Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Wiskott-Aldrich szindróma (WAS) miatt kezelt betegek 1990 óta

2020. augusztus 6. frissítette: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Wiskott-Aldrich szindrómával kezelt betegek elemzése 1990. január 1. óta (RDCRN PIDTC-6904)

A Wiskott-Aldrich-szindróma (WAS) egy ritka, súlyos egészségügyi állapot, amely mind az immunrendszerrel, mind a könnyű zúzódásokkal és vérzéssel jár. Az immunrendszer rendellenességei miatt a WAS-ban szenvedő betegek nagyon érzékenyek a fertőzésekre. Az elsődleges immunhiányos betegségek specifikus típusától függően léteznek hatékony kezelések, beleértve az antibiotikumokat, a sejtterápiát és a génterápiát, de nagyszámú beteg vizsgálatára van szükség az okok teljes skálájának, a természetes anamnézisnek vagy a betegség legjobb módszereinek meghatározásához. kezelés a hosszú távú siker érdekében.

Ez a többközpontú vizsgálat a transzplantációs tapasztalatok retrospektív, prospektív és keresztmetszeti elemzését egyesíti olyan WAS-ban szenvedő betegeknél, akik 1990 óta már kaptak HCT-t, vagy akiknél a vizsgálati időszak alatt hematopoietikus sejttranszplantáción (HCT) fognak átesni. A tanulmány retrospektív és prospektív részei számos, a transzplantáció előtti és utáni tényezőnek a transzplantáció utáni betegségek korrekciójára és a HCT végső előnyeire gyakorolt hatásával foglalkoznak, a vizsgálat keresztmetszeti része pedig a 2 éves HCT előnyeit fogja felmérni. HCT utáni beleegyező túlélő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Wiskott-Aldrich szindróma

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

305

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Egyesült Államok
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
    - Department of Pediatrics, University of Alabama at Birmingham
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
    - Phoenix Children's Hospital
- California
  - Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
    - Cancer and Blood Disease Institute, Children's Hospital Los Angeles, Keck School of Medicine, University of Southern California
  - Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095-1752
    - Department of Pediatrics, David Geffen School of Medicine at University of California, Los Angeles,
  - Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
    - Lucile Salter Packard Children's Hospital at Stanford
  - San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143-1278
    - University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital
- Colorado
  - Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80220
    - Children's Hospital Denver, University of Colorado
- Delaware
  - Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
    - Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
- District of Columbia
  - Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010-2970
    - Children's National Hospital-George Washington University School of Medicine and Health Sciences
- Florida
  - Saint Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33701
    - Blood and Marrow Transplant Program, Johns Hopkins All Children's Hospital
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
    - Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Emory/Children's Healthcare of Atlanta
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60614
    - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70118
    - Center for Cancer and Blood Disorders, Children's Hospital/Louisiana State University
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
    - Boston Children's Hospital
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
    - Department of Pediatrics, C. S. Mott Children's Hospital, University of Michigan
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
    - Division of Pediatric Blood and Marrow Transplantation, University of Minnesota
  - Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
    - Mayo Clinic Children's Center
- Missouri
  - Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63104
    - Cardinal Glennon Children's Hospital, Saint Louis University
  - Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
    - Saint Louis Children's Hospital, Washington University
- New Jersey
  - Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok, 07601
    - Institute for Pediatric Cancer and Blood Disorders, Hackensack University Medical Center
- New York
  - New York, New York, Egyesült Államok, 10065
    - Department of Pediatrics, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
  - Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
    - Department of Pediatrics, Golisano Children's Hospital, University of Rochester
  - Valhalla, New York, Egyesült Államok, 10595
    - Maria Fareri Children's Hospital, New York Medical College
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
    - Duke University Medical Center
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229-3039
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center, University of Cincinnati
  - Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
    - Rainbow Babies and Children's Hospital
  - Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
    - Nationwide Children's Hospital
- Oregon
  - Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
    - Division of Pediatric Hematology/Oncology, Oregon Health and Science University
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
    - Children's Hospital of Philadelphia, University of Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
    - University of Pittsburgh Children's Hospital of Pittsburgh
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
    - St. Jude Children's Research Hospital
- Texas
  - Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390-9263
    - Pediatrics, University of Texas Southwestern Medical Center
  - Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030-2399
    - Baylor College of Medicine Section of Immunology, Allergy, and Retrovirology, Texas Children's Hospital
  - San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
    - Texas Transplant Institute, Methodist Children's Hospital
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84113
    - Primary Children's Hospital, University of Utah
- Washington
  - Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98109
    - Fred Hutchinson Cancer Research Center and University of Washington-Seattle Children's Hospital
- Wisconsin
  - Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53705-2275
    - American Family Children's Hospital, University of Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
    - Children's Hospital of Wisconsin-Milwaukee
Kanada
- Alberta
  - Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
    - Alberta Children's Hospital
- British Columbia
  - Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
    - Children's & Women's Health Centre of British Columbia
- Manitoba
  - Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0V9
    - Cancer Care Manitoba, University of Manitoba
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1XB
    - The Hospital for Sick Children
- Quebec
  - Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
    - CHU Sainte-Justine, Department of Pediatrics, University of Montreal

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Gyermek
Felnőtt
Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Férfi WAS résztvevőket konzorciumi központokban kezeltek 1990 óta

Leírás

Bevételi kritériumok:

A WAS résztvevői olyan férfiaknak minősülnek, akik:
1. thrombocytopenia (< 100K) ÉS VAGY a WAS, VAGY a csökkent WASP expresszió molekuláris diagnózisa; VAGY
2. thrombocytopenia (< 100K) ÉS pozitív családi anamnézis, amely összhangban van a WAS diagnózisával; VAGY
3. krónikus thrombocytopenia (< 100K minimum 3 hónapig) ÉS alacsony átlagos vérlemezke-térfogat (MPV az életkor normál tartománya alatt) ÉS VAGY visszatérő és/vagy súlyos fertőzések, amelyek kezelést igényelnek és/vagy ekcéma VAGY poliszacharid antigénekre vagy alacsony IgM-re adott antitestválasz hiánya.
Longitudinális elemzés (retrospektív és prospektív)
1. Stratum A. A WAS résztvevői, akik HCT-t kapnak vagy kapnak
  - Azok a WAS résztvevők, akik 1990. január 1. óta HCT-t kaptak
2. Stratum B. A WAS résztvevői, akik géntranszfert kapnak vagy kapnak
  - Azok a résztvevők, amelyekben autológ módosított sejtekkel géntranszferrel kívánnak kezelni
Keresztmetszeti elemzés (A és B réteg) 1. WAS-ban szenvedő résztvevők, akik túlélik és legalább 2 évvel a legutóbbi HCT vagy génterápia után.

Kizárási kritériumok:

Mivel ez egy természetrajzi vizsgálat, sem a longitudinális, sem a keresztmetszeti elemzésből nem zárunk ki egyetlen olyan beteget sem faji vagy életkoruk miatt, akik megfelelnek a felvételi kritériumoknak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Csoportok/kohorszok száma

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Retrospektív kohorsz (longitudinális elemzés) 1990 óta konzorciumi központokban kezelt WAS-ben szenvedők, akik transzplantáción (A réteg) vagy génterápián (B réteg) részesültek
Leendő kohorsz (Longitudinális elemzés) 1990 óta konzorciumi központokban kezelt résztvevők, akik transzplantációt (A réteg) vagy génterápiát (B réteg) kapnak
Keresztmetszeti kohorsz (keresztmetszeti elemzés) Élő WAS-ban szenvedő résztvevők, akik transzplantációt (A réteg) vagy génterápiát (B réteg) kaptak a konzorciumi központokban 1990-től napjainkig és a transzplantáció után több mint 2 évvel

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő	Intézkedés leírása	Időkeret
Longitudinális elemzés: teljes túlélés a HCT/génterápia kezdetétől Időkeret: várható átlag 5 év	Az elemzett esemény bármilyen okból bekövetkezett halál. Az eseményig eltelt idő a HCT-től/génterápiától a halálig vagy az utolsó követésig eltelt idő.	várható átlag 5 év
Keresztmetszeti elemzés: A teljes T-sejt helyreállítást elérő résztvevők aránya Időkeret: várható átlag 5 év	A teljes T-sejt helyreállítást a következők mindegyike határozza meg: A CD3 sejtszám az életkori normál tartományon belül van. A CD4 sejtszám az életkori normál tartományon belül van. A CD8 sejtszám az életkori normál tartományon belül van Donor T-sejt kimérizmus > 95% Limfocita proliferáció PHA-ra. Proliferatív válaszok PHA-ra a normál tartományon belül (a normál érték alsó határán vagy felett). Ha lehetséges, a PHA-ra való szaporodást az adott laboratórium normál kontrolljainak alsó határának százalékában kell kiszámítani; alternatívaként a normál kontrollok napi alsó határa is használható	várható átlag 5 év
Keresztmetszeti elemzés: A teljes B-sejt-rekonstitúciót elérő résztvevők aránya Időkeret: várható átlag 5 év	A teljes B-sejt helyreállítást a következők mindegyike határozza meg: Kvantitatív immunglobulinok (IgG, IgM és IgA) a normál tartományon belül; minden immunglobulin szintet külön kell értékelni. Az immunizálás utáni tetanusz titer szerológiai megerősítése védő tartományban. Az immunizálás utáni pneumococcus titerek szerológiai megerősítése védő tartományban (védő titerek a vakcinában lévő szerotípusok > 50%-ánál) az immunizálást követően	várható átlag 5 év
Keresztmetszeti elemzés: A thrombocytopenia megoldását elérő résztvevők aránya Időkeret: várható átlag 5 év	A vérlemezkék által meghatározott thrombocytopenia feloldása ≥ 150 000/mikroliter (transzfúziótól független legalább 7 egymást követő napon)	várható átlag 5 év
Keresztmetszeti elemzés: Az abszolút neutrofilszám (ANC) 500/uL-re való helyreállításának napja Időkeret: várható átlag 5 év	Az abszolút neutrofilszám (ANC) 500 / uL-re való felépülésének napja legalább 3 különböző nap első napja, amikor az ANC 500 / uL vagy annál nagyobb.	várható átlag 5 év
Keresztmetszeti elemzés: a vérlemezkék számának 20 000 / uL-re való helyreállításának napja Időkeret: várható átlag 5 év	A thrombocytaszám 20 000 / uL-re való helyreállításának napja a legalább 3 olyan laboratóriumi érték első napja, amelyet különböző napokon mértek, amikor a vérlemezkeszámot 20 000 / uL-re vagy annál nagyobbra mérték, ÉS thrombocyta-transzfúzió nélkül legalább 7 egymást követő napon keresztül. ezt a napot megelőzően.	várható átlag 5 év
Keresztmetszeti elemzés: a vérlemezkeszám 50 000 / uL-re való helyreállításának napja Időkeret: várható átlag 5 év	A vérlemezkeszám 50 000 / uL-ra való helyreállításának napja a legalább 3 olyan laboratóriumi érték első napja, amelyet különböző napokon mértek, amikor a vérlemezkeszámot 50 000 / uL-re vagy nagyobbra mérték, ÉS thrombocyta-transzfúzió nélkül legalább 7 egymást követő napon keresztül. ezt a napot megelőzően.	várható átlag 5 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő	Intézkedés leírása	Időkeret
Longitudinális elemzés: A hematológiai helyreállást elérő résztvevők aránya Időkeret: várható átlag 5 év	A hematológiai rekonstitúciót a következő laboratóriumi tesztértékek mindegyikének eléréseként határozzák meg: Hemoglobin a normál életkori tartományon belül A fehérvérsejtszám az életkor normál tartományán belül van Az abszolút neutrofilszám (ANC) az életkor normál tartományában Thrombocytaszám ≥ 150 000/mikroL és transzfúzió nélkül legalább 7 egymást követő napon	várható átlag 5 év
Longitudinális analízis: az abszolút neutrofilszám (ANC) 500/uL-re való helyreállításának napja Időkeret: várható átlag 5 év	Az abszolút neutrofilszám (ANC) 500/uL-re való felépülésének napja legalább 3 különböző nap első napjaként definiálható, ha az ANC 500/uL vagy nagyobb értékben van mérve.	várható átlag 5 év
Longitudinális analízis: a vérlemezkék számának 20 000 / uL-re való helyreállításának napja Időkeret: várható átlag 5 év	A thrombocytaszám 20 000 / uL-re való helyreállításának napja a legalább 3 olyan laboratóriumi érték első napja, amelyet különböző napokon mértek, amikor a vérlemezkeszámot 20 000 / uL-re vagy annál nagyobbra mérték, ÉS thrombocyta-transzfúzió nélkül legalább 7 egymást követő napon keresztül. ezt a napot megelőzően.	várható átlag 5 év
Longitudinális analízis: a vérlemezkék számának 50 000 / uL-re való helyreállításának napja Időkeret: várható átlag 5 év	A vérlemezkeszám 50 000 / uL-ra való helyreállításának napja a legalább 3 olyan laboratóriumi érték első napja, amelyet különböző napokon mértek, amikor a vérlemezkeszámot 50 000 / uL-re vagy nagyobbra mérték, ÉS thrombocyta-transzfúzió nélkül legalább 7 egymást követő napon keresztül. ezt a napot megelőzően.	várható átlag 5 év
Longitudinális elemzés: A teljes T-sejtes immunrekonstitúciót elérő résztvevők aránya Időkeret: várható átlag 5 év	Abszolút CD3 T-sejtszám a normál korhatáron belül Abszolút CD4 T-sejtszám a normál korhatáron belül Abszolút CD8 T-sejtszám a normál korhatáron belül Proliferatív válaszok PHA-ra a normál tartományon belül (a normál érték alsó határán vagy felett). Ha lehetséges, a PHA-ra való szaporodást az adott laboratórium normál kontrolljainak alsó határának százalékában kell kiszámítani; alternatív megoldásként a napi normál kontrollok alsó határa is használható.	várható átlag 5 év
Longitudinális elemzés: A teljes B-sejtes immunrekonstitúciót elérő résztvevők aránya Időkeret: várható átlag 5 év	Kvantitatív immunglobulinok (IgG, IgM és IgA) az életkor normál tartományán belül; minden immunglobulin szintet külön kell értékelni. Az immunizálás utáni tetanusz titer szerológiai megerősítése védő tartományban. Az immunizálás utáni pneumococcus titerek szerológiai megerősítése védő tartományban (védő titerek a vakcinában található szerotípusok > 50%-ánál) az immunizálást követően. Azok a betegek, akik továbbra is IVIG-kezelésben maradnak, nem B-sejtesnek minősülnek. Az izohemagglutinin titerek normalizálása.	várható átlag 5 év
Longitudinális elemzés: A származásspecifikus kimérizmus állapota (HCT réteg) Időkeret: várható átlag 5 év	A perifériás vér kimérizmusát FISH XX/XY, STR-ek vagy WASP expresszióval értékeljük.	várható átlag 5 év
Longitudinális elemzés: A grafthiba/elutasítás meghatározása Időkeret: várható átlag 5 év	A donorsejtek kevesebb, mint 5%-a az összes vonalban vagy teljes vérben a HCT után 100 nappal standard PCR-alapú vagy in situ hibridizációs technikák alkalmazásával VAGY Második transzplantáció 100 nappal a HCT után (kivéve, ha > 5% CD3, és a cél az immunrendszer helyreállítása). Ha a HCT után 100 napig nem sikerül elérni a donorsejtek ≥5%-át az összes vonalban vagy a teljes vérben, azt graft kudarcnak/kilökődésnek tekintik. Azok a betegek, akiknél a 100. napon második transzplantációt kapnak, graft-elégtelenségnek minősülnek.	várható átlag 5 év
Longitudinális elemzés: Súlyos vérzéses epizódok Időkeret: várható átlag 5 év	Bármilyen súlyos vérzési epizód, amely vérlemezke- és/vagy vörösvértest-transzfúziót igényel	várható átlag 5 év
Longitudinális elemzés: rosszindulatú daganat Időkeret: várható átlag 5 év	A limfoid rosszindulatú daganatok új fellépése vagy visszaesése, amelyet releváns patológiai és genetikai jellemzők igazolnak.	várható átlag 5 év
Longitudinális elemzés: Növekedés Időkeret: várható átlag 5 év	A testsúly és magasság Z pontszáma a HCT/génterápia előtt és a HCT/génterápia után.	várható átlag 5 év
Longitudinális elemzés: Az akut GVHD előfordulása Időkeret: várható átlag 5 év	A IIIV. fokozatú vagy III-IV. fokozatú akut GVHD1 konszenzuskritériumainak megfelelő bőr-, gyomor-bélrendszeri vagy májelváltozások előfordulása eseménynek minősül. A halál egy versengő kockázat, és az akut GVHD nélkül élő betegeket cenzúrázzák az utolsó utánkövetés idején.	várható átlag 5 év
Longitudinális elemzés: A krónikus GVHD előfordulása Időkeret: várható átlag 5 év	A krónikus GVHD korlátozott vagy kiterjedt kategóriába kerül besorolásra.2 A krónikus GVHD kritériumainak megfelelő bármely szervrendszerben jelentkező tünetek rögzítésre kerülnek. A halálozás egy versengő kockázat, és a krónikus GVHD nélkül élő betegeket cenzúrázni fogják az utolsó utánkövetéskor.	várható átlag 5 év
Longitudinális elemzés: Autoimmun betegségek Időkeret: várható átlag 5 év	Dokumentált autoimmun betegségek előfordulása	várható átlag 5 év
Longitudinális elemzés: Fertőzések / vér útján terjedő fertőzések Időkeret: várható átlag 5 év	A HCT előtti opportunista fertőzések klinikai megoldása, beleértve, de nem kizárólagosan a CMV-t, a HSV1-et, az adenovírust, az EBV-t és a VZV-t. A feloldódáshoz szükséges hozzávetőleges időt (klinikailag jól, kezelésen kívül és/vagy negatív tenyészet/PCR vizsgálat) a HCT napjától mérjük. Dokumentált súlyos (kórházi kezelést igénylő vagy halált okozó) és/vagy visszatérő bakteriális, vírusos vagy gombás fertőzések előfordulása HCT után. Ezeket a betegség helye, szervezete, a HCT utáni megjelenés időpontja, valamint a fertőzés megszűnt-e vagy sem. Súlyos szemölcsök (verruca vulgaris, lapos szemölcsök) jelenléte és megszűnése a HCT napjától. Rögzítésre kerül, hogy az alanynak teljes, részleges feloldódása, tartós vagy visszatérő szemölcsei voltak-e. Meningococcus, pneumococcus vagy hemophilus okozta fertőzések új epizódjai. EBV okozta limfoproliferatív betegség.	várható átlag 5 év
Keresztmetszeti elemzés: A származásspecifikus kimérizmus (HCT réteg) jelenlegi állapota Időkeret: várható átlag 5 év	A perifériás véradó kimérizmusát FISH XX/XY, STR és/vagy WASP expresszióval kell értékelni	várható átlag 5 év
Keresztmetszeti elemzés: A fertőzések jelenlegi gyakorisága és súlyossága Időkeret: várható átlag 5 év		várható átlag 5 év
Keresztmetszeti elemzés: A növekedés jelenlegi állapota Időkeret: várható átlag 5 év	A testsúly és magasság jelenlegi Z pontszáma a HCT/génterápia előtt és a HCT/génterápia után.	várható átlag 5 év
Keresztmetszeti elemzés: graft-versus-host betegség (GvHD) Időkeret: várható átlag 5 év	Krónikus GVHD jelenléte, aktuális értékelés; korlátozottnak vagy kiterjedtnek minősítették	várható átlag 5 év
Keresztmetszeti elemzés: Autoimmunitási zavarok Időkeret: várható átlag 5 év	Autoimmun betegségek jelenléte	várható átlag 5 év
Keresztmetszeti elemzés: Súlyos vérzéses epizódok Időkeret: várható átlag 5 év	Bármely súlyos vérzéses epizód, amely vérlemezke- és/vagy vörösvértest-transzfúziót igényelt az előző évben.	várható átlag 5 év
Keresztmetszeti elemzés: termékenység Időkeret: várható átlag 5 év	Rögzítésre kerül, hogy az alanynak van-e biológiai utóda.	várható átlag 5 év
Keresztmetszeti elemzés: rosszindulatú daganat Időkeret: várható átlag 5 év	A limfoid rosszindulatú daganatok új fellépése vagy visszaesése, amelyet releváns patológiai és genetikai jellemzők igazolnak.	várható átlag 5 év
Keresztmetszeti elemzés: Életminőség-kérdőív Időkeret: várható átlag 5 év	Az életkornak megfelelő vizsgálatot végeznek a keresztmetszeti vizit során azoknál a fekvőbetegeknél, akik legalább két évet túlélnek a transzplantáció után	várható átlag 5 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Együttműködők

Rare Diseases Clinical Research Network

Primary Immune Deficiency Treatment Consortium (PIDTC)

Nyomozók

Tanulmányi szék: Lauri M. Burroughs, MD, Fred Hutchinson Cancer Center
Tanulmányi szék: David J. Rawlings, MD, Department of Pediatrics, University of Washington-Seattle Children's Hospital
Tanulmányi szék: Luigi D. Notarangelo, MD, National Institute of Allergy and Infectious Diseases, NIH
Tanulmányi szék: Alexandra H. Filipovich, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2014. február 2.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. május 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. május 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. február 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. február 14.

Első közzététel (Becslés)

2014. február 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. augusztus 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. augusztus 6.

Utolsó ellenőrzés

2020. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

DAIT RDCRN PIDTC-6904

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .