Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Patienter behandlet for Wiskott-Aldrich syndrom (WAS) siden 1990

6. august 2020 opdateret af: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Analyse af patienter behandlet for Wiskott-Aldrichs syndrom siden 1. januar 1990 (RDCRN PIDTC-6904)

Wiskott - Aldrich syndrom (WAS) er en sjælden alvorlig medicinsk tilstand, der forårsager problemer både med immunsystemet og med let blå mærker og blødninger. Immunabnormiteterne gør, at patienter med WAS er meget modtagelige for infektioner. Afhængigt af den specifikke type primære immundefektsygdomme findes der effektive behandlinger, herunder antibiotika, cellulær terapi og genterapi, men undersøgelser af et stort antal patienter er nødvendige for at bestemme hele spektret af årsager, naturhistorie eller de bedste metoder til behandling for langsigtet succes.

Dette multicenterstudie kombinerer retrospektive, prospektive og tværsnitsanalyser af transplantationserfaringerne for patienter med WAS, som allerede har modtaget HCT siden 1990, eller som vil gennemgå hæmatopoietisk celletransplantation (HCT) i løbet af undersøgelsesperioden. De retrospektive og prospektive dele af undersøgelsen vil omhandle indvirkningen af ​​en række præ- og post-transplantationsfaktorer på post-transplantation sygdomskorrektion og ultimativ fordel ved HCT, og tværsnitsdelen af ​​undersøgelsen vil vurdere fordelen ved HCT 2 år post-HCT i samtykkende overlevende patienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

305

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • Children's & Women's Health Centre of British Columbia
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 0V9
        • Cancer Care Manitoba, University of Manitoba
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1XB
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine, Department of Pediatrics, University of Montreal
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Department of Pediatrics, University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Cancer and Blood Disease Institute, Children's Hospital Los Angeles, Keck School of Medicine, University of Southern California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095-1752
        • Department of Pediatrics, David Geffen School of Medicine at University of California, Los Angeles,
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Lucile Salter Packard Children's Hospital at Stanford
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143-1278
        • University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80220
        • Children's Hospital Denver, University of Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010-2970
        • Children's National Hospital-George Washington University School of Medicine and Health Sciences
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Blood and Marrow Transplant Program, Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Emory/Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
        • Center for Cancer and Blood Disorders, Children's Hospital/Louisiana State University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Department of Pediatrics, C. S. Mott Children's Hospital, University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Division of Pediatric Blood and Marrow Transplantation, University of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic Children's Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital, Saint Louis University
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Saint Louis Children's Hospital, Washington University
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Institute for Pediatric Cancer and Blood Disorders, Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Department of Pediatrics, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • Department of Pediatrics, Golisano Children's Hospital, University of Rochester
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • Maria Fareri Children's Hospital, New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center, University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Division of Pediatric Hematology/Oncology, Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia, University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • University of Pittsburgh Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390-9263
        • Pediatrics, University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030-2399
        • Baylor College of Medicine Section of Immunology, Allergy, and Retrovirology, Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Texas Transplant Institute, Methodist Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Primary Children's Hospital, University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center and University of Washington-Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53705-2275
        • American Family Children's Hospital, University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin-Milwaukee

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Mandlige WAS-deltagere behandlet på konsortiumcentre siden 1990

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • WAS-deltagere vil blive defineret som mænd, der har:

    1. trombocytopeni (< 100K) OG ENTEN molekylær diagnose af WAS ELLER reduceret WASP-ekspression; ELLER
    2. trombocytopeni (< 100K) OG positiv familiehistorie i overensstemmelse med WAS-diagnose; ELLER
    3. kronisk trombocytopeni (< 100K i minimum 3 måneder) OG lavt gennemsnitligt blodpladevolumen (MPV under normalområdet for alder) OG ENTEN tilbagevendende og/eller alvorlige infektioner, der kræver behandling og/eller eksem ELLER mangel på antistofrespons på polysaccharid-antigener eller lavt IgM.

