Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pacjenci leczeni z powodu zespołu Wiskotta-Aldricha (WAS) od 1990 roku

6 sierpnia 2020 zaktualizowane przez: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Analiza pacjentów leczonych z powodu zespołu Wiskotta-Aldricha od 1 stycznia 1990 r. (RDCRN PIDTC-6904)

Zespół Wiskotta-Aldricha (WAS) to rzadka, poważna choroba, która powoduje problemy zarówno z układem odpornościowym, jak i z łatwym powstawaniem siniaków i krwawień. Nieprawidłowości immunologiczne powodują, że pacjenci z WAS są bardzo podatni na infekcje. W zależności od konkretnego typu pierwotnych niedoborów odporności istnieją skuteczne metody leczenia, w tym antybiotyki, terapia komórkowa i terapia genowa, ale potrzebne są badania dużej liczby pacjentów, aby określić pełny zakres przyczyn, historię naturalną lub najlepsze metody leczenia. leczenia dla długoterminowego sukcesu.

To wieloośrodkowe badanie łączy retrospektywne, prospektywne i przekrojowe analizy doświadczeń związanych z przeszczepami u pacjentów z WAS, którzy otrzymywali już HCT od 1990 r. lub którzy zostaną poddani przeszczepowi komórek krwiotwórczych (HCT) w okresie objętym badaniem. Retrospektywne i prospektywne części badania będą dotyczyły wpływu szeregu czynników przed i po przeszczepie na korekcję choroby po przeszczepie i ostateczne korzyści z HCT, a przekrojowa część badania oceni korzyści z HCT 2 lata po HCT u wyrażających zgodę pacjentów, którzy przeżyli.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

305

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Children's & Women's Health Centre of British Columbia
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0V9
        • Cancer Care Manitoba, University of Manitoba
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1XB
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine, Department of Pediatrics, University of Montreal
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Department of Pediatrics, University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Cancer and Blood Disease Institute, Children's Hospital Los Angeles, Keck School of Medicine, University of Southern California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095-1752
        • Department of Pediatrics, David Geffen School of Medicine at University of California, Los Angeles,
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Lucile Salter Packard Children's Hospital at Stanford
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143-1278
        • University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80220
        • Children's Hospital Denver, University of Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010-2970
        • Children's National Hospital-George Washington University School of Medicine and Health Sciences
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • Blood and Marrow Transplant Program, Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Emory/Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60614
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118
        • Center for Cancer and Blood Disorders, Children's Hospital/Louisiana State University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Department of Pediatrics, C. S. Mott Children's Hospital, University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Division of Pediatric Blood and Marrow Transplantation, University of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic Children's Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital, Saint Louis University
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Saint Louis Children's Hospital, Washington University
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Institute for Pediatric Cancer and Blood Disorders, Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Department of Pediatrics, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • Department of Pediatrics, Golisano Children's Hospital, University of Rochester
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
        • Maria Fareri Children's Hospital, New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center, University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Division of Pediatric Hematology/Oncology, Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia, University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • University of Pittsburgh Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390-9263
        • Pediatrics, University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030-2399
        • Baylor College of Medicine Section of Immunology, Allergy, and Retrovirology, Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Texas Transplant Institute, Methodist Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Primary Children's Hospital, University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center and University of Washington-Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53705-2275
        • American Family Children's Hospital, University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin-Milwaukee

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Męscy uczestnicy WAS leczeni w ośrodkach konsorcjum Od 1990 r

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy WAS zostaną zdefiniowani jako mężczyźni, którzy mają:

    1. trombocytopenia (< 100K) ORAZ molekularna diagnoza WAS LUB zmniejszona ekspresja WASP; LUB
    2. małopłytkowość (< 100 000) ORAZ dodatni wywiad rodzinny zgodny z rozpoznaniem WAS; LUB
    3. przewlekła małopłytkowość (< 100K przez minimum 3 miesiące) ORAZ mała średnia objętość płytek krwi (MPV poniżej normy dla wieku) ORAZ NAWRACAJĄCE I/lub ciężkie infekcje wymagające leczenia i/lub wyprysk LUB brak odpowiedzi przeciwciał na antygeny polisacharydowe lub niskie IgM.

  • Analiza podłużna (retrospektywna i prospektywna)

    1. Warstwa A. Uczestnicy z WAS, którzy otrzymali lub otrzymają HCT

      • Uczestnicy z WAS, którzy otrzymali HCT od 1 stycznia 1990 r

    2. Warstwa B. Uczestnicy z WAS, którzy przeszli lub otrzymają transfer genów

      • Uczestnicy, u których intencją jest leczenie za pomocą transferu genów za pomocą autologicznych zmodyfikowanych komórek
  • Analiza przekrojowa (warstwy A i B) 1. Uczestnicy z WAS, którzy przeżyli i co najmniej 2 lata po ostatniej HCT lub terapii genowej.

Kryteria wyłączenia:

  • Ponieważ jest to badanie historii naturalnej, zarówno w przypadku analizy podłużnej, jak i analizy przekrojowej nie wykluczamy żadnych pacjentów ze względu na rasę lub wiek, którzy spełniają kryteria włączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Kohorta retrospektywna (analiza podłużna)
Uczestnicy z WAS leczeni w ośrodkach konsorcjum od 1990 r., którzy otrzymali przeszczep (warstwa A) lub terapię genową (warstwa B)
Kohorta prospektywna (analiza podłużna)
Uczestnicy leczeni w ośrodkach konsorcjum od 1990 r., którzy otrzymają przeszczep (warstwa A) lub terapię genową (warstwa B)
Kohorta przekrojowa (analiza przekrojowa)
Żyjący uczestnicy z WAS, którzy otrzymali przeszczep (warstwę A) lub terapię genową (warstwę B) w ośrodkach konsorcjum 1990-obecnie i >= 2 lata po przeszczepie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Analiza podłużna: całkowite przeżycie od czasu HCT/terapii genowej
Ramy czasowe: oczekiwana średnia 5 lat
Analizowanym zdarzeniem jest śmierć z dowolnej przyczyny. Czas do tego zdarzenia to czas od HCT/terapii genowej do zgonu lub ostatniej wizyty kontrolnej.
oczekiwana średnia 5 lat
Analiza przekrojowa: Odsetek uczestników osiągających pełną rekonstytucję limfocytów T
Ramy czasowe: oczekiwana średnia 5 lat

Pełna rekonstytucja limfocytów T jest zdefiniowana przez wszystkie z poniższych:

  • Liczba komórek CD3 w normie dla wieku.
  • Liczba komórek CD4 w normie dla wieku.
  • Liczba komórek CD8 w normie dla wieku
  • Chimeryzm komórek T dawcy > 95%
  • Proliferacja limfocytów do PHA. Odpowiedzi proliferacyjne na PHA w normalnym zakresie (na poziomie lub powyżej dolnej granicy normy).

Jeśli to możliwe, proliferację do PHA należy obliczyć jako procent dolnej granicy normalnych kontroli dla tego laboratorium; alternatywnie można zastosować dolną granicę normalnych kontroli na dany dzień
oczekiwana średnia 5 lat
Analiza przekrojowa: Odsetek uczestników osiągających pełną rekonstytucję komórek B
Ramy czasowe: oczekiwana średnia 5 lat

Pełna rekonstytucja komórek B jest zdefiniowana przez wszystkie z poniższych:

  • Ilościowe immunoglobuliny (IgG, IgM i IgA) w normie; każdy poziom immunoglobulin będzie oceniany oddzielnie.
  • Serologiczne potwierdzenie miana tężca po immunizacji w zakresie ochronnym.
  • Serologiczne potwierdzenie miana pneumokoków po immunizacji w zakresie ochronnym (miana ochronne dla > 50% serotypów zawartych w szczepionce) po immunizacji
oczekiwana średnia 5 lat
Analiza przekrojowa: Odsetek uczestników, u których wystąpiła trombocytopenia
Ramy czasowe: oczekiwana średnia 5 lat
Ustąpienie małopłytkowości definiowane przez liczbę płytek krwi ≥ 150 000/mikrolitr (niezależne od transfuzji przez co najmniej 7 kolejnych dni)
oczekiwana średnia 5 lat
Analiza przekrojowa: Dzień powrotu bezwzględnej liczby neutrofilów (ANC) do 500 / ul
Ramy czasowe: oczekiwana średnia 5 lat
Dzień powrotu bezwzględnej liczby neutrofili (ANC) do 500 / ul jest zdefiniowany jako pierwszy dzień z co najmniej 3 różnych dni, w których ANC wynosi 500 / ul lub więcej
oczekiwana średnia 5 lat
Analiza przekrojowa: Dzień przywrócenia liczby płytek krwi do 20 000 / ul
Ramy czasowe: oczekiwana średnia 5 lat
Dzień przywrócenia liczby płytek krwi do 20 000 / ul to pierwszy dzień co najmniej 3 wartości laboratoryjnych uzyskanych w różnych dniach, w których zmierzono liczbę płytek krwi jako 20 000 / ul lub więcej ORAZ bez transfuzji płytek krwi przez co najmniej 7 kolejnych dni natychmiast poprzedzający ten dzień.
oczekiwana średnia 5 lat
Analiza przekrojowa: Dzień przywrócenia liczby płytek krwi do 50 000 / ul
Ramy czasowe: oczekiwana średnia 5 lat
Dzień przywrócenia liczby płytek krwi do 50 000 / ul to pierwszy dzień co najmniej 3 wartości laboratoryjnych uzyskanych w różnych dniach, w których zmierzono liczbę płytek krwi jako 50 000 / ul lub więcej ORAZ bez transfuzji płytek krwi przez co najmniej 7 kolejnych dni natychmiast poprzedzający ten dzień.
oczekiwana średnia 5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Analiza podłużna: Odsetek uczestników osiągających odbudowę hematologiczną
Ramy czasowe: oczekiwana średnia 5 lat

Rekonstytucja hematologiczna jest zdefiniowana jako osiągnięcie każdej z następujących wartości testu laboratoryjnego:

  • Hemoglobina w normie dla wieku
  • Liczba leukocytów w normie dla wieku
  • Bezwzględna liczba neutrofilów (ANC) w zakresie normy dla wieku
  • Liczba płytek krwi ≥ 150 000/mikrol i bez transfuzji przez co najmniej 7 kolejnych dni
oczekiwana średnia 5 lat
Analiza podłużna: dzień powrotu bezwzględnej liczby neutrofilów (ANC) do 500 / ul
Ramy czasowe: oczekiwana średnia 5 lat
Dzień powrotu bezwzględnej liczby neutrofili (ANC) do 500 / ul jest zdefiniowany jako pierwszy dzień z co najmniej 3 różnych dni, w których ANC jest mierzona jako 500 / ul lub większa.
oczekiwana średnia 5 lat
Analiza podłużna: Dzień przywrócenia liczby płytek krwi do 20 000 / ul
Ramy czasowe: oczekiwana średnia 5 lat
Dzień przywrócenia liczby płytek krwi do 20 000 / ul to pierwszy dzień co najmniej 3 wartości laboratoryjnych uzyskanych w różnych dniach, w których zmierzono liczbę płytek krwi jako 20 000 / ul lub więcej ORAZ bez transfuzji płytek krwi przez co najmniej 7 kolejnych dni natychmiast poprzedzający ten dzień.
oczekiwana średnia 5 lat
Analiza podłużna: Dzień przywrócenia liczby płytek krwi do 50 000 / ul
Ramy czasowe: oczekiwana średnia 5 lat
Dzień przywrócenia liczby płytek krwi do 50 000 / ul to pierwszy dzień co najmniej 3 wartości laboratoryjnych uzyskanych w różnych dniach, w których zmierzono liczbę płytek krwi jako 50 000 / ul lub więcej ORAZ bez transfuzji płytek krwi przez co najmniej 7 kolejnych dni natychmiast poprzedzający ten dzień.
oczekiwana średnia 5 lat
Analiza podłużna: Odsetek uczestników osiągających pełną odnowę immunologiczną komórek T
Ramy czasowe: oczekiwana średnia 5 lat
  • Bezwzględna liczba limfocytów T CD3 w zakresie normy dla wieku
  • Bezwzględna liczba komórek T CD4 w normalnym zakresie dla wieku
  • Bezwzględna liczba komórek T CD8 w normalnym zakresie dla wieku
  • Odpowiedzi proliferacyjne na PHA w normalnym zakresie (na poziomie lub powyżej dolnej granicy normy).
  • Jeśli to możliwe, proliferację do PHA należy obliczyć jako procent dolnej granicy normalnych kontroli dla tego laboratorium; alternatywnie można zastosować dolną granicę normalnych kontroli na dany dzień.
oczekiwana średnia 5 lat
Analiza podłużna: Odsetek uczestników osiągających pełną rekonstytucję immunologiczną komórek B
Ramy czasowe: oczekiwana średnia 5 lat
  • Ilościowe immunoglobuliny (IgG, IgM i IgA) w zakresie normy dla wieku; każdy poziom immunoglobulin będzie oceniany oddzielnie.
  • Serologiczne potwierdzenie miana tężca po immunizacji w zakresie ochronnym.
  • Serologiczne potwierdzenie miana pneumokoków po immunizacji w zakresie ochronnym (miana ochronne dla > 50% serotypów zawartych w szczepionce) po immunizacji.
  • Pacjenci, którzy pozostaną na IVIG, zostaną uznani za nierekonstytuowanych limfocytów B.
  • Normalizacja mian izohemaglutyniny.
oczekiwana średnia 5 lat
Analiza podłużna: chimeryzm specyficzny dla stanu linii (warstwa HCT)
Ramy czasowe: oczekiwana średnia 5 lat
Chimeryzm krwi obwodowej zostanie oceniony na podstawie ekspresji FISH XX/XY, STR lub WASP.
oczekiwana średnia 5 lat
Analiza podłużna: definicja niepowodzenia / odrzucenia przeszczepu
Ramy czasowe: oczekiwana średnia 5 lat
  • Mniej niż 5% komórek dawcy we wszystkich liniach lub we krwi pełnej do 100 dni po HCT przy użyciu standardowych technik opartych na PCR lub hybrydyzacji in situ LUB
  • Drugi przeszczep do 100 dni po HCT (chyba że > 5% CD3 i celem jest przyspieszenie regeneracji odporności).

Nieosiągnięcie ≥5% komórek dawcy we wszystkich liniach lub we krwi pełnej do 100 dni po HCT zostanie zdefiniowane jako niepowodzenie/odrzucenie przeszczepu. Pacjenci, którzy otrzymają drugi przeszczep przed 100 dniem, zostaną uznani za niepowodzenie przeszczepu.
oczekiwana średnia 5 lat
Analiza podłużna: Ciężkie epizody krwawienia
Ramy czasowe: oczekiwana średnia 5 lat
Każdy epizod ciężkiego krwawienia wymagający transfuzji płytek krwi i/lub krwinek czerwonych
oczekiwana średnia 5 lat
Analiza podłużna: złośliwość
Ramy czasowe: oczekiwana średnia 5 lat
Nowy początek lub nawrót nowotworu układu limfatycznego potwierdzony odpowiednimi cechami patologicznymi i genetycznymi.
oczekiwana średnia 5 lat
Analiza podłużna: wzrost
Ramy czasowe: oczekiwana średnia 5 lat
Wynik Z wagi i wzrostu przed HCT/terapią genową i po HCT/terapią genową.
oczekiwana średnia 5 lat
Analiza podłużna: częstość występowania ostrej GVHD
Ramy czasowe: oczekiwana średnia 5 lat
Za zdarzenia uważa się występowanie nieprawidłowości skóry, przewodu pokarmowego lub wątroby spełniających kryteria konsensusu stopnia IIIV lub ostrej GVHD1 stopnia III-IV. Śmierć stanowi konkurencyjne ryzyko, a pacjenci żyjący bez ostrej GVHD zostaną ocenzurowani w czasie ostatniej obserwacji.
oczekiwana średnia 5 lat
Analiza podłużna: częstość występowania przewlekłej GVHD
Ramy czasowe: oczekiwana średnia 5 lat
Przewlekła GVHD zostanie oceniona jako ograniczona lub rozległa.2 Wystąpienie objawów w dowolnym układzie narządów, które spełniają kryteria przewlekłej GVHD, zostanie odnotowane. Śmierć stanowi konkurencyjne ryzyko, a pacjenci żyjący bez przewlekłej GVHD zostaną ocenzurowani w czasie ostatniej obserwacji.
oczekiwana średnia 5 lat
Analiza podłużna: Zaburzenia autoimmunologiczne
Ramy czasowe: oczekiwana średnia 5 lat
Występowanie udokumentowanych zaburzeń autoimmunologicznych
oczekiwana średnia 5 lat
Analiza podłużna: Infekcje / infekcje przenoszone przez krew
Ramy czasowe: oczekiwana średnia 5 lat
  1. Kliniczne ustąpienie wszelkich zakażeń oportunistycznych przed HCT, w tym między innymi CMV, HSV1, adenowirusa, EBV i VZV. Przybliżony czas do ustąpienia (dobry stan kliniczny, brak leczenia i/lub ujemna hodowla/test PCR) będzie mierzony od dnia HCT.
  2. Wystąpienie udokumentowanego ciężkiego (wymagającego hospitalizacji lub prowadzącego do zgonu) i/lub nawracającego zakażenia bakteryjnego, wirusowego lub grzybiczego po HCT. Zostaną one zgłoszone według miejsca choroby, organizmu, daty wystąpienia po HCT oraz tego, czy infekcja ustąpiła.
  3. Obecność i ustąpienie poważnych brodawek (verruca vulgaris, brodawki płaskie) od dnia HCT. Zarejestrowane zostanie, czy pacjent miał całkowite, częściowe ustąpienie, uporczywe lub nawracające brodawki.
  4. Nowe epizody zakażeń wywołanych przez meningokoki, pneumokoki lub hemofile.
  5. Choroba limfoproliferacyjna wywołana przez EBV.
oczekiwana średnia 5 lat
Analiza przekrojowa: obecny stan chimeryzmu specyficznego dla linii (warstwa HCT)
Ramy czasowe: oczekiwana średnia 5 lat
Chimeryzm dawcy krwi obwodowej zostanie oceniony na podstawie ekspresji FISH XX/XY, STR i/lub WASP
oczekiwana średnia 5 lat
Analiza przekrojowa: Aktualna częstotliwość i nasilenie zakażeń
Ramy czasowe: oczekiwana średnia 5 lat
oczekiwana średnia 5 lat
Analiza przekrojowa: aktualny stan wzrostu
Ramy czasowe: oczekiwana średnia 5 lat
Aktualny wynik Z wagi i wzrostu przed HCT/terapią genową i po HCT/terapią genową.
oczekiwana średnia 5 lat
Analiza przekrojowa: choroba przeszczep przeciw gospodarzowi (GvHD)
Ramy czasowe: oczekiwana średnia 5 lat
Obecność przewlekłej GVHD, aktualna ocena; oceniane jako ograniczone lub rozległe
oczekiwana średnia 5 lat
Analiza przekrojowa: zaburzenia autoimmunologiczne
Ramy czasowe: oczekiwana średnia 5 lat
Obecność zaburzeń autoimmunologicznych
oczekiwana średnia 5 lat
Analiza przekrojowa: epizody ciężkiego krwawienia
Ramy czasowe: oczekiwana średnia 5 lat
Każdy epizod ciężkiego krwawienia wymagający transfuzji płytek krwi i/lub krwinek czerwonych w ciągu poprzedniego roku.
oczekiwana średnia 5 lat
Analiza przekrojowa: płodność
Ramy czasowe: oczekiwana średnia 5 lat
To, czy podmiot ma biologiczne potomstwo, zostanie zarejestrowane.
oczekiwana średnia 5 lat
Analiza przekrojowa: nowotwór złośliwy
Ramy czasowe: oczekiwana średnia 5 lat
Nowy początek lub nawrót nowotworu układu limfatycznego potwierdzony odpowiednimi cechami patologicznymi i genetycznymi.
oczekiwana średnia 5 lat
Analiza przekrojowa: Kwestionariusz Jakości Życia
Ramy czasowe: oczekiwana średnia 5 lat
Testy odpowiednie do wieku zostaną przeprowadzone podczas wizyty przekrojowej pacjentów hospitalizowanych, którzy przeżyją co najmniej dwa lata po przeszczepie
oczekiwana średnia 5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Współpracownicy

Rare Diseases Clinical Research Network
Primary Immune Deficiency Treatment Consortium (PIDTC)

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Lauri M. Burroughs, MD, Fred Hutchinson Cancer Center
  • Krzesło do nauki: David J. Rawlings, MD, Department of Pediatrics, University of Washington-Seattle Children's Hospital
  • Krzesło do nauki: Luigi D. Notarangelo, MD, National Institute of Allergy and Infectious Diseases, NIH
  • Krzesło do nauki: Alexandra H. Filipovich, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 lutego 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 maja 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 lutego 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 lutego 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

17 lutego 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 sierpnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 sierpnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DAIT RDCRN PIDTC-6904

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Wiskotta-Aldricha

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Italy

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj