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Patienten, die seit 1990 wegen Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) behandelt werden

6. August 2020 aktualisiert von: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Analyse von Patienten, die seit dem 1. Januar 1990 wegen Wiskott-Aldrich-Syndrom behandelt wurden (RDCRN PIDTC-6904)

Das Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) ist eine seltene schwere Erkrankung, die sowohl zu Problemen mit dem Immunsystem als auch zu leichten Blutergüssen und Blutungen führt. Die Immunanomalien führen dazu, dass Patienten mit WAS sehr anfällig für Infektionen sind. Abhängig von der spezifischen Art der primären Immunschwächekrankheit gibt es wirksame Behandlungen, einschließlich Antibiotika, Zelltherapie und Gentherapie. Es sind jedoch Studien an einer großen Anzahl von Patienten erforderlich, um das gesamte Spektrum der Ursachen, den natürlichen Verlauf oder die besten Methoden zu ermitteln Behandlung für langfristigen Erfolg.

Diese multizentrische Studie kombiniert retrospektive, prospektive und Querschnittsanalysen der Transplantationserfahrungen von Patienten mit WAS, die bereits seit 1990 eine HCT erhalten haben oder die sich während des Studienzeitraums einer hämatopoetischen Zelltransplantation (HCT) unterziehen werden. Der retrospektive und prospektive Teil der Studie befasst sich mit den Auswirkungen einer Reihe von Faktoren vor und nach der Transplantation auf die Krankheitskorrektur nach der Transplantation und den letztendlichen Nutzen von HCT. Im Querschnittsteil der Studie wird der Nutzen von HCT über 2 Jahre bewertet nach HCT bei einwilligenden überlebenden Patienten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

305

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Children's & Women's Health Centre of British Columbia
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0V9
        • Cancer Care Manitoba, University of Manitoba
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1XB
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine, Department of Pediatrics, University of Montreal
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Department of Pediatrics, University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Cancer and Blood Disease Institute, Children's Hospital Los Angeles, Keck School of Medicine, University of Southern California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095-1752
        • Department of Pediatrics, David Geffen School of Medicine at University of California, Los Angeles,
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Lucile Salter Packard Children's Hospital at Stanford
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143-1278
        • University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80220
        • Children's Hospital Denver, University of Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010-2970
        • Children's National Hospital-George Washington University School of Medicine and Health Sciences
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • Blood and Marrow Transplant Program, Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Emory/Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60614
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70118
        • Center for Cancer and Blood Disorders, Children's Hospital/Louisiana State University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Department of Pediatrics, C. S. Mott Children's Hospital, University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Division of Pediatric Blood and Marrow Transplantation, University of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic Children's Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital, Saint Louis University
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Saint Louis Children's Hospital, Washington University
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
        • Institute for Pediatric Cancer and Blood Disorders, Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • Department of Pediatrics, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • Department of Pediatrics, Golisano Children's Hospital, University of Rochester
      • Valhalla, New York, Vereinigte Staaten, 10595
        • Maria Fareri Children's Hospital, New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center, University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Division of Pediatric Hematology/Oncology, Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia, University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • University of Pittsburgh Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390-9263
        • Pediatrics, University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030-2399
        • Baylor College of Medicine Section of Immunology, Allergy, and Retrovirology, Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • Texas Transplant Institute, Methodist Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Primary Children's Hospital, University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center and University of Washington-Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53705-2275
        • American Family Children's Hospital, University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin-Milwaukee

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Männliche WAS-Teilnehmer werden seit 1990 in Konsortiumszentren behandelt

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • WAS-Teilnehmer werden als Männer definiert, die Folgendes haben:

    1. Thrombozytopenie (< 100.000) UND ENTWEDER molekulare Diagnose von WAS ODER reduzierter WASP-Expression; ODER
    2. Thrombozytopenie (< 100.000) UND positive Familienanamnese im Einklang mit der WAS-Diagnose; ODER
    3. Chronische Thrombozytopenie (< 100.000 für mindestens 3 Monate) UND niedriges mittleres Thrombozytenvolumen (MPV unter dem normalen Altersbereich) UND ENTWEDER wiederkehrende und/oder schwere Infektionen, die eine Behandlung erfordern, und/oder Ekzeme ODER fehlende Antikörperreaktion auf Polysaccharidantigene oder niedriges IgM.

  • Längsschnittanalyse (retrospektiv und prospektiv)

    1. Stratum A. Teilnehmer mit WAS, die HCT erhalten haben oder erhalten werden

      • Teilnehmer mit WAS, die seit dem 1. Januar 1990 eine HCT erhalten haben

    2. Stratum B. Teilnehmer mit WAS, die einen Gentransfer erhalten haben oder erhalten werden

      • Teilnehmer, bei denen eine Behandlung mittels Gentransfer mit autologen veränderten Zellen beabsichtigt ist
  • Querschnittsanalyse (Schichten A und B) 1. Teilnehmer mit WAS, die überleben und mindestens 2 Jahre nach der letzten HCT oder Gentherapie.

Ausschlusskriterien:

  • Da es sich um eine naturkundliche Studie handelt, werden wir weder bei der Längsschnittanalyse noch bei der Querschnittsanalyse Patienten aufgrund ihrer Rasse oder ihres Alters ausschließen, die die Einschlusskriterien erfüllen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Retrospektive Kohorte (Längsschnittanalyse)
Teilnehmer mit WAS, die seit 1990 in Konsortiumszentren behandelt wurden und eine Transplantation (Stratum A) oder Gentherapie (Stratum B) erhalten haben
Prospektive Kohorte (Längsschnittanalyse)
Teilnehmer, die seit 1990 in Konsortiumszentren behandelt werden und eine Transplantation (Stratum A) oder eine Gentherapie (Stratum B) erhalten
Querschnittskohorte (Querschnittsanalyse)
Lebende Teilnehmer mit WAS, die seit 1990 und >= 2 Jahre nach der Transplantation eine Transplantation (Stratum A) oder Gentherapie (Stratum B) in Konsortiumszentren erhalten haben

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Längsschnittanalyse: Gesamtüberleben ab dem Zeitpunkt der HCT/Gentherapie
Zeitfenster: ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Das analysierte Ereignis ist der Tod jeglicher Ursache. Die Zeit bis zu diesem Ereignis ist die Zeit von der HCT/Gentherapie bis zum Tod oder der letzten Nachuntersuchung.
ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Querschnittsanalyse: Anteil der Teilnehmer, die eine vollständige T-Zell-Rekonstitution erreichen
Zeitfenster: ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren

Die vollständige Rekonstitution von T-Zellen wird durch Folgendes definiert:

  • CD3-Zellzahl im normalen Altersbereich.
  • CD4-Zellzahl im normalen Altersbereich.
  • CD8-Zellzahl im normalen Altersbereich
  • Spender-T-Zell-Chimärismus > 95 %
  • Lymphozytenproliferation zu PHA. Proliferative Reaktionen auf PHA im normalen Bereich (an oder über der unteren Normgrenze).

Wenn möglich, sollte die Proliferation zu PHA als Prozentsatz der Untergrenze der normalen Kontrollen für dieses Labor berechnet werden; Alternativ kann die untere Grenze der normalen Kontrollen für den Tag verwendet werden
ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Querschnittsanalyse: Anteil der Teilnehmer, die eine vollständige B-Zell-Rekonstitution erreichen
Zeitfenster: ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren

Die vollständige Rekonstitution von B-Zellen wird durch Folgendes definiert:

