Étude de l'efficacité et de l'innocuité du SD-101 chez les participants atteints d'épidermolyse bulleuse
7 janvier 2020 mis à jour par: Scioderm, Inc.
Une étude de phase 2b, multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par véhicule sur l'efficacité et l'innocuité de la crème SD-101 chez des sujets atteints d'épidermolyse bulleuse
Le but de cette étude était d'évaluer si l'utilisation topique de la crème SD-101 (3 % ou 6 %) était efficace dans le traitement des plaies chez les participants atteints d'épidermolyse bulleuse (EB) simplex, dystrophique récessive ou jonctionnelle non Herlitz.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agissait d'une étude de phase 2b, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par véhicule pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de la crème dermique SD-101 (3 % ou 6 %) sur les lésions cutanées chez les participants atteints de simplex, dystrophique récessif, ou EB jonctionnel non-Herlitz.
La crème SD-101 [contenant 3 % ou 6 % de véhicule (0 %)] a été appliquée par voie topique, une fois par jour sur tout le corps pendant une période de 90 jours. Les participants éligibles avaient une plaie cible évaluée au départ. La plaie cible sélectionnée devait avoir au moins un certain âge et dans une fourchette de taille prédéfinie au moment de l'entrée dans l'étude. La confirmation photographique de l'emplacement de la plaie cible a été recueillie au départ, et l'image enregistrée lors de la première visite a été utilisée pour confirmer l'emplacement de la plaie cible lors des visites suivantes. Le participant est retourné sur le site de l'étude à la semaine 2, au mois 1, au mois 4 et au mois 5 (à 14, 30, 60 et 90 jours, respectivement) pour que la plaie cible précédemment identifiée au départ soit réévaluée pour le niveau de guérison. De plus, les changements dans les démangeaisons, la douleur, la couverture de la surface corporelle des cloques et des lésions, et la cicatrisation de la plaie cible cicatrisée ont également été évalués à chaque visite.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
48
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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California
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Palo Alto, California, États-Unis, 94304
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27516
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Texas
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San Antonio, Texas, États-Unis, 78218
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98105
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
3 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Formulaire de consentement éclairé signé par le participant ou son représentant légal ; si le participant n'a pas atteint l'âge de la majorité mais est capable de donner son consentement, consentement signé du participant.
- Le participant (ou gardien) était disposé à se conformer à toutes les exigences du protocole.
- Diagnostic d'EB simplex, dystrophique récessif ou jonctionnel non Herlitz.
- Participants âgés de 6 mois et plus.
- Les participants avaient 1 plaie cible dans une fourchette de taille prédéfinie au début de l'étude.
- La plaie cible avait au moins 21 jours ou plus.
Critère d'exclusion:
- Participants qui ne remplissaient pas tous les critères d'entrée décrits dans les critères d'inclusion.
- La plaie cible sélectionnée présentait des signes cliniques d'infection locale.
- Utilisation de tout médicament expérimental dans les 30 jours précédant l'inscription.
- Utilisation d'une immunothérapie ou d'une chimiothérapie cytotoxique dans les 60 jours précédant l'inscription.
- Utilisation d'une thérapie stéroïdienne systémique ou topique dans les 30 jours précédant l'inscription (les stéroïdes inhalés et les gouttes ophtalmiques contenant des stéroïdes étaient autorisés).
- Utilisation d'antibiotiques systémiques dans les 7 jours précédant l'inscription.
- Malignité actuelle ou ancienne.
- Affection artérielle ou veineuse entraînant des plaies ulcérées.
- Diabète sucré.
- Grossesse ou allaitement pendant l'étude (un test de grossesse urinaire a été effectué lors de la sélection des participantes en âge de procréer).
- Femmes en âge de procréer qui n'étaient pas abstinentes et ne pratiquaient pas une méthode de contraception médicalement acceptable.
- Antécédents connus de maladie cardiaque, hépatique ou rénale.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Crème cutanée SD-101 (6%)
Crème dermique SD-101 (6 %) appliquée localement une fois par jour sur tout le corps pendant 90 jours.
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Le SD-101 est une poudre cristalline blanche formulée dans une base de crème blanche douce et inodore.
SD-101-6.0
crème contient de l'allantoïne, un acide diuréide glyoxylique, à une concentration de 6% et d'autres excipients.
Autres noms:
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Expérimental: Crème cutanée SD-101 (3 %)
Crème dermique SD-101 (3 %) appliquée localement une fois par jour sur tout le corps pendant 90 jours.
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Le SD-101 est une poudre cristalline blanche formulée dans une base de crème blanche douce et inodore.
SD-101-3.0
crème contient de l'allantoïne, un acide diuréide glyoxylique, à une concentration de 3% et d'autres excipients.
Autres noms:
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Comparateur placebo: Véhicule (0%)
Crème dermique véhicule (SD-101 0%) appliquée localement une fois par jour sur tout le corps pendant 90 jours.
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Une poudre blanche cristalline formulée dans une base de crème blanche douce et inodore.
Il ne contient pas d'allantoïne, uniquement des excipients.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Participants avec une fermeture complète documentée de la plaie cible dans un délai d'un mois après le début du traitement
Délai: Baseline à 1 mois
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L'ARANZ SilhouetteStar™, un système d'imagerie, de mesure et de documentation des plaies fournissant une évaluation précise des plaies, a été utilisé pour mesurer la plaie cible à toutes les visites.
Les informations capturées comprenaient des images photographiques, des mesures quantitatives et d'autres données d'évaluation de la plaie cible entrées dans l'appareil par le clinicien, toutes obtenues sans contact avec la peau du participant.
Des informations sur l'historique de mesure de la plaie cible étaient disponibles sur ce système afin que la progression en série de l'état de la plaie cible puisse également être calculée et présentée.
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Baseline à 1 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Participants avec une fermeture complète documentée de la plaie cible dans les 2 et 3 mois suivant le début du traitement
Délai: Base de référence au mois 2 et au mois 3
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L'ARANZ SilhouetteStar™, un système d'imagerie, de mesure et de documentation des plaies fournissant une évaluation précise des plaies, a été utilisé pour mesurer la plaie cible à toutes les visites.
Les informations capturées comprenaient des images photographiques, des mesures quantitatives et d'autres données d'évaluation de la plaie cible entrées dans l'appareil par le clinicien, toutes obtenues sans contact avec la peau du participant.
Des informations sur l'historique de mesure de la plaie cible étaient disponibles sur ce système afin que la progression en série de l'état de la plaie cible puisse également être calculée et présentée.
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Base de référence au mois 2 et au mois 3
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Pourcentage de changement par rapport au départ dans la peau lésionnelle basé sur les mesures de l'indice de surface corporelle (BSAI) au mois 3
Délai: Base de référence, mois 3
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Le BSAI est une mesure globale de la "propagation" de la maladie avec des facteurs de pondération.
La peau lésionnelle était composée de zones pouvant contenir l'un des éléments suivants : cloques, bulles, érosions, ulcérations, croûtes et escarres, ainsi que des zones suintantes, desquamées, suintantes, croûtées et dénudées.
Le pourcentage, allant de 0 % à 100 %, de la surface corporelle affectée a été enregistré pour chaque région corporelle définie (tête/cou, membres supérieurs, tronc [y compris l'aine] et membres inférieurs), multiplié par le facteur de pondération, puis additionné pour toutes les régions du corps pour calculer le BSAI.
Le BSAI affecté par des cloques et des plaies a été calculé au départ et au mois 3 pour évaluer la zone totale affectée.
Le pourcentage de changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme suit : pourcentage de changement par rapport à la ligne de base = 100*(valeur post-ligne de base moins valeur de base) divisé par la valeur de base.
La variation moyenne en pourcentage par rapport à la ligne de base du BSAI est rapportée.
Seuls les participants dont les données sont disponibles pour analyse au moment spécifié sont présentés.
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Base de référence, mois 3
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Les participants éprouvent un changement par rapport à la ligne de base des démangeaisons au jour 7
Délai: Base de référence, jour 7
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L'outil d'évaluation du prurit Itch Man a été utilisé pour mesurer l'intensité des démangeaisons.
Les démangeaisons ont été évaluées et signalées au départ et au jour 7.
Pour les participants âgés de 6 mois à 5 ans, les démangeaisons ont été évaluées à l'aide de la réponse du gardien, tandis que chez les participants de 6 ans et plus, les démangeaisons ont été autodéclarées.
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Base de référence, jour 7
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Changement par rapport à la ligne de base de la douleur au jour 7
Délai: Base de référence, jour 7
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La douleur a été évaluée au départ et au jour 7. La présence et l'intensité de la douleur ont été évaluées à l'aide de l'échelle de douleur Face, Legs, Activity, Cry, Consolability (FLACC) pour les participants âgés de 6 mois à 3 ans.
Pour les participants âgés de 4 ans et plus, l'échelle de douleur de Wong Faces a été utilisée.
Des scores ont été attribués pour chacune des 5 catégories de l'échelle FLACC de 0 à 2, ce qui a donné un score total compris entre 0 et 10.
L'échelle de douleur de Wong Faces utilise 1 élément pour évaluer la douleur sur une échelle de 0 à 10.
Des valeurs de score plus élevées indiquaient plus de douleur.
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Base de référence, jour 7
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Participants présentant des cicatrices à la semaine 2, au mois 1, au mois 2 et au mois 3
Délai: Semaine 2, Mois 1, Mois 2 et Mois 3
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Dans le cas d'une plaie cicatrisée, où la fermeture complète a été confirmée, l'étendue de la cicatrisation a été évaluée comme « Présente » ou « Absente » à toutes les visites postérieures à l'inclusion (semaine 2 et mois 1, 2 et 3).
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Semaine 2, Mois 1, Mois 2 et Mois 3
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
6 janvier 2014
Achèvement primaire (Réel)
24 juin 2014
Achèvement de l'étude (Réel)
24 juin 2014
Dates d'inscription aux études
Première soumission
12 décembre 2013
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
12 décembre 2013
Première publication (Estimation)
18 décembre 2013
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
13 janvier 2020
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
7 janvier 2020
Dernière vérification
1 janvier 2020
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- SD-003
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .