Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av effektivitet och säkerhet av SD-101 hos deltagare med Epidermolysis Bullosa

7 januari 2020 uppdaterad av: Scioderm, Inc.

En fas 2b, multicenter, randomiserad, dubbelblind, fordonskontrollerad studie av effektiviteten och säkerheten hos SD-101-kräm hos patienter med epidermolysis Bullosa

Syftet med denna studie var att bedöma om den topiska användningen av SD-101-kräm (3 % eller 6 %) var effektiv vid behandling av sår hos deltagare med Simplex, Recessive Dystrophic eller Junctional non-Herlitz Epidermolysis Bullosa (EB).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta var en fas 2b, multicenter, randomiserad, dubbelblind, fordonskontrollerad studie för att bedöma effektiviteten och säkerheten av SD-101 dermal kräm (3 % eller 6 %) på hudskador hos deltagare med Simplex, Recessive Dystrophic, eller Junctional icke-Herlitz EB.

SD-101 kräm [innehållande 3% eller 6% eller vehikel (0%)] applicerades topiskt en gång om dagen på hela kroppen under en period av 90 dagar. Kvalificerade deltagare hade ett målsår bedömt vid baslinjen. Valt målsår måste vara minst en viss ålder och inom ett förbestämt storleksintervall vid studiestart. Fotografisk bekräftelse av målsårets placering samlades in vid baslinjen, och bilden som sparades från det första besöket användes för att bekräfta platsen för målsåret vid efterföljande besök. Deltagaren återvände till studieplatsen vid vecka 2, månad 1, månad 4 och månad 5 (vid 14, 30, 60 respektive 90 dagar) för att få målsåret som tidigare identifierats vid baslinjen omvärderat för nivån av helande. Dessutom utvärderades förändringar i klåda, smärta, kroppsytans täckning av blåsor och lesioner och skrämsel av det läkta målsåret vid varje besök.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

48

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27516
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78218
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 månader och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Informerat samtycke undertecknat av deltagaren eller deltagarens juridiska ombud; om deltagaren är under myndig ålder men kan ge samtycke, undertecknat samtycke från deltagaren.
  • Deltagare (eller vaktmästare) var villig att följa alla protokollkrav.
  • Diagnos av Simplex, Recessiv Dystrofisk eller Junctional icke-Herlitz EB.
  • Deltagare 6 månader och äldre.
  • Deltagarna hade 1 målsår inom ett förbestämt storleksintervall vid studiestart.
  • Målsåret var minst 21 dagar eller äldre.

Exklusions kriterier:

  • Deltagare som inte uppfyllde alla inträdeskriterier som beskrivs i inklusionskriterierna.
  • Utvalda målsår hade kliniska tecken på lokal infektion.
  • Användning av något prövningsläkemedel inom 30 dagar före inskrivning.
  • Användning av immunterapi eller cytotoxisk kemoterapi inom 60 dagar före inskrivning.
  • Användning av systemisk eller topikal steroidbehandling inom 30 dagar före inskrivningen (inhalerade steroider och ögondroppar innehållande steroider var tillåtna).
  • Användning av systemisk antibiotika inom 7 dagar före inskrivning.
  • Nuvarande eller tidigare malignitet.
  • Arteriell eller venös störning som resulterar i ulcererade sår.
  • Diabetes mellitus.
  • Graviditet eller amning under studien (ett uringraviditetstest utfördes vid screening för kvinnliga deltagare i fertil ålder).
  • Kvinnor i fertil ålder som inte var abstinenta och som inte praktiserade en medicinskt acceptabel preventivmetod.
  • Känd historia av hjärt-, lever- eller njursjukdom.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: SD-101 Hudkräm (6 %)
SD-101 dermal kräm (6%) appliceras topiskt en gång dagligen över hela kroppen i 90 dagar.
Läkemedel: SD-101 Hudkräm (6 %)
SD-101 är ett vitt, kristallint pulver som är formulerat i en luktfri, mjuk, vit krämbas. SD-101-6.0 krämen innehåller allantoin, en diureidglyoxylsyra, i en koncentration av 6% och andra hjälpämnen.
Andra namn:
  • SD-101
  • Zorblisa
  • SD-101-6.0
Experimentell: SD-101 Hudkräm (3 %)
SD-101 dermal kräm (3%) appliceras topiskt en gång dagligen över hela kroppen i 90 dagar.
Läkemedel: SD-101 hudkräm (3 %)
SD-101 är ett vitt, kristallint pulver som är formulerat i en luktfri, mjuk, vit krämbas. SD-101-3.0 krämen innehåller allantoin, en diureidglyoxylsyra, i en koncentration av 3% och andra hjälpämnen.
Andra namn:
  • SD-101
  • SD-101-3.0
  • Zorblisa
Placebo-jämförare: Fordon (0 %)
Hudkräm för fordon (SD-101 0%) appliceras topiskt en gång dagligen över hela kroppen i 90 dagar.
Läkemedel: Fordon (SD-101 0%)
Ett vitt, kristallint pulver som är formulerat i en luktfri, mjuk, vit krämbas. Den innehåller inget allantoin, bara hjälpämnen.
Andra namn:
  • Placebo-jämförare
  • SD-101-0.0