  • Longitudinel analyse (retrospektiv og prospektiv)

    1. Stratum A. Deltagere med WAS, som har eller vil modtage HCT

      • Deltagere med WAS, der har modtaget en HCT siden 1. januar 1990

    2. Stratum B. Deltagere med WAS, som har eller vil modtage genoverførsel

      • Deltagere, hvor hensigten er at behandle med genoverførsel med autologe modificerede celler
  • Tværsnitsanalyse (Strata A og B) 1. Deltagere med WAS, som overlever og mindst 2 år efter den seneste HCT eller genterapi.

Ekskluderingskriterier:

  • Da dette er en naturhistorisk undersøgelse, vil vi for både den longitudinelle analyse og tværsnitsanalysen ikke udelukke nogen patienter på grund af race eller alder, der passer til inklusionskriterierne.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Retrospektiv kohorte (langsgående analyse)
Deltagere med WAS-behandlet på konsortiecentre siden 1990, som har modtaget transplantation (Stratum A) eller genterapi (Stratum B)
Prospektiv kohorte (langsgående analyse)
Deltagere behandlet på konsortiumcentre siden 1990, som vil modtage transplantation (Stratum A) eller genterapi (Stratum B)
Tværsnitskohorte (tværsnitsanalyse)
Levende deltagere med WAS, som har modtaget transplantation (Stratum A) eller genterapi (Stratum B) ved Consortium Centres 1990-Nu og >= 2 år efter transplantation

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Longitudinel analyse: Samlet overlevelse fra tidspunktet for HCT/genterapi
Tidsramme: et forventet gennemsnit på 5 år
Den analyserede begivenhed er død af enhver årsag. Tiden til denne hændelse er tiden fra HCT/genterapi til død eller sidste opfølgning.
et forventet gennemsnit på 5 år
Tværsnitsanalyse: Andel af deltagere, der opnår fuld T-celle-rekonstitution
Tidsramme: et forventet gennemsnit på 5 år

Fuld T-celle-rekonstitution er defineret af alle følgende:

  • CD3-celletal inden for normalområdet for alder.
  • CD4-celletal inden for normalområdet for alder.
  • CD8-celletal inden for normalområdet for alder
  • Donor T-celle kimærisme > 95 %
  • Lymfocytproliferation til PHA. Proliferative responser på PHA inden for normalområdet (ved eller over den nedre grænse for normal).

Når det er muligt, skal spredningen til PHA beregnes som en procentdel af den nedre grænse for normale kontroller for det pågældende laboratorium; alternativt kan den nedre grænse for normale kontroller for dagen bruges
et forventet gennemsnit på 5 år
Tværsnitsanalyse: Andel af deltagere, der opnår fuld B-celle-rekonstitution
Tidsramme: et forventet gennemsnit på 5 år

Fuld B-celle-rekonstitution er defineret af alle følgende:

  • Kvantitative immunglobuliner (IgG, IgM og IgA) inden for normalområdet; hvert immunoglobulinniveau vil blive vurderet separat.
  • Serologisk bekræftelse af post-immunisering tetanustiter i beskyttende område.
  • Serologisk bekræftelse af post-immunisering pneumokoktitre i beskyttende område (beskyttende titre for > 50 % af serotyperne indeholdt i vaccinen) efter immunisering
et forventet gennemsnit på 5 år
Tværsnitsanalyse: Andel af deltagere, der opnår opløsning af trombocytopeni
Tidsramme: et forventet gennemsnit på 5 år
Opløsning af trombocytopeni defineret ved blodplader ≥ 150.000/mikroliter (transfusionsuafhængig i mindst 7 på hinanden følgende dage)
et forventet gennemsnit på 5 år
Tværsnitsanalyse: Dag for genopretning af absolut neutrofiltal (ANC) til 500 / uL
Tidsramme: et forventet gennemsnit på 5 år
Day of Recovery of Absolute Neutrophil Count (ANC) til 500 / uL er defineret som den første dag af mindst 3 forskellige dage, hvor ANC måles til 500 / uL eller mere
et forventet gennemsnit på 5 år
Tværsnitsanalyse: Dag for genopretning af trombocyttallet til 20.000 / uL
Tidsramme: et forventet gennemsnit på 5 år
Dag for genopretning af trombocyttal til 20.000 / uL er defineret som den første dag af mindst 3 laboratorieværdier opnået på forskellige dage, hvor blodpladetallet blev målt til 20.000 / uL eller mere, OG uden blodpladetransfusioner i mindst 7 på hinanden følgende dage umiddelbart forud for denne dag.
et forventet gennemsnit på 5 år
Tværsnitsanalyse: Dag for genopretning af blodpladetal til 50.000 / uL
Tidsramme: et forventet gennemsnit på 5 år
Dag for genopretning af trombocyttal til 50.000 / uL er defineret som den første dag af mindst 3 laboratorieværdier opnået på forskellige dage, hvor blodpladetallet blev målt til 50.000 / uL eller mere, OG uden blodpladetransfusioner i mindst 7 på hinanden følgende dage umiddelbart forud for denne dag.
et forventet gennemsnit på 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Longitudinel analyse: Andel af deltagere, der opnår hæmatologisk rekonstitution
Tidsramme: et forventet gennemsnit på 5 år

Hæmatologisk rekonstitution er defineret som opnåelse af hver af følgende laboratorietestværdier:

  • Hæmoglobin inden for normalområdet for alder
  • Antal hvide blodlegemer inden for normalområdet for alder
  • Absolut neutrofiltal (ANC) inden for normalområdet for alder
  • Blodpladetal ≥ 150.000/mikroL og uden transfusion i mindst 7 på hinanden følgende dage
et forventet gennemsnit på 5 år
Longitudinel analyse: Dag for genopretning af absolut neutrofiltal (ANC) til 500 / uL
Tidsramme: et forventet gennemsnit på 5 år
Day of Recovery of Absolute Neutrophil Count (ANC) til 500 / uL er defineret som den første dag af mindst 3 forskellige dage, hvor ANC måles til 500 / uL eller mere.
et forventet gennemsnit på 5 år
Longitudinel analyse: Dag for genopretning af blodpladetal til 20.000 / uL
Tidsramme: et forventet gennemsnit på 5 år
Dag for genopretning af trombocyttal til 20.000 / uL er defineret som den første dag af mindst 3 laboratorieværdier opnået på forskellige dage, hvor blodpladetallet blev målt til 20.000 / uL eller mere, OG uden blodpladetransfusioner i mindst 7 på hinanden følgende dage umiddelbart forud for denne dag.
et forventet gennemsnit på 5 år
Longitudinel analyse: Dag for genopretning af blodpladetal til 50.000 / uL
Tidsramme: et forventet gennemsnit på 5 år
Dag for genopretning af trombocyttal til 50.000 / uL er defineret som den første dag af mindst 3 laboratorieværdier opnået på forskellige dage, hvor blodpladetallet blev målt til 50.000 / uL eller mere, OG uden blodpladetransfusioner i mindst 7 på hinanden følgende dage umiddelbart forud for denne dag.
et forventet gennemsnit på 5 år
Longitudinel analyse: Andel af deltagere, der opnår fuld T-celle-immunrekonstitution
Tidsramme: et forventet gennemsnit på 5 år
  • Absolut CD3 T-celletal inden for normalområdet for alder
  • Absolut CD4 T-celletal inden for normalområdet for alder
  • Absolut CD8 T-celletal inden for normalområdet for alder
  • Proliferative responser på PHA inden for normalområdet (ved eller over den nedre grænse for normal).
  • Når det er muligt, skal spredningen til PHA beregnes som en procentdel af den nedre grænse for normale kontroller for det pågældende laboratorium; alternativt kan den nedre grænse for normale kontroller for dagen bruges.
et forventet gennemsnit på 5 år
Longitudinel analyse: Andel af deltagere, der opnår fuld B-celle immunrekonstitution
Tidsramme: et forventet gennemsnit på 5 år
  • Kvantitative immunglobuliner (IgG, IgM og IgA) inden for det normale aldersinterval; hvert immunoglobulinniveau vil blive vurderet separat.
  • Serologisk bekræftelse af post-immunisering tetanustiter i beskyttende område.
  • Serologisk bekræftelse af post-immunisering pneumokoktitre i beskyttende område (beskyttende titre for > 50 % af serotyperne indeholdt i vaccinen) efter immunisering.
  • Patienter, der forbliver på IVIG, vil blive betragtet som ikke-rekonstituerede B-celler.
  • Normalisering af isohemagglutinintitere.
et forventet gennemsnit på 5 år
Longitudinel analyse: tilstand af afstamningsspecifik kimærisme (HCT-stratum)
Tidsramme: et forventet gennemsnit på 5 år
Perifer blodkimerisme vil blive vurderet ved FISH XX/XY, STR'er eller WASP-ekspression.
et forventet gennemsnit på 5 år
Longitudinel analyse: Definition af graftfejl/afvisning
Tidsramme: et forventet gennemsnit på 5 år
  • Mindre end 5 % af donorceller i alle slægter eller i fuldblod inden for 100 dage efter HCT ved brug af standard PCR-baserede eller in situ hybridiseringsteknikker ELLER
  • Anden transplantation 100 dage efter HCT (medmindre > 5 % CD3 og formålet er at booste immungendannelse).

Manglende opnåelse af ≥5 % donorceller i alle afstamninger eller i fuldblod inden for 100 dage efter HCT vil blive defineret som graftsvigt/afstødning. Patienter, der modtager en anden transplantation på dag 100, vil blive betragtet som transplantatsvigt.
et forventet gennemsnit på 5 år
Longitudinel analyse: Alvorlige blødningsepisoder
Tidsramme: et forventet gennemsnit på 5 år
Enhver alvorlig blødningsepisode, der kræver blodplade- og/eller RBC-transfusion(er)
et forventet gennemsnit på 5 år
Longitudinel analyse: Malignitet
Tidsramme: et forventet gennemsnit på 5 år
Ny indtræden eller tilbagefald af lymfoid malignitet bekræftet af relevante patologiske og genetiske træk.
et forventet gennemsnit på 5 år
Longitudinel analyse: Vækst
Tidsramme: et forventet gennemsnit på 5 år
Z-score for vægt og højde før HCT/genterapi og post-HCT/genterapi.
et forventet gennemsnit på 5 år
Longitudinel analyse: Forekomst af akut GVHD
Tidsramme: et forventet gennemsnit på 5 år
Forekomsten af ​​hud-, gastrointestinale eller leverabnormaliteter, der opfylder konsensuskriterierne for grad IIIV eller grad III-IV akut GVHD1, betragtes som hændelser. Død er en konkurrerende risiko, og patienter, der lever uden akut GVHD, vil blive censureret på tidspunktet for sidste opfølgning.
et forventet gennemsnit på 5 år
Longitudinel analyse: Forekomst af kronisk GVHD
Tidsramme: et forventet gennemsnit på 5 år
Kronisk GVHD vil blive klassificeret som begrænset eller omfattende.2 Forekomst af symptomer i ethvert organsystem, der opfylder kriterierne for kronisk GVHD, vil blive registreret. Død er en konkurrerende risiko, og patienter, der lever uden kronisk GVHD, vil blive censureret på tidspunktet for sidste opfølgning.
et forventet gennemsnit på 5 år
Longitudinel analyse: Autoimmunitetsforstyrrelser
Tidsramme: et forventet gennemsnit på 5 år
Forekomst af dokumenterede autoimmunitetsforstyrrelser
et forventet gennemsnit på 5 år
Longitudinel analyse: Infektioner / blodbårne infektioner
Tidsramme: et forventet gennemsnit på 5 år
  1. Klinisk opløsning af alle præ-HCT opportunistiske infektioner inklusive men ikke begrænset til CMV, HSV1, adenovirus, EBV og VZV. Omtrentlig tid til opløsning (klinisk godt, uden behandling og/eller negativ dyrkning/PCR-assay) vil blive målt fra dagen for HCT.
  2. Forekomst af dokumenteret alvorlig (kræver hospitalsindlæggelse eller resulterer i død) og/eller tilbagevendende bakteriel, viral eller svampeinfektion efter HCT. Disse vil blive rapporteret efter sygdomssted, organisme, dato for debut efter HCT, og om infektionen forsvandt eller ej.
  3. Tilstedeværelse og opløsning af svære vorter (verruca vulgaris, flade vorter) fra dagen for HCT. Om emnet havde fuldstændig opløsning, delvis opløsning, vedvarende eller tilbagevendende vorter vil blive registreret.
  4. Nye episoder med infektioner på grund af meningokokker, pneumokokker eller hæmophilus.
  5. Lymfoproliferativ sygdom på grund af EBV.
et forventet gennemsnit på 5 år
Tværsnitsanalyse: Aktuel tilstand af afstamningsspecifik kimærisme (HCT-stratum)
Tidsramme: et forventet gennemsnit på 5 år
Perifer bloddonorkimerisme vil blive vurderet ved FISH XX/XY-, STR- og/eller WASP-ekspression
et forventet gennemsnit på 5 år
Tværsnitsanalyse: Aktuel hyppighed og sværhedsgrad af infektioner
Tidsramme: et forventet gennemsnit på 5 år
et forventet gennemsnit på 5 år
Tværsnitsanalyse: Nuværende vækststatus
Tidsramme: et forventet gennemsnit på 5 år
Nuværende Z-score for vægt og højde før HCT/genterapi og post-HCT/genterapi.
et forventet gennemsnit på 5 år
Tværsnitsanalyse: Graft-versus-host-sygdom (GvHD)
Tidsramme: et forventet gennemsnit på 5 år
Tilstedeværelse af kronisk GVHD, aktuel vurdering; klassificeret som begrænset eller omfattende
et forventet gennemsnit på 5 år
Tværsnitsanalyse: Autoimmunitetsforstyrrelser
Tidsramme: et forventet gennemsnit på 5 år
Tilstedeværelse af autoimmunitetsforstyrrelser
et forventet gennemsnit på 5 år
Tværsnitsanalyse: alvorlige blødningsepisoder
Tidsramme: et forventet gennemsnit på 5 år
Enhver alvorlig blødningsepisode, der kræver blodplade- og/eller RBC-transfusion(er) i løbet af det foregående år.
et forventet gennemsnit på 5 år
Tværsnitsanalyse: fertilitet
Tidsramme: et forventet gennemsnit på 5 år
Om forsøgspersonen har biologiske afkom vil blive registreret.
et forventet gennemsnit på 5 år
Tværsnitsanalyse: malignitet
Tidsramme: et forventet gennemsnit på 5 år
Ny indtræden eller tilbagefald af lymfoid malignitet bekræftet af relevante patologiske og genetiske træk.
et forventet gennemsnit på 5 år
Tværsnitsanalyse: livskvalitetsspørgeskema
Tidsramme: et forventet gennemsnit på 5 år
Alders passende test vil blive udført ved tværsnitsbesøget indlagte patienter, der overlever mindst to år efter transplantationen
et forventet gennemsnit på 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Samarbejdspartnere

Rare Diseases Clinical Research Network
Primary Immune Deficiency Treatment Consortium (PIDTC)

Efterforskere

  • Studiestol: Lauri M. Burroughs, MD, Fred Hutchinson Cancer Center
  • Studiestol: David J. Rawlings, MD, Department of Pediatrics, University of Washington-Seattle Children's Hospital
  • Studiestol: Luigi D. Notarangelo, MD, National Institute of Allergy and Infectious Diseases, NIH
  • Studiestol: Alexandra H. Filipovich, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. februar 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. maj 2019

Studieafslutning (Faktiske)

1. maj 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. februar 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. februar 2014

Først opslået (Skøn)

17. februar 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. august 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. august 2020

Sidst verificeret

1. august 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DAIT RDCRN PIDTC-6904

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Wiskott-Aldrich syndrom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United States

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner