Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Patiënten behandeld voor het Wiskott-Aldrich-syndroom (WAS) sinds 1990

6 augustus 2020 bijgewerkt door: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Analyse van patiënten behandeld voor Wiskott-Aldrich-syndroom sinds 1 januari 1990 (RDCRN PIDTC-6904)

Wiskott - Aldrich-syndroom (WAS) is een zeldzame ernstige medische aandoening die problemen veroorzaakt, zowel met het immuunsysteem als met gemakkelijk blauwe plekken en bloedingen. De immuunafwijkingen zorgen ervoor dat patiënten met WAS erg vatbaar zijn voor infecties. Afhankelijk van het specifieke type van primaire immuundeficiëntieziekten, zijn er effectieve behandelingen, waaronder antibiotica, celtherapie en gentherapie, maar er zijn studies van grote aantallen patiënten nodig om het volledige scala aan oorzaken, het natuurlijke beloop of de beste methoden van behandeling voor succes op de lange termijn.

Deze multicenter studie combineert retrospectieve, prospectieve en transversale analyses van de transplantatie-ervaringen voor patiënten met WAS die al HCT hebben gekregen sinds 1990, of die tijdens de onderzoeksperiode een hematopoëtische celtransplantatie (HCT) zullen ondergaan. De retrospectieve en prospectieve delen van het onderzoek zullen de impact behandelen van een aantal pre- en post-transplantatiefactoren op de correctie van de ziekte na de transplantatie en het uiteindelijke voordeel van HCT en het transversale deel van het onderzoek zal het voordeel van HCT beoordelen. 2 jaar post-HCT bij instemmende overlevende patiënten.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Wiskott-Aldrich-syndroom

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

305

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Canada
- Alberta
  - Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
    - Alberta Children's Hospital
- British Columbia
  - Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
    - Children's & Women's Health Centre of British Columbia
- Manitoba
  - Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 0V9
    - Cancer Care Manitoba, University of Manitoba
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Canada, M5G 1XB
    - The Hospital for Sick Children
- Quebec
  - Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
    - CHU Sainte-Justine, Department of Pediatrics, University of Montreal
Verenigde Staten
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
    - Department of Pediatrics, University of Alabama at Birmingham
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
    - Phoenix Children's Hospital
- California
  - Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
    - Cancer and Blood Disease Institute, Children's Hospital Los Angeles, Keck School of Medicine, University of Southern California
  - Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095-1752
    - Department of Pediatrics, David Geffen School of Medicine at University of California, Los Angeles,
  - Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
    - Lucile Salter Packard Children's Hospital at Stanford
  - San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143-1278
    - University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital
- Colorado
  - Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80220
    - Children's Hospital Denver, University of Colorado
- Delaware
  - Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
    - Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
- District of Columbia
  - Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010-2970
    - Children's National Hospital-George Washington University School of Medicine and Health Sciences
- Florida
  - Saint Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
    - Blood and Marrow Transplant Program, Johns Hopkins All Children's Hospital
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
    - Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Emory/Children's Healthcare of Atlanta
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60614
    - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70118
    - Center for Cancer and Blood Disorders, Children's Hospital/Louisiana State University
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
    - Boston Children's Hospital
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
    - Department of Pediatrics, C. S. Mott Children's Hospital, University of Michigan
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
    - Division of Pediatric Blood and Marrow Transplantation, University of Minnesota
  - Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
    - Mayo Clinic Children's Center
- Missouri
  - Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63104
    - Cardinal Glennon Children's Hospital, Saint Louis University
  - Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
    - Saint Louis Children's Hospital, Washington University
- New Jersey
  - Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
    - Institute for Pediatric Cancer and Blood Disorders, Hackensack University Medical Center
- New York
  - New York, New York, Verenigde Staten, 10065
    - Department of Pediatrics, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
  - Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
    - Department of Pediatrics, Golisano Children's Hospital, University of Rochester
  - Valhalla, New York, Verenigde Staten, 10595
    - Maria Fareri Children's Hospital, New York Medical College
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
    - Duke University Medical Center
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229-3039
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center, University of Cincinnati
  - Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
    - Rainbow Babies and Children's Hospital
  - Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
    - Nationwide Children's Hospital
- Oregon
  - Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
    - Division of Pediatric Hematology/Oncology, Oregon Health and Science University
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
    - Children's Hospital of Philadelphia, University of Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
    - University of Pittsburgh Children's Hospital of Pittsburgh
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
    - St. Jude Children's Research Hospital
- Texas
  - Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390-9263
    - Pediatrics, University of Texas Southwestern Medical Center
  - Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030-2399
    - Baylor College of Medicine Section of Immunology, Allergy, and Retrovirology, Texas Children's Hospital
  - San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
    - Texas Transplant Institute, Methodist Children's Hospital
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
    - Primary Children's Hospital, University of Utah
- Washington
  - Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98109
    - Fred Hutchinson Cancer Research Center and University of Washington-Seattle Children's Hospital
- Wisconsin
  - Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53705-2275
    - American Family Children's Hospital, University of Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
    - Children's Hospital of Wisconsin-Milwaukee

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Kind
Volwassen
Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Mannelijke WAS-deelnemers behandeld in consortiumcentra sinds 1990

Beschrijving

Inclusiecriteria:

WAS-deelnemers worden gedefinieerd als mannen die:
1. trombocytopenie (< 100K) EN OFWEL moleculaire diagnose van WAS OF verminderde WASP-expressie; OF
2. trombocytopenie (< 100K) EN positieve familieanamnese consistent met WAS-diagnose; OF
3. chronische trombocytopenie (< 100K gedurende minimaal 3 maanden) EN laag gemiddeld bloedplaatjesvolume (MPV onder het normale bereik voor leeftijd) EN OF terugkerende en/of ernstige infecties die behandeling vereisen en/of eczeem OF gebrek aan antilichaamrespons op polysaccharide-antigenen of laag IgM.
Longitudinale analyse (retrospectief en prospectief)
1. Stratum A. Deelnemers met WAS die HCT hebben of zullen krijgen
  - Deelnemers met WAS die sinds 1 januari 1990 een HCT hebben gekregen
2. Stratum B. Deelnemers met WAS die genoverdracht hebben of zullen ontvangen
  - Deelnemers waarbij het de bedoeling is te behandelen met genoverdracht met autoloog gemodificeerde cellen
Cross-Sectional Analysis (Strata A en B) 1. Deelnemers met WAS die in leven zijn en ten minste 2 jaar na de meest recente HCT of gentherapie.

Uitsluitingscriteria:

Aangezien dit een natuurhistorisch onderzoek is, zullen we voor zowel de longitudinale analyse als de cross-sectionele analyse geen patiënten uitsluiten vanwege ras of leeftijd die voldoen aan de inclusiecriteria.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Aantal groepen / cohorten

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Retrospectief cohort (longitudinale analyse) Deelnemers met WAS die sinds 1990 in consortiumcentra zijn behandeld en die een transplantatie (Stratum A) of gentherapie (Stratum B) hebben ondergaan
Prospectief cohort (longitudinale analyse) Deelnemers behandeld in consortiumcentra sinds 1990 die transplantatie (Stratum A) of gentherapie (Stratum B) zullen krijgen
Cross-Sectioneel Cohort (Cross-sectionele Analyse) Levende deelnemers met WAS die een transplantatie (Stratum A) of gentherapie (Stratum B) hebben ondergaan bij Consortium Centers 1990-heden en >= 2 jaar na transplantatie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Longitudinale analyse: algehele overleving vanaf het moment van HCT/gentherapie Tijdsspanne: een verwacht gemiddelde van 5 jaar	De geanalyseerde gebeurtenis is overlijden door welke oorzaak dan ook. De tijd tot deze gebeurtenis is de tijd vanaf HCT/gentherapie tot overlijden of laatste follow-up.	een verwacht gemiddelde van 5 jaar
Cross-sectionele analyse: percentage deelnemers dat volledige T-celreconstitutie bereikt Tijdsspanne: een verwacht gemiddelde van 5 jaar	Volledige reconstitutie van T-cellen wordt bepaald door het volgende: Aantal CD3-cellen binnen normaal bereik voor leeftijd. Aantal CD4-cellen binnen normaal bereik voor leeftijd. Aantal CD8-cellen binnen normaal bereik voor leeftijd Donor-T-celchimerisme > 95% Lymfocytproliferatie tot PHA. Proliferatieve reacties op PHA binnen het normale bereik (op of boven de ondergrens van normaal). Indien mogelijk moet de proliferatie naar PHA worden berekend als een percentage van de ondergrens van normale controles voor dat laboratorium; als alternatief kan de ondergrens van de normale controles voor de dag worden gebruikt	een verwacht gemiddelde van 5 jaar
Cross-sectionele analyse: percentage deelnemers dat volledige B-celreconstitutie bereikt Tijdsspanne: een verwacht gemiddelde van 5 jaar	Volledige reconstitutie van B-cellen wordt bepaald door het volgende: Kwantitatieve immunoglobulinen (IgG, IgM en IgA) binnen normaal bereik; elk immunoglobulineniveau zal afzonderlijk worden beoordeeld. Serologische bevestiging van tetanustiter na immunisatie binnen beschermend bereik. Serologische bevestiging van pneumokokkentiters na immunisatie in beschermend bereik (beschermende titers voor > 50% van de serotypen in het vaccin) na immunisatie	een verwacht gemiddelde van 5 jaar
Cross-sectionele analyse: percentage deelnemers dat een oplossing voor trombocytopenie bereikt Tijdsspanne: een verwacht gemiddelde van 5 jaar	Verdwijning van trombocytopenie gedefinieerd door bloedplaatjes ≥ 150.000/microliter (transfusie-onafhankelijk gedurende ten minste 7 opeenvolgende dagen)	een verwacht gemiddelde van 5 jaar
Cross-sectionele analyse: dag van herstel van absoluut aantal neutrofielen (ANC) tot 500 / uL Tijdsspanne: een verwacht gemiddelde van 5 jaar	De dag van herstel van het absolute aantal neutrofielen (ANC) tot 500 / uL wordt gedefinieerd als de eerste dag van ten minste 3 verschillende dagen dat het ANC wordt gemeten als 500 / uL of hoger	een verwacht gemiddelde van 5 jaar
Cross-sectionele analyse: dag van herstel van het aantal bloedplaatjes tot 20.000 / uL Tijdsspanne: een verwacht gemiddelde van 5 jaar	Dag van herstel van het aantal bloedplaatjes tot 20.000 / uL wordt gedefinieerd als de eerste dag van ten minste 3 laboratoriumwaarden verkregen op verschillende dagen waarop het aantal bloedplaatjes werd gemeten als 20.000 / uL of meer, EN zonder bloedplaatjestransfusies gedurende ten minste 7 opeenvolgende dagen onmiddellijk voorafgaand aan deze dag.	een verwacht gemiddelde van 5 jaar
Cross-sectionele analyse: dag van herstel van het aantal bloedplaatjes tot 50.000 / uL Tijdsspanne: een verwacht gemiddelde van 5 jaar	Dag van herstel van het aantal bloedplaatjes tot 50.000 / uL wordt gedefinieerd als de eerste dag van ten minste 3 laboratoriumwaarden verkregen op verschillende dagen waarop het aantal bloedplaatjes werd gemeten als 50.000 / uL of meer, EN zonder bloedplaatjestransfusies gedurende ten minste 7 opeenvolgende dagen onmiddellijk voorafgaand aan deze dag.	een verwacht gemiddelde van 5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Medewerkers

Rare Diseases Clinical Research Network

Primary Immune Deficiency Treatment Consortium (PIDTC)

Onderzoekers

Studie stoel: Lauri M. Burroughs, MD, Fred Hutchinson Cancer Center
Studie stoel: David J. Rawlings, MD, Department of Pediatrics, University of Washington-Seattle Children's Hospital
Studie stoel: Luigi D. Notarangelo, MD, National Institute of Allergy and Infectious Diseases, NIH
Studie stoel: Alexandra H. Filipovich, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 februari 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 februari 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 februari 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

17 februari 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 augustus 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 augustus 2020

Laatst geverifieerd

1 augustus 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

DAIT RDCRN PIDTC-6904

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Longitudinale analyse: percentage deelnemers dat hematologische reconstitutie bereikt Tijdsspanne: een verwacht gemiddelde van 5 jaar	Hematologische reconstitutie wordt gedefinieerd als het bereiken van elk van de volgende laboratoriumtestwaarden: Hemoglobine binnen normaal bereik voor leeftijd WBC-telling binnen normaal bereik voor leeftijd Absoluut aantal neutrofielen (ANC) binnen normaal bereik voor leeftijd Aantal bloedplaatjes ≥ 150.000/microL en zonder transfusie gedurende ten minste 7 opeenvolgende dagen	een verwacht gemiddelde van 5 jaar
Longitudinale analyse: dag van herstel van het absolute aantal neutrofielen (ANC) tot 500 / uL Tijdsspanne: een verwacht gemiddelde van 5 jaar	De dag van herstel van het absolute aantal neutrofielen (ANC) tot 500/uL wordt gedefinieerd als de eerste dag van ten minste 3 verschillende dagen waarop het ANC wordt gemeten als 500/uL of hoger.	een verwacht gemiddelde van 5 jaar
Longitudinale analyse: dag van herstel van het aantal bloedplaatjes tot 20.000 / uL Tijdsspanne: een verwacht gemiddelde van 5 jaar	Dag van herstel van het aantal bloedplaatjes tot 20.000 / uL wordt gedefinieerd als de eerste dag van ten minste 3 laboratoriumwaarden verkregen op verschillende dagen waarop het aantal bloedplaatjes werd gemeten als 20.000 / uL of meer, EN zonder bloedplaatjestransfusies gedurende ten minste 7 opeenvolgende dagen onmiddellijk voorafgaand aan deze dag.	een verwacht gemiddelde van 5 jaar
Longitudinale analyse: dag van herstel van het aantal bloedplaatjes tot 50.000 / uL Tijdsspanne: een verwacht gemiddelde van 5 jaar	Dag van herstel van het aantal bloedplaatjes tot 50.000 / uL wordt gedefinieerd als de eerste dag van ten minste 3 laboratoriumwaarden verkregen op verschillende dagen waarop het aantal bloedplaatjes werd gemeten als 50.000 / uL of meer, EN zonder bloedplaatjestransfusies gedurende ten minste 7 opeenvolgende dagen onmiddellijk voorafgaand aan deze dag.	een verwacht gemiddelde van 5 jaar
Longitudinale analyse: percentage deelnemers dat volledige T-cel-immuunreconstitutie bereikt Tijdsspanne: een verwacht gemiddelde van 5 jaar	Absoluut aantal CD3 T-cellen binnen normaal bereik voor leeftijd Absoluut aantal CD4 T-cellen binnen normaal bereik voor leeftijd Absoluut aantal CD8 T-cellen binnen normaal bereik voor leeftijd Proliferatieve reacties op PHA binnen het normale bereik (op of boven de ondergrens van normaal). Indien mogelijk moet de proliferatie naar PHA worden berekend als een percentage van de ondergrens van normale controles voor dat laboratorium; als alternatief kan de ondergrens van de normale controles voor de dag worden gebruikt.	een verwacht gemiddelde van 5 jaar
Longitudinale analyse: percentage deelnemers dat volledige B-cel-immuunreconstitutie bereikt Tijdsspanne: een verwacht gemiddelde van 5 jaar	Kwantitatieve immunoglobulinen (IgG, IgM en IgA) binnen normaal bereik voor leeftijd; elk immunoglobulineniveau zal afzonderlijk worden beoordeeld. Serologische bevestiging van tetanustiter na immunisatie binnen beschermend bereik. Serologische bevestiging van pneumokokkentiters na immunisatie in beschermend bereik (beschermende titers voor > 50% van de serotypen in het vaccin) na immunisatie. Patiënten die IVIG blijven gebruiken, worden beschouwd als niet-gereconstitueerd met B-cellen. Normalisatie van isohemagglutininetiters.	een verwacht gemiddelde van 5 jaar
Longitudinale analyse: State of Lineage Specific Chimerism (HCT Stratum) Tijdsspanne: een verwacht gemiddelde van 5 jaar	Chimerisme van perifeer bloed zal worden beoordeeld door middel van FISH XX/XY, STRs of WASP-expressie.	een verwacht gemiddelde van 5 jaar
Longitudinale analyse: definitie van transplantaatfalen/afwijzing Tijdsspanne: een verwacht gemiddelde van 5 jaar	Minder dan 5% van de donorcellen in alle afstammingslijnen of in volbloed binnen 100 dagen na HCT met behulp van standaard op PCR gebaseerde of in situ hybridisatietechnieken OF Tweede transplantatie uiterlijk 100 dagen na HCT (tenzij > 5% CD3 en het doel is om het herstel van het immuunsysteem te stimuleren). Het niet bereiken van ≥5% donorcellen in alle afstammingslijnen of in volbloed 100 dagen na HCT wordt gedefinieerd als transplantaatfalen/afwijzing. Patiënten die op dag 100 een tweede transplantatie ondergaan, worden beschouwd als transplantaatfalen.	een verwacht gemiddelde van 5 jaar
Longitudinale analyse: afleveringen van ernstige bloedingen Tijdsspanne: een verwacht gemiddelde van 5 jaar	Elke ernstige bloedingsepisode waarvoor bloedplaatjes- en/of RBC-transfusie(s) nodig zijn	een verwacht gemiddelde van 5 jaar
Longitudinale analyse: maligniteit Tijdsspanne: een verwacht gemiddelde van 5 jaar	Nieuw begin of terugval van lymfoïde maligniteit bevestigd door relevante pathologische en genetische kenmerken.	een verwacht gemiddelde van 5 jaar
Longitudinale analyse: groei Tijdsspanne: een verwacht gemiddelde van 5 jaar	Z-score van gewicht en lengte pre-HCT/gentherapie en post-HCT/gentherapie.	een verwacht gemiddelde van 5 jaar
Longitudinale analyse: incidentie van acute GVHD Tijdsspanne: een verwacht gemiddelde van 5 jaar	Het optreden van huid-, gastro-intestinale of leverafwijkingen die voldoen aan de consensuscriteria van graad IIIV of graad III-IV acute GVHD1 worden als voorvallen beschouwd. Dood is een concurrerend risico en patiënten die leven zonder acute GVHD zullen worden gecensureerd op het moment van de laatste follow-up.	een verwacht gemiddelde van 5 jaar
Longitudinale analyse: incidentie van chronische GVHD Tijdsspanne: een verwacht gemiddelde van 5 jaar	Chronische GVHD wordt beoordeeld als beperkt of uitgebreid.2 Het optreden van symptomen in elk orgaansysteem dat voldoet aan de criteria van chronische GVHD zal worden geregistreerd. Dood is een concurrerend risico en patiënten die leven zonder chronische GVHD zullen worden gecensureerd op het moment van de laatste follow-up.	een verwacht gemiddelde van 5 jaar
Longitudinale analyse: auto-immuniteitsstoornissen Tijdsspanne: een verwacht gemiddelde van 5 jaar	Incidentie van gedocumenteerde auto-immuniteitsstoornissen	een verwacht gemiddelde van 5 jaar
Longitudinale analyse: infecties / door bloed overgedragen infecties Tijdsspanne: een verwacht gemiddelde van 5 jaar	Klinische oplossing van alle opportunistische pre-HCT-infecties, inclusief maar niet beperkt tot CMV, HSV1, adenovirus, EBV en VZV. Geschatte tijd tot herstel (klinisch goed, niet behandeld en/of negatieve kweek/PCR-test) zal worden gemeten vanaf de dag van HCT. Incidentie van gedocumenteerde ernstige (ziekenhuisopname vereist of met de dood tot gevolg) en/of recidiverende bacteriële, virale of schimmelinfectie na HCT. Deze worden gerapporteerd per plaats van ziekte, organisme, begindatum na HCT en of de infectie al dan niet is verdwenen. Aanwezigheid en resolutie van ernstige wratten (verruca vulgaris, platte wratten) vanaf de dag van HCT. Of het onderwerp volledige resolutie, gedeeltelijke resolutie, aanhoudende of terugkerende wratten had, zal worden geregistreerd. Nieuwe afleveringen van infecties door meningokokken, pneumokokken of hemophilus. Lymfoproliferatieve ziekte door EBV.	een verwacht gemiddelde van 5 jaar
Cross-sectionele analyse: huidige staat van afstammingsspecifiek chimerisme (HCT Stratum) Tijdsspanne: een verwacht gemiddelde van 5 jaar	Chimerisme van perifere bloeddonoren zal worden beoordeeld aan de hand van FISH XX/XY-, STR- en/of WASP-expressie	een verwacht gemiddelde van 5 jaar
Cross-sectionele analyse: huidige frequentie en ernst van infecties Tijdsspanne: een verwacht gemiddelde van 5 jaar		een verwacht gemiddelde van 5 jaar
Cross-sectionele analyse: huidige groeistatus Tijdsspanne: een verwacht gemiddelde van 5 jaar	Huidige Z-score van gewicht en lengte pre-HCT/gentherapie en post-HCT/gentherapie.	een verwacht gemiddelde van 5 jaar
Cross-sectionele analyse: graft-versus-host-ziekte (GvHD) Tijdsspanne: een verwacht gemiddelde van 5 jaar	Aanwezigheid van chronische GVHD, huidige beoordeling; beoordeeld als beperkt of uitgebreid	een verwacht gemiddelde van 5 jaar
Cross-sectionele analyse: auto-immuniteitsstoornissen Tijdsspanne: een verwacht gemiddelde van 5 jaar	Aanwezigheid van auto-immuniteitsstoornissen	een verwacht gemiddelde van 5 jaar
Cross-sectionele analyse: afleveringen van ernstige bloedingen Tijdsspanne: een verwacht gemiddelde van 5 jaar	Elke ernstige bloedingsepisode waarvoor bloedplaatjes- en/of RBC-transfusie(s) nodig waren gedurende het voorgaande jaar.	een verwacht gemiddelde van 5 jaar
Cross-sectionele analyse: vruchtbaarheid Tijdsspanne: een verwacht gemiddelde van 5 jaar	Of de proefpersoon biologische nakomelingen heeft, wordt geregistreerd.	een verwacht gemiddelde van 5 jaar
Cross-sectionele analyse: maligniteit Tijdsspanne: een verwacht gemiddelde van 5 jaar	Nieuw begin of terugval van lymfoïde maligniteit bevestigd door relevante pathologische en genetische kenmerken.	een verwacht gemiddelde van 5 jaar
Cross-sectionele analyse: vragenlijst over kwaliteit van leven Tijdsspanne: een verwacht gemiddelde van 5 jaar	Voor de leeftijd geschikte testen zullen worden uitgevoerd tijdens het dwarsdoorsnedebezoek bij patiënten die ten minste twee jaar na de transplantatie overleven	een verwacht gemiddelde van 5 jaar