Studie av effektivitet og sikkerhet til SD-101 hos deltakere med Epidermolysis Bullosa
7. januar 2020 oppdatert av: Scioderm, Inc.
En fase 2b, multisenter, randomisert, dobbeltblind, kjøretøykontrollert studie av effektiviteten og sikkerheten til SD-101-krem hos pasienter med epidermolysis Bullosa
Hensikten med denne studien var å vurdere om lokal bruk av SD-101 krem (3 % eller 6 %) var effektiv i behandling av sår hos deltakere med Simplex, Recessive Dystrophic eller Junctional non-Herlitz Epidermolysis Bullosa (EB).
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette var en fase 2b, multisenter, randomisert, dobbeltblind, kjøretøykontrollert studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til SD-101 hudkrem (3 % eller 6 %) på hudlesjoner hos deltakere med Simplex, Recessive Dystrophic, eller Junctional ikke-Herlitz EB.
SD-101 krem [inneholdende 3% eller 6% eller bærer (0%)] ble påført topisk, en gang daglig på hele kroppen i en periode på 90 dager. Kvalifiserte deltakere fikk et målsår vurdert ved baseline. Valgt målsår måtte være minst en viss alder og innenfor et forhåndsspesifisert størrelsesområde ved studiestart. Fotografisk bekreftelse av målsårets plassering ble samlet inn ved baseline, og bildet lagret fra det første besøket ble brukt til å bekrefte plasseringen av målsåret ved påfølgende besøk. Deltakeren returnerte til studiestedet ved uke 2, måned 1, måned 4 og måned 5 (henholdsvis 14, 30, 60 og 90 dager) for å få målsåret som tidligere ble identifisert ved baseline revurdert for nivået av helbredelse. I tillegg ble endringer i kløe, smerte, kroppsoverflatedekning av blemmer og lesjoner og skremming av det legede målsåret også vurdert ved hvert besøk.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
48
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27516
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Forente stater, 78218
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Skjema for informert samtykke signert av deltakeren eller deltakerens juridiske representant; dersom deltakeren er under myndig alder, men i stand til å gi samtykke, signert samtykke fra deltakeren.
- Deltaker (eller vaktmester) var villig til å overholde alle protokollkrav.
- Diagnose av simplex, recessiv dystrofisk eller junctional ikke-Herlitz EB.
- Deltakere 6 måneder og eldre.
- Deltakerne hadde 1 målsår innenfor et forhåndsspesifisert størrelsesområde ved studiestart.
- Målsåret var minst 21 dager eller eldre.
Ekskluderingskriterier:
- Deltakere som ikke oppfylte alle inngangskriteriene som er skissert i inklusjonskriteriene.
- Utvalgte målsår hadde kliniske tegn på lokal infeksjon.
- Bruk av ethvert forsøkslegemiddel innen 30 dager før påmelding.
- Bruk av immunterapi eller cytotoksisk kjemoterapi innen 60 dager før påmelding.
- Bruk av systemisk eller topikal steroidbehandling innen 30 dager før påmelding (inhalerte steroider og oftalmiske dråper som inneholder steroider var tillatt).
- Bruk av systemisk antibiotika innen 7 dager før påmelding.
- Nåværende eller tidligere malignitet.
- Arteriell eller venøs lidelse som resulterer i ulcererte sår.
- Sukkersyke.
- Graviditet eller amming under studien (en uringraviditetstest ble utført ved screening for kvinnelige deltakere i fertil alder).
- Kvinner i fertil alder som ikke var avholdende og ikke praktiserte en medisinsk akseptabel prevensjonsmetode.
- Kjent historie med hjerte-, lever- eller nyresykdom.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: SD-101 Hudkrem (6 %)
SD-101 hudkrem (6%) påføres topisk en gang daglig over hele kroppen i 90 dager.
|
SD-101 er et hvitt, krystallinsk pulver som er formulert i en luktfri, myk, hvit krembunn.
SD-101-6.0
krem inneholder allantoin, en diureidglyoksylsyre, i en konsentrasjon på 6% og andre hjelpestoffer.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: SD-101 Hudkrem (3 %)
SD-101 hudkrem (3%) påføres topisk en gang daglig over hele kroppen i 90 dager.
|
SD-101 er et hvitt, krystallinsk pulver som er formulert i en luktfri, myk, hvit krembunn.
SD-101-3.0
krem inneholder allantoin, en diureidglyoksylsyre, i en konsentrasjon på 3% og andre hjelpestoffer.
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Kjøretøy (0 %)
Hudkrem for kjøretøy (SD-101 0%) påføres topisk en gang daglig over hele kroppen i 90 dager.
|
Et hvitt, krystallinsk pulver som er formulert i en luktfri, myk, hvit krembunn.
Den inneholder ikke allantoin, kun hjelpestoffer.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Deltakere med dokumentert fullstendig lukking av målsåret innen 1 måned etter oppstart av behandling
Tidsramme: Baseline til 1 måned
|
ARANZ SilhouetteStar™, et såravbildnings-, måle- og dokumentasjonssystem som gir nøyaktig sårvurdering, ble brukt til å måle målsåret ved alle besøk.
Informasjon som ble tatt, inkluderte fotografiske bilder, kvantitative mål og andre målsårvurderingsdata som ble lagt inn til enheten av klinikeren, alt innhentet uten kontakt med deltakerens hud.
Informasjon om målsårets målehistorikk var tilgjengelig på dette systemet slik at serieprogresjonen av målsårets status også kunne beregnes og presenteres.
|
Baseline til 1 måned
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Deltakere med dokumentert fullstendig lukking av målsåret innen 2 og 3 måneder etter oppstart av behandling
Tidsramme: Grunnlinje til måned 2 og måned 3
|
ARANZ SilhouetteStar™, et såravbildnings-, måle- og dokumentasjonssystem som gir nøyaktig sårvurdering, ble brukt til å måle målsåret ved alle besøk.
Informasjon som ble tatt, inkluderte fotografiske bilder, kvantitative mål og andre målsårvurderingsdata som ble lagt inn til enheten av klinikeren, alt innhentet uten kontakt med deltakerens hud.
Informasjon om målsårets målehistorikk var tilgjengelig på dette systemet slik at serieprogresjonen av målsårets status også kunne beregnes og presenteres.
|
Grunnlinje til måned 2 og måned 3
|
|
Prosentvis endring fra baseline i lesional hud basert på kroppsoverflatearealindeks (BSAI) målinger ved måned 3
Tidsramme: Grunnlinje, måned 3
|
BSAI er et globalt mål på sykdoms "spredning" med vektingsfaktorer.
Lesjonshud besto av område(r) som kunne inneholde noen av følgende: blemmer, bullae, erosjoner, sårdannelser, skorper og sårskorper, så vel som områder som gråter, skurrer, siver, skorper og blotter.
Prosentandelen, varierende fra 0 % til 100 %, av berørt kroppsoverflate ble registrert for hver definert kroppsregion (hode/hals, øvre lemmer, trunk [inkludert lyske] og nedre lemmer), multiplisert med vektfaktoren, og deretter summert for alle kroppsregioner for å beregne BSAI.
BSAI påvirket med blemmer og sår ble beregnet ved baseline og måned 3 for å vurdere det totale berørte området.
Prosentvis endring fra baseline ble beregnet som følger: Prosentvis endring fra baseline = 100*(Post-baseline verdi minus baseline verdi) delt på baseline verdi.
Gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline i BSAI er rapportert.
Kun deltakere med data tilgjengelig for analyse på det angitte tidspunktet presenteres.
|
Grunnlinje, måned 3
|
|
Deltakere som opplever en endring fra baseline i kløe på dag 7
Tidsramme: Grunnlinje, dag 7
|
Itch Man Pruritus Assessment Tool ble brukt til å måle intensiteten av kløe.
Kløe ble vurdert og rapportert ved baseline og dag 7.
For deltakere i alderen 6 måneder til 5 år ble kløe vurdert ved hjelp av vaktmesterens svar, mens hos deltakere 6 år og eldre var kløe selvrapportert.
|
Grunnlinje, dag 7
|
|
Endring fra baseline i smerte på dag 7
Tidsramme: Grunnlinje, dag 7
|
Smerte ble vurdert ved baseline og dag 7. Tilstedeværelsen og intensiteten av smerte ble vurdert ved å bruke smerteskalaen Face, Legs, Activity, Cry, Consolability (FLACC) for deltakere i alderen 6 måneder til 3 år.
For deltakere i alderen 4 år og eldre ble Wong Faces Pain Scale brukt.
Poeng ble tilskrevet for hver av de 5 kategoriene i FLACC-skalaen fra 0 til 2, noe som resulterte i en total poengsum mellom 0 og 10.
Wong Faces Pain-skalaen brukte 1 element for å rangere smerte på en skala fra 0 til 10.
Høyere skåreverdier indikerte mer smerte.
|
Grunnlinje, dag 7
|
|
Deltakere med arr i uke 2, måned 1, måned 2 og måned 3
Tidsramme: Uke 2, måned 1, måned 2 og måned 3
|
Ved tilhelet sår, hvor fullstendig lukking ble bekreftet, ble omfanget av arrdannelse vurdert som "Nåværende" eller "Fraværende" ved alle post-baseline-besøk (uke 2 og måned 1, 2 og 3).
|
Uke 2, måned 1, måned 2 og måned 3
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
6. januar 2014
Primær fullføring (Faktiske)
24. juni 2014
Studiet fullført (Faktiske)
24. juni 2014
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. desember 2013
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. desember 2013
Først lagt ut (Anslag)
18. desember 2013
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
13. januar 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
7. januar 2020
Sist bekreftet
1. januar 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- SD-003
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .