Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Patienter som behandlats för Wiskott-Aldrichs syndrom (WAS) sedan 1990

6 augusti 2020 uppdaterad av: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Analys av patienter som behandlats för Wiskott-Aldrichs syndrom sedan 1 januari 1990 (RDCRN PIDTC-6904)

Wiskott - Aldrichs syndrom (WAS) är ett sällsynt allvarligt medicinskt tillstånd som orsakar problem både med immunförsvaret och med lätta blåmärken och blödningar. Immunavvikelserna gör att patienter med WAS är mycket mottagliga för infektioner. Beroende på den specifika typen av primära immunbristsjukdomar finns det effektiva behandlingar, inklusive antibiotika, cellterapi och genterapi, men studier av ett stort antal patienter behövs för att fastställa hela spektrumet av orsaker, naturhistoria eller de bästa metoderna för behandling för långsiktig framgång.

Denna multicenterstudie kombinerar retrospektiva, prospektiva och tvärsnittsanalyser av transplantationsupplevelserna för patienter med WAS som redan har fått HCT sedan 1990, eller som kommer att genomgå hematopoetisk celltransplantation (HCT) under studieperioden. De retrospektiva och prospektiva delarna av studien kommer att ta upp effekten av ett antal pre- och post-transplantationsfaktorer på post-transplantation sjukdomskorrigering och slutgiltig nytta av HCT och tvärsnittsdelen av studien kommer att bedöma nyttan av HCT 2 år post-HCT i samtyckande överlevande patienter.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Wiskott-Aldrichs syndrom

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

305

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Förenta staterna
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
    - Department of Pediatrics, University of Alabama at Birmingham
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
    - Phoenix Children's Hospital
- California
  - Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
    - Cancer and Blood Disease Institute, Children's Hospital Los Angeles, Keck School of Medicine, University of Southern California
  - Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095-1752
    - Department of Pediatrics, David Geffen School of Medicine at University of California, Los Angeles,
  - Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
    - Lucile Salter Packard Children's Hospital at Stanford
  - San Francisco, California, Förenta staterna, 94143-1278
    - University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital
- Colorado
  - Denver, Colorado, Förenta staterna, 80220
    - Children's Hospital Denver, University of Colorado
- Delaware
  - Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
    - Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
- District of Columbia
  - Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010-2970
    - Children's National Hospital-George Washington University School of Medicine and Health Sciences
- Florida
  - Saint Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
    - Blood and Marrow Transplant Program, Johns Hopkins All Children's Hospital
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
    - Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Emory/Children's Healthcare of Atlanta
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60614
    - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70118
    - Center for Cancer and Blood Disorders, Children's Hospital/Louisiana State University
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
    - Boston Children's Hospital
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
    - Department of Pediatrics, C. S. Mott Children's Hospital, University of Michigan
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
    - Division of Pediatric Blood and Marrow Transplantation, University of Minnesota
  - Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
    - Mayo Clinic Children's Center
- Missouri
  - Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104
    - Cardinal Glennon Children's Hospital, Saint Louis University
  - Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
    - Saint Louis Children's Hospital, Washington University
- New Jersey
  - Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
    - Institute for Pediatric Cancer and Blood Disorders, Hackensack University Medical Center
- New York
  - New York, New York, Förenta staterna, 10065
    - Department of Pediatrics, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
  - Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
    - Department of Pediatrics, Golisano Children's Hospital, University of Rochester
  - Valhalla, New York, Förenta staterna, 10595
    - Maria Fareri Children's Hospital, New York Medical College
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
    - Duke University Medical Center
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229-3039
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center, University of Cincinnati
  - Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
    - Rainbow Babies and Children's Hospital
  - Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
    - Nationwide Children's Hospital
- Oregon
  - Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
    - Division of Pediatric Hematology/Oncology, Oregon Health and Science University
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
    - Children's Hospital of Philadelphia, University of Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
    - University of Pittsburgh Children's Hospital of Pittsburgh
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105
    - St. Jude Children's Research Hospital
- Texas
  - Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390-9263
    - Pediatrics, University of Texas Southwestern Medical Center
  - Houston, Texas, Förenta staterna, 77030-2399
    - Baylor College of Medicine Section of Immunology, Allergy, and Retrovirology, Texas Children's Hospital
  - San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
    - Texas Transplant Institute, Methodist Children's Hospital
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
    - Primary Children's Hospital, University of Utah
- Washington
  - Seattle, Washington, Förenta staterna, 98109
    - Fred Hutchinson Cancer Research Center and University of Washington-Seattle Children's Hospital
- Wisconsin
  - Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53705-2275
    - American Family Children's Hospital, University of Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
    - Children's Hospital of Wisconsin-Milwaukee
Kanada
- Alberta
  - Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
    - Alberta Children's Hospital
- British Columbia
  - Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
    - Children's & Women's Health Centre of British Columbia
- Manitoba
  - Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0V9
    - Cancer Care Manitoba, University of Manitoba
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1XB
    - The Hospital for Sick Children
- Quebec
  - Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
    - CHU Sainte-Justine, Department of Pediatrics, University of Montreal

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Barn
Vuxen
Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Manliga WAS-deltagare behandlade på konsortiumcenter sedan 1990

Beskrivning

Inklusionskriterier:

WAS-deltagare kommer att definieras som män som har:
1. trombocytopeni (< 100K) OCH ANTINGEN molekylär diagnos av WAS ELLER reducerat WASP-uttryck; ELLER
2. trombocytopeni (< 100K) OCH positiv familjehistoria förenlig med WAS-diagnos; ELLER
3. kronisk trombocytopeni (< 100K under minst 3 månader) OCH låg genomsnittlig trombocytvolym (MPV under normalintervallet för ålder) OCH ANTINGEN återkommande och/eller allvarliga infektioner som kräver behandling och/eller eksem ELLER brist på antikroppssvar mot polysackaridantigener eller lågt IgM.
Longitudinell analys (retrospektiv och prospektiv)
1. Stratum A. Deltagare med WAS som har eller kommer att få HCT
  - Deltagare med WAS som har fått en HCT sedan 1 januari 1990
2. Stratum B. Deltagare med WAS som har eller kommer att ta emot genöverföring
  - Deltagare där avsikten är att behandla med genöverföring med autologa modifierade celler
Tvärsnittsanalys (strata A och B) 1. Deltagare med WAS som överlever och minst 2 år efter den senaste HCT eller genterapi.

Exklusions kriterier:

Eftersom detta är en naturhistorisk studie, för både longitudinell analys och tvärsnittsanalys kommer vi inte att utesluta några patienter på grund av ras eller ålder som uppfyller inklusionskriterierna.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Antal grupper/kohorter

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Retrospektiv kohort (longitudinell analys) Deltagare med WAS-behandlade på konsortiecenter sedan 1990 som har fått transplantation (stratum A) eller genterapi (stratum B)
Prospektiv kohort (longitudinell analys) Deltagare som behandlats på konsortiecenter sedan 1990 och som kommer att få transplantation (stratum A) eller genterapi (stratum B)
Tvärsnittskohort (tvärsnittsanalys) Levande deltagare med WAS som har fått transplantation (stratum A) eller genterapi (stratum B) vid Consortium Centers 1990-nu och >= 2 år efter transplantation

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
Longitudinell analys: Total överlevnad från tidpunkten för HCT/genterapi Tidsram: ett förväntat genomsnitt på 5 år	Händelsen som analyseras är död oavsett orsak. Tiden till denna händelse är tiden från HCT/genterapi till dödsfall eller senaste uppföljning.	ett förväntat genomsnitt på 5 år
Tvärsnittsanalys: Andel deltagare som uppnår fullständig återuppbyggnad av T-celler Tidsram: ett förväntat genomsnitt på 5 år	Fullständig T-cellsrekonstitution definieras av alla följande: CD3-cellantal inom normalområdet för ålder. CD4-cellantal inom normalområdet för ålder. CD8-cellantal inom normalområdet för ålder Donator T-cell chimerism > 95 % Lymfocytproliferation till PHA. Proliferativa svar på PHA inom normalområdet (vid eller över den nedre normalgränsen). När det är möjligt bör proliferationen till PHA beräknas som en procentandel av den nedre gränsen för normala kontroller för det laboratoriet; alternativt kan den nedre gränsen för normala kontroller för dagen användas	ett förväntat genomsnitt på 5 år
Tvärsnittsanalys: Andel deltagare som uppnår fullständig återuppbyggnad av B-celler Tidsram: ett förväntat genomsnitt på 5 år	Fullständig B-cellsrekonstitution definieras av alla följande: Kvantitativa immunglobuliner (IgG, IgM och IgA) inom normalområdet; varje immunglobulinnivå kommer att bedömas separat. Serologisk bekräftelse av tetanustiter efter immunisering inom skyddsområde. Serologisk bekräftelse av pneumokocktitrar efter immunisering inom skyddsområdet (skyddande titrar för > 50 % av serotyperna i vaccinet) efter immunisering	ett förväntat genomsnitt på 5 år
Tvärsnittsanalys: Andel deltagare som uppnår upplösning av trombocytopeni Tidsram: ett förväntat genomsnitt på 5 år	Upplösning av trombocytopeni definierad av trombocyter ≥ 150 000/mikroliter (transfusionsoberoende i minst 7 dagar i följd)	ett förväntat genomsnitt på 5 år
Tvärsnittsanalys: Dag för återhämtning av absolut neutrofilantal (ANC) till 500 / uL Tidsram: ett förväntat genomsnitt på 5 år	Dag för återhämtning av absolut neutrofilantal (ANC) till 500 / uL definieras som den första dagen av minst 3 olika dagar som ANC mäts som 500 / uL eller mer	ett förväntat genomsnitt på 5 år
Tvärsnittsanalys: Dag för återhämtning av trombocytantalet till 20 000 / uL Tidsram: ett förväntat genomsnitt på 5 år	Dag för återhämtning av trombocytantalet till 20 000 / uL definieras som den första dagen av minst 3 laboratorievärden erhållna på olika dagar där trombocytantalet mättes till 20 000 / uL eller mer, OCH utan blodplättstransfusioner under minst 7 dagar i följd omedelbart före denna dag.	ett förväntat genomsnitt på 5 år
Tvärsnittsanalys: Dag för återhämtning av trombocytantalet till 50 000 / uL Tidsram: ett förväntat genomsnitt på 5 år	Dag för återhämtning av trombocytantalet till 50 000 / uL definieras som den första dagen av minst 3 laboratorievärden erhållna på olika dagar där trombocytantalet mättes till 50 000 / uL eller mer, OCH utan blodplättstransfusioner under minst 7 dagar i följd omedelbart före denna dag.	ett förväntat genomsnitt på 5 år

Sekundära resultatmått

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Samarbetspartners

Rare Diseases Clinical Research Network

Primary Immune Deficiency Treatment Consortium (PIDTC)

Utredare

Studiestol: Lauri M. Burroughs, MD, Fred Hutchinson Cancer Center
Studiestol: David J. Rawlings, MD, Department of Pediatrics, University of Washington-Seattle Children's Hospital
Studiestol: Luigi D. Notarangelo, MD, National Institute of Allergy and Infectious Diseases, NIH
Studiestol: Alexandra H. Filipovich, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

2 februari 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

1 maj 2019

Avslutad studie (Faktisk)

1 maj 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 februari 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 februari 2014

Första postat (Uppskatta)

17 februari 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 augusti 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 augusti 2020

Senast verifierad

1 augusti 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

DAIT RDCRN PIDTC-6904

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
Longitudinell analys: Andel deltagare som uppnår hematologisk rekonstitution Tidsram: ett förväntat genomsnitt på 5 år	Hematologisk rekonstitution definieras som uppnåendet av vart och ett av följande labbtestvärden: Hemoglobin inom normalområdet för ålder Antal vita blodkroppar inom normalområdet för ålder Absolut neutrofilantal (ANC) inom normalområdet för ålder Trombocytantal ≥ 150 000/mikroL och utan transfusion i minst 7 dagar i följd	ett förväntat genomsnitt på 5 år
Longitudinell analys: Dag för återhämtning av absolut neutrofilantal (ANC) till 500 / uL Tidsram: ett förväntat genomsnitt på 5 år	Day of Recovery of Absolute Neutrophil Count (ANC) till 500 / uL definieras som den första dagen på minst 3 olika dagar som ANC mäts som 500 / uL eller mer.	ett förväntat genomsnitt på 5 år
Longitudinell analys: Dag för återhämtning av trombocytantalet till 20 000 / uL Tidsram: ett förväntat genomsnitt på 5 år	Dag för återhämtning av trombocytantalet till 20 000 / uL definieras som den första dagen av minst 3 laboratorievärden erhållna på olika dagar där trombocytantalet mättes till 20 000 / uL eller mer, OCH utan blodplättstransfusioner under minst 7 dagar i följd omedelbart före denna dag.	ett förväntat genomsnitt på 5 år
Longitudinell analys: Dag för återhämtning av trombocytantalet till 50 000 / uL Tidsram: ett förväntat genomsnitt på 5 år	Dag för återhämtning av trombocytantalet till 50 000 / uL definieras som den första dagen av minst 3 laboratorievärden erhållna på olika dagar där trombocytantalet mättes till 50 000 / uL eller mer, OCH utan blodplättstransfusioner under minst 7 dagar i följd omedelbart före denna dag.	ett förväntat genomsnitt på 5 år
Longitudinell analys: Andel deltagare som uppnår fullständig T-cellsimmunrekonstitution Tidsram: ett förväntat genomsnitt på 5 år	Absolut CD3 T-cellantal inom normalområdet för ålder Absolut CD4 T-cellantal inom normalområdet för ålder Absolut CD8 T-cellantal inom normalområdet för ålder Proliferativa svar på PHA inom normalområdet (vid eller över den nedre normalgränsen). När det är möjligt bör proliferationen till PHA beräknas som en procentandel av den nedre gränsen för normala kontroller för det laboratoriet; alternativt kan den nedre gränsen för normala kontroller för dagen användas.	ett förväntat genomsnitt på 5 år
Longitudinell analys: Andel deltagare som uppnår fullständig B-cellsimmunrekonstitution Tidsram: ett förväntat genomsnitt på 5 år	Kvantitativa immunglobuliner (IgG, IgM och IgA) inom normalt åldersintervall; varje immunglobulinnivå kommer att bedömas separat. Serologisk bekräftelse av tetanustiter efter immunisering inom skyddsområde. Serologisk bekräftelse av pneumokocktitrar efter immunisering inom skyddsområdet (skyddande titrar för > 50 % av serotyperna i vaccinet) efter immunisering. Patienter som förblir på IVIG kommer att anses inte rekonstituerade med B-celler. Normalisering av isohemagglutinintitrar.	ett förväntat genomsnitt på 5 år
Longitudinell analys: Tillstånd för härkomstspecifik chimerism (HCT-stratum) Tidsram: ett förväntat genomsnitt på 5 år	Perifer blodchimerism kommer att bedömas med FISH XX/XY, STR eller WASP uttryck.	ett förväntat genomsnitt på 5 år
Longitudinell analys: Definition av graftfel/avstötning Tidsram: ett förväntat genomsnitt på 5 år	Mindre än 5 % av givarcellerna i alla linjer eller i helblod 100 dagar efter HCT med standard PCR-baserade eller in situ hybridiseringstekniker ELLER Andra transplantationen 100 dagar efter HCT (om inte > 5 % CD3 och syftet är att stärka immunåterhämtningen). Underlåtenhet att uppnå ≥5 % donatorceller i alla linjer eller i helblod 100 dagar efter HCT kommer att definieras som transplantatfel/avstötning. Patienter som får en andra transplantation dag 100 kommer att betraktas som transplantatsvikt.	ett förväntat genomsnitt på 5 år
Longitudinell analys: Allvarliga blödningsepisoder Tidsram: ett förväntat genomsnitt på 5 år	Alla allvarliga blödningar som kräver blodplätts- och/eller RBC-transfusion(er)	ett förväntat genomsnitt på 5 år
Longitudinell analys: Malignitet Tidsram: ett förväntat genomsnitt på 5 år	Nyuppkomst eller återfall av lymfoid malignitet bekräftad av relevanta patologiska och genetiska egenskaper.	ett förväntat genomsnitt på 5 år
Longitudinell analys: Tillväxt Tidsram: ett förväntat genomsnitt på 5 år	Z-poäng för vikt och längd före HCT/genterapi och post-HCT/genterapi.	ett förväntat genomsnitt på 5 år
Longitudinell analys: Incidens av akut GVHD Tidsram: ett förväntat genomsnitt på 5 år	Förekomsten av hud-, gastrointestinala eller leveravvikelser som uppfyller konsensuskriterierna för grad IIIV eller grad III-IV akut GVHD1 anses vara händelser. Död är en konkurrerande risk, och patienter som lever utan akut GVHD kommer att censureras vid tidpunkten för den senaste uppföljningen.	ett förväntat genomsnitt på 5 år
Longitudinell analys: Incidens av kronisk GVHD Tidsram: ett förväntat genomsnitt på 5 år	Kronisk GVHD kommer att klassificeras som begränsad eller omfattande.2 Förekomst av symtom i alla organsystem som uppfyller kriterierna för kronisk GVHD kommer att registreras. Död är en konkurrerande risk, och patienter som lever utan kronisk GVHD kommer att censureras vid tidpunkten för den senaste uppföljningen.	ett förväntat genomsnitt på 5 år
Longitudinell analys: Autoimmunitetsrubbningar Tidsram: ett förväntat genomsnitt på 5 år	Förekomst av dokumenterade autoimmunitetsstörningar	ett förväntat genomsnitt på 5 år
Longitudinell analys: Infektioner/blodburna infektioner Tidsram: ett förväntat genomsnitt på 5 år	Klinisk upplösning av alla opportunistiska infektioner före HCT inklusive men inte begränsat till CMV, HSV1, adenovirus, EBV och VZV. Ungefärlig tid till upplösning (kliniskt bra, utanför behandling och/eller negativ odling/PCR-analys) kommer att mätas från dagen för HCT. Incidensen av dokumenterad allvarlig (kräver sjukhusvistelse eller leder till dödsfall) och/eller återkommande bakteriell, virus- eller svampinfektion efter HCT. Dessa kommer att rapporteras efter sjukdomsställe, organism, datum för debut efter HCT och om infektionen löste sig eller inte. Närvaro och upplösning av svåra vårtor (verruca vulgaris, platta vårtor) från dagen för HCT. Om motivet hade fullständig upplösning, partiell upplösning, ihållande eller återkommande vårtor kommer att registreras. Nya episoder av infektioner på grund av meningokocker, pneumokocker eller hemophilus. Lymfoproliferativ sjukdom på grund av EBV.	ett förväntat genomsnitt på 5 år
Tvärsnittsanalys: Aktuellt tillstånd för härstamningsspecifik chimerism (HCT-stratum) Tidsram: ett förväntat genomsnitt på 5 år	Perifer blodgivare chimerism kommer att bedömas genom FISH XX/XY, STR och/eller WASP uttryck	ett förväntat genomsnitt på 5 år
Tvärsnittsanalys: Aktuell frekvens och svårighetsgrad av infektioner Tidsram: ett förväntat genomsnitt på 5 år		ett förväntat genomsnitt på 5 år
Tvärsnittsanalys: Tillväxtens nuvarande status Tidsram: ett förväntat genomsnitt på 5 år	Nuvarande Z-poäng för vikt och längd före HCT/genterapi och post-HCT/genterapi.	ett förväntat genomsnitt på 5 år
Tvärsnittsanalys: Graft-versus-host-sjukdom (GvHD) Tidsram: ett förväntat genomsnitt på 5 år	Förekomst av kronisk GVHD, aktuell bedömning; klassificeras som begränsad eller omfattande	ett förväntat genomsnitt på 5 år
Tvärsnittsanalys: Autoimmunitetsstörningar Tidsram: ett förväntat genomsnitt på 5 år	Närvaro av autoimmunitetsstörningar	ett förväntat genomsnitt på 5 år
Tvärsnittsanalys: allvarliga blödningsepisoder Tidsram: ett förväntat genomsnitt på 5 år	Alla allvarliga blödningar som kräver blodplätts- och/eller RBC-transfusion(er) under föregående år.	ett förväntat genomsnitt på 5 år
Tvärsnittsanalys: fertilitet Tidsram: ett förväntat genomsnitt på 5 år	Om försökspersonen har biologiska avkommor kommer att registreras.	ett förväntat genomsnitt på 5 år
Tvärsnittsanalys: malignitet Tidsram: ett förväntat genomsnitt på 5 år	Nyuppkomst eller återfall av lymfoid malignitet bekräftad av relevanta patologiska och genetiska egenskaper.	ett förväntat genomsnitt på 5 år
Tvärsnittsanalys: frågeformulär för livskvalitet Tidsram: ett förväntat genomsnitt på 5 år	Ålderstillämplig testning kommer att utföras vid tvärsnittsbesöket för slutenvårdspatienter som överlever minst två år efter transplantationen	ett förväntat genomsnitt på 5 år