  • Quantitative Immunglobuline (IgG, IgM und IgA) im Normbereich; Jeder Immunglobulinspiegel wird separat bewertet.
  • Serologische Bestätigung des Tetanustiters nach der Impfung im Schutzbereich.
  • Serologische Bestätigung der Pneumokokken-Titer nach der Impfung im Schutzbereich (Schutztiter für > 50 % der im Impfstoff enthaltenen Serotypen) nach der Impfung
ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Querschnittsanalyse: Anteil der Teilnehmer, die eine Lösung der Thrombozytopenie erreichen
Zeitfenster: ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Auflösung der Thrombozytopenie, definiert durch Thrombozyten ≥ 150.000/Mikroliter (transfusionsunabhängig an mindestens 7 aufeinanderfolgenden Tagen)
ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Querschnittsanalyse: Tag der Wiederherstellung der absoluten Neutrophilenzahl (ANC) auf 500 / uL
Zeitfenster: ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Der Tag der Wiederherstellung der absoluten Neutrophilenzahl (ANC) auf 500/µL ist definiert als der erste Tag von mindestens drei verschiedenen Tagen, an dem der ANC 500/µL oder mehr beträgt
ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Querschnittsanalyse: Tag der Erholung der Thrombozytenzahl auf 20.000/ul
Zeitfenster: ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Der Tag der Wiederherstellung der Thrombozytenzahl auf 20.000/µL ist definiert als der erste Tag von mindestens 3 Laborwerten, die an verschiedenen Tagen ermittelt wurden, an denen die Thrombozytenzahl 20.000/µL oder mehr betrug, UND ohne unmittelbare Thrombozytentransfusionen an mindestens 7 aufeinanderfolgenden Tagen vor diesem Tag.
ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Querschnittsanalyse: Tag der Erholung der Thrombozytenzahl auf 50.000/ul
Zeitfenster: ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Der Tag der Wiederherstellung der Thrombozytenzahl auf 50.000/µL ist definiert als der erste Tag von mindestens 3 Laborwerten, die an verschiedenen Tagen ermittelt wurden, an denen die Thrombozytenzahl 50.000/µL oder mehr betrug, UND ohne unmittelbare Thrombozytentransfusionen an mindestens 7 aufeinanderfolgenden Tagen vor diesem Tag.
ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Längsschnittanalyse: Anteil der Teilnehmer, die eine hämatologische Rekonstitution erreichen
Zeitfenster: ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren

Unter hämatologischer Rekonstitution versteht man das Erreichen jedes der folgenden Labortestwerte:

  • Hämoglobin im normalen Bereich für das Alter
  • Die Leukozytenzahl liegt im normalen Altersbereich
  • Absolute Neutrophilenzahl (ANC) im normalen Altersbereich
  • Thrombozytenzahl ≥ 150.000/Mikroliter und ohne Transfusion an mindestens 7 aufeinanderfolgenden Tagen
ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Längsschnittanalyse: Tag der Wiederherstellung der absoluten Neutrophilenzahl (ANC) auf 500/ul
Zeitfenster: ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Der Tag der Wiederherstellung der absoluten Neutrophilenzahl (ANC) auf 500/µL ist definiert als der erste Tag von mindestens drei verschiedenen Tagen, an dem der ANC 500/µL oder mehr beträgt.
ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Längsschnittanalyse: Tag der Erholung der Thrombozytenzahl auf 20.000/ul
Zeitfenster: ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Der Tag der Wiederherstellung der Thrombozytenzahl auf 20.000/µL ist definiert als der erste Tag von mindestens 3 Laborwerten, die an verschiedenen Tagen ermittelt wurden, an denen die Thrombozytenzahl 20.000/µL oder mehr betrug, UND ohne unmittelbare Thrombozytentransfusionen an mindestens 7 aufeinanderfolgenden Tagen vor diesem Tag.
ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Längsschnittanalyse: Tag der Erholung der Thrombozytenzahl auf 50.000/ul
Zeitfenster: ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Der Tag der Wiederherstellung der Thrombozytenzahl auf 50.000/µL ist definiert als der erste Tag von mindestens 3 Laborwerten, die an verschiedenen Tagen ermittelt wurden, an denen die Thrombozytenzahl 50.000/µL oder mehr betrug, UND ohne unmittelbare Thrombozytentransfusionen an mindestens 7 aufeinanderfolgenden Tagen vor diesem Tag.
ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Längsschnittanalyse: Anteil der Teilnehmer, die eine vollständige T-Zell-Immunrekonstitution erreichen
Zeitfenster: ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
  • Absolute CD3-T-Zellzahl im normalen Altersbereich
  • Absolute CD4-T-Zellzahl im normalen Altersbereich
  • Absolute CD8-T-Zellzahl im normalen Altersbereich
  • Proliferative Reaktionen auf PHA im normalen Bereich (an oder über der unteren Normgrenze).
  • Wenn möglich, sollte die Proliferation zu PHA als Prozentsatz der Untergrenze der normalen Kontrollen für dieses Labor berechnet werden; Alternativ kann die untere Grenze der normalen Kontrollen für den Tag verwendet werden.
ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Längsschnittanalyse: Anteil der Teilnehmer, die eine vollständige B-Zell-Immunrekonstitution erreichen
Zeitfenster: ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
  • Quantitative Immunglobuline (IgG, IgM und IgA) im normalen Altersbereich; Jeder Immunglobulinspiegel wird separat bewertet.
  • Serologische Bestätigung des Tetanustiters nach der Impfung im Schutzbereich.
  • Serologische Bestätigung der Pneumokokken-Titer nach der Impfung im Schutzbereich (Schutztiter für > 50 % der im Impfstoff enthaltenen Serotypen) nach der Impfung.
  • Patienten, die weiterhin IVIG erhalten, gelten als nicht wiederhergestellte B-Zellen.
  • Normalisierung der Isohämagglutinin-Titer.
ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Längsschnittanalyse: Zustand des abstammungsspezifischen Chimärismus (HCT-Stratum)
Zeitfenster: ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Der periphere Blutchimärismus wird anhand der FISH XX/XY-, STRs- oder WASP-Expression beurteilt.
ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Längsschnittanalyse: Definition von Transplantatversagen/-abstoßung
Zeitfenster: ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
  • Weniger als 5 % der Spenderzellen in allen Abstammungslinien oder im Vollblut bis 100 Tage nach der HCT unter Verwendung von Standard-PCR-basierten oder In-situ-Hybridisierungstechniken ODER
  • Zweite Transplantation spätestens 100 Tage nach der HCT (es sei denn, > 5 % CD3 und Zweck ist die Stärkung der Immunwiederherstellung).

Gelingt es nicht, ≥5 % Spenderzellen in allen Abstammungslinien oder im Vollblut bis 100 Tage nach der HCT zu erreichen, wird dies als Transplantatversagen/-abstoßung definiert. Patienten, die bis zum 100. Tag eine zweite Transplantation erhalten, gelten als Transplantatversagen.
ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Längsschnittanalyse: Schwere Blutungsepisoden
Zeitfenster: ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Jede schwere Blutungsepisode, die eine oder mehrere Blutplättchen- und/oder Erythrozytentransfusionen erfordert.
ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Längsschnittanalyse: Malignität
Zeitfenster: ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Neuauftreten oder Rückfall einer lymphatischen Malignität, bestätigt durch relevante pathologische und genetische Merkmale.
ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Längsschnittanalyse: Wachstum
Zeitfenster: ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Z-Score von Gewicht und Größe vor HCT/Gentherapie und nach HCT/Gentherapie.
ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Längsschnittanalyse: Inzidenz akuter GVHD
Zeitfenster: ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Das Auftreten von Haut-, Magen-Darm- oder Leberanomalien, die die Konsenskriterien der akuten GVHD Grad IIIV oder Grad III-IV1 erfüllen, gelten als Ereignisse. Der Tod ist ein konkurrierendes Risiko, und Patienten, die ohne akute GVHD leben, werden zum Zeitpunkt der letzten Nachuntersuchung zensiert.
ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Längsschnittanalyse: Inzidenz chronischer GVHD
Zeitfenster: ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Chronische GVHD wird als begrenzt oder umfangreich eingestuft.2 Das Auftreten von Symptomen in jedem Organsystem, das die Kriterien einer chronischen GVHD erfüllt, wird aufgezeichnet. Der Tod ist ein konkurrierendes Risiko, und Patienten, die ohne chronische GVHD leben, werden zum Zeitpunkt der letzten Nachuntersuchung zensiert.
ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Längsschnittanalyse: Autoimmunerkrankungen
Zeitfenster: ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Inzidenz dokumentierter Autoimmunerkrankungen
ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Längsschnittanalyse: Infektionen/durch Blut übertragene Infektionen
Zeitfenster: ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
  1. Klinische Auflösung aller opportunistischen Infektionen vor der HCT, einschließlich, aber nicht beschränkt auf CMV, HSV1, Adenovirus, EBV und VZV. Die ungefähre Zeit bis zur Lösung (klinisch gut, ohne Behandlung und/oder negativer Kultur-/PCR-Assay) wird ab dem Tag der HCT gemessen.
  2. Inzidenz dokumentierter schwerer (einen Krankenhausaufenthalt erforderlich machender oder zum Tod führender) und/oder wiederkehrender bakterieller, viraler oder Pilzinfektionen nach einer HCT. Diese werden nach Ort der Erkrankung, Organismus, Datum des Ausbruchs nach der HCT und ob die Infektion abgeklungen ist oder nicht, gemeldet.
  3. Vorhandensein und Auflösung schwerer Warzen (Verruca vulgaris, flache Warzen) ab dem Tag der HCT. Es wird aufgezeichnet, ob das Subjekt eine vollständige Auflösung, eine teilweise Auflösung, anhaltende oder wiederkehrende Warzen aufwies.
  4. Neue Episoden von Infektionen durch Meningokokken, Pneumokokken oder Hämophilus.
  5. Lymphoproliferative Erkrankung durch EBV.
ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Querschnittsanalyse: Aktueller Stand des linienspezifischen Chimärismus (HCT-Stratum)
Zeitfenster: ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Der Chimärismus peripherer Blutspender wird anhand der FISH XX/XY-, STR- und/oder WASP-Expression beurteilt
ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Querschnittsanalyse: Aktuelle Häufigkeit und Schwere von Infektionen
Zeitfenster: ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Querschnittsanalyse: Aktueller Wachstumsstatus
Zeitfenster: ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Aktueller Z-Score von Gewicht und Größe vor HCT/Gentherapie und nach HCT/Gentherapie.
ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Querschnittsanalyse: Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit (GvHD)
Zeitfenster: ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Vorliegen einer chronischen GVHD, aktuelle Einschätzung; als begrenzt oder umfangreich eingestuft
ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Querschnittsanalyse: Autoimmunerkrankungen
Zeitfenster: ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Vorliegen von Autoimmunerkrankungen
ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Querschnittsanalyse: Schwere Blutungsepisoden
Zeitfenster: ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Jede schwere Blutungsepisode, die im vorangegangenen Jahr eine Blutplättchen- und/oder Erythrozytentransfusion(en) erforderte.
ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Querschnittsanalyse: Fruchtbarkeit
Zeitfenster: ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Es wird erfasst, ob die Person leibliche Nachkommen hat.
ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Querschnittsanalyse: Malignität
Zeitfenster: ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Neuauftreten oder Rückfall einer lymphatischen Malignität, bestätigt durch relevante pathologische und genetische Merkmale.
ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Querschnittsanalyse: Fragebogen zur Lebensqualität
Zeitfenster: ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren
Beim Querschnittsbesuch werden bei stationären Patienten, die mindestens zwei Jahre nach der Transplantation überleben, altersgerechte Tests durchgeführt
ein erwarteter Durchschnitt von 5 Jahren

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Mitarbeiter

Rare Diseases Clinical Research Network
Primary Immune Deficiency Treatment Consortium (PIDTC)

Ermittler

  • Studienstuhl: Lauri M. Burroughs, MD, Fred Hutchinson Cancer Center
  • Studienstuhl: David J. Rawlings, MD, Department of Pediatrics, University of Washington-Seattle Children's Hospital
  • Studienstuhl: Luigi D. Notarangelo, MD, National Institute of Allergy and Infectious Diseases, NIH
  • Studienstuhl: Alexandra H. Filipovich, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. Februar 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Februar 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Februar 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

17. Februar 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. August 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. August 2020

Zuletzt verifiziert

1. August 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DAIT RDCRN PIDTC-6904

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