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Studio dell'efficacia e della sicurezza dell'SD-101 nei partecipanti con epidermolisi bollosa

7 gennaio 2020 aggiornato da: Scioderm, Inc.

Uno studio di fase 2b, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato dal veicolo sull'efficacia e la sicurezza della crema SD-101 in soggetti con epidermolisi bollosa

Lo scopo di questo studio era valutare se l'uso topico della crema SD-101 (3% o 6%) fosse efficace nel trattamento delle ferite nei partecipanti con epidermolisi bollosa (EB) semplice, distrofica recessiva o giunzionale non-Herlitz.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo era uno studio di fase 2b, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato dal veicolo per valutare l'efficacia e la sicurezza della crema dermica SD-101 (3% o 6%) sulle lesioni cutanee nei partecipanti con sindrome distrofica recessiva, o Junctional non-Herlitz EB.

La crema SD-101 [contenente 3% o 6% o veicolo (0%)] è stata applicata localmente, una volta al giorno su tutto il corpo per un periodo di 90 giorni. I partecipanti idonei avevano una ferita bersaglio valutata al basale. La ferita bersaglio selezionata doveva avere almeno una certa età e rientrare in un intervallo di dimensioni prespecificato all'ingresso nello studio. La conferma fotografica della posizione della ferita bersaglio è stata raccolta al basale e l'immagine salvata dalla prima visita è stata utilizzata per confermare la posizione della ferita bersaglio nelle visite successive. Il partecipante è tornato al sito dello studio alla settimana 2, mese 1, mese 4 e mese 5 (rispettivamente a 14, 30, 60 e 90 giorni) per far rivalutare la ferita bersaglio precedentemente identificata al basale per il livello di guarigione. Inoltre, ad ogni visita sono stati valutati anche i cambiamenti nel prurito, nel dolore, nella copertura della superficie corporea di vesciche e lesioni e nella paura della ferita bersaglio guarita.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

48

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27516
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78218
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Modulo di consenso informato firmato dal partecipante o dal legale rappresentante del partecipante; se il partecipante è minorenne ma in grado di fornire il consenso, assenso firmato dal partecipante.
  • Il partecipante (o custode) era disposto a rispettare tutti i requisiti del protocollo.
  • Diagnosi di EB semplice, distrofica recessiva o giunzionale non-Herlitz.
  • Partecipanti di età pari o superiore a 6 mesi.
  • I partecipanti presentavano 1 ferita bersaglio all'interno di un intervallo di dimensioni prespecificato all'ingresso nello studio.
  • La ferita bersaglio era di almeno 21 giorni o più vecchia.

Criteri di esclusione:

  • Partecipanti che non hanno soddisfatto tutti i criteri di ammissione delineati nei criteri di inclusione.
  • La ferita bersaglio selezionata presentava evidenza clinica di infezione locale.
  • Uso di qualsiasi farmaco sperimentale entro 30 giorni prima dell'arruolamento.
  • Uso di immunoterapia o chemioterapia citotossica entro 60 giorni prima dell'arruolamento.
  • Uso di terapia steroidea sistemica o topica entro 30 giorni prima dell'arruolamento (erano consentiti steroidi per via inalatoria e colliri oftalmici contenenti steroidi).
  • Uso di antibiotici sistemici entro 7 giorni prima dell'arruolamento.
  • Tumore maligno attuale o precedente.
  • Disturbi arteriosi o venosi con conseguenti ferite ulcerate.
  • Diabete mellito.
  • Gravidanza o allattamento al seno durante lo studio (è stato eseguito un test di gravidanza sulle urine durante lo screening per le partecipanti di sesso femminile in età fertile).
  • Donne in età fertile che non erano astinenti e che non praticavano un metodo contraccettivo accettabile dal punto di vista medico.
  • Storia nota di malattie cardiache, epatiche o renali.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: SD-101 Crema Dermica (6%)
Crema dermica SD-101 (6%) applicata localmente una volta al giorno su tutto il corpo per 90 giorni.
Droga: SD-101 Crema Dermica (6%)
SD-101 è una polvere bianca e cristallina formulata all'interno di una base crema bianca, morbida e inodore. SD-101-6.0 crema contiene allantoina, un acido gliossilico diureide, ad una concentrazione del 6% ed altri eccipienti.
Altri nomi:
  • SD-101
  • Zorblisa
  • SD-101-6.0
Sperimentale: SD-101 Crema Dermica (3%)
Crema dermica SD-101 (3%) applicata localmente una volta al giorno su tutto il corpo per 90 giorni.
Droga: SD-101 crema dermica (3%)
SD-101 è una polvere bianca e cristallina formulata all'interno di una base crema bianca, morbida e inodore. SD-101-3.0 crema contiene allantoina, un acido gliossilico diureide, ad una concentrazione del 3% ed altri eccipienti.
Altri nomi:
  • SD-101
  • SD-101-3.0
  • Zorblisa
Comparatore placebo: Veicolo (0%)
Crema dermica veicolo (SD-101 0%) applicata localmente una volta al giorno su tutto il corpo per 90 giorni.
Droga: Veicolo (SD-101 0%)
Una polvere bianca e cristallina formulata all'interno di una base crema bianca, morbida e inodore. Non contiene allantoina, solo eccipienti.
Altri nomi:
  • Comparatore placebo
  • SD-101-0.0

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
- Partecipanti con chiusura completa documentata della ferita bersaglio entro 1 mese dall'inizio del trattamento
Lasso di tempo: Linea di base a 1 mese
ARANZ SilhouetteStar™, un sistema di imaging, misurazione e documentazione della ferita che fornisce un'accurata valutazione della ferita, è stato utilizzato per misurare la ferita target a tutte le visite. Le informazioni acquisite includevano immagini fotografiche, misure quantitative e altri dati di valutazione della ferita target immessi nel dispositivo dal medico, tutti ottenuti senza alcun contatto con la pelle del partecipante. Le informazioni sulla cronologia delle misurazioni della ferita bersaglio erano disponibili su questo sistema in modo da poter calcolare e presentare anche la progressione seriale dello stato della ferita bersaglio.
Linea di base a 1 mese

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Partecipanti con chiusura completa documentata della ferita bersaglio entro 2 e 3 mesi dall'inizio del trattamento
Lasso di tempo: Dal basale al mese 2 e al mese 3
ARANZ SilhouetteStar™, un sistema di imaging, misurazione e documentazione della ferita che fornisce un'accurata valutazione della ferita, è stato utilizzato per misurare la ferita target a tutte le visite. Le informazioni acquisite includevano immagini fotografiche, misure quantitative e altri dati di valutazione della ferita target immessi nel dispositivo dal medico, tutti ottenuti senza alcun contatto con la pelle del partecipante. Le informazioni sulla cronologia delle misurazioni della ferita bersaglio erano disponibili su questo sistema in modo da poter calcolare e presentare anche la progressione seriale dello stato della ferita bersaglio.
Dal basale al mese 2 e al mese 3
Variazione percentuale rispetto al basale nella pelle lesionata in base alle misurazioni dell'indice di superficie corporea (BSAI) al mese 3
Lasso di tempo: Riferimento, mese 3
Il BSAI è una misura globale della "diffusione" della malattia con fattori di ponderazione. La pelle lesionata consisteva in una o più aree che potevano contenere uno qualsiasi dei seguenti elementi: vesciche, bolle, erosioni, ulcerazioni, croste ed escare, nonché aree che sono trasudanti, desquamate, trasudanti, incrostate e denudate. La percentuale, compresa tra lo 0% e il 100%, della superficie corporea interessata è stata registrata per ciascuna regione corporea definita (testa/collo, arti superiori, tronco [incluso l'inguine] e arti inferiori), moltiplicata per il fattore di ponderazione, e quindi sommati per tutte le regioni del corpo per calcolare il BSAI. La BSAI interessata da vesciche e ferite è stata calcolata al basale e al mese 3 per valutare l'area totale interessata. La variazione percentuale rispetto al basale è stata calcolata come segue: Variazione percentuale rispetto al basale = 100*(Valore post-basale meno Valore basale) diviso per Valore basale. Viene riportata la variazione percentuale media rispetto al basale della BSAI. Vengono presentati solo i partecipanti con dati disponibili per l'analisi nel punto temporale specificato.
Riferimento, mese 3
Partecipanti che hanno sperimentato un cambiamento rispetto al basale nel prurito al giorno 7
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 7
Lo strumento di valutazione del prurito di Itch Man è stato utilizzato per misurare l'intensità del prurito. Il prurito è stato valutato e riportato al basale e al giorno 7. Per i partecipanti di età compresa tra 6 mesi e 5 anni, il prurito è stato valutato utilizzando la risposta del custode, mentre nei partecipanti di età pari o superiore a 6 anni, il prurito è stato auto-riferito.
Linea di base, giorno 7
Variazione rispetto al basale del dolore al giorno 7
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 7
Il dolore è stato valutato al basale e al giorno 7. La presenza e l'intensità del dolore sono state valutate utilizzando la Face, Legs, Activity, Cry, Consolability (FLACC) Pain Scale per i partecipanti di età compresa tra 6 mesi e 3 anni. Per i partecipanti di età pari o superiore a 4 anni, è stata utilizzata la Wong Faces Pain Scale. I punteggi sono stati attribuiti per ciascuna delle 5 categorie nella scala FLACC da 0 a 2, che ha portato a un punteggio totale compreso tra 0 e 10. La scala del dolore di Wong Faces utilizzava 1 elemento per valutare il dolore su una scala da 0 a 10. Valori di punteggio più alti indicavano più dolore.
Linea di base, giorno 7
Partecipanti con cicatrici alla settimana 2, mese 1, mese 2 e mese 3
Lasso di tempo: Settimana 2, Mese 1, Mese 2 e Mese 3
In caso di ferita guarita, in cui è stata confermata la chiusura completa, l'estensione della cicatrizzazione è stata valutata come "Presente" o "Assente" a tutte le visite post-basale (Settimana 2 e Mesi 1, 2 e 3).
Settimana 2, Mese 1, Mese 2 e Mese 3

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Scioderm, Inc.

Collaboratori

Amicus Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 gennaio 2014

Completamento primario (Effettivo)

24 giugno 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

24 giugno 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 dicembre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 dicembre 2013

Primo Inserito (Stima)

18 dicembre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 gennaio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 gennaio 2020

Ultimo verificato

1 gennaio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SD-003

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su SD-101 Crema Dermica (6%)

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