- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT02064933
Patients traités pour le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) depuis 1990
Analyse des patients traités pour le syndrome de Wiskott-Aldrich depuis le 1er janvier 1990 (RDCRN PIDTC-6904)
Le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) est une maladie grave rare qui cause des problèmes à la fois avec le système immunitaire et avec des ecchymoses et des saignements faciles. Les anomalies immunitaires rendent les patients atteints de WAS très sensibles aux infections. Selon le type spécifique de maladies d'immunodéficience primaire, il existe des traitements efficaces, y compris les antibiotiques, la thérapie cellulaire et la thérapie génique, mais des études sur un grand nombre de patients sont nécessaires pour déterminer l'éventail complet des causes, l'histoire naturelle ou les meilleures méthodes de traitement. traitement pour un succès à long terme.
Cette étude multicentrique combine des analyses rétrospectives, prospectives et transversales des expériences de transplantation pour les patients atteints de WAS qui ont déjà reçu HCT depuis 1990, ou qui subiront une greffe de cellules hématopoïétiques (HCT) au cours de la période d'étude. Les parties rétrospectives et prospectives de l'étude aborderont l'impact d'un certain nombre de facteurs pré et post-transplantation sur la correction de la maladie post-transplantation et le bénéfice ultime du HCT et la partie transversale de l'étude évaluera le bénéfice du HCT 2 ans post-HCT chez les patients survivants consentants.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
- Children's & Women's Health Centre of British Columbia
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-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 0V9
- Cancer Care Manitoba, University of Manitoba
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1XB
- The Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine, Department of Pediatrics, University of Montreal
-
-
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-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
- Department of Pediatrics, University of Alabama at Birmingham
-
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Arizona
-
Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Cancer and Blood Disease Institute, Children's Hospital Los Angeles, Keck School of Medicine, University of Southern California
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90095-1752
- Department of Pediatrics, David Geffen School of Medicine at University of California, Los Angeles,
-
Palo Alto, California, États-Unis, 94304
- Lucile Salter Packard Children's Hospital at Stanford
-
San Francisco, California, États-Unis, 94143-1278
- University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital
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-
Colorado
-
Denver, Colorado, États-Unis, 80220
- Children's Hospital Denver, University of Colorado
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
- Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010-2970
- Children's National Hospital-George Washington University School of Medicine and Health Sciences
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
- Blood and Marrow Transplant Program, Johns Hopkins All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Emory/Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60614
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
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Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70118
- Center for Cancer and Blood Disorders, Children's Hospital/Louisiana State University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- Department of Pediatrics, C. S. Mott Children's Hospital, University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
- Division of Pediatric Blood and Marrow Transplantation, University of Minnesota
-
Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Mayo Clinic Children's Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63104
- Cardinal Glennon Children's Hospital, Saint Louis University
-
Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Saint Louis Children's Hospital, Washington University
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
- Institute for Pediatric Cancer and Blood Disorders, Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, États-Unis, 10065
- Department of Pediatrics, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
Rochester, New York, États-Unis, 14642
- Department of Pediatrics, Golisano Children's Hospital, University of Rochester
-
Valhalla, New York, États-Unis, 10595
- Maria Fareri Children's Hospital, New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229-3039
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center, University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Division of Pediatric Hematology/Oncology, Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia, University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- University of Pittsburgh Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, États-Unis, 75390-9263
- Pediatrics, University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030-2399
- Baylor College of Medicine Section of Immunology, Allergy, and Retrovirology, Texas Children's Hospital
-
San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
- Texas Transplant Institute, Methodist Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
- Primary Children's Hospital, University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, États-Unis, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center and University of Washington-Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, États-Unis, 53705-2275
- American Family Children's Hospital, University of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin-Milwaukee
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
Les participants à WAS seront définis comme des hommes qui ont :
- thrombocytopénie (< 100K) ET SOIT diagnostic moléculaire de WAS OU expression réduite de WASP ; OU
- thrombocytopénie (< 100K) ET antécédents familiaux positifs compatibles avec le diagnostic de WAS ; OU
- thrombocytopénie chronique (< 100K pendant au moins 3 mois) ET faible volume plaquettaire moyen (MPV inférieur à la normale pour l'âge) ET SOIT infections récurrentes et/ou graves nécessitant un traitement et/ou eczéma OU absence de réponse anticorps aux antigènes polysaccharidiques ou faible taux d'IgM.
Analyse longitudinale (rétrospective et prospective)
Strate A. Participants avec WAS qui ont ou recevront HCT
- Participants avec WAS qui ont reçu un HCT depuis le 1er janvier 1990
Strate B. Participants avec WAS qui ont ou recevront un transfert de gène
- Participants dont l'intention est de traiter par transfert de gène avec des cellules modifiées autologues
- Analyse transversale (Strates A et B) 1. Participants atteints de WAS qui survivent et au moins 2 ans après le dernier HCT ou thérapie génique.
Critère d'exclusion:
- Comme il s'agit d'une étude d'histoire naturelle, tant pour l'analyse longitudinale que pour l'analyse transversale, nous n'exclurons aucun patient en raison de sa race ou de son âge qui correspond aux critères d'inclusion.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Cohorte rétrospective (analyse longitudinale)
Participants atteints de WAS traités dans les centres du consortium depuis 1990 qui ont reçu une greffe (strate A) ou une thérapie génique (strate B)
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Cohorte prospective (analyse longitudinale)
Participants traités dans les centres du consortium depuis 1990 qui recevront une greffe (strate A) ou une thérapie génique (strate B)
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Cohorte transversale (analyse transversale)
Participants vivants atteints du WAS qui ont reçu une greffe (strate A) ou une thérapie génique (strate B) dans les centres du consortium 1990-présent et >= 2 ans après la greffe
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Analyse longitudinale : survie globale à partir du moment de la thérapie HCT/génique
Délai: une moyenne prévue de 5 ans
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L'événement analysé est la mort quelle qu'en soit la cause.
Le temps jusqu'à cet événement est le temps écoulé entre le HCT/la thérapie génique et le décès ou le dernier suivi.
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une moyenne prévue de 5 ans
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Analyse transversale : Proportion de participants ayant obtenu une reconstitution complète des lymphocytes T
Délai: une moyenne prévue de 5 ans
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La reconstitution complète des lymphocytes T est définie par tous les éléments suivants :
Lorsque cela est possible, la prolifération en PHA doit être calculée en pourcentage de la limite inférieure des contrôles normaux pour ce laboratoire ; alternativement, la limite inférieure des témoins normaux pour la journée peut être utilisée |
une moyenne prévue de 5 ans
|
Analyse transversale : Proportion de participants atteignant une reconstitution complète des lymphocytes B
Délai: une moyenne prévue de 5 ans
|
La reconstitution complète des lymphocytes B est définie par tous les éléments suivants :
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une moyenne prévue de 5 ans
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Analyse transversale : Proportion de participants atteignant la résolution de la thrombocytopénie
Délai: une moyenne prévue de 5 ans
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Résolution de la thrombocytopénie définie par des plaquettes ≥ 150 000/microlitre (transfusion indépendante pendant au moins 7 jours consécutifs)
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une moyenne prévue de 5 ans
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Analyse transversale : jour de récupération du nombre absolu de neutrophiles (ANC) à 500/uL
Délai: une moyenne prévue de 5 ans
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Le jour de récupération du nombre absolu de neutrophiles (ANC) à 500 / uL est défini comme le premier jour d'au moins 3 jours différents où l'ANC est mesuré à 500 / uL ou plus
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une moyenne prévue de 5 ans
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Analyse transversale : jour de récupération du nombre de plaquettes à 20 000 / uL
Délai: une moyenne prévue de 5 ans
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Le jour de récupération du nombre de plaquettes à 20 000 / ul est défini comme le premier jour d'au moins 3 valeurs de laboratoire obtenues à des jours différents où le nombre de plaquettes a été mesuré à 20 000 / ul ou plus, ET sans transfusions de plaquettes pendant au moins 7 jours consécutifs immédiatement précédant ce jour.
