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TCRαβ+ 고갈된 줄기 세포 이식 후 유전자 변형 기증자 T 세포의 안전성 연구

2023년 9월 22일 업데이트: Bellicum Pharmaceuticals

혈액학적 장애가 있는 소아 환자에서 TCRαβ+ T 세포의 음성 선택 후 HLA 부분적으로 일치하는 가족 기증자로부터 CaspaCIDe T 세포(BPX-501; Rivogenlecleucel)의 I/II상 연구

이 연구는 부분적으로 일치하는 가족 기증자로부터 얻은 T 세포 수용체(TCR) 알파 및 베타 세포가 고갈된 혈액 줄기 세포 이식을 받는 악성 또는 비악성 혈액 세포 장애가 있는 소아 환자를 평가할 것입니다. 이 연구는 가족 기증자의 T 세포라고 불리는 면역 세포가 실험실에서 특별히 배양되어 줄기 세포 이식과 함께 환자에게 다시 주어지면 이식 후 면역 체계가 더 빨리 회복하는 데 도움이 될 수 있는지 여부를 평가할 것입니다. 안전 조치로 이 T 세포는 자가 파괴 스위치로 프로그래밍되어 조직에 대해 반응하기 시작하면 파괴될 수 있습니다(이식 대 숙주 질병).

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 소아 환자에서 부분적으로 불일치하고 관련된 TCR 알파 베타 T 세포 고갈된 조혈 줄기 세포 이식(HSCT) 후에 주입된 BPX-501 T 세포의 안전성과 타당성을 평가하는 I/II상 연구입니다. 이 임상 시험의 목적은 BPX-501 주입이 중증 급성 이식편대숙주병(GvHD)의 중증도 및 기간을 감소시킬 수 있는 가능성과 함께 혈액 장애가 있는 환자의 면역 재구성을 향상시킬 수 있는지 여부를 결정하는 것입니다.

이 시험은 또한 진행되거나 표준 치료 치료에 반응하지 않는 GVHD를 나타내는 피험자에서 이합체화 약물(AP1903/rimiducid)의 주입에 의한 GvHD의 치료를 평가할 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

187

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 영국
      • London, 영국, NW3 2QG
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • London, 영국, WC1N 1EH
        • Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, 영국, NE1 4LP
        • Great North Children's Hospital
  • 이탈리아
      • Roma, 이탈리아, 00161
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1개월 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 연령 < 18세 및 > 1개월(스폰서의 승인 시 < 1개월)
  2. 기대 수명 > 10주
  3. 임상적으로 동종 줄기세포 이식에 적합하다고 판단되는 환자.
  4. 환자는 이전 동종이식에 실패했을 수 있습니다.
  5. 생명을 위협하는 급성 백혈병(1차 CR의 고위험 ALL, 2차 CR의 ALL, 1차 CR의 고위험 AML, 2차 CR의 AML) 또는 골수이형성 증후군 환자. 형태학적 CR은 문서화되어야 하며 이식 전에 최소한의 잔여 질병 측정이 권장됩니다.

  6. 동종이계 이식으로 치료할 수 있는 것으로 간주되는 비악성 질환: (a) 원발성 면역 결핍, (b) 면역 억제 요법에 반응하지 않는 중증 재생 불량성 빈혈, (c) 골화석증, (d) β0 β0 주요 지중해빈혈과 같은 적혈구 질환의 선별된 사례, 겸상적혈구병, 다이아몬드-블랙판 빈혈, (e) 임의의 클론성 악성 진화(MDS, AML) 이전의 판코니 빈혈을 포함하는 선천성/유전성 혈구감소증.

    참고: 피험자는 항목 5 또는 항목 6을 충족하는 경우 자격이 있습니다.

  7. 적합한 기존 기증자 부족(HLA 동일 형제자매 또는 HLA 표현형적으로 동일한 친척 또는 고해상도 분자 유형을 사용하여 평가된 10/10 비혈연 기증자) 또는 비혈연 기증자를 식별할 시간을 허용하지 않는 빠르게 진행되는 질병의 존재
  8. 5/10의 최소 유전자형 일치가 필요합니다.
  9. 기증자와 수혜자는 HLA-A, HLA-B, HLA-Cw, HLA-DRB1 및 HLA-DQB1 각각의 유전자 좌의 적어도 하나의 대립유전자에서 고해상도 유형으로 결정된 대로 동일해야 합니다.
  10. Lansky/Karnofsky 점수 > 50
  11. 미성년자인 환자의 경우 환자 또는 환자의 부모 또는 보호자가 서명한 정보에 입각한 동의서

제외 기준:

  1. 스크리닝 당시 이전 동종이식으로 인해 활성 등급 II 급성 GvHD 또는 만성 광범위 GvHD보다 큼
  2. 스크리닝 당시 이전의 동종이식으로 인해 GvHD 치료를 위해 면역억제 치료를 받고 있는 환자
  3. 간 기능 장애(ALT/AST > 정상 수치의 5배 또는 빌리루빈 > 정상 수치의 3배) 또는 신장 기능 장애(크레아티닌 청소율 < 30ml/min/1.73m2)
  4. 중증 심혈관 질환(만성 치료가 필요한 부정맥, 울혈성 심부전 또는 좌심실 박출률 < 40%)
  5. 현재 임상적으로 활성인 전염병(양성 HIV 혈청 또는 바이러스 RNA 포함)
  6. 심각한 동시 통제되지 않는 의학적 장애
  7. 임신 또는 모유 수유 중인 여성 환자
  8. 미성년자 자녀에 대한 부모/보호자의 정보에 입각한 동의가 없습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: BPX-501 T 세포 및 리미두시드

BPX-501 T 세포(rivogenlecleucel)의 애드백과 함께 TCR 알파 베타 고갈 이식편 주입.

리미두시드/AP1903: 표준 치료 7일 후 반응이 없는 등급 III-IV 급성 GVHD, 등급 II 장/간 급성 GVDH 또는 등급 I/II 피부 전용 급성 GvHD가 발병한 피험자에게 투여되는 이합체제 약물
생물학적: BPX-501 T 세포
0일에 주입된 1x10E6 세포/kg
다른 이름들:
  • 리보겐클류셀
의약품: 리미두시드
GVHD를 치료하기 위해 0.4mg/kg IV 투여
다른 이름들:
  • AP1903

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이식 후 180일의 무사건 생존(EFS)
기간: 이식 후 180일

사건에는 이식 관련 사망률(TRM)/비재발 사망률(NRM), 중증 GvHD(급성 2~4등급 장기 또는 광범위한 만성 GvHD) 및 생명을 위협하는 감염(4등급)이 포함되었습니다. 첫 번째 사건까지의 시간만 1차 종료점에 표시되며, 동일한 환자에게 후속 사건이 발생한 경우 이는 이 결과에서 포착되지 않았습니다.

연구 1상에 대해서는 프로토콜에 명시된 1차 평가변수가 없었습니다.
이식 후 180일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Bellicum Pharmaceuticals

수사관

  • 연구 책임자: Bellicum Pharmaceuticals, Bellicum Pharmaceuticals, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2014년 4월 1일

기본 완료 (실제)

2020년 6월 1일

연구 완료 (실제)

2021년 9월 7일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 2월 13일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 2월 17일

처음 게시됨 (추정된)

2014년 2월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 9월 29일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 9월 22일

마지막으로 확인됨

2023년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • BP-004

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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