- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT02064933
Pacientes tratados para a síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) desde 1990
Análise de pacientes tratados para a síndrome de Wiskott-Aldrich desde 1º de janeiro de 1990 (RDCRN PIDTC-6904)
A síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) é uma condição médica grave e rara que causa problemas tanto no sistema imunológico quanto na facilidade de hematomas e sangramento. As anormalidades imunológicas tornam os pacientes com WAS muito suscetíveis a infecções. Dependendo do tipo específico de doenças de imunodeficiência primária, existem tratamentos eficazes, incluindo antibióticos, terapia celular e terapia genética, mas são necessários estudos de um grande número de pacientes para determinar toda a gama de causas, história natural ou os melhores métodos de tratamento. tratamento para o sucesso a longo prazo.
Este estudo multicêntrico combina análises retrospectivas, prospectivas e transversais das experiências de transplante para pacientes com WAS que já receberam HCT desde 1990, ou que serão submetidos a transplante de células hematopoiéticas (HCT) durante o período do estudo. As partes retrospectivas e prospectivas do estudo abordarão o impacto de vários fatores pré e pós-transplante na correção da doença pós-transplante e o benefício final do HCT e a parte transversal do estudo avaliará o benefício do HCT 2 anos pós-HCT em pacientes sobreviventes com consentimento.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
- Children's & Women's Health Centre of British Columbia
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Canadá, R3E 0V9
- Cancer Care Manitoba, University of Manitoba
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1XB
- The Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine, Department of Pediatrics, University of Montreal
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Department of Pediatrics, University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Cancer and Blood Disease Institute, Children's Hospital Los Angeles, Keck School of Medicine, University of Southern California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095-1752
- Department of Pediatrics, David Geffen School of Medicine at University of California, Los Angeles,
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Lucile Salter Packard Children's Hospital at Stanford
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94143-1278
- University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Estados Unidos, 80220
- Children's Hospital Denver, University of Colorado
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
- Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010-2970
- Children's National Hospital-George Washington University School of Medicine and Health Sciences
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
- Blood and Marrow Transplant Program, Johns Hopkins All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Emory/Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
- Center for Cancer and Blood Disorders, Children's Hospital/Louisiana State University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Department of Pediatrics, C. S. Mott Children's Hospital, University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- Division of Pediatric Blood and Marrow Transplantation, University of Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic Children's Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
- Cardinal Glennon Children's Hospital, Saint Louis University
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Saint Louis Children's Hospital, Washington University
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Institute for Pediatric Cancer and Blood Disorders, Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Department of Pediatrics, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- Department of Pediatrics, Golisano Children's Hospital, University of Rochester
-
Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
- Maria Fareri Children's Hospital, New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center, University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Division of Pediatric Hematology/Oncology, Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia, University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- University of Pittsburgh Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- St. Jude Children'S Research Hospital
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390-9263
- Pediatrics, University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030-2399
- Baylor College of Medicine Section of Immunology, Allergy, and Retrovirology, Texas Children's Hospital
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- Texas Transplant Institute, Methodist Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Primary Children's Hospital, University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center and University of Washington-Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705-2275
- American Family Children's Hospital, University of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin-Milwaukee
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
Os participantes do WAS serão definidos como homens que têm:
- trombocitopenia (< 100K) E QUALQUER diagnóstico molecular de WAS OU expressão reduzida de WASP; OU
- trombocitopenia (< 100K) E história familiar positiva compatível com o diagnóstico WAS; OU
- trombocitopenia crônica (< 100K por no mínimo 3 meses) E volume plaquetário médio baixo (VPM abaixo da faixa normal para idade) E infecções recorrentes e/ou graves que requerem tratamento e/ou eczema OU falta de resposta de anticorpos a antígenos polissacarídeos ou baixa IgM.
Análise Longitudinal (Retrospectiva e Prospectiva)
Estrato A. Participantes com WAS que receberam ou receberão HCT
- Participantes com WAS que receberam um HCT desde 1º de janeiro de 1990
Estrato B. Participantes com WAS que receberam ou receberão transferência genética
- Participantes em que a intenção é tratar com transferência de genes com células modificadas autólogas
- Análise transversal (estratos A e B) 1. Participantes com WAS que estão sobrevivendo e pelo menos 2 anos após o HCT ou terapia genética mais recente.
Critério de exclusão:
- Como este é um estudo de história natural, tanto para a análise longitudinal quanto para a análise transversal, não excluiremos nenhum paciente devido à raça ou idade que se encaixe nos critérios de inclusão.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
---|
Coorte Retrospectiva (Análise Longitudinal)
Participantes com WAS tratados em centros de consórcio desde 1990 que receberam transplante (estrato A) ou terapia genética (estrato B)
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Coorte Prospectiva (Análise Longitudinal)
Participantes tratados em centros de consórcio desde 1990 que receberão transplante (estrato A) ou terapia gênica (estrato B)
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Coorte transversal (análise transversal)
Participantes vivos com WAS que receberam transplante (estrato A) ou terapia gênica (estrato B) em centros do consórcio 1990-presente e >= 2 anos pós-transplante
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Análise Longitudinal: Sobrevivência Geral Desde o Tempo de TCH/Terapia Gênica
Prazo: uma média esperada de 5 anos
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O evento analisado é a morte por qualquer causa.
O tempo para este evento é o tempo desde o HCT/terapia gênica até a morte ou o último acompanhamento.
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uma média esperada de 5 anos
|
Análise Transversal: Proporção de Participantes que Alcançaram a Reconstituição Completa de Células T
Prazo: uma média esperada de 5 anos
|
A reconstituição completa das células T é definida por todos os itens a seguir:
Quando possível, a proliferação para PHA deve ser calculada como uma porcentagem do limite inferior de controles normais para aquele laboratório; alternativamente, o limite inferior de controles normais para o dia pode ser usado |
uma média esperada de 5 anos
|
Análise Transversal: Proporção de Participantes que Alcançaram a Reconstituição Completa de Células B
Prazo: uma média esperada de 5 anos
|
A reconstituição completa de células B é definida por todos os itens a seguir:
|
uma média esperada de 5 anos
|
Análise Transversal: Proporção de Participantes que Alcançaram a Resolução da Trombocitopenia
Prazo: uma média esperada de 5 anos
|
Resolução da trombocitopenia definida por plaquetas ≥ 150.000/microlitro (transfusão independente por pelo menos 7 dias consecutivos)
|
uma média esperada de 5 anos
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Análise Transversal: Dia de Recuperação da Contagem Absoluta de Neutrófilos (ANC) para 500/uL
Prazo: uma média esperada de 5 anos
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Dia de Recuperação da Contagem Absoluta de Neutrófilos (ANC) para 500 / uL é definido como o primeiro dia de pelo menos 3 dias diferentes em que a ANC é medida como 500 / uL ou superior
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uma média esperada de 5 anos
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Análise Transversal: Dia de Recuperação da Contagem de Plaquetas para 20.000/uL
Prazo: uma média esperada de 5 anos
|
Dia de recuperação da contagem de plaquetas para 20.000 / uL é definido como o primeiro dia de pelo menos 3 valores laboratoriais obtidos em dias diferentes em que a contagem de plaquetas foi medida como 20.000 / uL ou superior, E sem transfusões de plaquetas por pelo menos 7 dias consecutivos imediatamente anterior a este dia.
|
uma média esperada de 5 anos
|
Análise transversal: dia de recuperação da contagem de plaquetas para 50.000 / uL
Prazo: uma média esperada de 5 anos
|
Dia de recuperação da contagem de plaquetas para 50.000 / uL é definido como o primeiro dia de pelo menos 3 valores laboratoriais obtidos em dias diferentes em que a contagem de plaquetas foi medida como 50.000 / uL ou superior, E sem transfusões de plaquetas por pelo menos 7 dias consecutivos imediatamente anterior a este dia.
|
uma média esperada de 5 anos
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Análise Longitudinal: Proporção de Participantes que Alcançaram a Reconstituição Hematológica
Prazo: uma média esperada de 5 anos
|
A reconstituição hematológica é definida como a obtenção de cada um dos seguintes valores de teste de laboratório:
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uma média esperada de 5 anos
|
Análise Longitudinal: Dia de Recuperação da Contagem Absoluta de Neutrófilos (ANC) para 500/uL
Prazo: uma média esperada de 5 anos
|
O Dia de Recuperação da Contagem Absoluta de Neutrófilos (ANC) para 500 / uL é definido como o primeiro dia de pelo menos 3 dias diferentes em que a ANC é medida como 500 / uL ou superior.
|
uma média esperada de 5 anos
|
Análise Longitudinal: Dia de Recuperação da Contagem de Plaquetas para 20.000/uL
Prazo: uma média esperada de 5 anos
|
Dia de recuperação da contagem de plaquetas para 20.000 / uL é definido como o primeiro dia de pelo menos 3 valores laboratoriais obtidos em dias diferentes em que a contagem de plaquetas foi medida como 20.000 / uL ou superior, E sem transfusões de plaquetas por pelo menos 7 dias consecutivos imediatamente anterior a este dia.
|
uma média esperada de 5 anos
|
Análise Longitudinal: Dia de Recuperação da Contagem de Plaquetas para 50.000/uL
Prazo: uma média esperada de 5 anos
|
Dia de recuperação da contagem de plaquetas para 50.000 / uL é definido como o primeiro dia de pelo menos 3 valores laboratoriais obtidos em dias diferentes em que a contagem de plaquetas foi medida como 50.000 / uL ou superior, E sem transfusões de plaquetas por pelo menos 7 dias consecutivos imediatamente anterior a este dia.
|
uma média esperada de 5 anos
|
Análise Longitudinal: Proporção de Participantes que Alcançaram a Reconstituição Imune Completa de Células T
Prazo: uma média esperada de 5 anos
|
|
uma média esperada de 5 anos
|
Análise Longitudinal: Proporção de Participantes que Alcançaram a Reconstituição Imune Completa de Células B
Prazo: uma média esperada de 5 anos
|
|
uma média esperada de 5 anos
|
Análise Longitudinal: Estado de Quimerismo Específico de Linhagem (Estrato HCT)
Prazo: uma média esperada de 5 anos
|
O quimerismo do sangue periférico será avaliado pela expressão de FISH XX/XY, STRs ou WASP.
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uma média esperada de 5 anos
|
Análise Longitudinal: Definição de Falha/Rejeição do Enxerto
Prazo: uma média esperada de 5 anos
|
A falha em atingir ≥5% de células doadoras em todas as linhagens ou no sangue total até 100 dias após o HCT será definida como falha/rejeição do enxerto. Os pacientes que receberem um segundo transplante no dia 100 serão considerados falha do enxerto. |
uma média esperada de 5 anos
|
Análise Longitudinal: Episódios hemorrágicos graves
Prazo: uma média esperada de 5 anos
|
Qualquer episódio de sangramento grave que exija transfusão(ões) de plaquetas e/ou hemácias
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uma média esperada de 5 anos
|
Análise Longitudinal: Malignidade
Prazo: uma média esperada de 5 anos
|
Novo aparecimento ou recidiva de malignidade linfóide confirmada por características patológicas e genéticas relevantes.
|
uma média esperada de 5 anos
|
Análise Longitudinal: Crescimento
Prazo: uma média esperada de 5 anos
|
Escore Z de peso e altura pré-HCT/terapia gênica e pós-HCT/terapia gênica.
|
uma média esperada de 5 anos
|
Análise Longitudinal: Incidência de DECH Aguda
Prazo: uma média esperada de 5 anos
|
A ocorrência de anormalidades cutâneas, gastrointestinais ou hepáticas que preencham os critérios do Consenso de Graus IIIV ou GVHD1 aguda de graus III-IV são consideradas eventos.
A morte é um risco competitivo e os pacientes vivos sem DECH aguda serão censurados no momento do último acompanhamento.
|
uma média esperada de 5 anos
|
Análise Longitudinal: Incidência de DECH Crônica
Prazo: uma média esperada de 5 anos
|
A GVHD crônica será classificada como limitada ou extensa.2
A ocorrência de sintomas em qualquer sistema orgânico que satisfaça os critérios de DECH crônica será registrada.
A morte é um risco competitivo e os pacientes vivos sem DECH crônica serão censurados no momento do último acompanhamento.
|
uma média esperada de 5 anos
|
Análise Longitudinal: Distúrbios de Autoimunidade
Prazo: uma média esperada de 5 anos
|
Incidência de doenças autoimunes documentadas
|
uma média esperada de 5 anos
|
Análise Longitudinal: Infecções/infecções transmitidas pelo sangue
Prazo: uma média esperada de 5 anos
|
|
uma média esperada de 5 anos
|
Análise transversal: estado atual do quimerismo específico de linhagem (estrato HCT)
Prazo: uma média esperada de 5 anos
|
O quimerismo do doador de sangue periférico será avaliado pela expressão de FISH XX/XY, STR e/ou WASP
|
uma média esperada de 5 anos
|
Análise transversal: frequência atual e gravidade das infecções
Prazo: uma média esperada de 5 anos
|
uma média esperada de 5 anos
|
|
Análise Transversal: Situação Atual do Crescimento
Prazo: uma média esperada de 5 anos
|
Escore Z atual de peso e altura pré-HCT/terapia gênica e pós-HCT/terapia gênica.
|
uma média esperada de 5 anos
|
Análise transversal: doença do enxerto contra o hospedeiro (GvHD)
Prazo: uma média esperada de 5 anos
|
Presença de DECH crônica, avaliação atual; classificados como limitados ou extensos
|
uma média esperada de 5 anos
|
Análise Transversal: Distúrbios de Autoimunidade
Prazo: uma média esperada de 5 anos
|
Presença de doenças autoimunes
|
uma média esperada de 5 anos
|
Análise transversal: episódios hemorrágicos graves
Prazo: uma média esperada de 5 anos
|
Qualquer episódio hemorrágico grave que requeira transfusão(ões) de plaquetas e/ou hemácias durante o ano anterior.
|
uma média esperada de 5 anos
|
Análise transversal: fertilidade
Prazo: uma média esperada de 5 anos
|
Se o sujeito tem descendência biológica será registrado.
|
uma média esperada de 5 anos
|
Análise transversal: malignidade
Prazo: uma média esperada de 5 anos
|
Novo aparecimento ou recidiva de malignidade linfóide confirmada por características patológicas e genéticas relevantes.
|
uma média esperada de 5 anos
|
Análise Transversal: Questionário de Qualidade de Vida
Prazo: uma média esperada de 5 anos
|
O teste apropriado para a idade será realizado na visita transversal em pacientes internados que sobreviverem pelo menos dois anos após o transplante
|
uma média esperada de 5 anos
|
Colaboradores e Investigadores
Colaboradores
Investigadores
- Cadeira de estudo: Lauri M. Burroughs, MD, Fred Hutchinson Cancer Center
- Cadeira de estudo: David J. Rawlings, MD, Department of Pediatrics, University of Washington-Seattle Children's Hospital
- Cadeira de estudo: Luigi D. Notarangelo, MD, National Institute of Allergy and Infectious Diseases, NIH
- Cadeira de estudo: Alexandra H. Filipovich, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Griffith LM, Cowan MJ, Kohn DB, Notarangelo LD, Puck JM, Schultz KR, Buckley RH, Eapen M, Kamani NR, O'Reilly RJ, Parkman R, Roifman CM, Sullivan KE, Filipovich AH, Fleisher TA, Shearer WT. Allogeneic hematopoietic cell transplantation for primary immune deficiency diseases: current status and critical needs. J Allergy Clin Immunol. 2008 Dec;122(6):1087-96. doi: 10.1016/j.jaci.2008.09.045. Epub 2008 Nov 6.
- Griffith LM, Cowan MJ, Notarangelo LD, Kohn DB, Puck JM, Pai SY, Ballard B, Bauer SC, Bleesing JJ, Boyle M, Brower A, Buckley RH, van der Burg M, Burroughs LM, Candotti F, Cant AJ, Chatila T, Cunningham-Rundles C, Dinauer MC, Dvorak CC, Filipovich AH, Fleisher TA, Bobby Gaspar H, Gungor T, Haddad E, Hovermale E, Huang F, Hurley A, Hurley M, Iyengar S, Kang EM, Logan BR, Long-Boyle JR, Malech HL, McGhee SA, Modell F, Modell V, Ochs HD, O'Reilly RJ, Parkman R, Rawlings DJ, Routes JM, Shearer WT, Small TN, Smith H, Sullivan KE, Szabolcs P, Thrasher A, Torgerson TR, Veys P, Weinberg K, Zuniga-Pflucker JC; workshop participants. Primary Immune Deficiency Treatment Consortium (PIDTC) report. J Allergy Clin Immunol. 2014 Feb;133(2):335-47. doi: 10.1016/j.jaci.2013.07.052. Epub 2013 Oct 15.
- Griffith LM, Cowan MJ, Notarangelo LD, Kohn DB, Puck JM, Shearer WT, Burroughs LM, Torgerson TR, Decaluwe H, Haddad E; workshop participants. Primary Immune Deficiency Treatment Consortium (PIDTC) update. J Allergy Clin Immunol. 2016 Aug;138(2):375-85. doi: 10.1016/j.jaci.2016.01.051. Epub 2016 Apr 22.
- Pai SY, Logan BR, Griffith LM, Buckley RH, Parrott RE, Dvorak CC, Kapoor N, Hanson IC, Filipovich AH, Jyonouchi S, Sullivan KE, Small TN, Burroughs L, Skoda-Smith S, Haight AE, Grizzle A, Pulsipher MA, Chan KW, Fuleihan RL, Haddad E, Loechelt B, Aquino VM, Gillio A, Davis J, Knutsen A, Smith AR, Moore TB, Schroeder ML, Goldman FD, Connelly JA, Porteus MH, Xiang Q, Shearer WT, Fleisher TA, Kohn DB, Puck JM, Notarangelo LD, Cowan MJ, O'Reilly RJ. Transplantation outcomes for severe combined immunodeficiency, 2000-2009. N Engl J Med. 2014 Jul 31;371(5):434-46. doi: 10.1056/NEJMoa1401177.
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- Shearer WT, Dunn E, Notarangelo LD, Dvorak CC, Puck JM, Logan BR, Griffith LM, Kohn DB, O'Reilly RJ, Fleisher TA, Pai SY, Martinez CA, Buckley RH, Cowan MJ. Establishing diagnostic criteria for severe combined immunodeficiency disease (SCID), leaky SCID, and Omenn syndrome: the Primary Immune Deficiency Treatment Consortium experience. J Allergy Clin Immunol. 2014 Apr;133(4):1092-8. doi: 10.1016/j.jaci.2013.09.044. Epub 2013 Nov 28.
- Dvorak CC, Cowan MJ, Logan BR, Notarangelo LD, Griffith LM, Puck JM, Kohn DB, Shearer WT, O'Reilly RJ, Fleisher TA, Pai SY, Hanson IC, Pulsipher MA, Fuleihan R, Filipovich A, Goldman F, Kapoor N, Small T, Smith A, Chan KW, Cuvelier G, Heimall J, Knutsen A, Loechelt B, Moore T, Buckley RH. The natural history of children with severe combined immunodeficiency: baseline features of the first fifty patients of the primary immune deficiency treatment consortium prospective study 6901. J Clin Immunol. 2013 Oct;33(7):1156-64. doi: 10.1007/s10875-013-9917-y. Epub 2013 Jul 2.
- Griffith LM, Cowan MJ, Notarangelo LD, Puck JM, Buckley RH, Candotti F, Conley ME, Fleisher TA, Gaspar HB, Kohn DB, Ochs HD, O'Reilly RJ, Rizzo JD, Roifman CM, Small TN, Shearer WT; Workshop Participants. Improving cellular therapy for primary immune deficiency diseases: recognition, diagnosis, and management. J Allergy Clin Immunol. 2009 Dec;124(6):1152-60.e12. doi: 10.1016/j.jaci.2009.10.022.
- Burroughs LM, Petrovic A, Brazauskas R, Liu X, Griffith LM, Ochs HD, Bleesing JJ, Edwards S, Dvorak CC, Chaudhury S, Prockop SE, Quinones R, Goldman FD, Quigg TC, Chandrakasan S, Smith AR, Parikh S, Davila Saldana BJ, Thakar MS, Phelan R, Shenoy S, Forbes LR, Martinez C, Chellapandian D, Shereck E, Miller HK, Kapoor N, Barnum JL, Chong H, Shyr DC, Chen K, Abu-Arja R, Shah AJ, Weinacht KG, Moore TB, Joshi A, DeSantes KB, Gillio AP, Cuvelier GDE, Keller MD, Rozmus J, Torgerson T, Pulsipher MA, Haddad E, Sullivan KE, Logan BR, Kohn DB, Puck JM, Notarangelo LD, Pai SY, Rawlings DJ, Cowan MJ. Excellent outcomes following hematopoietic cell transplantation for Wiskott-Aldrich syndrome: a PIDTC report. Blood. 2020 Jun 4;135(23):2094-2105. doi: 10.1182/blood.2019002939.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
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Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
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- Processos Patológicos
- Síndromes de Deficiência Imunológica
- Doenças do sistema imunológico
- Doença
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Distúrbios hemorrágicos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Leucopenia
- Distúrbios leucocitários
- Doenças de Imunodeficiência Primária
- Linfopenia
- Síndrome
- Síndrome de Wiskott-Aldrich
Outros números de identificação do estudo
- DAIT RDCRN PIDTC-6904
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Ensaios clínicos em Síndrome de Wiskott-Aldrich
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Fondazione TelethonOspedale San RaffaeleConcluídoSíndrome de Wiskott-Aldrich (WAS)Itália
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Soma JyonouchiBaylor College of MedicineConcluídoTrombocitopenia ligada ao cromossomo X | Síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS)Estados Unidos
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The Korean Society of Pediatric Hematology OncologyConcluídoSíndrome de Wiskott-AldrichRepublica da Coréia
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Federal Research Institute of Pediatric Hematology...RecrutamentoSíndrome de Wiskott-AldrichFederação Russa
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); National Institute...ConcluídoCGD | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Imunodeficiências primárias | APECED | SCIDEstados Unidos
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Weill Medical College of Cornell UniversityNovartis PharmaceuticalsRescindidoSangramento | Trombocitopenia | Síndrome de Wiskott-AldrichEstados Unidos
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Fondazione TelethonOspedale San RaffaeleAtivo, não recrutandoSíndrome de Wiskott-AldrichItália, Estados Unidos
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David WilliamsAtivo, não recrutandoSíndrome de Wiskott-AldrichEstados Unidos
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GenethonInstitute of Child Health; Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...Concluído
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GlaxoSmithKlineConcluídoSíndrome de Wiskott-AldrichEstados Unidos