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Deltagare med dokumenterad fullständig stängning av målsåret inom 1 månad efter påbörjad behandling
Tidsram: Baslinje till 1 månad
ARANZ SilhouetteStar™, ett såravbildnings-, mätnings- och dokumentationssystem som ger noggrann sårbedömning, användes för att mäta målsåret vid alla besök. Den insamlade informationen inkluderade fotografiska bilder, kvantitativa mätningar och andra målsårbedömningsdata som matats in till enheten av läkaren, allt erhållet utan kontakt med deltagarens hud. Information om målsårets mäthistorik fanns tillgänglig på detta system så att den seriella progressionen av målsårets status också kunde beräknas och presenteras.
Baslinje till 1 månad

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Deltagare med dokumenterad fullständig stängning av målsåret inom 2 och 3 månader efter påbörjad behandling
Tidsram: Baslinje till månad 2 och månad 3
ARANZ SilhouetteStar™, ett såravbildnings-, mätnings- och dokumentationssystem som ger noggrann sårbedömning, användes för att mäta målsåret vid alla besök. Den insamlade informationen inkluderade fotografiska bilder, kvantitativa mätningar och andra målsårbedömningsdata som matats in till enheten av läkaren, allt erhållet utan kontakt med deltagarens hud. Information om målsårets mäthistorik fanns tillgänglig på detta system så att den seriella progressionen av målsårets status också kunde beräknas och presenteras.
Baslinje till månad 2 och månad 3
Procentuell förändring från baslinjen i lesional hud baserat på kroppsytans index (BSAI) mätningar vid månad 3
Tidsram: Baslinje, månad 3
BSAI är ett globalt mått på sjukdomens "spridning" med viktningsfaktorer. Lesional hud bestod av områden som kunde innehålla något av följande: blåsor, bullae, erosioner, sår, sårskorpor och sårskorpor, såväl som områden som gråter, sväller, sipprar, är skorpiga och blottade. Procentandelen, som sträcker sig från 0 % till 100 %, av påverkad kroppsyta registrerades för varje definierad kroppsregion (huvud/hals, övre extremiteter, bål [inklusive ljumskar] och nedre extremiteter), multiplicerat med viktningsfaktorn, och sedan summeras för alla kroppsregioner för att beräkna BSAI. BSAI påverkad med blåsor och sår beräknades vid baslinjen och månad 3 för att bedöma det totala drabbade området. Procentuell förändring från baslinjen beräknades enligt följande: Procentuell förändring från baslinjen = 100*(Post-baseline-värde minus baslinjevärde) dividerat med baslinjevärde. Genomsnittlig procentuell förändring från baslinjen i BSAI rapporteras. Endast deltagare med data tillgänglig för analys vid den angivna tidpunkten presenteras.
Baslinje, månad 3
Deltagare som upplever en förändring från baslinjen i klåda på dag 7
Tidsram: Baslinje, dag 7
Itch Man Pruritus Assessment Tool användes för att mäta intensiteten av klåda. Klåda utvärderades och rapporterades vid baslinjen och dag 7. För deltagare i åldern 6 månader till 5 år bedömdes klåda med hjälp av vaktmästarens svar, medan klåda var självrapporterad hos deltagare 6 år och äldre.
Baslinje, dag 7
Ändring från baslinjen i smärta på dag 7
Tidsram: Baslinje, dag 7
Smärta utvärderades vid baslinjen och dag 7. Förekomsten och intensiteten av smärta utvärderades med hjälp av smärtskalan för ansikte, ben, aktivitet, gråt, tröst (FLACC) för deltagare i åldern 6 månader till 3 år. För deltagare i åldern 4 år och äldre användes Wong Faces Pain Scale. Poäng tillskrevs för var och en av de 5 kategorierna i FLACC-skalan från 0 till 2, vilket resulterade i en totalpoäng mellan 0 och 10. Wong Faces Pain-skalan använde 1 objekt för att betygsätta smärta på en skala från 0 till 10. Högre poängvärden tydde på mer smärta.
Baslinje, dag 7
Deltagare med ärr vid vecka 2, månad 1, månad 2 och månad 3
Tidsram: Vecka 2, månad 1, månad 2 och månad 3
I händelse av ett läkt sår, där fullständig förslutning bekräftades, bedömdes omfattningen av ärrbildning som "Nuvarande" eller "Frånvarande" vid alla besök efter baslinjen (vecka 2 och månader 1, 2 och 3).
Vecka 2, månad 1, månad 2 och månad 3

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Scioderm, Inc.

Samarbetspartners

Amicus Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

6 januari 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

24 juni 2014

Avslutad studie (Faktisk)

24 juni 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 december 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 december 2013

Första postat (Uppskatta)

18 december 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 januari 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 januari 2020

Senast verifierad

1 januari 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SD-003

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Epidermolysis Bullosa

Kliniska prövningar på SD-101 Hudkräm (6 %)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Algeria

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera