Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pasienter behandlet for Wiskott-Aldrich syndrom (WAS) siden 1990

6. august 2020 oppdatert av: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Analyse av pasienter behandlet for Wiskott-Aldrich syndrom siden 1. januar 1990 (RDCRN PIDTC-6904)

Wiskott - Aldrich syndrom (WAS) er en sjelden alvorlig medisinsk tilstand som forårsaker problemer både med immunsystemet og med lett blåmerker og blødninger. Immunabnormalitetene gjør at pasienter med WAS er svært utsatt for infeksjoner. Avhengig av den spesifikke typen primære immunsviktsykdommer, finnes det effektive behandlinger, inkludert antibiotika, cellulær terapi og genterapi, men studier av et stort antall pasienter er nødvendig for å fastslå hele spekteret av årsaker, naturhistorie eller de beste metodene for behandling for langsiktig suksess.

Denne multisenterstudien kombinerer retrospektive, prospektive og tverrsnittsanalyser av transplantasjonserfaringene for pasienter med WAS som allerede har mottatt HCT siden 1990, eller som skal gjennomgå hematopoetisk celletransplantasjon (HCT) i løpet av studieperioden. De retrospektive og prospektive delene av studien vil ta for seg virkningen av en rekke pre- og post-transplantasjonsfaktorer på post-transplantasjon sykdomskorreksjon og endelig nytte av HCT, og tverrsnittsdelen av studien vil vurdere nytten av HCT 2 år post-HCT i samtykkende overlevende pasienter.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Wiskott-Aldrich syndrom

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

305

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Canada
- Alberta
  - Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
    - Alberta Children's Hospital
- British Columbia
  - Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
    - Children's & Women's Health Centre of British Columbia
- Manitoba
  - Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 0V9
    - Cancer Care Manitoba, University of Manitoba
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Canada, M5G 1XB
    - The Hospital for Sick Children
- Quebec
  - Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
    - CHU Sainte-Justine, Department of Pediatrics, University of Montreal
Forente stater
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
    - Department of Pediatrics, University of Alabama at Birmingham
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
    - Phoenix Children's Hospital
- California
  - Los Angeles, California, Forente stater, 90027
    - Cancer and Blood Disease Institute, Children's Hospital Los Angeles, Keck School of Medicine, University of Southern California
  - Los Angeles, California, Forente stater, 90095-1752
    - Department of Pediatrics, David Geffen School of Medicine at University of California, Los Angeles,
  - Palo Alto, California, Forente stater, 94304
    - Lucile Salter Packard Children's Hospital at Stanford
  - San Francisco, California, Forente stater, 94143-1278
    - University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital
- Colorado
  - Denver, Colorado, Forente stater, 80220
    - Children's Hospital Denver, University of Colorado
- Delaware
  - Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
    - Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
- District of Columbia
  - Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010-2970
    - Children's National Hospital-George Washington University School of Medicine and Health Sciences
- Florida
  - Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
    - Blood and Marrow Transplant Program, Johns Hopkins All Children's Hospital
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
    - Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Emory/Children's Healthcare of Atlanta
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Forente stater, 60614
    - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70118
    - Center for Cancer and Blood Disorders, Children's Hospital/Louisiana State University
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
    - Boston Children's Hospital
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
    - Department of Pediatrics, C. S. Mott Children's Hospital, University of Michigan
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
    - Division of Pediatric Blood and Marrow Transplantation, University of Minnesota
  - Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
    - Mayo Clinic Children's Center
- Missouri
  - Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63104
    - Cardinal Glennon Children's Hospital, Saint Louis University
  - Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
    - Saint Louis Children's Hospital, Washington University
- New Jersey
  - Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
    - Institute for Pediatric Cancer and Blood Disorders, Hackensack University Medical Center
- New York
  - New York, New York, Forente stater, 10065
    - Department of Pediatrics, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
  - Rochester, New York, Forente stater, 14642
    - Department of Pediatrics, Golisano Children's Hospital, University of Rochester
  - Valhalla, New York, Forente stater, 10595
    - Maria Fareri Children's Hospital, New York Medical College
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
    - Duke University Medical Center
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229-3039
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center, University of Cincinnati
  - Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
    - Rainbow Babies and Children's Hospital
  - Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
    - Nationwide Children's Hospital
- Oregon
  - Portland, Oregon, Forente stater, 97239
    - Division of Pediatric Hematology/Oncology, Oregon Health and Science University
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
    - Children's Hospital of Philadelphia, University of Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
    - University of Pittsburgh Children's Hospital of Pittsburgh
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
    - St. Jude Children's Research Hospital
- Texas
  - Dallas, Texas, Forente stater, 75390-9263
    - Pediatrics, University of Texas Southwestern Medical Center
  - Houston, Texas, Forente stater, 77030-2399
    - Baylor College of Medicine Section of Immunology, Allergy, and Retrovirology, Texas Children's Hospital
  - San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
    - Texas Transplant Institute, Methodist Children's Hospital
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
    - Primary Children's Hospital, University of Utah
- Washington
  - Seattle, Washington, Forente stater, 98109
    - Fred Hutchinson Cancer Research Center and University of Washington-Seattle Children's Hospital
- Wisconsin
  - Madison, Wisconsin, Forente stater, 53705-2275
    - American Family Children's Hospital, University of Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
    - Children's Hospital of Wisconsin-Milwaukee

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Barn
Voksen
Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Mannlige WAS-deltakere behandlet ved konsortiumsentre siden 1990

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

WAS-deltakere vil bli definert som menn som har:
1. trombocytopeni (< 100K) OG ENTEN molekylær diagnose av WAS ELLER redusert WASP-ekspresjon; ELLER
2. trombocytopeni (< 100K) OG positiv familiehistorie i samsvar med WAS-diagnose; ELLER
3. kronisk trombocytopeni (< 100K i minimum 3 måneder) OG lavt gjennomsnittlig blodplatevolum (MPV under normalområdet for alder) OG ENTEN tilbakevendende og/eller alvorlige infeksjoner som krever behandling og/eller eksem ELLER mangel på antistoffrespons mot polysakkaridantigener eller lavt IgM.
Longitudinell analyse (retrospektiv og prospektiv)
1. Stratum A. Deltakere med WAS som har eller vil motta HCT
  - Deltakere med WAS som har mottatt HCT siden 1. januar 1990
2. Stratum B. Deltakere med WAS som har eller vil motta genoverføring
  - Deltakere hvor hensikten er å behandle med genoverføring med autologe modifiserte celler
Tverrsnittsanalyse (strata A og B) 1. Deltakere med WAS som overlever og minst 2 år etter siste HCT eller genterapi.

Ekskluderingskriterier:

Siden dette er en naturhistorisk studie, vil vi for både longitudinell analyse og tverrsnittsanalyse ikke ekskludere noen pasienter på grunn av rase eller alder som passer inklusjonskriteriene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Antall grupper / kohorter

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Retrospektiv kohort (langsgående analyse) Deltakere med WAS-behandlet ved konsortiesentre siden 1990 som har mottatt transplantasjon (stratum A) eller genterapi (stratum B)
Prospektiv kohort (langsgående analyse) Deltakere behandlet ved konsortiesentre siden 1990 som vil motta transplantasjon (stratum A) eller genterapi (stratum B)
Tverrsnittskohort (tverrsnittsanalyse) Levende deltakere med WAS som har mottatt transplantasjon (Stratum A) eller genterapi (Stratum B) ved Consortium Centers 1990-nå og >= 2 år etter transplantasjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Longitudinell analyse: Total overlevelse fra tidspunktet for HCT/genterapi Tidsramme: et forventet gjennomsnitt på 5 år	Hendelsen som er analysert er død uansett årsak. Tiden til denne hendelsen er tiden fra HCT/genterapi til død eller siste oppfølging.	et forventet gjennomsnitt på 5 år
Tverrsnittsanalyse: Andel deltakere som oppnår full rekonstituering av T-celler Tidsramme: et forventet gjennomsnitt på 5 år	Full T-celle-rekonstitusjon er definert av alle følgende: CD3-celletall innenfor normalområdet for alder. CD4-celletall innenfor normalområdet for alder. CD8-celletall innenfor normalområdet for alder Donor T-celle-kimerisme > 95 % Lymfocyttproliferasjon til PHA. Proliferative responser på PHA innenfor normalområdet (ved eller over den nedre normalgrensen). Når det er mulig, bør spredningen til PHA beregnes som en prosentandel av den nedre grensen for normale kontroller for det laboratoriet; alternativt kan den nedre grensen for normale kontroller for dagen brukes	et forventet gjennomsnitt på 5 år
Tverrsnittsanalyse: Andel av deltakere som oppnår full B-celle-rekonstituering Tidsramme: et forventet gjennomsnitt på 5 år	Full B-celle-rekonstitusjon er definert av alle følgende: Kvantitative immunglobuliner (IgG, IgM og IgA) innenfor normalområdet; hvert immunglobulinnivå vil bli vurdert separat. Serologisk bekreftelse av tetanustiter etter immunisering i beskyttende område. Serologisk bekreftelse av pneumokokktitere etter immunisering i beskyttende område (beskyttende titere for > 50 % av serotypene i vaksinen) etter immunisering	et forventet gjennomsnitt på 5 år
Tverrsnittsanalyse: Andel deltakere som oppnår oppløsning av trombocytopeni Tidsramme: et forventet gjennomsnitt på 5 år	Oppløsning av trombocytopeni definert av blodplater ≥ 150 000/mikroliter (transfusjonsuavhengig i minst 7 påfølgende dager)	et forventet gjennomsnitt på 5 år
Tverrsnittsanalyse: Dag for gjenoppretting av absolutt nøytrofiltall (ANC) til 500 / uL Tidsramme: et forventet gjennomsnitt på 5 år	Dag for gjenoppretting av absolutt nøytrofiltall (ANC) til 500 / uL er definert som den første dagen av minst 3 forskjellige dager ANC er målt til 500 / uL eller mer	et forventet gjennomsnitt på 5 år
Tverrsnittsanalyse: Dag for gjenoppretting av blodplatetall til 20 000 / uL Tidsramme: et forventet gjennomsnitt på 5 år	Dag for gjenoppretting av blodplatetall til 20 000 / uL er definert som den første dagen av minst 3 laboratorieverdier oppnådd på forskjellige dager hvor blodplateantallet ble målt til 20 000 / uL eller mer, OG uten blodplatetransfusjoner i minst 7 påfølgende dager umiddelbart før denne dagen.	et forventet gjennomsnitt på 5 år
Tverrsnittsanalyse: Dag for gjenoppretting av blodplatetall til 50 000 / uL Tidsramme: et forventet gjennomsnitt på 5 år	Dag for gjenoppretting av blodplatetall til 50 000 / uL er definert som den første dagen av minst 3 laboratorieverdier oppnådd på forskjellige dager hvor blodplateantallet ble målt til 50 000 / uL eller mer, OG uten blodplatetransfusjoner i minst 7 påfølgende dager umiddelbart før denne dagen.	et forventet gjennomsnitt på 5 år

Sekundære resultatmål

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Samarbeidspartnere

Rare Diseases Clinical Research Network

Primary Immune Deficiency Treatment Consortium (PIDTC)

Etterforskere

Studiestol: Lauri M. Burroughs, MD, Fred Hutchinson Cancer Center
Studiestol: David J. Rawlings, MD, Department of Pediatrics, University of Washington-Seattle Children's Hospital
Studiestol: Luigi D. Notarangelo, MD, National Institute of Allergy and Infectious Diseases, NIH
Studiestol: Alexandra H. Filipovich, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

2. februar 2014

Primær fullføring (Faktiske)

1. mai 2019

Studiet fullført (Faktiske)

1. mai 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. februar 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. februar 2014

Først lagt ut (Anslag)

17. februar 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. august 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. august 2020

Sist bekreftet

1. august 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

DAIT RDCRN PIDTC-6904

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Longitudinell analyse: Andel deltakere som oppnår hematologisk rekonstitusjon Tidsramme: et forventet gjennomsnitt på 5 år	Hematologisk rekonstitusjon er definert som oppnåelse av hver av følgende laboratorietestverdier: Hemoglobin innenfor normalområdet for alder Antall hvite blodlegemer innenfor normalområdet for alder Absolutt nøytrofiltall (ANC) innenfor normalområdet for alder Blodplateantall ≥ 150 000/mikroL og uten transfusjon i minst 7 påfølgende dager	et forventet gjennomsnitt på 5 år
Longitudinell analyse: Dag for gjenoppretting av absolutt nøytrofiltall (ANC) til 500 / uL Tidsramme: et forventet gjennomsnitt på 5 år	Dag for gjenoppretting av absolutt nøytrofiltall (ANC) til 500 / uL er definert som den første dagen av minst 3 forskjellige dager ANC måles til 500 / uL eller mer.	et forventet gjennomsnitt på 5 år
Longitudinell analyse: Dag for gjenoppretting av blodplatetall til 20 000 / uL Tidsramme: et forventet gjennomsnitt på 5 år	Dag for gjenoppretting av blodplatetall til 20 000 / uL er definert som den første dagen av minst 3 laboratorieverdier oppnådd på forskjellige dager hvor blodplateantallet ble målt til 20 000 / uL eller mer, OG uten blodplatetransfusjoner i minst 7 påfølgende dager umiddelbart før denne dagen.	et forventet gjennomsnitt på 5 år
Longitudinell analyse: Dag for gjenoppretting av blodplatetall til 50 000 / uL Tidsramme: et forventet gjennomsnitt på 5 år	Dag for gjenoppretting av blodplatetall til 50 000 / uL er definert som den første dagen av minst 3 laboratorieverdier oppnådd på forskjellige dager hvor blodplateantallet ble målt til 50 000 / uL eller mer, OG uten blodplatetransfusjoner i minst 7 påfølgende dager umiddelbart før denne dagen.	et forventet gjennomsnitt på 5 år
Longitudinell analyse: Andel deltakere som oppnår full T-celle-immunrekonstitusjon Tidsramme: et forventet gjennomsnitt på 5 år	Absolutt CD3 T-celletall innenfor normalområdet for alder Absolutt CD4 T-celletall innenfor normalområdet for alder Absolutt CD8 T-celletall innenfor normalområdet for alder Proliferative responser på PHA innenfor normalområdet (ved eller over den nedre normalgrensen). Når det er mulig, bør spredningen til PHA beregnes som en prosentandel av den nedre grensen for normale kontroller for det laboratoriet; alternativt kan den nedre grensen for normale kontroller for dagen brukes.	et forventet gjennomsnitt på 5 år
Longitudinell analyse: Andel deltakere som oppnår full B-celle immunrekonstitusjon Tidsramme: et forventet gjennomsnitt på 5 år	Kvantitative immunglobuliner (IgG, IgM og IgA) innenfor normalområdet for alder; hvert immunglobulinnivå vil bli vurdert separat. Serologisk bekreftelse av tetanustiter etter immunisering i beskyttende område. Serologisk bekreftelse av pneumokokktitere etter immunisering i beskyttende område (beskyttende titere for > 50 % av serotypene i vaksinen) etter immunisering. Pasienter som forblir på IVIG vil bli vurdert som ikke rekonstituerte B-celler. Normalisering av isohemagglutinintitere.	et forventet gjennomsnitt på 5 år
Longitudinell analyse: Status for avstamningsspesifikk kimerisme (HCT-stratum) Tidsramme: et forventet gjennomsnitt på 5 år	Perifer blodkimerisme vil bli vurdert ved FISH XX/XY-, STR- eller WASP-ekspresjon.	et forventet gjennomsnitt på 5 år
Longitudinell analyse: Definisjon av graftsvikt/avvisning Tidsramme: et forventet gjennomsnitt på 5 år	Mindre enn 5 % av donorcellene i alle avstamninger eller i fullblod innen 100 dager etter HCT ved bruk av standard PCR-baserte eller in situ hybridiseringsteknikker ELLER Andre transplantasjon innen 100 dager etter HCT (med mindre > 5 % CD3 og formålet er å øke immunforsvaret). Unnlatelse av å oppnå ≥5 % donorceller i alle avstamninger eller i fullblod innen 100 dager etter HCT vil bli definert som graftsvikt/avstøtning. Pasienter som får en ny transplantasjon innen dag 100 vil bli ansett som transplantasjonssvikt.	et forventet gjennomsnitt på 5 år
Longitudinell analyse: Alvorlige blødningsepisoder Tidsramme: et forventet gjennomsnitt på 5 år	Enhver alvorlig blødningsepisode som krever blodplate- og/eller RBC-transfusjon(er)	et forventet gjennomsnitt på 5 år
Longitudinell analyse: Malignitet Tidsramme: et forventet gjennomsnitt på 5 år	Ny debut eller tilbakefall av lymfoid malignitet bekreftet av relevante patologiske og genetiske egenskaper.	et forventet gjennomsnitt på 5 år
Longitudinell analyse: Vekst Tidsramme: et forventet gjennomsnitt på 5 år	Z-score for vekt og høyde før HCT/genterapi og post-HCT/genterapi.	et forventet gjennomsnitt på 5 år
Longitudinell analyse: Forekomst av akutt GVHD Tidsramme: et forventet gjennomsnitt på 5 år	Forekomsten av hud-, gastrointestinale eller leverabnormiteter som oppfyller konsensuskriteriene for grad IIIV eller grad III-IV akutt GVHD1 regnes som hendelser. Død er en konkurrerende risiko, og pasienter som lever uten akutt GVHD vil bli sensurert på tidspunktet for siste oppfølging.	et forventet gjennomsnitt på 5 år
Longitudinell analyse: Forekomst av kronisk GVHD Tidsramme: et forventet gjennomsnitt på 5 år	Kronisk GVHD vil bli vurdert som begrenset eller omfattende.2 Forekomst av symptomer i ethvert organsystem som oppfyller kriteriene for kronisk GVHD vil bli registrert. Død er en konkurrerende risiko, og pasienter som lever uten kronisk GVHD vil bli sensurert ved siste oppfølging.	et forventet gjennomsnitt på 5 år
Longitudinell analyse: Autoimmunitetsforstyrrelser Tidsramme: et forventet gjennomsnitt på 5 år	Forekomst av dokumenterte autoimmunitetsforstyrrelser	et forventet gjennomsnitt på 5 år
Longitudinell analyse: Infeksjoner / blodbårne infeksjoner Tidsramme: et forventet gjennomsnitt på 5 år	Klinisk oppløsning av alle pre-HCT opportunistiske infeksjoner inkludert, men ikke begrenset til, CMV, HSV1, adenovirus, EBV og VZV. Omtrentlig tid til oppløsning (klinisk godt, utenfor behandling og/eller negativ kultur/PCR-analyse) vil bli målt fra dagen for HCT. Forekomst av dokumentert alvorlig (krever sykehusinnleggelse eller resulterer i død) og/eller tilbakevendende bakterie-, virus- eller soppinfeksjon etter HCT. Disse vil bli rapportert etter sykdomssted, organisme, dato for debut etter HCT, og om infeksjonen forsvant eller ikke. Tilstedeværelse og oppløsning av alvorlige vorter (verruca vulgaris, flate vorter) fra dagen for HCT. Hvorvidt motivet hadde fullstendig oppløsning, delvis oppløsning, vedvarende eller tilbakevendende vorter vil bli registrert. Nye episoder med infeksjoner på grunn av meningokokker, pneumokokker eller hemophilus. Lymfoproliferativ sykdom på grunn av EBV.	et forventet gjennomsnitt på 5 år
Tverrsnittsanalyse: Current State of Lineage Specific Chimerism (HCT Stratum) Tidsramme: et forventet gjennomsnitt på 5 år	Perifer blodgiverkimerisme vil bli vurdert ved FISH XX/XY-, STR- og/eller WASP-ekspresjon	et forventet gjennomsnitt på 5 år
Tverrsnittsanalyse: Aktuell frekvens og alvorlighetsgrad av infeksjoner Tidsramme: et forventet gjennomsnitt på 5 år		et forventet gjennomsnitt på 5 år
Tverrsnittsanalyse: nåværende status for vekst Tidsramme: et forventet gjennomsnitt på 5 år	Nåværende Z-score for vekt og høyde før HCT/genterapi og post-HCT/genterapi.	et forventet gjennomsnitt på 5 år
Tverrsnittsanalyse: graft-versus-host-sykdom (GvHD) Tidsramme: et forventet gjennomsnitt på 5 år	Tilstedeværelse av kronisk GVHD, nåværende vurdering; klassifisert som begrenset eller omfattende	et forventet gjennomsnitt på 5 år
Tverrsnittsanalyse: Autoimmunitetsforstyrrelser Tidsramme: et forventet gjennomsnitt på 5 år	Tilstedeværelse av autoimmunitetsforstyrrelser	et forventet gjennomsnitt på 5 år
Tverrsnittsanalyse: alvorlige blødningsepisoder Tidsramme: et forventet gjennomsnitt på 5 år	Enhver alvorlig blødningsepisode som krever blodplate- og/eller RBC-transfusjon(er) i løpet av det foregående året.	et forventet gjennomsnitt på 5 år
Tverrsnittsanalyse: fruktbarhet Tidsramme: et forventet gjennomsnitt på 5 år	Om forsøkspersonen har biologiske avkom vil bli registrert.	et forventet gjennomsnitt på 5 år
Tverrsnittsanalyse: malignitet Tidsramme: et forventet gjennomsnitt på 5 år	Ny debut eller tilbakefall av lymfoid malignitet bekreftet av relevante patologiske og genetiske egenskaper.	et forventet gjennomsnitt på 5 år
Tverrsnittsanalyse: Spørreskjema for livskvalitet Tidsramme: et forventet gjennomsnitt på 5 år	Alderstilpasset testing vil bli utført ved tverrsnittsbesøket inneliggende pasienter som overlever minst to år etter transplantasjon	et forventet gjennomsnitt på 5 år