Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pacienti léčení pro Wiskott-Aldrichův syndrom (WAS) od roku 1990

6. srpna 2020 aktualizováno: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Analýza pacientů léčených pro Wiskott-Aldrichův syndrom od 1. ledna 1990 (RDCRN PIDTC-6904)

Wiskott-Aldrichův syndrom (WAS) je vzácný vážný zdravotní stav, který způsobuje problémy jak s imunitním systémem, tak se snadnou tvorbou modřin a krvácení. Imunitní abnormality způsobují, že pacienti s WAS jsou velmi náchylní k infekcím. V závislosti na konkrétním typu onemocnění primární imunitní nedostatečnosti existují účinné způsoby léčby, včetně antibiotik, buněčné terapie a genové terapie, ale k určení celé škály příčin, přirozené historie nebo nejlepších metod jsou zapotřebí studie velkého počtu pacientů. léčba pro dlouhodobý úspěch.

Tato multicentrická studie kombinuje retrospektivní, prospektivní a průřezové analýzy transplantačních zkušeností u pacientů s WAS, kteří již podstoupili HCT od roku 1990, nebo kteří podstoupí transplantaci hematopoetických buněk (HCT) během sledovaného období. Retrospektivní a prospektivní části studie se budou zabývat dopadem řady před a potransplantačních faktorů na korekci potransplantačního onemocnění a konečný přínos HCT a průřezová část studie posoudí přínos HCT 2 roky post-HCT u pacientů, kteří přežili souhlas.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

305

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Children's & Women's Health Centre of British Columbia
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0V9
        • Cancer Care Manitoba, University of Manitoba
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1XB
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine, Department of Pediatrics, University of Montreal
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Department of Pediatrics, University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Cancer and Blood Disease Institute, Children's Hospital Los Angeles, Keck School of Medicine, University of Southern California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095-1752
        • Department of Pediatrics, David Geffen School of Medicine at University of California, Los Angeles,
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Lucile Salter Packard Children's Hospital at Stanford
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143-1278
        • University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80220
        • Children's Hospital Denver, University of Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010-2970
        • Children's National Hospital-George Washington University School of Medicine and Health Sciences
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • Blood and Marrow Transplant Program, Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Emory/Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60614
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
        • Center for Cancer and Blood Disorders, Children's Hospital/Louisiana State University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Department of Pediatrics, C. S. Mott Children's Hospital, University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Division of Pediatric Blood and Marrow Transplantation, University of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic Children's Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital, Saint Louis University
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Saint Louis Children's Hospital, Washington University
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Institute for Pediatric Cancer and Blood Disorders, Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Department of Pediatrics, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • Department of Pediatrics, Golisano Children's Hospital, University of Rochester
      • Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
        • Maria Fareri Children's Hospital, New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center, University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Division of Pediatric Hematology/Oncology, Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia, University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • University of Pittsburgh Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390-9263
        • Pediatrics, University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030-2399
        • Baylor College of Medicine Section of Immunology, Allergy, and Retrovirology, Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Texas Transplant Institute, Methodist Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Primary Children's Hospital, University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center and University of Washington-Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53705-2275
        • American Family Children's Hospital, University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin-Milwaukee

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Mužští účastníci WAS léčení v konsorciálních centrech od roku 1990

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci WAS budou definováni jako muži, kteří mají:

    1. trombocytopenie (< 100K) A BUĎ molekulární diagnóza WAS NEBO snížená exprese WASP; NEBO
    2. trombocytopenie (< 100K) A pozitivní rodinná anamnéza v souladu s diagnózou WAS; NEBO
    3. chronická trombocytopenie (< 100K po dobu minimálně 3 měsíců) A nízký průměrný objem krevních destiček (MPV pod normálním rozmezím pro věk) A BUĎ opakující se a/nebo závažné infekce vyžadující léčbu a/nebo ekzém NEBO nedostatečná protilátková odpověď na polysacharidové antigeny nebo nízké IgM.

  • Longitudinální analýza (retrospektivní a prospektivní)

    1. Stratum A. Účastníci s WAS, kteří mají nebo budou dostávat HCT

      • Účastníci s WAS, kteří obdrželi HCT od 1. ledna 1990

    2. Stratum B. Účastníci s WAS, kteří mají nebo budou přijímat přenos genů

      • Účastníci, u kterých je záměrem léčit přenosem genů s autologními modifikovanými buňkami
  • Průřezová analýza (Strata A a B) 1. Účastníci s WAS, kteří přežili a alespoň 2 roky po poslední HCT nebo genové terapii.

Kritéria vyloučení:

  • Vzhledem k tomu, že se jedná o přírodovědnou studii, jak z podélné analýzy, tak z průřezové analýzy, nevyloučíme žádné pacienty z důvodu rasy nebo věku, kteří splňují kritéria pro zařazení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Retrospektivní kohorta (longitudinální analýza)
Účastníci s WAS léčení v konsorciálních centrech od roku 1990, kteří podstoupili transplantaci (Stratum A) nebo genovou terapii (Stratum B)
Prospektivní kohorta (longitudinální analýza)
Účastníci léčení v konsorciálních centrech od roku 1990, kteří dostanou transplantaci (Stratum A) nebo genovou terapii (Stratum B)
Průřezová kohorta (průřezová analýza)
Žijící účastníci s WAS, kteří podstoupili transplantaci (Stratum A) nebo genovou terapii (Stratum B) v Consortium Centers 1990-současnost a >= 2 roky po transplantaci

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Longitudinální analýza: Celkové přežití od doby HCT/genové terapie
Časové okno: očekávaný průměr 5 let
Analyzovanou událostí je smrt z jakékoli příčiny. Doba do této události je doba od HCT/genové terapie do smrti nebo posledního sledování.
očekávaný průměr 5 let
Průřezová analýza: Podíl účastníků, kteří dosáhli úplné rekonstituce T buněk
Časové okno: očekávaný průměr 5 let

Úplná rekonstituce T buněk je definována všemi následujícími:

  • Počet buněk CD3 v normálním rozmezí pro věk.
  • Počet buněk CD4 v normálním rozmezí pro věk.
  • Počet buněk CD8 v normálním rozmezí pro věk
  • Chimérismus dárcovských T buněk > 95 %
  • Proliferace lymfocytů na PHA. Proliferativní reakce na PHA v normálním rozmezí (na spodní hranici normálu nebo nad ním).

Pokud je to možné, proliferace na PHA by se měla vypočítat jako procento spodní hranice normálních kontrol pro danou laboratoř; alternativně lze použít spodní limit normálních kontrol pro daný den
očekávaný průměr 5 let
Průřezová analýza: Podíl účastníků, kteří dosáhli úplné rekonstituce B buněk
Časové okno: očekávaný průměr 5 let

Úplná rekonstituce B buněk je definována všemi následujícími:

  • Kvantitativní imunoglobuliny (IgG, IgM a IgA) v normálním rozmezí; každá hladina imunoglobulinu bude hodnocena samostatně.
  • Sérologické potvrzení poimunizačního titru tetanu v ochranném rozmezí.
  • Sérologické potvrzení poimunizačních pneumokokových titrů v ochranném rozmezí (ochranné titry pro > 50 % sérotypů obsažených ve vakcíně) po imunizaci
očekávaný průměr 5 let
Průřezová analýza: Podíl účastníků, kteří dosáhli vyřešení trombocytopenie
Časové okno: očekávaný průměr 5 let
Vymizení trombocytopenie definované počtem krevních destiček ≥ 150 000/mikrolitr (nezávislé na transfuzi po dobu nejméně 7 po sobě jdoucích dnů)
očekávaný průměr 5 let
Průřezová analýza: Den obnovení absolutního počtu neutrofilů (ANC) na 500 / ul
Časové okno: očekávaný průměr 5 let
Den obnovení absolutního počtu neutrofilů (ANC) na 500 / ul je definován jako první den z alespoň 3 různých dnů, kdy je ANC naměřeno 500 / ul nebo více
očekávaný průměr 5 let
Průřezová analýza: Den obnovení počtu krevních destiček na 20 000/ul
Časové okno: očekávaný průměr 5 let
Den obnovení počtu krevních destiček na 20 000 / ul je definován jako první den z alespoň 3 laboratorních hodnot získaných v různých dnech, kdy byl počet krevních destiček naměřen jako 20 000 / ul nebo vyšší, A bez transfuze krevních destiček po dobu alespoň 7 po sobě jdoucích dnů okamžitě před tímto dnem.
očekávaný průměr 5 let
Průřezová analýza: Den obnovení počtu krevních destiček na 50 000/ul
Časové okno: očekávaný průměr 5 let
Den obnovení počtu krevních destiček na 50 000 / ul je definován jako první den z alespoň 3 laboratorních hodnot získaných v různých dnech, kdy byl počet krevních destiček naměřen jako 50 000 / ul nebo vyšší, A bez transfuze krevních destiček po dobu alespoň 7 po sobě jdoucích dnů okamžitě před tímto dnem.
očekávaný průměr 5 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Longitudinální analýza: Podíl účastníků, kteří dosáhli hematologické rekonstituce
Časové okno: očekávaný průměr 5 let

Hematologická rekonstituce je definována jako dosažení každé z následujících hodnot laboratorních testů:

  • Hemoglobin v normálním rozmezí pro věk
  • Počet bílých krvinek v normálním rozmezí pro věk
  • Absolutní počet neutrofilů (ANC) v normálním rozmezí pro věk
  • Počet krevních destiček ≥ 150 000/mikroL a bez transfuze po dobu alespoň 7 po sobě jdoucích dnů
očekávaný průměr 5 let
Podélná analýza: Den obnovení absolutního počtu neutrofilů (ANC) na 500 / ul
Časové okno: očekávaný průměr 5 let
Den obnovení absolutního počtu neutrofilů (ANC) na 500 / ul je definován jako první den z alespoň 3 různých dnů, kdy je ANC naměřeno 500 / ul nebo více.
očekávaný průměr 5 let
Podélná analýza: Den obnovení počtu krevních destiček na 20 000 / ul
Časové okno: očekávaný průměr 5 let
Den obnovení počtu krevních destiček na 20 000 / ul je definován jako první den z alespoň 3 laboratorních hodnot získaných v různých dnech, kdy byl počet krevních destiček naměřen jako 20 000 / ul nebo vyšší, A bez transfuze krevních destiček po dobu alespoň 7 po sobě jdoucích dnů okamžitě před tímto dnem.
očekávaný průměr 5 let
Podélná analýza: Den obnovení počtu krevních destiček na 50 000 / ul
Časové okno: očekávaný průměr 5 let
Den obnovení počtu krevních destiček na 50 000 / ul je definován jako první den z alespoň 3 laboratorních hodnot získaných v různých dnech, kdy byl počet krevních destiček naměřen jako 50 000 / ul nebo vyšší, A bez transfuze krevních destiček po dobu alespoň 7 po sobě jdoucích dnů okamžitě před tímto dnem.
očekávaný průměr 5 let
Longitudinální analýza: Podíl účastníků, kteří dosáhli úplné imunitní rekonstituce T buněk
Časové okno: očekávaný průměr 5 let
  • Absolutní počet CD3 T buněk v normálním rozmezí pro věk
  • Absolutní počet CD4 T buněk v normálním rozmezí pro věk
  • Absolutní počet CD8 T buněk v normálním rozmezí pro věk
  • Proliferativní reakce na PHA v normálním rozmezí (na spodní hranici normálu nebo nad ním).
  • Pokud je to možné, proliferace na PHA by se měla vypočítat jako procento spodní hranice normálních kontrol pro danou laboratoř; alternativně lze použít spodní limit normálních kontrol pro daný den.
očekávaný průměr 5 let
Longitudinální analýza: Podíl účastníků, kteří dosáhli úplné imunitní rekonstituce B buněk
Časové okno: očekávaný průměr 5 let
  • Kvantitativní imunoglobuliny (IgG, IgM a IgA) v normálním rozmezí pro věk; každá hladina imunoglobulinu bude hodnocena samostatně.
  • Sérologické potvrzení poimunizačního titru tetanu v ochranném rozmezí.
  • Sérologické potvrzení poimunizačních pneumokokových titrů v ochranném rozmezí (ochranné titry pro > 50 % sérotypů obsažených ve vakcíně) po imunizaci.
  • Pacienti, kteří zůstanou na IVIG, budou považováni za nerekonstituované B lymfocyty.
  • Normalizace titrů isohemaglutininu.
očekávaný průměr 5 let
Podélná analýza: Stav linie specifický chimérismus (HCT Stratum)
Časové okno: očekávaný průměr 5 let
Chimérismus periferní krve bude hodnocen pomocí exprese FISH XX/XY, STR nebo WASP.
očekávaný průměr 5 let
Podélná analýza: Definice selhání/odmítnutí štěpu
Časové okno: očekávaný průměr 5 let
  • Méně než 5 % dárcovských buněk ve všech liniích nebo v plné krvi do 100 dnů po HCT pomocí standardních technik založených na PCR nebo in situ hybridizačních technik NEBO
  • Druhá transplantace do 100 dnů po HCT (pokud > 5 % CD3 a účelem není posílení imunitního zotavení).

Neschopnost dosáhnout ≥5 % dárcovských buněk ve všech liniích nebo v plné krvi do 100 dnů po HCT bude definováno jako selhání/odmítnutí štěpu. Pacienti, kteří dostanou druhou transplantaci do 100. dne, budou považováni za selhání štěpu.
očekávaný průměr 5 let
Longitudinální analýza: epizody těžkého krvácení
Časové okno: očekávaný průměr 5 let
Jakákoli epizoda závažného krvácení vyžadující transfuzi krevních destiček a/nebo červených krvinek
očekávaný průměr 5 let
Podélná analýza: Malignita
Časové okno: očekávaný průměr 5 let
Nový vznik nebo relaps lymfoidní malignity potvrzený relevantními patologickými a genetickými rysy.
očekávaný průměr 5 let
Longitudinální analýza: Růst
Časové okno: očekávaný průměr 5 let
Z skóre hmotnosti a výšky před HCT/genovou terapií a po HCT/genové terapii.
očekávaný průměr 5 let
Longitudinální analýza: Výskyt akutní GVHD
Časové okno: očekávaný průměr 5 let
Výskyt kožních, gastrointestinálních nebo jaterních abnormalit splňujících konsenzuální kritéria stupně IIIV nebo akutního GVHD1 stupně III-IV jsou považovány za události. Smrt je konkurenčním rizikem a živí pacienti bez akutní GVHD budou v době poslední kontroly cenzurováni.
očekávaný průměr 5 let
Longitudinální analýza: Výskyt chronické GVHD
Časové okno: očekávaný průměr 5 let
Chronická GVHD bude klasifikována jako omezená nebo rozsáhlá.2 Bude zaznamenán výskyt příznaků v jakémkoli orgánovém systému, který splňuje kritéria chronické GVHD. Smrt je konkurenčním rizikem a živí pacienti bez chronické GVHD budou v době poslední kontroly cenzurováni.
očekávaný průměr 5 let
Longitudinální analýza: Autoimunitní poruchy
Časové okno: očekávaný průměr 5 let
Výskyt dokumentovaných poruch autoimunity
očekávaný průměr 5 let
Podélná analýza: Infekce / infekce přenášené krví
Časové okno: očekávaný průměr 5 let
  1. Klinické vymizení jakýchkoli pre-HCT oportunních infekcí včetně, aniž by byl výčet omezující, CMV, HSV1, adenoviru, EBV a VZV. Přibližná doba do rozlišení (klinicky dobře, bez léčby a/nebo negativní kultivační/PCR test) bude měřena ode dne HCT.
  2. Výskyt dokumentované závažné (vyžadující hospitalizaci nebo vedoucí k úmrtí) a/nebo rekurentní bakteriální, virové nebo plísňové infekce po HCT. Ty budou hlášeny podle místa onemocnění, organismu, data nástupu po HCT a podle toho, zda infekce vymizela.
  3. Přítomnost a ústup těžkých bradavic (verruca vulgaris, ploché bradavice) ode dne HCT. Bude zaznamenáno, zda subjekt měl úplné nebo částečné rozlišení, přetrvávající nebo opakující se bradavice.
  4. Nové epizody infekcí způsobených meningokokem, pneumokokem nebo hemofilem.
  5. Lymfoproliferativní onemocnění způsobené EBV.
očekávaný průměr 5 let
Průřezová analýza: Současný stav specifického chimérismu linie (HCT Stratum)
Časové okno: očekávaný průměr 5 let
Chimérismus dárců periferní krve bude hodnocen pomocí exprese FISH XX/XY, STR a/nebo WASP
očekávaný průměr 5 let
Průřezová analýza: Aktuální frekvence a závažnost infekcí
Časové okno: očekávaný průměr 5 let
očekávaný průměr 5 let
Průřezová analýza: současný stav růstu
Časové okno: očekávaný průměr 5 let
Aktuální Z skóre hmotnosti a výšky před HCT/genovou terapií a po HCT/genové terapii.
očekávaný průměr 5 let
Průřezová analýza: Nemoc štěpu proti hostiteli (GvHD)
Časové okno: očekávaný průměr 5 let
Přítomnost chronické GVHD, aktuální hodnocení; klasifikovány jako omezené nebo rozsáhlé
očekávaný průměr 5 let
Průřezová analýza: Autoimunitní poruchy
Časové okno: očekávaný průměr 5 let
Přítomnost autoimunitních poruch
očekávaný průměr 5 let
Průřezová analýza: Epizody těžkého krvácení
Časové okno: očekávaný průměr 5 let
Jakákoli epizoda závažného krvácení vyžadující transfuzi krevních destiček a/nebo červených krvinek během předchozího roku.
očekávaný průměr 5 let
Průřezová analýza: plodnost
Časové okno: očekávaný průměr 5 let
Bude zaznamenáno, zda má subjekt biologické potomky.
očekávaný průměr 5 let
Průřezová analýza: malignita
Časové okno: očekávaný průměr 5 let
Nový vznik nebo relaps lymfoidní malignity potvrzený relevantními patologickými a genetickými rysy.
očekávaný průměr 5 let
Průřezová analýza: Dotazník kvality života
Časové okno: očekávaný průměr 5 let
Testování přiměřené věku bude provedeno u pacientů s průřezovou návštěvou, kteří přežijí alespoň dva roky po transplantaci
očekávaný průměr 5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Spolupracovníci

Rare Diseases Clinical Research Network
Primary Immune Deficiency Treatment Consortium (PIDTC)

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Lauri M. Burroughs, MD, Fred Hutchinson Cancer Center
  • Studijní židle: David J. Rawlings, MD, Department of Pediatrics, University of Washington-Seattle Children's Hospital
  • Studijní židle: Luigi D. Notarangelo, MD, National Institute of Allergy and Infectious Diseases, NIH
  • Studijní židle: Alexandra H. Filipovich, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. února 2014

Primární dokončení (Aktuální)

1. května 2019

Dokončení studie (Aktuální)

1. května 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. února 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. února 2014

První zveřejněno (Odhad)

17. února 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. srpna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. srpna 2020

Naposledy ověřeno

1. srpna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DAIT RDCRN PIDTC-6904

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Wiskott-Aldrichův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit