Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Potilaat, joita on hoidettu Wiskott-Aldrichin oireyhtymän (WAS) vuoksi vuodesta 1990 lähtien

torstai 6. elokuuta 2020 päivittänyt: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Wiskott-Aldrichin oireyhtymän vuoksi hoidettujen potilaiden analyysi 1. tammikuuta 1990 lähtien (RDCRN PIDTC-6904)

Wiskott-Aldrichin oireyhtymä (WAS) on harvinainen vakava sairaus, joka aiheuttaa ongelmia sekä immuunijärjestelmässä että helposti mustelmissa ja verenvuodoissa. Immuunihäiriöiden vuoksi WAS-potilaat ovat erittäin alttiita infektioille. Primaaristen immuunikatosairauksien tyypistä riippuen on olemassa tehokkaita hoitoja, mukaan lukien antibiootit, soluterapia ja geeniterapia, mutta suuren potilasmäärän tutkimuksia tarvitaan kaikkien syiden, luonnonhistorian tai parhaiden menetelmien selvittämiseksi. hoitoa pitkäaikaiseen menestykseen.

Tämä monikeskustutkimus yhdistää retrospektiiviset, prospektiiviset ja poikkileikkausanalyysit siirtokokemuksista potilaille, joilla on WAS ja jotka ovat jo saaneet HCT:tä vuodesta 1990 lähtien tai joille tehdään hematopoieettisten solujen siirto (HCT) tutkimusjakson aikana. Tutkimuksen retrospektiivinen ja prospektiivinen osa käsittelee useiden siirtoa edeltävien ja jälkeisten tekijöiden vaikutusta siirroksen jälkeiseen sairauden korjaukseen ja lopullista hyötyä HCT:stä, ja tutkimuksen poikkileikkausosassa arvioidaan HCT:n hyöty 2 vuotta. HCT:n jälkeen suostumuksella eloon jääneillä potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Wiskott-Aldrichin oireyhtymä

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

305

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Kanada
- Alberta
  - Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
    - Alberta Children's Hospital
- British Columbia
  - Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
    - Children's & Women's Health Centre of British Columbia
- Manitoba
  - Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0V9
    - Cancer Care Manitoba, University of Manitoba
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1XB
    - The Hospital for Sick Children
- Quebec
  - Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
    - CHU Sainte-Justine, Department of Pediatrics, University of Montreal
Yhdysvallat
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
    - Department of Pediatrics, University of Alabama at Birmingham
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
    - Phoenix Children's Hospital
- California
  - Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
    - Cancer and Blood Disease Institute, Children's Hospital Los Angeles, Keck School of Medicine, University of Southern California
  - Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095-1752
    - Department of Pediatrics, David Geffen School of Medicine at University of California, Los Angeles,
  - Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
    - Lucile Salter Packard Children's Hospital at Stanford
  - San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143-1278
    - University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital
- Colorado
  - Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80220
    - Children's Hospital Denver, University of Colorado
- Delaware
  - Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
    - Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
- District of Columbia
  - Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010-2970
    - Children's National Hospital-George Washington University School of Medicine and Health Sciences
- Florida
  - Saint Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
    - Blood and Marrow Transplant Program, Johns Hopkins All Children's Hospital
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
    - Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Emory/Children's Healthcare of Atlanta
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60614
    - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118
    - Center for Cancer and Blood Disorders, Children's Hospital/Louisiana State University
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
    - Boston Children's Hospital
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
    - Department of Pediatrics, C. S. Mott Children's Hospital, University of Michigan
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
    - Division of Pediatric Blood and Marrow Transplantation, University of Minnesota
  - Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
    - Mayo Clinic Children's Center
- Missouri
  - Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
    - Cardinal Glennon Children's Hospital, Saint Louis University
  - Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
    - Saint Louis Children's Hospital, Washington University
- New Jersey
  - Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
    - Institute for Pediatric Cancer and Blood Disorders, Hackensack University Medical Center
- New York
  - New York, New York, Yhdysvallat, 10065
    - Department of Pediatrics, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
  - Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
    - Department of Pediatrics, Golisano Children's Hospital, University of Rochester
  - Valhalla, New York, Yhdysvallat, 10595
    - Maria Fareri Children's Hospital, New York Medical College
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
    - Duke University Medical Center
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229-3039
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center, University of Cincinnati
  - Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
    - Rainbow Babies and Children's Hospital
  - Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
    - Nationwide Children's Hospital
- Oregon
  - Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
    - Division of Pediatric Hematology/Oncology, Oregon Health and Science University
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
    - Children's Hospital of Philadelphia, University of Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
    - University of Pittsburgh Children's Hospital of Pittsburgh
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
    - St. Jude Children's Research Hospital
- Texas
  - Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390-9263
    - Pediatrics, University of Texas Southwestern Medical Center
  - Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030-2399
    - Baylor College of Medicine Section of Immunology, Allergy, and Retrovirology, Texas Children's Hospital
  - San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
    - Texas Transplant Institute, Methodist Children's Hospital
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
    - Primary Children's Hospital, University of Utah
- Washington
  - Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
    - Fred Hutchinson Cancer Research Center and University of Washington-Seattle Children's Hospital
- Wisconsin
  - Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53705-2275
    - American Family Children's Hospital, University of Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
    - Children's Hospital of Wisconsin-Milwaukee

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Lapsi
Aikuinen
Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Miehiä WAS-osallistujia hoidettiin konsortiokeskuksissa vuodesta 1990

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

WAS-osallistujat määritellään miehiksi, joilla on:
1. trombosytopenia (< 100K) JA JOKO WAS:n molekyylidiagnoosi TAI vähentynyt WASP:n ilmentyminen; TAI
2. trombosytopenia (< 100 000) JA positiivinen sukuhistoria, joka vastaa WAS-diagnoosia; TAI
3. krooninen trombosytopenia (< 100K vähintään 3 kuukauden ajan) JA alhainen keskimääräinen verihiutaleiden tilavuus (MPV alle iän normaalin alueen) JA JOKO toistuvat ja/tai vakavat hoitoa vaativat infektiot ja/tai ekseema TAI vasta-ainevasteen puute polysakkaridiantigeeneille tai alhainen IgM.
Pitkittäinen analyysi (taannehtiva ja tulevaisuus)
1. Stratum A. WAS:n osallistujat, joilla on tai jotka saavat HCT:tä
  - Osallistujat, joilla on WAS ja jotka ovat saaneet HCT:n 1. tammikuuta 1990 lähtien
2. Stratum B. Osallistujat, joilla on WAS ja jotka saavat tai tulevat vastaanottamaan geeninsiirtoa
  - Osallistujat, joiden tarkoituksena on hoitaa geeninsiirrolla autologisilla modifioiduilla soluilla
Poikkileikkausanalyysi (osuudet A ja B) 1. Osallistujat, joilla on WAS ja jotka ovat elossa ja vähintään 2 vuotta viimeisimmän HCT- tai geeniterapian jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

Koska kyseessä on luonnonhistoriallinen tutkimus, emme sulje pois mitään potilaita, jotka täyttävät sisällyttämiskriteerit rodun tai iän vuoksi, sekä pitkittäisanalyysissä että poikkileikkausanalyysissä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Ryhmien/kohorttien lukumäärä

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Retrospektiivinen kohortti (pituussuuntainen analyysi) Vuodesta 1990 lähtien konsortiokeskuksissa hoidetut WAS-potilaat, jotka ovat saaneet elinsiirron (Stratum A) tai geeniterapiaa (Stratum B)
Tuleva kohortti (pituussuuntainen analyysi) Vuodesta 1990 lähtien konsortiokeskuksissa hoidetut osallistujat, joille suoritetaan siirto (Stratum A) tai geeniterapia (Stratum B)
Poikkileikkauskohortti (poikkileikkausanalyysi) Elävät osallistujat, joilla on WAS ja jotka ovat saaneet siirtoa (Stratum A) tai geeniterapiaa (Stratum B) konsortiokeskuksissa 1990 - nykyhetkeen ja yli 2 vuotta siirrosta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Pitkittäinen analyysi: kokonaiseloonjääminen HCT/geeniterapian ajankohdasta Aikaikkuna: odotettu keskiarvo 5 vuotta	Analysoitu tapahtuma on kuolema mistä tahansa syystä. Aika tähän tapahtumaan on aika HCT/geeniterapiasta kuolemaan tai viimeiseen seurantaan.	odotettu keskiarvo 5 vuotta
Poikkileikkausanalyysi: Täydellisen T-solujen uudelleenmuodostumisen saavuttaneiden osallistujien osuus Aikaikkuna: odotettu keskiarvo 5 vuotta	Täysi T-solujen muodostuminen määritetään kaikilla seuraavista: CD3-solujen määrä normaalissa iässä. CD4-solujen määrä normaalissa iässä. CD8-solujen määrä normaalissa iässä Luovuttajan T-solukimerismi > 95 % Lymfosyyttien lisääntyminen PHA:ksi. Proliferatiiviset vasteet PHA:lle normaalialueella (normaalin alarajalla tai sen yläpuolella). Jos mahdollista, PHA:ksi leviäminen olisi laskettava prosentteina kyseisen laboratorion normaalien kontrollien alarajasta. vaihtoehtoisesti voidaan käyttää päivän normaalien kontrollien alarajaa	odotettu keskiarvo 5 vuotta
Poikkileikkausanalyysi: Täydellisen B-solujen uudelleenmuodostumisen saavuttaneiden osallistujien osuus Aikaikkuna: odotettu keskiarvo 5 vuotta	Täydellisen B-solujen uudelleenmuodostumisen määrittelevät kaikki seuraavat: Kvantitatiiviset immunoglobuliinit (IgG, IgM ja IgA) normaalialueella; jokainen immunoglobuliinitaso arvioidaan erikseen. Serologinen vahvistus immunisaation jälkeisestä jäykkäkouristustiitteristä suojaavalla alueella. Serologinen vahvistus immunisaation jälkeisistä pneumokokkitiittereistä suojaalueella (suojaavat tiitterit > 50 %:lle rokotteen sisältämistä serotyypeistä) immunisaation jälkeen	odotettu keskiarvo 5 vuotta
Poikkileikkausanalyysi: trombosytopenian ratkaisun saavuttaneiden osallistujien osuus Aikaikkuna: odotettu keskiarvo 5 vuotta	Trombosytopenian erotuskyky verihiutaleina ≥ 150 000/mikrolitra (riippumaton verensiirrosta vähintään 7 peräkkäisenä päivänä)	odotettu keskiarvo 5 vuotta
Poikkileikkausanalyysi: Päivä, jolloin absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) palautui arvoon 500 / ul Aikaikkuna: odotettu keskiarvo 5 vuotta	Päivä, jolloin absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) palautui arvoon 500 / ul, määritellään vähintään kolmen eri päivän ensimmäisenä päivänä, jolloin ANC mitataan 500 / ul tai enemmän.	odotettu keskiarvo 5 vuotta
Poikkileikkausanalyysi: verihiutalemäärän palautumispäivä 20 000 / ul Aikaikkuna: odotettu keskiarvo 5 vuotta	Päivä, jolloin verihiutaleiden määrä palautui arvoon 20 000 / ul, määritellään ensimmäisenä päivänä vähintään 3 laboratorioarvosta, jotka on saatu eri päivinä, jolloin verihiutaleiden määrä mitattiin 20 000 / ul tai enemmän, JA ilman verihiutaleiden siirtoa vähintään 7 peräkkäisenä päivänä välittömästi tätä päivää edeltänyt.	odotettu keskiarvo 5 vuotta
Poikkileikkausanalyysi: Päivä, jolloin verihiutaleiden määrä palautui 50 000 / ul:aan Aikaikkuna: odotettu keskiarvo 5 vuotta	Päivä, jolloin verihiutaleiden määrä palautui arvoon 50 000 / ul, määritellään ensimmäisenä päivänä vähintään 3 laboratorioarvosta, jotka on saatu eri päivinä, jolloin verihiutaleiden määrä mitattiin 50 000 / ul tai enemmän, JA ilman verihiutaleiden siirtoja vähintään 7 peräkkäisenä päivänä välittömästi tätä päivää edeltänyt.	odotettu keskiarvo 5 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Pitkittäinen analyysi: Hematologisen rekonstituution saavuttaneiden osallistujien osuus Aikaikkuna: odotettu keskiarvo 5 vuotta	Hematologinen rekonstituutio määritellään kunkin seuraavan laboratoriotestiarvon saavuttamiseksi: Hemoglobiini normaalin ikärajoissa Valkosolujen määrä normaalissa iässä Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) normaalin iän alueella Verihiutalemäärä ≥ 150 000/mikroL ja ilman verensiirtoa vähintään 7 peräkkäisenä päivänä	odotettu keskiarvo 5 vuotta
Pitkittäinen analyysi: Päivä, jolloin absoluuttinen neutrofiilimäärä (ANC) palautui arvoon 500 / ul Aikaikkuna: odotettu keskiarvo 5 vuotta	Päivä, jolloin absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) palautui arvoon 500 / ul, määritellään vähintään kolmen eri päivän ensimmäisenä päivänä. ANC mitataan 500 / ul tai enemmän.	odotettu keskiarvo 5 vuotta
Pitkittäinen analyysi: verihiutalemäärän palautumispäivä 20 000 / ul Aikaikkuna: odotettu keskiarvo 5 vuotta	Päivä, jolloin verihiutaleiden määrä palautui arvoon 20 000 / ul, määritellään ensimmäisenä päivänä vähintään 3 laboratorioarvosta, jotka on saatu eri päivinä, jolloin verihiutaleiden määrä mitattiin 20 000 / ul tai enemmän, JA ilman verihiutaleiden siirtoa vähintään 7 peräkkäisenä päivänä välittömästi tätä päivää edeltänyt.	odotettu keskiarvo 5 vuotta
Pitkittäinen analyysi: Päivä, jolloin verihiutaleiden määrä palautui 50 000 / ul:aan Aikaikkuna: odotettu keskiarvo 5 vuotta	Päivä, jolloin verihiutaleiden määrä palautui arvoon 50 000 / ul, määritellään ensimmäisenä päivänä vähintään 3 laboratorioarvosta, jotka on saatu eri päivinä, jolloin verihiutaleiden määrä mitattiin 50 000 / ul tai enemmän, JA ilman verihiutaleiden siirtoja vähintään 7 peräkkäisenä päivänä välittömästi tätä päivää edeltänyt.	odotettu keskiarvo 5 vuotta
Pitkittäinen analyysi: osallistujien osuus, jotka saavuttavat täyden T-soluimmuunirakenteen Aikaikkuna: odotettu keskiarvo 5 vuotta	Absoluuttinen CD3 T-solujen määrä normaalilla iällä Absoluuttinen CD4 T-solujen määrä normaalilla iällä Absoluuttinen CD8 T-solujen määrä normaalilla iällä Proliferatiiviset vasteet PHA:lle normaalialueella (normaalin alarajalla tai sen yläpuolella). Jos mahdollista, PHA:ksi leviäminen olisi laskettava prosentteina kyseisen laboratorion normaalien kontrollien alarajasta. vaihtoehtoisesti voidaan käyttää päivän normaalien kontrollien alarajaa.	odotettu keskiarvo 5 vuotta
Pitkittäinen analyysi: niiden osallistujien osuus, jotka saavuttivat täyden B-soluimmuunirakenteen Aikaikkuna: odotettu keskiarvo 5 vuotta	Kvantitatiiviset immunoglobuliinit (IgG, IgM ja IgA) normaalin ikärajojen sisällä; jokainen immunoglobuliinitaso arvioidaan erikseen. Serologinen vahvistus immunisaation jälkeisestä jäykkäkouristustiitteristä suojaavalla alueella. Serologinen vahvistus immunisaation jälkeisistä pneumokokkitiittereistä suoja-alueella (suojatiitterit > 50 %:lle rokotteen sisältämistä serotyypeistä) immunisaation jälkeen. Potilaiden, jotka jäävät IVIG-hoitoon, ei katsota muodostuneen B-soluiksi. Isohemagglutiniinitiitterien normalisointi.	odotettu keskiarvo 5 vuotta
Pitkittäinen analyysi: sukuperäspesifisen kimerismin tila (HCT Stratum) Aikaikkuna: odotettu keskiarvo 5 vuotta	Perifeerisen veren kimerismi arvioidaan FISH XX/XY:n, STR:n tai WASP:n ilmentymisen perusteella.	odotettu keskiarvo 5 vuotta
Pitkittäinen analyysi: siirteen epäonnistumisen/hylkäämisen määritelmä Aikaikkuna: odotettu keskiarvo 5 vuotta	Alle 5 % luovuttajasoluista kaikissa sukulinjoissa tai kokoveressä 100 päivää HCT:n jälkeen käyttämällä tavallisia PCR-pohjaisia tai in situ -hybridisaatiotekniikoita TAI Toinen siirto 100 päivää HCT:n jälkeen (ellei CD3 ole > 5 % ja tarkoituksena on tehostaa immuunijärjestelmän palautumista). Jos luovuttajasoluja ei saavuteta ≥5 % kaikista sukulinjoista tai kokoverestä 100 päivään mennessä HCT:n jälkeen, se määritellään siirteen epäonnistumiseksi/hyljintäreaktioksi. Potilaita, jotka saavat toisen elinsiirron päivään 100 mennessä, pidetään siirteen epäonnistumisena.	odotettu keskiarvo 5 vuotta
Pitkittäinen analyysi: Vakavat verenvuotojaksot Aikaikkuna: odotettu keskiarvo 5 vuotta	Mikä tahansa vakava verenvuoto, joka vaatii verihiutaleiden ja/tai punasolujen siirtoa	odotettu keskiarvo 5 vuotta
Pitkittäinen analyysi: Pahanlaatuisuus Aikaikkuna: odotettu keskiarvo 5 vuotta	Lymfoidisen pahanlaatuisen kasvaimen uusi puhkeaminen tai uusiutuminen, joka on vahvistettu asiaankuuluvilla patologisilla ja geneettisillä ominaisuuksilla.	odotettu keskiarvo 5 vuotta
Pitkittäinen analyysi: Kasvu Aikaikkuna: odotettu keskiarvo 5 vuotta	Z-pisteet painosta ja pituudesta ennen HCT:tä/geeniterapiaa ja HCT:n/geeniterapian jälkeen.	odotettu keskiarvo 5 vuotta
Pitkittäinen analyysi: Akuutin GVHD:n esiintyvyys Aikaikkuna: odotettu keskiarvo 5 vuotta	Ihon, ruoansulatuskanavan tai maksan poikkeavuuksien esiintyminen, jotka täyttävät asteen IIIV tai asteiden III–IV akuutin GVHD1:n konsensuskriteerit, katsotaan tapahtumiksi. Kuolema on kilpaileva riski, ja potilaat, jotka elävät ilman akuuttia GVHD:tä, sensuroidaan viimeisen seurannan aikana.	odotettu keskiarvo 5 vuotta
Pitkittäinen analyysi: Kroonisen GVHD:n esiintyvyys Aikaikkuna: odotettu keskiarvo 5 vuotta	Krooninen GVHD luokitellaan rajoitetuksi tai laajaksi.2 Oireiden esiintyminen missä tahansa elinjärjestelmässä, joka täyttää kroonisen GVHD:n kriteerit, kirjataan. Kuolema on kilpaileva riski, ja potilaat, jotka elävät ilman kroonista GVHD:tä, sensuroidaan viimeisen seurannan yhteydessä.	odotettu keskiarvo 5 vuotta
Pitkittäinen analyysi: Autoimmuunihäiriöt Aikaikkuna: odotettu keskiarvo 5 vuotta	Dokumentoitujen autoimmuunihäiriöiden ilmaantuvuus	odotettu keskiarvo 5 vuotta
Pitkittäinen analyysi: Infektiot / veren välityksellä leviävät infektiot Aikaikkuna: odotettu keskiarvo 5 vuotta	Kaikkien HCT:tä edeltävien opportunististen infektioiden kliininen ratkaisu, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, CMV, HSV1, adenovirus, EBV ja VZV. Likimääräinen erottumiseen kulunut aika (kliinisesti hyvässä kunnossa, hoitoon jäänyt ja/tai negatiivinen viljely/PCR-määritys) mitataan HCT-päivästä alkaen. Dokumentoidun vakavan (sairaalahoitoa vaativan tai kuolemaan johtaneen) ja/tai toistuvan bakteeri-, virus- tai sieni-infektion ilmaantuvuus HCT:n jälkeen. Ne raportoidaan sairauden paikan, organismin, alkamispäivämäärän mukaan HCT:n jälkeen ja sen mukaan, parantuiko infektio vai ei. Vakavien syylien (verruca vulgaris, litteät syylät) esiintyminen ja häviäminen HCT-päivästä alkaen. Tallennetaan, oliko kohteen täydellinen, osittainen erotuskyky, pysyviä tai toistuvia syyliä. Uusia meningokokkien, pneumokokkien tai hemofiluksen aiheuttamia infektioita. EBV:n aiheuttama lymfoproliferatiivinen sairaus.	odotettu keskiarvo 5 vuotta
Poikkileikkausanalyysi: sukulinjaspesifisen kimerismin nykytila (HCT Stratum) Aikaikkuna: odotettu keskiarvo 5 vuotta	Perifeerisen verenluovuttajan kimerismi arvioidaan FISH XX/XY:n, STR:n ja/tai WASP:n ilmentymisen perusteella.	odotettu keskiarvo 5 vuotta
Poikkileikkausanalyysi: infektioiden nykyinen esiintymistiheys ja vakavuus Aikaikkuna: odotettu keskiarvo 5 vuotta		odotettu keskiarvo 5 vuotta
Poikkileikkausanalyysi: kasvun nykytila Aikaikkuna: odotettu keskiarvo 5 vuotta	Nykyinen painon ja pituuden Z-pistemäärä ennen HCT:tä/geeniterapiaa ja HCT:n/geeniterapian jälkeen.	odotettu keskiarvo 5 vuotta
Poikkileikkausanalyysi: siirrännäis-isäntätauti (GvHD) Aikaikkuna: odotettu keskiarvo 5 vuotta	Kroonisen GVHD:n esiintyminen, nykyinen arviointi; luokitellaan rajoitetuksi tai laajaksi	odotettu keskiarvo 5 vuotta
Poikkileikkausanalyysi: Autoimmuunihäiriöt Aikaikkuna: odotettu keskiarvo 5 vuotta	Autoimmuunihäiriöiden esiintyminen	odotettu keskiarvo 5 vuotta
Poikkileikkausanalyysi: vakavat verenvuotojaksot Aikaikkuna: odotettu keskiarvo 5 vuotta	Mikä tahansa vakava verenvuoto, joka vaati verihiutaleiden ja/tai punasolujen siirtoa edellisen vuoden aikana.	odotettu keskiarvo 5 vuotta
Poikkileikkausanalyysi: hedelmällisyys Aikaikkuna: odotettu keskiarvo 5 vuotta	Se, onko tutkittavalla biologisia jälkeläisiä, kirjataan.	odotettu keskiarvo 5 vuotta
Poikkileikkausanalyysi: pahanlaatuisuus Aikaikkuna: odotettu keskiarvo 5 vuotta	Lymfoidisen pahanlaatuisen kasvaimen uusi puhkeaminen tai uusiutuminen, joka on vahvistettu asiaankuuluvilla patologisilla ja geneettisillä ominaisuuksilla.	odotettu keskiarvo 5 vuotta
Poikkileikkausanalyysi: elämänlaatukysely Aikaikkuna: odotettu keskiarvo 5 vuotta	Poikkileikkauskäynnillä potilaspotilaille, jotka ovat elossa vähintään kaksi vuotta siirron jälkeen, tehdään iän mukainen testi.	odotettu keskiarvo 5 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Yhteistyökumppanit

Rare Diseases Clinical Research Network

Primary Immune Deficiency Treatment Consortium (PIDTC)

Tutkijat

Opintojen puheenjohtaja: Lauri M. Burroughs, MD, Fred Hutchinson Cancer Center
Opintojen puheenjohtaja: David J. Rawlings, MD, Department of Pediatrics, University of Washington-Seattle Children's Hospital
Opintojen puheenjohtaja: Luigi D. Notarangelo, MD, National Institute of Allergy and Infectious Diseases, NIH
Opintojen puheenjohtaja: Alexandra H. Filipovich, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 2. helmikuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. toukokuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. toukokuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 13. helmikuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 14. helmikuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 17. helmikuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 10. elokuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 6. elokuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

DAIT RDCRN PIDTC-6904

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .