Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Geenimuunneltujen luovuttaja-T-solujen turvallisuustutkimus TCRαβ+-tyhjennetyn kantasolusiirron jälkeen

perjantai 22. syyskuuta 2023 päivittänyt: Bellicum Pharmaceuticals

Vaiheen I/II tutkimus CaspaCIDE T-soluista (BPX-501; Rivogenlecleucel) HLA:n osittain vastaavasta perheen luovuttajasta negatiivisen TCRαβ+ T-solujen valinnan jälkeen lapsipotilailla, joilla on hematologisia häiriöitä

Tässä tutkimuksessa arvioidaan lapsipotilaita, joilla on pahanlaatuisia tai ei-pahanlaatuisia verisolusairauksia ja joille tehdään veren kantasolusiirto, josta on poistettu T-solureseptorialfa (TCR) ja beetasolut, jotka ovat peräisin osittain vastaavalta perheen luovuttajalta. Tutkimuksessa arvioidaan, voivatko perheen luovuttajan immuunisolut eli T-solut, jotka on erityisesti kasvatettu laboratoriossa ja palautettu potilaalle kantasolusiirron yhteydessä, auttaa immuunijärjestelmää toipumaan nopeammin siirron jälkeen. Turvatoimenpiteenä nämä T-solut on ohjelmoitu itsetuhokytkimellä, jotta ne voidaan tuhota, jos ne alkavat reagoida kudoksia vastaan ​​(Graft versus host -tauti).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen I/II tutkimus, jossa arvioidaan BPX-501-T-solujen turvallisuutta ja toteutettavuutta, jotka on annettu osittain yhteensopimattomien, samankaltaisten TCR-alfa-beeta-T-soluista poistettujen hematopoieettisten kantasolujen siirron (HSCT) jälkeen lapsipotilailla. Tämän kliinisen tutkimuksen tarkoituksena on määrittää, voiko BPX-501-infuusio tehostaa immuunijärjestelmän palautumista potilailla, joilla on hematologisia sairauksia, mikä voi vähentää vakavan akuutin siirrännäis- isäntäsairauden (GvHD) vakavuutta ja kestoa.

Kokeessa arvioidaan myös GvHD:n hoitoa infuusiona dimerisoivaa lääkettä (AP1903/rimiducid) niillä koehenkilöillä, joilla on GVHD ja jotka etenevät tai eivät reagoi tavalliseen hoitoon.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

187

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Roma, Italia, 00161
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 1EH
        • Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 4LP
        • Great North Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 kuukausi - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä < 18 vuotta ja > 1 kuukausi (< 1 kuukausi sponsorin suostumuksella)
  2. Elinajanodote > 10 viikkoa
  3. Potilaat, joiden katsottiin olevan kliinisesti kelvollisia allogeeniseen kantasolusiirtoon.
  4. Potilaat ovat saattaneet epäonnistua ennen allograftia
  5. Potilaat, joilla on hengenvaarallinen akuutti leukemia (korkean riskin ALL 1. CR:ssä, ALL 2. CR:ssä, korkean riskin AML 1. CR:ssä, AML 2. CR:ssä) tai myelodysplastisia oireyhtymiä. Morfologinen CR on dokumentoitava ja suositellaan minimaalista jäännössairausmittausta ennen elinsiirtoa.

  6. Ei-pahanlaatuiset sairaudet, jotka katsotaan parannettavissa allogeenisellä siirrolla: (a) primaariset immuunivajeet, (b) vaikea aplastinen anemia, joka ei reagoi immuunivastetta heikentävälle hoidolle, (c) osteopetroosi, (d) tietyt erytroidisairauksien tapaukset, kuten β0 β0 talassemia major, sirppisolusairaus, Diamond-Blackfan-anemia, (e) synnynnäinen/perinnöllinen sytopenia, mukaan lukien Fanconi-anemia ennen klonaalisen pahanlaatuisen evoluutiota (MDS, AML).

    Huomautus: Aiheet ovat kelvollisia, jos he täyttävät jommankumman kohdan 5 TAI kohdan 6.

  7. Sopivan tavanomaisen luovuttajan puute (HLA identtinen sisarus tai HLA fenotyyppisesti identtinen sukulainen tai 10/10 riippumaton luovuttaja, joka on arvioitu käyttämällä korkearesoluutioista molekyylityypitystä) tai nopeasti etenevän sairauden esiintyminen, joka ei anna aikaa tunnistaa läheistä luovuttajaa
  8. Vähimmäisgenotyyppien identtinen vastaavuus on 5/10.
  9. Luovuttajan ja vastaanottajan on oltava identtisiä, korkearesoluutioisella tyypityksellä määritettynä, vähintään yhdessä alleelissa kustakin seuraavista geneettisistä lokuksista: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw, HLA-DRB1 ja HLA-DQB1.
  10. Lansky/Karnofsky pisteet > 50
  11. Potilaan tai potilaan vanhemman tai huoltajan allekirjoittama tietoinen suostumus alaikäisille potilaille

Poissulkemiskriteerit:

  1. Suurempi kuin aktiivinen asteen II akuutti GvHD tai krooninen laaja GvHD, joka johtuu aikaisemmasta allograftista seulontahetkellä
  2. Potilas, joka saa immunosuppressiivista hoitoa GvHD-hoitoa varten aiemman allograftin vuoksi seulonnan aikana
  3. Maksan toimintahäiriö (ALT/AST > 5 kertaa normaaliarvo tai bilirubiini > 3 kertaa normaaliarvo) tai munuaisten toimintahäiriö (kreatiniinipuhdistuma <30 ml/min/1,73 m2)
  4. Vaikea sydän- ja verisuonisairaus (kroonista hoitoa vaativat rytmihäiriöt, kongestiivinen sydämen vajaatoiminta tai vasemman kammion ejektiofraktio < 40 %)
  5. Nykyinen kliinisesti aktiivinen tartuntatauti (mukaan lukien positiivinen HIV-serologia tai virus-RNA)
  6. Vakava samanaikainen hallitsematon lääketieteellinen häiriö
  7. Raskaana oleva tai imettävä naispotilas
  8. Vanhempien/huoltajan tietoisen suostumuksen puute alaikäisten lasten osalta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: BPX-501 T-solut ja rimidusidi

TCR-alfa-beeta-tyhjennetty siirteen infuusio, johon liittyy BPX-501-T-solujen lisäys (rivogenlecleucel).

Rimiducid/AP1903: Dimerisaattorilääke, jota annetaan koehenkilöille, joille kehittyy asteen III-IV akuutti GVHD, asteen II suoli/maksa-akuutti GVDH tai asteen I/II vain iholle aiheuttama akuutti GvHD, joka ei reagoi 7 päivän normaalihoidon jälkeen
Biologinen: BPX-501 T-solut
1 x 10E6 solua/kg infusoituna päivänä 0
Muut nimet:
  • Rivogenlecleucel
Lääke: Rimiducid
0,4 mg/kg annettuna IV GVHD:n hoitoon
Muut nimet:
  • AP1903

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tapahtumaton eloonjääminen (EFS) 180 päivää siirron jälkeen
Aikaikkuna: 180 päivää siirron jälkeen

Tapahtumiin kuuluivat siirtoon liittyvä kuolleisuus (TRM) / ei-relapse-kuolleisuus (NRM), vakava GvHD (akuutti asteiden 2–4 elin tai laaja krooninen GvHD) ja henkeä uhkaavat infektiot (aste 4). Vain ensimmäiseen tapahtumaan kuluva aika esitetään ensisijaisessa päätepisteessä. Jos samassa potilaassa tapahtui myöhempi tapahtuma, sitä ei huomioitu tässä tuloksessa.

Tutkimuksen I vaiheelle ei ollut protokollassa määriteltyjä ensisijaisia ​​päätepisteitä.
180 päivää siirron jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Bellicum Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Bellicum Pharmaceuticals, Bellicum Pharmaceuticals, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 1. huhtikuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. kesäkuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 7. syyskuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 13. helmikuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 17. helmikuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Keskiviikko 19. helmikuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 29. syyskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 22. syyskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. syyskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BP-004

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa