestart. Fotografisk bekræftelse af målsårets placering blev indsamlet ved baseline, og billedet gemt fra det første besøg blev brugt til at bekræfte placeringen af ​​målsåret ved efterfølgende besøg. Deltageren vendte tilbage til undersøgelsesstedet i uge 2, måned 1, måned 4 og måned 5 (henholdsvis 14, 30, 60 og 90 dage) for at få målsåret, der tidligere var identificeret ved baseline, revurderet for niveauet af helbredelse. Derudover blev ændringer i kløe, smerte, kropsoverfladedækning af blærer og læsioner og skræmme af det helede målsår også vurderet ved hvert besøg.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

48

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27516
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78218
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Formular til informeret samtykke underskrevet af deltageren eller deltagerens juridiske repræsentant; hvis deltageren er under myndig alder, men i stand til at give samtykke, underskrevet samtykke fra deltageren.
  • Deltageren (eller viceværten) var villig til at overholde alle protokolkrav.
  • Diagnose af simplex, recessiv dystrofisk eller Junctional ikke-Herlitz EB.
  • Deltagere 6 måneder og ældre.
  • Deltagerne havde 1 målsår inden for et forudbestemt størrelsesområde ved undersøgelsens start.
  • Målsåret var mindst 21 dage eller ældre.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagere, der ikke opfyldte alle adgangskriterierne beskrevet i inklusionskriterierne.
  • Udvalgte målsår havde klinisk tegn på lokal infektion.
  • Brug af ethvert forsøgslægemiddel inden for 30 dage før tilmelding.
  • Brug af immunterapi eller cytotoksisk kemoterapi inden for 60 dage før indskrivning.
  • Anvendelse af systemisk eller topisk steroidbehandling inden for 30 dage før optagelse (inhalerede steroider og oftalmiske dråber indeholdende steroider var tilladt).
  • Anvendelse af systemisk antibiotika inden for 7 dage før indskrivning.
  • Nuværende eller tidligere malignitet.
  • Arteriel eller venøs lidelse, der resulterer i ulcererede sår.
  • Diabetes mellitus.
  • Graviditet eller amning under undersøgelsen (en uringraviditetstest blev udført ved screening for kvindelige deltagere i den fødedygtige alder).
  • Kvinder i den fødedygtige alder, som ikke var afholdende og ikke praktiserede en medicinsk acceptabel præventionsmetode.
  • Kendt historie med hjerte-, lever- eller nyresygdom.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: SD-101 Hudcreme (6 %)
SD-101 dermal creme (6%) påføres topisk én gang dagligt over hele kroppen i 90 dage.
Medicin: SD-101 Hudcreme (6 %)
SD-101 er et hvidt, krystallinsk pulver, der er formuleret i en lugtfri, blød, hvid cremebase. SD-101-6.0 creme indeholder allantoin, en diureidglyoxylsyre, i en koncentration på 6% og andre hjælpestoffer.
Andre navne:
  • SD-101
  • Zorblisa
  • SD-101-6.0
Eksperimentel: SD-101 Hudcreme (3 %)
SD-101 dermal creme (3%) påføres topisk én gang dagligt over hele kroppen i 90 dage.
Medicin: SD-101 hudcreme (3 %)
SD-101 er et hvidt, krystallinsk pulver, der er formuleret i en lugtfri, blød, hvid cremebase. SD-101-3.0 creme indeholder allantoin, en diureidglyoxylsyre, i en koncentration på 3% og andre hjælpestoffer.
Andre navne:
  • SD-101
  • SD-101-3.0
  • Zorblisa
Placebo komparator: Køretøj (0 %)
Hudcreme til køretøjer (SD-101 0%) påføres topisk én gang dagligt over hele kroppen i 90 dage.
Medicin: Køretøj (SD-101 0 %)
Et hvidt, krystallinsk pulver, der er formuleret i en lugtfri, blød, hvid cremebase. Den indeholder ingen allantoin, kun hjælpestoffer.
Andre navne:
  • Placebo komparator
  • SD-101-0.0

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Deltagere med dokumenteret fuldstændig lukning af målsåret inden for 1 måned efter påbegyndelse af behandling
Tidsramme: Baseline til 1 måned
ARANZ SilhouetteStar™, et sårbilleddannelses-, måle- og dokumentationssystem, der giver nøjagtig sårvurdering, blev brugt til at måle målsåret ved alle besøg. Opfanget information omfattede fotografiske billeder, kvantitative mål og andre målsårvurderingsdata, der blev indlæst til enheden af ​​klinikeren, alt sammen opnået uden kontakt med deltagerens hud. Information om målsårets målehistorik var tilgængelig på dette system, så den serielle progression af målsårets status også kunne beregnes og præsenteres.
Baseline til 1 måned

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Deltagere med dokumenteret fuldstændig lukning af målsåret inden for 2 og 3 måneder efter påbegyndelse af behandling
Tidsramme: Baseline til måned 2 og måned 3
ARANZ SilhouetteStar™, et sårbilleddannelses-, måle- og dokumentationssystem, der giver nøjagtig sårvurdering, blev brugt til at måle målsåret ved alle besøg. Opfanget information omfattede fotografiske billeder, kvantitative mål og andre målsårvurderingsdata, der blev indlæst til enheden af ​​klinikeren, alt sammen opnået uden kontakt med deltagerens hud. Information om målsårets målehistorik var tilgængelig på dette system, så den serielle progression af målsårets status også kunne beregnes og præsenteres.
Baseline til måned 2 og måned 3
Procentvis ændring fra baseline i læsional hud baseret på kropsoverfladearealindeks (BSAI) målinger ved 3. måned
Tidsramme: Baseline, måned 3
BSAI er et globalt mål for sygdoms "spredning" med vægtningsfaktorer. Læsional hud bestod af områder, der kunne indeholde en eller flere af følgende: blærer, bullae, erosioner, sår, sårskorper og sårskorper, såvel som områder, der græder, slugter, siver, skorper og blotter. Procentdelen, der spænder fra 0 % til 100 %, af påvirket kropsoverfladeareal blev registreret for hver defineret kropsregion (hoved/hals, øvre lemmer, krop [inklusive lyske] og underekstremiteter), multipliceret med vægtningsfaktoren, og derefter summeres for alle kropsregioner for at beregne BSAI. BSAI påvirket med blærer og sår blev beregnet ved baseline og måned 3 for at vurdere det samlede berørte område. Procentvis ændring fra baseline blev beregnet som følger: Procentvis ændring fra baseline = 100*(Post-baseline værdi minus baseline værdi) divideret med baseline værdi. Gennemsnitlig procentvis ændring fra baseline i BSAI er rapporteret. Kun deltagere med data tilgængelige til analyse på det angivne tidspunkt præsenteres.
Baseline, måned 3
Deltagere oplever en ændring fra baseline i kløe på dag 7
Tidsramme: Baseline, dag 7
Itch Man Pruritus Assessment Tool blev brugt til at måle intensiteten af ​​kløe. Kløe blev vurderet og rapporteret ved baseline og dag 7. For deltagere i alderen 6 måneder til 5 år blev kløe vurderet ved hjælp af viceværtens svar, mens kløe hos deltagere 6 år og ældre var selvrapporteret.
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i smerte på dag 7
Tidsramme: Baseline, dag 7
Smerter blev vurderet ved baseline og dag 7. Tilstedeværelsen og intensiteten af ​​smerte blev vurderet ved hjælp af ansigt, ben, aktivitet, gråd, trøst (FLACC) smerteskala for deltagere i alderen 6 måneder til 3 år. For deltagere i alderen 4 år og ældre blev Wong Faces Pain Scale brugt. Der blev tildelt score for hver af de 5 kategorier i FLACC-skalaen fra 0 til 2, hvilket resulterede i en samlet score mellem 0 og 10. Wong Faces Pain-skalaen brugte 1 element til at vurdere smerte på en skala fra 0 til 10. Højere scoreværdier indikerede mere smerte.
Baseline, dag 7
Deltagere med ar i uge 2, måned 1, måned 2 og måned 3
Tidsramme: Uge 2, måned 1, måned 2 og måned 3
I tilfælde af et helet sår, hvor fuldstændig lukning blev bekræftet, blev omfanget af ardannelse vurderet som "Nuværende" eller "Fraværende" ved alle post-baseline besøg (uge 2 og måned 1, 2 og 3).
Uge 2, måned 1, måned 2 og måned 3

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Scioderm, Inc.

Samarbejdspartnere

Amicus Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. januar 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

24. juni 2014

Studieafslutning (Faktiske)

24. juni 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. december 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. december 2013

Først opslået (Skøn)

18. december 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. januar 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. januar 2020

Sidst verificeret

1. januar 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SD-003

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Epidermolyse Bullosa

Kliniske forsøg med SD-101 Hudcreme (6 %)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Spain

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner