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Pacientes tratados para a síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) desde 1990

Análise de pacientes tratados para a síndrome de Wiskott-Aldrich desde 1º de janeiro de 1990 (RDCRN PIDTC-6904)

A síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) é uma condição médica grave e rara que causa problemas tanto no sistema imunológico quanto na facilidade de hematomas e sangramento. As anormalidades imunológicas tornam os pacientes com WAS muito suscetíveis a infecções. Dependendo do tipo específico de doenças de imunodeficiência primária, existem tratamentos eficazes, incluindo antibióticos, terapia celular e terapia genética, mas são necessários estudos de um grande número de pacientes para determinar toda a gama de causas, história natural ou os melhores métodos de tratamento. tratamento para o sucesso a longo prazo.

Este estudo multicêntrico combina análises retrospectivas, prospectivas e transversais das experiências de transplante para pacientes com WAS que já receberam HCT desde 1990, ou que serão submetidos a transplante de células hematopoiéticas (HCT) durante o período do estudo. As partes retrospectivas e prospectivas do estudo abordarão o impacto de vários fatores pré e pós-transplante na correção da doença pós-transplante e o benefício final do HCT e a parte transversal do estudo avaliará o benefício do HCT 2 anos pós-HCT em pacientes sobreviventes com consentimento.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

305

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
        • Children's & Women's Health Centre of British Columbia
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canadá, R3E 0V9
        • Cancer Care Manitoba, University of Manitoba
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1XB
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine, Department of Pediatrics, University of Montreal
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Department of Pediatrics, University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Cancer and Blood Disease Institute, Children's Hospital Los Angeles, Keck School of Medicine, University of Southern California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095-1752
        • Department of Pediatrics, David Geffen School of Medicine at University of California, Los Angeles,
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Lucile Salter Packard Children's Hospital at Stanford
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143-1278
        • University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80220
        • Children's Hospital Denver, University of Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010-2970
        • Children's National Hospital-George Washington University School of Medicine and Health Sciences
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Blood and Marrow Transplant Program, Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Emory/Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
        • Center for Cancer and Blood Disorders, Children's Hospital/Louisiana State University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Department of Pediatrics, C. S. Mott Children's Hospital, University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Division of Pediatric Blood and Marrow Transplantation, University of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic Children's Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital, Saint Louis University
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Saint Louis Children's Hospital, Washington University
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Institute for Pediatric Cancer and Blood Disorders, Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Department of Pediatrics, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • Department of Pediatrics, Golisano Children's Hospital, University of Rochester
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • Maria Fareri Children's Hospital, New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center, University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Division of Pediatric Hematology/Oncology, Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia, University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • University of Pittsburgh Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • St. Jude Children'S Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390-9263
        • Pediatrics, University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030-2399
        • Baylor College of Medicine Section of Immunology, Allergy, and Retrovirology, Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Texas Transplant Institute, Methodist Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Hospital, University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center and University of Washington-Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705-2275
        • American Family Children's Hospital, University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin-Milwaukee

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Participantes masculinos da WAS tratados em centros de consórcio Desde 1990

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os participantes do WAS serão definidos como homens que têm:

    1. trombocitopenia (< 100K) E QUALQUER diagnóstico molecular de WAS OU expressão reduzida de WASP; OU
    2. trombocitopenia (< 100K) E história familiar positiva compatível com o diagnóstico WAS; OU
    3. trombocitopenia crônica (< 100K por no mínimo 3 meses) E volume plaquetário médio baixo (VPM abaixo da faixa normal para idade) E infecções recorrentes e/ou graves que requerem tratamento e/ou eczema OU falta de resposta de anticorpos a antígenos polissacarídeos ou baixa IgM.
  • Análise Longitudinal (Retrospectiva e Prospectiva)

    1. Estrato A. Participantes com WAS que receberam ou receberão HCT

      • Participantes com WAS que receberam um HCT desde 1º de janeiro de 1990
    2. Estrato B. Participantes com WAS que receberam ou receberão transferência genética

      • Participantes em que a intenção é tratar com transferência de genes com células modificadas autólogas
  • Análise transversal (estratos A e B) 1. Participantes com WAS que estão sobrevivendo e pelo menos 2 anos após o HCT ou terapia genética mais recente.

Critério de exclusão:

  • Como este é um estudo de história natural, tanto para a análise longitudinal quanto para a análise transversal, não excluiremos nenhum paciente devido à raça ou idade que se encaixe nos critérios de inclusão.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Coorte Retrospectiva (Análise Longitudinal)
Participantes com WAS tratados em centros de consórcio desde 1990 que receberam transplante (estrato A) ou terapia genética (estrato B)
Coorte Prospectiva (Análise Longitudinal)
Participantes tratados em centros de consórcio desde 1990 que receberão transplante (estrato A) ou terapia gênica (estrato B)
Coorte transversal (análise transversal)
Participantes vivos com WAS que receberam transplante (estrato A) ou terapia gênica (estrato B) em centros do consórcio 1990-presente e >= 2 anos pós-transplante

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Análise Longitudinal: Sobrevivência Geral Desde o Tempo de TCH/Terapia Gênica
Prazo: uma média esperada de 5 anos
O evento analisado é a morte por qualquer causa. O tempo para este evento é o tempo desde o HCT/terapia gênica até a morte ou o último acompanhamento.
uma média esperada de 5 anos
Análise Transversal: Proporção de Participantes que Alcançaram a Reconstituição Completa de Células T
Prazo: uma média esperada de 5 anos

A reconstituição completa das células T é definida por todos os itens a seguir:

  • Contagem de células CD3 dentro da faixa normal para a idade.
  • Contagem de células CD4 dentro da faixa normal para a idade.
  • Contagem de células CD8 dentro da faixa normal para a idade
  • Quimerismo de células T do doador > 95%
  • Proliferação de linfócitos para PHA. Respostas proliferativas ao PHA dentro da faixa normal (no ou acima do limite inferior do normal).

Quando possível, a proliferação para PHA deve ser calculada como uma porcentagem do limite inferior de controles normais para aquele laboratório; alternativamente, o limite inferior de controles normais para o dia pode ser usado

uma média esperada de 5 anos
Análise Transversal: Proporção de Participantes que Alcançaram a Reconstituição Completa de Células B
Prazo: uma média esperada de 5 anos

A reconstituição completa de células B é definida por todos os itens a seguir:

  • Imunoglobulinas quantitativas (IgG, IgM e IgA) dentro da normalidade; cada nível de imunoglobulina será avaliado separadamente.
  • Confirmação sorológica de título de tétano pós-imunização em faixa protetora.
  • Confirmação sorológica de títulos pneumocócicos pós-imunização em faixa protetora (títulos protetores para > 50% dos sorotipos contidos na vacina) após a imunização
uma média esperada de 5 anos
Análise Transversal: Proporção de Participantes que Alcançaram a Resolução da Trombocitopenia
Prazo: uma média esperada de 5 anos
Resolução da trombocitopenia definida por plaquetas ≥ 150.000/microlitro (transfusão independente por pelo menos 7 dias consecutivos)
uma média esperada de 5 anos
Análise Transversal: Dia de Recuperação da Contagem Absoluta de Neutrófilos (ANC) para 500/uL
Prazo: uma média esperada de 5 anos
Dia de Recuperação da Contagem Absoluta de Neutrófilos (ANC) para 500 / uL é definido como o primeiro dia de pelo menos 3 dias diferentes em que a ANC é medida como 500 / uL ou superior
uma média esperada de 5 anos
Análise Transversal: Dia de Recuperação da Contagem de Plaquetas para 20.000/uL
Prazo: uma média esperada de 5 anos
Dia de recuperação da contagem de plaquetas para 20.000 / uL é definido como o primeiro dia de pelo menos 3 valores laboratoriais obtidos em dias diferentes em que a contagem de plaquetas foi medida como 20.000 / uL ou superior, E sem transfusões de plaquetas por pelo menos 7 dias consecutivos imediatamente anterior a este dia.
uma média esperada de 5 anos
Análise transversal: dia de recuperação da contagem de plaquetas para 50.000 / uL
Prazo: uma média esperada de 5 anos
Dia de recuperação da contagem de plaquetas para 50.000 / uL é definido como o primeiro dia de pelo menos 3 valores laboratoriais obtidos em dias diferentes em que a contagem de plaquetas foi medida como 50.000 / uL ou superior, E sem transfusões de plaquetas por pelo menos 7 dias consecutivos imediatamente anterior a este dia.
uma média esperada de 5 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Análise Longitudinal: Proporção de Participantes que Alcançaram a Reconstituição Hematológica
Prazo: uma média esperada de 5 anos

A reconstituição hematológica é definida como a obtenção de cada um dos seguintes valores de teste de laboratório:

  • Hemoglobina dentro da normalidade para a idade
  • Contagem de leucócitos dentro da faixa normal para a idade
  • Contagem absoluta de neutrófilos (ANC) dentro da faixa normal para a idade
  • Contagem de plaquetas ≥ 150.000/microL e sem transfusão por pelo menos 7 dias consecutivos
uma média esperada de 5 anos
Análise Longitudinal: Dia de Recuperação da Contagem Absoluta de Neutrófilos (ANC) para 500/uL
Prazo: uma média esperada de 5 anos
O Dia de Recuperação da Contagem Absoluta de Neutrófilos (ANC) para 500 / uL é definido como o primeiro dia de pelo menos 3 dias diferentes em que a ANC é medida como 500 / uL ou superior.
uma média esperada de 5 anos
Análise Longitudinal: Dia de Recuperação da Contagem de Plaquetas para 20.000/uL
Prazo: uma média esperada de 5 anos
Dia de recuperação da contagem de plaquetas para 20.000 / uL é definido como o primeiro dia de pelo menos 3 valores laboratoriais obtidos em dias diferentes em que a contagem de plaquetas foi medida como 20.000 / uL ou superior, E sem transfusões de plaquetas por pelo menos 7 dias consecutivos imediatamente anterior a este dia.
uma média esperada de 5 anos
Análise Longitudinal: Dia de Recuperação da Contagem de Plaquetas para 50.000/uL
Prazo: uma média esperada de 5 anos
Dia de recuperação da contagem de plaquetas para 50.000 / uL é definido como o primeiro dia de pelo menos 3 valores laboratoriais obtidos em dias diferentes em que a contagem de plaquetas foi medida como 50.000 / uL ou superior, E sem transfusões de plaquetas por pelo menos 7 dias consecutivos imediatamente anterior a este dia.
uma média esperada de 5 anos
Análise Longitudinal: Proporção de Participantes que Alcançaram a Reconstituição Imune Completa de Células T
Prazo: uma média esperada de 5 anos
  • Contagem absoluta de células T CD3 dentro da faixa normal para a idade
  • Contagem absoluta de células T CD4 dentro da faixa normal para a idade
  • Contagem absoluta de células T CD8 dentro da faixa normal para a idade
  • Respostas proliferativas ao PHA dentro da faixa normal (no ou acima do limite inferior do normal).
  • Quando possível, a proliferação para PHA deve ser calculada como uma porcentagem do limite inferior de controles normais para aquele laboratório; alternativamente, pode ser usado o limite inferior dos controles normais do dia.
uma média esperada de 5 anos
Análise Longitudinal: Proporção de Participantes que Alcançaram a Reconstituição Imune Completa de Células B
Prazo: uma média esperada de 5 anos
  • Imunoglobulinas quantitativas (IgG, IgM e IgA) dentro da normalidade para a idade; cada nível de imunoglobulina será avaliado separadamente.
  • Confirmação sorológica de título de tétano pós-imunização em faixa protetora.
  • Confirmação sorológica de títulos pneumocócicos pós-imunização em faixa protetora (títulos protetores para > 50% dos sorotipos contidos na vacina) após a imunização.
  • Os pacientes que permanecerem em IVIG serão considerados células B não reconstituídas.
  • Normalização dos títulos de isohemaglutinina.
uma média esperada de 5 anos
Análise Longitudinal: Estado de Quimerismo Específico de Linhagem (Estrato HCT)
Prazo: uma média esperada de 5 anos
O quimerismo do sangue periférico será avaliado pela expressão de FISH XX/XY, STRs ou WASP.
uma média esperada de 5 anos
Análise Longitudinal: Definição de Falha/Rejeição do Enxerto
Prazo: uma média esperada de 5 anos
  • Menos de 5% de células doadoras em todas as linhagens ou no sangue total até 100 dias após o HCT usando técnicas de hibridização in situ ou baseadas em PCR padrão OU
  • Segundo transplante até 100 dias pós-HCT (a menos que > 5% de CD3 e o objetivo seja aumentar a recuperação imunológica).

A falha em atingir ≥5% de células doadoras em todas as linhagens ou no sangue total até 100 dias após o HCT será definida como falha/rejeição do enxerto. Os pacientes que receberem um segundo transplante no dia 100 serão considerados falha do enxerto.

uma média esperada de 5 anos
Análise Longitudinal: Episódios hemorrágicos graves
Prazo: uma média esperada de 5 anos
Qualquer episódio de sangramento grave que exija transfusão(ões) de plaquetas e/ou hemácias
uma média esperada de 5 anos
Análise Longitudinal: Malignidade
Prazo: uma média esperada de 5 anos
Novo aparecimento ou recidiva de malignidade linfóide confirmada por características patológicas e genéticas relevantes.
uma média esperada de 5 anos
Análise Longitudinal: Crescimento
Prazo: uma média esperada de 5 anos
Escore Z de peso e altura pré-HCT/terapia gênica e pós-HCT/terapia gênica.
uma média esperada de 5 anos
Análise Longitudinal: Incidência de DECH Aguda
Prazo: uma média esperada de 5 anos
A ocorrência de anormalidades cutâneas, gastrointestinais ou hepáticas que preencham os critérios do Consenso de Graus IIIV ou GVHD1 aguda de graus III-IV são consideradas eventos. A morte é um risco competitivo e os pacientes vivos sem DECH aguda serão censurados no momento do último acompanhamento.
uma média esperada de 5 anos
Análise Longitudinal: Incidência de DECH Crônica
Prazo: uma média esperada de 5 anos
A GVHD crônica será classificada como limitada ou extensa.2 A ocorrência de sintomas em qualquer sistema orgânico que satisfaça os critérios de DECH crônica será registrada. A morte é um risco competitivo e os pacientes vivos sem DECH crônica serão censurados no momento do último acompanhamento.
uma média esperada de 5 anos
Análise Longitudinal: Distúrbios de Autoimunidade
Prazo: uma média esperada de 5 anos
Incidência de doenças autoimunes documentadas
uma média esperada de 5 anos
Análise Longitudinal: Infecções/infecções transmitidas pelo sangue
Prazo: uma média esperada de 5 anos
  1. Resolução clínica de qualquer infecção oportunista pré-HCT, incluindo, entre outros, CMV, HSV1, adenovírus, EBV e VZV. O tempo aproximado para resolução (clinicamente bem, sem tratamento e/ou cultura/ensaio de PCR negativo) será medido a partir do dia do HCT.
  2. Incidência documentada de infecção bacteriana, viral ou fúngica grave (requerendo hospitalização ou resultando em morte) e/ou recorrente após HCT. Estes serão relatados por local da doença, organismo, data de início após HCT e se a infecção foi ou não resolvida.
  3. Presença e resolução de verrugas graves (verruga vulgaris, verrugas planas) desde o dia do HCT. Se o sujeito teve resolução completa, resolução parcial, verrugas persistentes ou recorrentes, será registrado.
  4. Novos episódios de infecções por meningococos, pneumococos ou hemofílicos.
  5. Doença linfoproliferativa por EBV.
uma média esperada de 5 anos
Análise transversal: estado atual do quimerismo específico de linhagem (estrato HCT)
Prazo: uma média esperada de 5 anos
O quimerismo do doador de sangue periférico será avaliado pela expressão de FISH XX/XY, STR e/ou WASP
uma média esperada de 5 anos
Análise transversal: frequência atual e gravidade das infecções
Prazo: uma média esperada de 5 anos
uma média esperada de 5 anos
Análise Transversal: Situação Atual do Crescimento
Prazo: uma média esperada de 5 anos
Escore Z atual de peso e altura pré-HCT/terapia gênica e pós-HCT/terapia gênica.
uma média esperada de 5 anos
Análise transversal: doença do enxerto contra o hospedeiro (GvHD)
Prazo: uma média esperada de 5 anos
Presença de DECH crônica, avaliação atual; classificados como limitados ou extensos
uma média esperada de 5 anos
Análise Transversal: Distúrbios de Autoimunidade
Prazo: uma média esperada de 5 anos
Presença de doenças autoimunes
uma média esperada de 5 anos
Análise transversal: episódios hemorrágicos graves
Prazo: uma média esperada de 5 anos
Qualquer episódio hemorrágico grave que requeira transfusão(ões) de plaquetas e/ou hemácias durante o ano anterior.
uma média esperada de 5 anos
Análise transversal: fertilidade
Prazo: uma média esperada de 5 anos
Se o sujeito tem descendência biológica será registrado.
uma média esperada de 5 anos
Análise transversal: malignidade
Prazo: uma média esperada de 5 anos
Novo aparecimento ou recidiva de malignidade linfóide confirmada por características patológicas e genéticas relevantes.
uma média esperada de 5 anos
Análise Transversal: Questionário de Qualidade de Vida
Prazo: uma média esperada de 5 anos
O teste apropriado para a idade será realizado na visita transversal em pacientes internados que sobreviverem pelo menos dois anos após o transplante
uma média esperada de 5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Lauri M. Burroughs, MD, Fred Hutchinson Cancer Center
  • Cadeira de estudo: David J. Rawlings, MD, Department of Pediatrics, University of Washington-Seattle Children's Hospital
  • Cadeira de estudo: Luigi D. Notarangelo, MD, National Institute of Allergy and Infectious Diseases, NIH
  • Cadeira de estudo: Alexandra H. Filipovich, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

2 de fevereiro de 2014

Conclusão Primária (Real)

1 de maio de 2019

Conclusão do estudo (Real)

1 de maio de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de fevereiro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de fevereiro de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

17 de fevereiro de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

10 de agosto de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de agosto de 2020

Última verificação

1 de agosto de 2020

Mais Informações

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Síndrome de Wiskott-Aldrich

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