- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT02064933
Pacientes tratados por el síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) desde 1990
Análisis de pacientes tratados por el síndrome de Wiskott-Aldrich desde el 1 de enero de 1990 (RDCRN PIDTC-6904)
El síndrome de Wiskott - Aldrich (WAS, por sus siglas en inglés) es una condición médica rara y grave que causa problemas tanto con el sistema inmunitario como con la aparición de hematomas y sangrado con facilidad. Las anomalías inmunitarias hacen que los pacientes con WAS sean muy susceptibles a las infecciones. Dependiendo del tipo específico de enfermedad de inmunodeficiencia primaria, existen tratamientos efectivos, que incluyen antibióticos, terapia celular y terapia génica, pero se necesitan estudios de un gran número de pacientes para determinar la gama completa de causas, la historia natural o los mejores métodos de tratamiento para el éxito a largo plazo.
Este estudio multicéntrico combina análisis retrospectivos, prospectivos y transversales de las experiencias de trasplante de pacientes con WAS que ya han recibido TCH desde 1990, o que se someterán a un trasplante de células hematopoyéticas (TCH) durante el período de estudio. Las partes retrospectiva y prospectiva del estudio abordarán el impacto de una serie de factores previos y posteriores al trasplante en la corrección de la enfermedad posterior al trasplante y el beneficio final del TCH y la parte transversal del estudio evaluará el beneficio del TCH 2 años post-HCT en pacientes sobrevivientes que dieron su consentimiento.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
- Children's & Women's Health Centre of British Columbia
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Canadá, R3E 0V9
- Cancer Care Manitoba, University of Manitoba
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1XB
- The Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine, Department of Pediatrics, University of Montreal
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Department of Pediatrics, University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Cancer and Blood Disease Institute, Children's Hospital Los Angeles, Keck School of Medicine, University of Southern California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095-1752
- Department of Pediatrics, David Geffen School of Medicine at University of California, Los Angeles,
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Lucile Salter Packard Children's Hospital at Stanford
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94143-1278
- University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Estados Unidos, 80220
- Children's Hospital Denver, University of Colorado
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
- Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010-2970
- Children's National Hospital-George Washington University School of Medicine and Health Sciences
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
- Blood and Marrow Transplant Program, Johns Hopkins All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Emory/Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
- Center for Cancer and Blood Disorders, Children's Hospital/Louisiana State University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Department of Pediatrics, C. S. Mott Children's Hospital, University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- Division of Pediatric Blood and Marrow Transplantation, University of Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic Children's Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
- Cardinal Glennon Children's Hospital, Saint Louis University
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Saint Louis Children's Hospital, Washington University
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Institute for Pediatric Cancer and Blood Disorders, Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Department of Pediatrics, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- Department of Pediatrics, Golisano Children's Hospital, University of Rochester
-
Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
- Maria Fareri Children's Hospital, New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center, University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Division of Pediatric Hematology/Oncology, Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia, University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- University of Pittsburgh Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390-9263
- Pediatrics, University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030-2399
- Baylor College of Medicine Section of Immunology, Allergy, and Retrovirology, Texas Children's Hospital
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- Texas Transplant Institute, Methodist Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Primary Children's Hospital, University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center and University of Washington-Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705-2275
- American Family Children's Hospital, University of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin-Milwaukee
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
Los participantes de WAS se definirán como hombres que tienen:
- trombocitopenia (< 100K) Y YA SEA diagnóstico molecular de WAS O expresión reducida de WASP; O
- trombocitopenia (< 100K) Y antecedentes familiares positivos compatibles con el diagnóstico de WAS; O
- trombocitopenia crónica (< 100 K durante un mínimo de 3 meses) Y volumen plaquetario medio bajo (MPV por debajo del rango normal para la edad) Y YA SEA infecciones recurrentes y/o graves que requieran tratamiento y/o eczema O falta de respuesta de anticuerpos a los antígenos polisacáridos o IgM baja.
Análisis Longitudinal (Retrospectivo y Prospectivo)
Estrato A. Participantes con WAS que tienen o recibirán HCT
- Participantes con WAS que han recibido un HCT desde el 1 de enero de 1990
Estrato B. Participantes con WAS que tienen o recibirán transferencia de genes
- Participantes en los que la intención es tratar con transferencia de genes con células modificadas autólogas
- Análisis transversal (Estratos A y B) 1. Participantes con WAS que están sobreviviendo y al menos 2 años después del TCH o terapia génica más reciente.
Criterio de exclusión:
- Dado que se trata de un estudio de historia natural, tanto para el Análisis longitudinal como para el Análisis transversal, no excluiremos a ningún paciente debido a su raza o edad que cumpla con los criterios de inclusión.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
---|
Cohorte Retrospectiva (Análisis Longitudinal)
Participantes con WAS tratados en centros del consorcio desde 1990 que han recibido trasplante (Estrato A) o terapia génica (Estrato B)
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Cohorte Prospectiva (Análisis Longitudinal)
Participantes tratados en centros del consorcio desde 1990 que recibirán trasplante (Estrato A) o terapia génica (Estrato B)
|
Cohorte transversal (Análisis transversal)
Participantes vivos con WAS que han recibido un trasplante (Estrato A) o terapia génica (Estrato B) en los Centros del Consorcio desde 1990 hasta el presente y >= 2 años después del trasplante
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Análisis longitudinal: supervivencia general desde el momento del TCH/terapia génica
Periodo de tiempo: un promedio esperado de 5 años
|
El evento analizado es la muerte por cualquier causa.
El tiempo hasta este evento es el tiempo desde el HCT/terapia génica hasta la muerte o el último seguimiento.
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un promedio esperado de 5 años
|
Análisis transversal: proporción de participantes que lograron la reconstitución completa de células T
Periodo de tiempo: un promedio esperado de 5 años
|
La reconstitución completa de células T se define por todo lo siguiente:
Cuando sea posible, la proliferación a PHA debe calcularse como un porcentaje del límite inferior de los controles normales para ese laboratorio; alternativamente, se puede utilizar el límite inferior de los controles normales para el día |
un promedio esperado de 5 años
|
Análisis transversal: proporción de participantes que lograron la reconstitución completa de células B
Periodo de tiempo: un promedio esperado de 5 años
|
La reconstitución completa de células B se define por todo lo siguiente:
|
un promedio esperado de 5 años
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Análisis transversal: proporción de participantes que lograron la resolución de la trombocitopenia
Periodo de tiempo: un promedio esperado de 5 años
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Resolución de trombocitopenia definida por Plaquetas ≥ 150.000/microlitro (independiente de transfusión durante al menos 7 días consecutivos)
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un promedio esperado de 5 años
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Análisis Transversal: Día de Recuperación del Conteo Absoluto de Neutrófilos (RAN) a 500/uL
Periodo de tiempo: un promedio esperado de 5 años
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El día de recuperación del recuento absoluto de neutrófilos (ANC) a 500 / uL se define como el primer día de al menos 3 días diferentes en los que el ANC se mide como 500 / uL o más
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un promedio esperado de 5 años
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Análisis Transversal: Día de Recuperación del Conteo de Plaquetas a 20.000/uL
Periodo de tiempo: un promedio esperado de 5 años
|
El día de recuperación del recuento de plaquetas a 20 000/uL se define como el primer día de al menos 3 valores de laboratorio obtenidos en días diferentes en los que el recuento de plaquetas se midió como 20 000/uL o más, Y sin transfusiones de plaquetas durante al menos 7 días consecutivos inmediatamente anterior a este día.
|
un promedio esperado de 5 años
|
Análisis Transversal: Día de Recuperación del Conteo de Plaquetas a 50.000/uL
Periodo de tiempo: un promedio esperado de 5 años
|
El día de recuperación del recuento de plaquetas a 50 000/uL se define como el primer día de al menos 3 valores de laboratorio obtenidos en días diferentes en los que el recuento de plaquetas se midió como 50 000/uL o más, Y sin transfusiones de plaquetas durante al menos 7 días consecutivos inmediatamente anterior a este día.
|
un promedio esperado de 5 años
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Análisis longitudinal: proporción de participantes que lograron la reconstitución hematológica
Periodo de tiempo: un promedio esperado de 5 años
|
La reconstitución hematológica se define como el logro de cada uno de los siguientes valores de las pruebas de laboratorio:
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un promedio esperado de 5 años
|
Análisis Longitudinal: Día de Recuperación del Conteo Absoluto de Neutrófilos (RAN) a 500/uL
Periodo de tiempo: un promedio esperado de 5 años
|
El día de recuperación del recuento absoluto de neutrófilos (ANC) a 500 / uL se define como el primer día de al menos 3 días diferentes en los que el ANC se mide como 500 / uL o más.
|
un promedio esperado de 5 años
|
Análisis Longitudinal: Día de Recuperación del Conteo de Plaquetas a 20.000/uL
Periodo de tiempo: un promedio esperado de 5 años
|
El día de recuperación del recuento de plaquetas a 20 000/uL se define como el primer día de al menos 3 valores de laboratorio obtenidos en días diferentes en los que el recuento de plaquetas se midió como 20 000/uL o más, Y sin transfusiones de plaquetas durante al menos 7 días consecutivos inmediatamente anterior a este día.
|
un promedio esperado de 5 años
|
Análisis Longitudinal: Día de Recuperación del Conteo de Plaquetas a 50.000/uL
Periodo de tiempo: un promedio esperado de 5 años
|
El día de recuperación del recuento de plaquetas a 50 000/uL se define como el primer día de al menos 3 valores de laboratorio obtenidos en días diferentes en los que el recuento de plaquetas se midió como 50 000/uL o más, Y sin transfusiones de plaquetas durante al menos 7 días consecutivos inmediatamente anterior a este día.
|
un promedio esperado de 5 años
|
Análisis longitudinal: Proporción de participantes que lograron una reconstitución inmunitaria completa de células T
Periodo de tiempo: un promedio esperado de 5 años
|
|
un promedio esperado de 5 años
|
Análisis longitudinal: Proporción de participantes que lograron una reconstitución inmunitaria completa de células B
Periodo de tiempo: un promedio esperado de 5 años
|
|
un promedio esperado de 5 años
|
Análisis longitudinal: estado del quimerismo específico del linaje (estrato HCT)
Periodo de tiempo: un promedio esperado de 5 años
|
El quimerismo de sangre periférica se evaluará mediante la expresión de FISH XX/XY, STR o WASP.
|
un promedio esperado de 5 años
|
Análisis longitudinal: definición de falla/rechazo del injerto
Periodo de tiempo: un promedio esperado de 5 años
|
Si no se logra ≥5 % de células del donante en todos los linajes o en sangre completa a los 100 días posteriores al TCH, se definirá como falla/rechazo del injerto. Los pacientes que reciban un segundo trasplante antes del día 100 se considerarán fracaso del injerto. |
un promedio esperado de 5 años
|
Análisis longitudinal: episodios hemorrágicos graves
Periodo de tiempo: un promedio esperado de 5 años
|
Cualquier episodio de sangrado grave que requiera transfusiones de plaquetas y/o glóbulos rojos
|
un promedio esperado de 5 años
|
Análisis longitudinal: malignidad
Periodo de tiempo: un promedio esperado de 5 años
|
Nueva aparición o recaída de malignidad linfoide confirmada por características patológicas y genéticas relevantes.
|
un promedio esperado de 5 años
|
Análisis longitudinal: crecimiento
Periodo de tiempo: un promedio esperado de 5 años
|
Puntuación Z de peso y talla pre-TCH/terapia génica y post-TCH/terapia génica.
|
un promedio esperado de 5 años
|
Análisis longitudinal: incidencia de EICH aguda
Periodo de tiempo: un promedio esperado de 5 años
|
Se consideran eventos la aparición de anomalías cutáneas, gastrointestinales o hepáticas que cumplan los criterios del Consenso de Grados IIIV o grados III-IV de EICH1 aguda.
La muerte es un riesgo competitivo y los pacientes vivos sin EICH aguda serán censurados en el momento del último seguimiento.
|
un promedio esperado de 5 años
|
Análisis longitudinal: incidencia de EICH crónica
Periodo de tiempo: un promedio esperado de 5 años
|
La EICH crónica se clasificará como limitada o extensa.2
Se registrará la aparición de síntomas en cualquier sistema orgánico que cumpla los criterios de EICH crónica.
La muerte es un riesgo competitivo y los pacientes vivos sin EICH crónica serán censurados en el momento del último seguimiento.
|
un promedio esperado de 5 años
|
Análisis longitudinal: trastornos de autoinmunidad
Periodo de tiempo: un promedio esperado de 5 años
|
Incidencia de trastornos de autoinmunidad documentados
|
un promedio esperado de 5 años
|
Análisis longitudinal: Infecciones / infecciones transmitidas por la sangre
Periodo de tiempo: un promedio esperado de 5 años
|
|
un promedio esperado de 5 años
|
Análisis transversal: estado actual del quimerismo específico de linaje (estrato HCT)
Periodo de tiempo: un promedio esperado de 5 años
|
El quimerismo del donante de sangre periférica se evaluará mediante la expresión FISH XX/XY, STR y/o WASP
|
un promedio esperado de 5 años
|
Análisis transversal: frecuencia actual y gravedad de las infecciones
Periodo de tiempo: un promedio esperado de 5 años
|
un promedio esperado de 5 años
|
|
Análisis transversal: estado actual del crecimiento
Periodo de tiempo: un promedio esperado de 5 años
|
Puntuación Z actual del peso y la altura antes del TCH/terapia génica y después del TCH/terapia génica.
|
un promedio esperado de 5 años
|
Análisis transversal: enfermedad de injerto contra huésped (EICH)
Periodo de tiempo: un promedio esperado de 5 años
|
Presencia de EICH crónica, evaluación actual; clasificado como limitado o extenso
|
un promedio esperado de 5 años
|
Análisis transversal: trastornos de autoinmunidad
Periodo de tiempo: un promedio esperado de 5 años
|
Presencia de trastornos de autoinmunidad
|
un promedio esperado de 5 años
|
Análisis transversal: episodios de sangrado severo
Periodo de tiempo: un promedio esperado de 5 años
|
Cualquier episodio de sangrado grave que requiera transfusión de plaquetas y/o glóbulos rojos durante el año anterior.
|
un promedio esperado de 5 años
|
Análisis transversal: fertilidad
Periodo de tiempo: un promedio esperado de 5 años
|
Se registrará si el sujeto tiene descendencia biológica.
|
un promedio esperado de 5 años
|
Análisis transversal: malignidad
Periodo de tiempo: un promedio esperado de 5 años
|
Nueva aparición o recaída de malignidad linfoide confirmada por características patológicas y genéticas relevantes.
|
un promedio esperado de 5 años
|
Análisis Transversal: Cuestionario de Calidad de Vida
Periodo de tiempo: un promedio esperado de 5 años
|
Se realizarán pruebas apropiadas para la edad en la visita transversal a los pacientes hospitalizados que sobrevivan al menos dos años después del trasplante.
|
un promedio esperado de 5 años
|
Colaboradores e Investigadores
Colaboradores
Investigadores
- Silla de estudio: Lauri M. Burroughs, MD, Fred Hutchinson Cancer Center
- Silla de estudio: David J. Rawlings, MD, Department of Pediatrics, University of Washington-Seattle Children's Hospital
- Silla de estudio: Luigi D. Notarangelo, MD, National Institute of Allergy and Infectious Diseases, NIH
- Silla de estudio: Alexandra H. Filipovich, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Griffith LM, Cowan MJ, Kohn DB, Notarangelo LD, Puck JM, Schultz KR, Buckley RH, Eapen M, Kamani NR, O'Reilly RJ, Parkman R, Roifman CM, Sullivan KE, Filipovich AH, Fleisher TA, Shearer WT. Allogeneic hematopoietic cell transplantation for primary immune deficiency diseases: current status and critical needs. J Allergy Clin Immunol. 2008 Dec;122(6):1087-96. doi: 10.1016/j.jaci.2008.09.045. Epub 2008 Nov 6.
- Griffith LM, Cowan MJ, Notarangelo LD, Kohn DB, Puck JM, Pai SY, Ballard B, Bauer SC, Bleesing JJ, Boyle M, Brower A, Buckley RH, van der Burg M, Burroughs LM, Candotti F, Cant AJ, Chatila T, Cunningham-Rundles C, Dinauer MC, Dvorak CC, Filipovich AH, Fleisher TA, Bobby Gaspar H, Gungor T, Haddad E, Hovermale E, Huang F, Hurley A, Hurley M, Iyengar S, Kang EM, Logan BR, Long-Boyle JR, Malech HL, McGhee SA, Modell F, Modell V, Ochs HD, O'Reilly RJ, Parkman R, Rawlings DJ, Routes JM, Shearer WT, Small TN, Smith H, Sullivan KE, Szabolcs P, Thrasher A, Torgerson TR, Veys P, Weinberg K, Zuniga-Pflucker JC; workshop participants. Primary Immune Deficiency Treatment Consortium (PIDTC) report. J Allergy Clin Immunol. 2014 Feb;133(2):335-47. doi: 10.1016/j.jaci.2013.07.052. Epub 2013 Oct 15.
- Griffith LM, Cowan MJ, Notarangelo LD, Kohn DB, Puck JM, Shearer WT, Burroughs LM, Torgerson TR, Decaluwe H, Haddad E; workshop participants. Primary Immune Deficiency Treatment Consortium (PIDTC) update. J Allergy Clin Immunol. 2016 Aug;138(2):375-85. doi: 10.1016/j.jaci.2016.01.051. Epub 2016 Apr 22.
- Pai SY, Logan BR, Griffith LM, Buckley RH, Parrott RE, Dvorak CC, Kapoor N, Hanson IC, Filipovich AH, Jyonouchi S, Sullivan KE, Small TN, Burroughs L, Skoda-Smith S, Haight AE, Grizzle A, Pulsipher MA, Chan KW, Fuleihan RL, Haddad E, Loechelt B, Aquino VM, Gillio A, Davis J, Knutsen A, Smith AR, Moore TB, Schroeder ML, Goldman FD, Connelly JA, Porteus MH, Xiang Q, Shearer WT, Fleisher TA, Kohn DB, Puck JM, Notarangelo LD, Cowan MJ, O'Reilly RJ. Transplantation outcomes for severe combined immunodeficiency, 2000-2009. N Engl J Med. 2014 Jul 31;371(5):434-46. doi: 10.1056/NEJMoa1401177.
- Haddad E, Allakhverdi Z, Griffith LM, Cowan MJ, Notarangelo LD. Survey on retransplantation criteria for patients with severe combined immunodeficiency. J Allergy Clin Immunol. 2014 Feb;133(2):597-9. doi: 10.1016/j.jaci.2013.10.022. Epub 2013 Dec 10. No abstract available.
- Shearer WT, Dunn E, Notarangelo LD, Dvorak CC, Puck JM, Logan BR, Griffith LM, Kohn DB, O'Reilly RJ, Fleisher TA, Pai SY, Martinez CA, Buckley RH, Cowan MJ. Establishing diagnostic criteria for severe combined immunodeficiency disease (SCID), leaky SCID, and Omenn syndrome: the Primary Immune Deficiency Treatment Consortium experience. J Allergy Clin Immunol. 2014 Apr;133(4):1092-8. doi: 10.1016/j.jaci.2013.09.044. Epub 2013 Nov 28.
- Dvorak CC, Cowan MJ, Logan BR, Notarangelo LD, Griffith LM, Puck JM, Kohn DB, Shearer WT, O'Reilly RJ, Fleisher TA, Pai SY, Hanson IC, Pulsipher MA, Fuleihan R, Filipovich A, Goldman F, Kapoor N, Small T, Smith A, Chan KW, Cuvelier G, Heimall J, Knutsen A, Loechelt B, Moore T, Buckley RH. The natural history of children with severe combined immunodeficiency: baseline features of the first fifty patients of the primary immune deficiency treatment consortium prospective study 6901. J Clin Immunol. 2013 Oct;33(7):1156-64. doi: 10.1007/s10875-013-9917-y. Epub 2013 Jul 2.
- Griffith LM, Cowan MJ, Notarangelo LD, Puck JM, Buckley RH, Candotti F, Conley ME, Fleisher TA, Gaspar HB, Kohn DB, Ochs HD, O'Reilly RJ, Rizzo JD, Roifman CM, Small TN, Shearer WT; Workshop Participants. Improving cellular therapy for primary immune deficiency diseases: recognition, diagnosis, and management. J Allergy Clin Immunol. 2009 Dec;124(6):1152-60.e12. doi: 10.1016/j.jaci.2009.10.022.
- Burroughs LM, Petrovic A, Brazauskas R, Liu X, Griffith LM, Ochs HD, Bleesing JJ, Edwards S, Dvorak CC, Chaudhury S, Prockop SE, Quinones R, Goldman FD, Quigg TC, Chandrakasan S, Smith AR, Parikh S, Davila Saldana BJ, Thakar MS, Phelan R, Shenoy S, Forbes LR, Martinez C, Chellapandian D, Shereck E, Miller HK, Kapoor N, Barnum JL, Chong H, Shyr DC, Chen K, Abu-Arja R, Shah AJ, Weinacht KG, Moore TB, Joshi A, DeSantes KB, Gillio AP, Cuvelier GDE, Keller MD, Rozmus J, Torgerson T, Pulsipher MA, Haddad E, Sullivan KE, Logan BR, Kohn DB, Puck JM, Notarangelo LD, Pai SY, Rawlings DJ, Cowan MJ. Excellent outcomes following hematopoietic cell transplantation for Wiskott-Aldrich syndrome: a PIDTC report. Blood. 2020 Jun 4;135(23):2094-2105. doi: 10.1182/blood.2019002939.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
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Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Síndromes de deficiencia inmunológica
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedad
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos hemorrágicos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Leucopenia
- Trastornos de los leucocitos
- Enfermedades de inmunodeficiencia primaria
- Linfopenia
- Síndrome
- Síndrome de Wiskott-Aldrich
Otros números de identificación del estudio
- DAIT RDCRN PIDTC-6904
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Síndrome de Wiskott-Aldrich
-
Fondazione TelethonOspedale San RaffaeleTerminadoSíndrome de Wiskott-Aldrich (WAS)Italia
-
Soma JyonouchiBaylor College of MedicineTerminadoTrombocitopenia ligada al cromosoma X | Síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS)Estados Unidos
-
The Korean Society of Pediatric Hematology OncologyTerminadoSíndrome de Wiskott-AldrichCorea, república de
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); National Institute...TerminadoCGD | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Inmunodeficiencias Primarias | APROPIADO | SCIDEstados Unidos
-
Fondazione TelethonOspedale San RaffaeleActivo, no reclutandoSíndrome de Wiskott-AldrichItalia, Estados Unidos
-
David WilliamsActivo, no reclutandoSíndrome de Wiskott-AldrichEstados Unidos
-
GenethonInstitute of Child Health; Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...Terminado
-
GlaxoSmithKlineTerminadoSíndrome de Wiskott-AldrichEstados Unidos
-
GenethonHôpital Necker-Enfants MaladesTerminado
-
Federal Research Institute of Pediatric Hematology...ReclutamientoSíndrome de Wiskott-AldrichFederación Rusa