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une moyenne prévue de 5 ans
|
Analyse transversale : jour de récupération du nombre de plaquettes à 50 000 / ul
Délai: une moyenne prévue de 5 ans
|
Le jour de récupération de la numération plaquettaire à 50 000 / ul est défini comme le premier jour d'au moins 3 valeurs de laboratoire obtenues à des jours différents où la numération plaquettaire a été mesurée à 50 000 / ul ou plus, ET sans transfusions de plaquettes pendant au moins 7 jours consécutifs immédiatement précédant ce jour.
|
une moyenne prévue de 5 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Analyse longitudinale : Proportion de participants ayant obtenu une reconstitution hématologique
Délai: une moyenne prévue de 5 ans
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La reconstitution hématologique est définie comme l'atteinte de chacune des valeurs de test de laboratoire suivantes :
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une moyenne prévue de 5 ans
|
Analyse longitudinale : jour de récupération du nombre absolu de neutrophiles (ANC) à 500/uL
Délai: une moyenne prévue de 5 ans
|
Le jour de récupération du nombre absolu de neutrophiles (ANC) à 500 / uL est défini comme le premier jour d'au moins 3 jours différents où l'ANC est mesuré à 500 / uL ou plus.
|
une moyenne prévue de 5 ans
|
Analyse longitudinale : jour de récupération du nombre de plaquettes à 20 000 / uL
Délai: une moyenne prévue de 5 ans
|
Le jour de récupération du nombre de plaquettes à 20 000 / ul est défini comme le premier jour d'au moins 3 valeurs de laboratoire obtenues à des jours différents où le nombre de plaquettes a été mesuré à 20 000 / ul ou plus, ET sans transfusions de plaquettes pendant au moins 7 jours consécutifs immédiatement précédant ce jour.
|
une moyenne prévue de 5 ans
|
Analyse longitudinale : jour de récupération du nombre de plaquettes à 50 000 / uL
Délai: une moyenne prévue de 5 ans
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Le jour de récupération de la numération plaquettaire à 50 000 / ul est défini comme le premier jour d'au moins 3 valeurs de laboratoire obtenues à des jours différents où la numération plaquettaire a été mesurée à 50 000 / ul ou plus, ET sans transfusions de plaquettes pendant au moins 7 jours consécutifs immédiatement précédant ce jour.
|
une moyenne prévue de 5 ans
|
Analyse longitudinale : Proportion de participants atteignant une reconstitution immunitaire complète des lymphocytes T
Délai: une moyenne prévue de 5 ans
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une moyenne prévue de 5 ans
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Analyse longitudinale : Proportion de participants atteignant une reconstitution immunitaire complète des lymphocytes B
Délai: une moyenne prévue de 5 ans
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une moyenne prévue de 5 ans
|
Analyse longitudinale : état du chimérisme spécifique à la lignée (strate HCT)
Délai: une moyenne prévue de 5 ans
|
Le chimérisme du sang périphérique sera évalué par l'expression FISH XX/XY, STR ou WASP.
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une moyenne prévue de 5 ans
|
Analyse longitudinale : définition de l'échec/du rejet de la greffe
Délai: une moyenne prévue de 5 ans
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L'échec à atteindre ≥ 5 % de cellules de donneur dans toutes les lignées ou dans le sang total dans les 100 jours suivant l'HCT sera défini comme un échec/rejet de la greffe. Les patients qui reçoivent une deuxième greffe au jour 100 seront considérés comme un échec de la greffe. |
une moyenne prévue de 5 ans
|
Analyse longitudinale : Épisodes hémorragiques graves
Délai: une moyenne prévue de 5 ans
|
Tout épisode hémorragique grave nécessitant une transfusion de plaquettes et/ou de globules rouges
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une moyenne prévue de 5 ans
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Analyse longitudinale : malignité
Délai: une moyenne prévue de 5 ans
|
Nouvelle apparition ou rechute d'une tumeur maligne lymphoïde confirmée par des caractéristiques pathologiques et génétiques pertinentes.
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une moyenne prévue de 5 ans
|
Analyse longitudinale : Croissance
Délai: une moyenne prévue de 5 ans
|
Score Z du poids et de la taille pré-HCT/thérapie génique et post-HCT/thérapie génique.
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une moyenne prévue de 5 ans
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Analyse longitudinale : Incidence de la GVHD aiguë
Délai: une moyenne prévue de 5 ans
|
La survenue d'anomalies cutanées, gastro-intestinales ou hépatiques répondant aux critères de consensus de la GVHD1 aiguë de grades IIIV ou III-IV est considérée comme un événement.
La mort est un risque concurrent, et les patients vivants sans GVHD aiguë seront censurés au moment du dernier suivi.
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une moyenne prévue de 5 ans
|
Analyse longitudinale : Incidence de la GVHD chronique
Délai: une moyenne prévue de 5 ans
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La GVHD chronique sera classée comme limitée ou étendue.2
L'apparition de symptômes dans tout système organique répondant aux critères de la GVHD chronique sera enregistrée.
La mort est un risque concurrent, et les patients vivants sans GVHD chronique seront censurés au moment du dernier suivi.
|
une moyenne prévue de 5 ans
|
Analyse longitudinale : troubles de l'auto-immunité
Délai: une moyenne prévue de 5 ans
|
Incidence des troubles de l'auto-immunité documentés
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une moyenne prévue de 5 ans
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Analyse longitudinale : Infections / infections transmissibles par le sang
Délai: une moyenne prévue de 5 ans
|
|
une moyenne prévue de 5 ans
|
Analyse transversale : état actuel du chimérisme spécifique à la lignée (strate HCT)
Délai: une moyenne prévue de 5 ans
|
Le chimérisme du donneur de sang périphérique sera évalué par l'expression FISH XX/XY, STR et/ou WASP
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une moyenne prévue de 5 ans
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Analyse transversale : fréquence et gravité actuelles des infections
Délai: une moyenne prévue de 5 ans
|
une moyenne prévue de 5 ans
|
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Analyse transversale : état actuel de la croissance
Délai: une moyenne prévue de 5 ans
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Score Z actuel du poids et de la taille pré-HCT/thérapie génique et post-HCT/thérapie génique.
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une moyenne prévue de 5 ans
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Analyse transversale : maladie du greffon contre l'hôte (GvHD)
Délai: une moyenne prévue de 5 ans
|
Présence de GVHD chronique, évaluation actuelle ; classée comme limitée ou extensive
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une moyenne prévue de 5 ans
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Analyse transversale : troubles de l'auto-immunité
Délai: une moyenne prévue de 5 ans
|
Présence de troubles de l'auto-immunité
|
une moyenne prévue de 5 ans
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Analyse transversale : Épisodes hémorragiques graves
Délai: une moyenne prévue de 5 ans
|
Tout épisode hémorragique grave nécessitant une transfusion de plaquettes et/ou de globules rouges au cours de l'année précédente.
|
une moyenne prévue de 5 ans
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Analyse transversale : fécondité
Délai: une moyenne prévue de 5 ans
|
Si le sujet a une progéniture biologique sera enregistré.
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une moyenne prévue de 5 ans
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Analyse transversale : malignité
Délai: une moyenne prévue de 5 ans
|
Nouvelle apparition ou rechute d'une tumeur maligne lymphoïde confirmée par des caractéristiques pathologiques et génétiques pertinentes.
|
une moyenne prévue de 5 ans
|
Analyse transversale : Questionnaire sur la qualité de vie
Délai: une moyenne prévue de 5 ans
|
Des tests adaptés à l'âge seront effectués lors de la visite transversale des patients hospitalisés survivant au moins deux ans après la greffe
|
une moyenne prévue de 5 ans
|
Collaborateurs et enquêteurs
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Lauri M. Burroughs, MD, Fred Hutchinson Cancer Center
- Chaise d'étude: David J. Rawlings, MD, Department of Pediatrics, University of Washington-Seattle Children's Hospital
- Chaise d'étude: Luigi D. Notarangelo, MD, National Institute of Allergy and Infectious Diseases, NIH
- Chaise d'étude: Alexandra H. Filipovich, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Publications et liens utiles
Publications générales
- Griffith LM, Cowan MJ, Kohn DB, Notarangelo LD, Puck JM, Schultz KR, Buckley RH, Eapen M, Kamani NR, O'Reilly RJ, Parkman R, Roifman CM, Sullivan KE, Filipovich AH, Fleisher TA, Shearer WT. Allogeneic hematopoietic cell transplantation for primary immune deficiency diseases: current status and critical needs. J Allergy Clin Immunol. 2008 Dec;122(6):1087-96. doi: 10.1016/j.jaci.2008.09.045. Epub 2008 Nov 6.
- Griffith LM, Cowan MJ, Notarangelo LD, Kohn DB, Puck JM, Pai SY, Ballard B, Bauer SC, Bleesing JJ, Boyle M, Brower A, Buckley RH, van der Burg M, Burroughs LM, Candotti F, Cant AJ, Chatila T, Cunningham-Rundles C, Dinauer MC, Dvorak CC, Filipovich AH, Fleisher TA, Bobby Gaspar H, Gungor T, Haddad E, Hovermale E, Huang F, Hurley A, Hurley M, Iyengar S, Kang EM, Logan BR, Long-Boyle JR, Malech HL, McGhee SA, Modell F, Modell V, Ochs HD, O'Reilly RJ, Parkman R, Rawlings DJ, Routes JM, Shearer WT, Small TN, Smith H, Sullivan KE, Szabolcs P, Thrasher A, Torgerson TR, Veys P, Weinberg K, Zuniga-Pflucker JC; workshop participants. Primary Immune Deficiency Treatment Consortium (PIDTC) report. J Allergy Clin Immunol. 2014 Feb;133(2):335-47. doi: 10.1016/j.jaci.2013.07.052. Epub 2013 Oct 15.
- Griffith LM, Cowan MJ, Notarangelo LD, Kohn DB, Puck JM, Shearer WT, Burroughs LM, Torgerson TR, Decaluwe H, Haddad E; workshop participants. Primary Immune Deficiency Treatment Consortium (PIDTC) update. J Allergy Clin Immunol. 2016 Aug;138(2):375-85. doi: 10.1016/j.jaci.2016.01.051. Epub 2016 Apr 22.
- Pai SY, Logan BR, Griffith LM, Buckley RH, Parrott RE, Dvorak CC, Kapoor N, Hanson IC, Filipovich AH, Jyonouchi S, Sullivan KE, Small TN, Burroughs L, Skoda-Smith S, Haight AE, Grizzle A, Pulsipher MA, Chan KW, Fuleihan RL, Haddad E, Loechelt B, Aquino VM, Gillio A, Davis J, Knutsen A, Smith AR, Moore TB, Schroeder ML, Goldman FD, Connelly JA, Porteus MH, Xiang Q, Shearer WT, Fleisher TA, Kohn DB, Puck JM, Notarangelo LD, Cowan MJ, O'Reilly RJ. Transplantation outcomes for severe combined immunodeficiency, 2000-2009. N Engl J Med. 2014 Jul 31;371(5):434-46. doi: 10.1056/NEJMoa1401177.
- Haddad E, Allakhverdi Z, Griffith LM, Cowan MJ, Notarangelo LD. Survey on retransplantation criteria for patients with severe combined immunodeficiency. J Allergy Clin Immunol. 2014 Feb;133(2):597-9. doi: 10.1016/j.jaci.2013.10.022. Epub 2013 Dec 10. No abstract available.
- Shearer WT, Dunn E, Notarangelo LD, Dvorak CC, Puck JM, Logan BR, Griffith LM, Kohn DB, O'Reilly RJ, Fleisher TA, Pai SY, Martinez CA, Buckley RH, Cowan MJ. Establishing diagnostic criteria for severe combined immunodeficiency disease (SCID), leaky SCID, and Omenn syndrome: the Primary Immune Deficiency Treatment Consortium experience. J Allergy Clin Immunol. 2014 Apr;133(4):1092-8. doi: 10.1016/j.jaci.2013.09.044. Epub 2013 Nov 28.
- Dvorak CC, Cowan MJ, Logan BR, Notarangelo LD, Griffith LM, Puck JM, Kohn DB, Shearer WT, O'Reilly RJ, Fleisher TA, Pai SY, Hanson IC, Pulsipher MA, Fuleihan R, Filipovich A, Goldman F, Kapoor N, Small T, Smith A, Chan KW, Cuvelier G, Heimall J, Knutsen A, Loechelt B, Moore T, Buckley RH. The natural history of children with severe combined immunodeficiency: baseline features of the first fifty patients of the primary immune deficiency treatment consortium prospective study 6901. J Clin Immunol. 2013 Oct;33(7):1156-64. doi: 10.1007/s10875-013-9917-y. Epub 2013 Jul 2.
- Griffith LM, Cowan MJ, Notarangelo LD, Puck JM, Buckley RH, Candotti F, Conley ME, Fleisher TA, Gaspar HB, Kohn DB, Ochs HD, O'Reilly RJ, Rizzo JD, Roifman CM, Small TN, Shearer WT; Workshop Participants. Improving cellular therapy for primary immune deficiency diseases: recognition, diagnosis, and management. J Allergy Clin Immunol. 2009 Dec;124(6):1152-60.e12. doi: 10.1016/j.jaci.2009.10.022.
- Burroughs LM, Petrovic A, Brazauskas R, Liu X, Griffith LM, Ochs HD, Bleesing JJ, Edwards S, Dvorak CC, Chaudhury S, Prockop SE, Quinones R, Goldman FD, Quigg TC, Chandrakasan S, Smith AR, Parikh S, Davila Saldana BJ, Thakar MS, Phelan R, Shenoy S, Forbes LR, Martinez C, Chellapandian D, Shereck E, Miller HK, Kapoor N, Barnum JL, Chong H, Shyr DC, Chen K, Abu-Arja R, Shah AJ, Weinacht KG, Moore TB, Joshi A, DeSantes KB, Gillio AP, Cuvelier GDE, Keller MD, Rozmus J, Torgerson T, Pulsipher MA, Haddad E, Sullivan KE, Logan BR, Kohn DB, Puck JM, Notarangelo LD, Pai SY, Rawlings DJ, Cowan MJ. Excellent outcomes following hematopoietic cell transplantation for Wiskott-Aldrich syndrome: a PIDTC report. Blood. 2020 Jun 4;135(23):2094-2105. doi: 10.1182/blood.2019002939.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Syndromes d'immunodéficience
- Maladies du système immunitaire
- Maladie
- Maladies hématologiques
- Troubles de la coagulation sanguine, héréditaires
- Troubles hémorragiques
- Maladies génétiques, innées
- Maladies génétiques liées à l'X
- Troubles de la coagulation sanguine
- Leucopénie
- Troubles leucocytaires
- Maladies d'immunodéficience primaire
- Lymphopénie
- Syndrome
- Syndrome de Wiskott-Aldrich
Autres numéros d'identification d'étude
- DAIT RDCRN PIDTC-6904
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Essais cliniques sur Syndrome de Wiskott-Aldrich
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Fondazione TelethonOspedale San RaffaeleComplétéSyndrome de Wiskott-Aldrich (WAS)Italie
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Soma JyonouchiBaylor College of MedicineComplétéThrombocytopénie liée à l'X | Syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS)États-Unis
-
The Korean Society of Pediatric Hematology OncologyComplétéSyndrome de Wiskott-AldrichCorée, République de
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Federal Research Institute of Pediatric Hematology...RecrutementSyndrome de Wiskott-AldrichFédération Russe
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); National Institute...ComplétéCGD | Syndrome de Wiskott-Aldrich | Immunodéficiences primaires | APECED | SCIDÉtats-Unis
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Weill Medical College of Cornell UniversityNovartis PharmaceuticalsRésiliéThrombocytopénie et saignement chez les patients atteints du syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) (WAS)Saignement | Thrombocytopénie | Syndrome de Wiskott-AldrichÉtats-Unis
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Fondazione TelethonOspedale San RaffaeleActif, ne recrute pasSyndrome de Wiskott-AldrichItalie, États-Unis
-
David WilliamsActif, ne recrute pasSyndrome de Wiskott-AldrichÉtats-Unis
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GenethonInstitute of Child Health; Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...Complété
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GlaxoSmithKlineComplétéSyndrome de Wiskott-AldrichÉtats-Unis